E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
pemphigoïde bulleuse |
pemphigoïde bulleuse |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
pemphigoïde bulleuse |
pemphigoïde bulleuse |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Skin and Connective Tissue Diseases [C17] |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
évaluation de la variation de la densité minérale osseuse des patients atteints de pemphigoïde bulleuse (PB) suite à un traitement prolongé (6 mois) par dermocorticoïdes (Dermoval®). |
évaluation de la variation de la densité minérale osseuse des patients atteints de pemphigoïde bulleuse (PB) suite à un traitement prolongé (6 mois) par dermocorticoïdes (Dermoval®). |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
• Etudier la corrélation entre l’exposition totale aux dermocorticoïdes par patient et la variation de DMO
• Etudier les variations des paramètres biologiques phosphocalciques (calcémie corrigée, phosphorémie, 25 OH vitamine D) associées à la prise prolongée de dermocorticoïdes
• Etudier les variations de la cortisolémie à 8h associées à la prise prolongée de dermocorticoïdes
• Evaluer l’association entre l’exposition aux dermocorticoïdes et les fractures (axiales et/ou périphériques)
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• Etudier la corrélation entre l’exposition totale aux dermocorticoïdes par patient et la variation de DMO
• Etudier les variations des paramètres biologiques phosphocalciques (calcémie corrigée, phosphorémie, 25 OH vitamine D) associées à la prise prolongée de dermocorticoïdes
• Etudier les variations de la cortisolémie à 8h associées à la prise prolongée de dermocorticoïdes
• Evaluer l’association entre l’exposition aux dermocorticoïdes et les fractures (axiales et/ou périphériques)
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Patients ≥ 18 ans
- Présentant une PB multi-bulleuse (> 10 bulles par jour et/ou score BPDAI ≥ 64) nouvellement diagnostiquée traités selon le protocole national de diagnostic et de soins émis par le centre de référence des maladies bulleuses auto-immunes d’avril 2016
- Ayant reçu une information écrite et orale et ayant signé un consentement éclairé
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- Patients ≥ 18 ans
- Présentant une PB multi-bulleuse (> 10 bulles par jour et/ou score BPDAI ≥ 64) nouvellement diagnostiquée traités selon le protocole national de diagnostic et de soins émis par le centre de référence des maladies bulleuses auto-immunes d’avril 2016
- Ayant reçu une information écrite et orale et ayant signé un consentement éclairé
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Patients bénéficiant d’un traitement de fond anti-ostéoporotique (acide zolédronique, risedronate, alendronate, pamidronate, ibandronate tériparatide, denosumab, raloxifène)
- Patients nécessitant d’emblée un traitement de fond anti- ostéoporotique (T-score < -3DS sur au moins 1 site ou calcul du FRAX® supérieur au seuil d’intervention thérapeutique)
- Patients présentant un ou plusieurs facteurs de risque majeur d’ostéoporose
o Chez les hommes et les femmes non ménopausées : découverte ou confirmation radiologique d'une fracture vertébrale sans contexte traumatique ni tumoral évident, antécédent personnel de fracture périphérique survenue sans traumatisme majeur, corticothérapie systémique prescrite pour une durée d'au moins trois mois consécutifs, à une dose ≥ 7,5 mg/jour d'équivalent prednisone, hypogonadisme prolongé, hyperthyroïdie évolutive non traitée, hypercorticisme, hyperparathyroïdie primitive et ostéogenèse imparfaite.
o Chez la femme ménopausée : ménopause précoce < 40 ans, IMC < 19 kg/m², antécédent de facture du col fémoral sans traumatisme majeur chez un parent au 1er degré, antécédent de prise de corticoïdes d'une durée d'au moins trois mois consécutifs, à une dose ≥ 7,5 mg/jour équivalent prednisone
- Patients ayant bénéficié de dermocorticoïdes pendant plus d’une semaine durant les 3 mois précédent l’inclusion
- Patients sous tutelle ou curatelle ou impossibilité de donner un consentement éclairé
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- Patients bénéficiant d’un traitement de fond anti-ostéoporotique (acide zolédronique, risedronate, alendronate, pamidronate, ibandronate tériparatide, denosumab, raloxifène)
- Patients nécessitant d’emblée un traitement de fond anti- ostéoporotique (T-score < -3DS sur au moins 1 site ou calcul du FRAX® supérieur au seuil d’intervention thérapeutique)
- Patients présentant un ou plusieurs facteurs de risque majeur d’ostéoporose
o Chez les hommes et les femmes non ménopausées : découverte ou confirmation radiologique d'une fracture vertébrale sans contexte traumatique ni tumoral évident, antécédent personnel de fracture périphérique survenue sans traumatisme majeur, corticothérapie systémique prescrite pour une durée d'au moins trois mois consécutifs, à une dose ≥ 7,5 mg/jour d'équivalent prednisone, hypogonadisme prolongé, hyperthyroïdie évolutive non traitée, hypercorticisme, hyperparathyroïdie primitive et ostéogenèse imparfaite.
o Chez la femme ménopausée : ménopause précoce < 40 ans, IMC < 19 kg/m², antécédent de facture du col fémoral sans traumatisme majeur chez un parent au 1er degré, antécédent de prise de corticoïdes d'une durée d'au moins trois mois consécutifs, à une dose ≥ 7,5 mg/jour équivalent prednisone
- Patients ayant bénéficié de dermocorticoïdes pendant plus d’une semaine durant les 3 mois précédent l’inclusion
- Patients sous tutelle ou curatelle ou impossibilité de donner un consentement éclairé
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Variation de la densité minérale osseuse (DMO) exprimée en g/cm² au niveau du rachis lombaire entre la DMO initiale à M0 et celle réalisée à la fin du traitement théorique à M6. |
Variation de la densité minérale osseuse (DMO) exprimée en g/cm² au niveau du rachis lombaire entre la DMO initiale à M0 et celle réalisée à la fin du traitement théorique à M6. |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
• Corrélation entre l’exposition totale aux dermocorticoïdes et la diminution de la densité minérale osseuse
• Variation de la DMO entre M0 et M3 au niveau du rachis lombaire
• Variation de la DMO entre M0 et M3 et M6 au niveau de de la hanche
• Variation des concentrations plasmatiques de la calcémie corrigée, de phosphore, de 25 OH vitamine D et de cortisolémie à 8h entre M0, M3 et M6
• Fréquence des fractures (axiales et/ou périphériques) en fonction de l’exposition aux corticoïdes à M6
• Corrélation entre ces différents paramètres biologiques et la densité minérale osseuse à M0, M3 et M6
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• Corrélation entre l’exposition totale aux dermocorticoïdes et la diminution de la densité minérale osseuse
• Variation de la DMO entre M0 et M3 au niveau du rachis lombaire
• Variation de la DMO entre M0 et M3 et M6 au niveau de de la hanche
• Variation des concentrations plasmatiques de la calcémie corrigée, de phosphore, de 25 OH vitamine D et de cortisolémie à 8h entre M0, M3 et M6
• Fréquence des fractures (axiales et/ou périphériques) en fonction de l’exposition aux corticoïdes à M6
• Corrélation entre ces différents paramètres biologiques et la densité minérale osseuse à M0, M3 et M6
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |