Clinical Trial Results:
A Phase 2, Randomized, Double-blind Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-561 in Subjects Aged 18 Years and Older With Cystic Fibrosis
Summary
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EudraCT number |
2018-003970-28 |
Trial protocol |
GB BE NL DE |
Global end of trial date |
20 Aug 2020
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Results information
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Results version number |
v1 |
This version publication date |
25 Nov 2021
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First version publication date |
25 Nov 2021
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Other versions |
v2 |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX18-561-101
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT03911713 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue, Boston, Massachusetts, United States,
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617 341 6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617 341 6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
03 Sep 2020
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
20 Aug 2020
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
20 Aug 2020
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the efficacy of VX-561 in cystic fibrosis (CF) subjects.
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Council on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
17 Apr 2019
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 7
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Country: Number of subjects enrolled |
Ireland: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 54
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 5
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Worldwide total number of subjects |
77
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EEA total number of subjects |
15
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
76
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From 65 to 84 years |
1
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
This study was conducted in CF subjects aged 18 years or older who have a gating mutation and were previously taking stable dose of ivacaftor (IVA). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Period
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer, Assessor | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Ivacaftor | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received IVA 150 milligrams (mg) in the treatment period for 12 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Active comparator | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
IVA
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
Ivacaftor
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received IVA 150 mg every 12 hours (q12h).
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Arm title
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VX-561: 25 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received VX-561 25 mg in the treatment period for 12 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-561
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Investigational medicinal product code |
CTP-656
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Other name |
Deutivacaftor (D-IVA)
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received VX-561 25 mg once daily (qd).
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Arm title
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VX-561: 50 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received VX-561 50 mg in the treatment period for 12 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-561
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Investigational medicinal product code |
CTP-656
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Other name |
D-IVA
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received VX-561 50 mg qd.
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Arm title
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VX-561: 150 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received VX-561 150 mg in the treatment period for 12 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-561
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Investigational medicinal product code |
CTP-656
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Other name |
D-IVA
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received VX-561 150 mg qd.
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Arm title
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VX-561: 250 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received VX-561 250 mg in the treatment period for 12 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-561
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Investigational medicinal product code |
CTP-656
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Other name |
D-IVA
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received VX-561 250 mg qd.
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Notes [1] - The number of subjects reported to be in the baseline period are not the same as the worldwide number enrolled in the trial. It is expected that these numbers will be the same. Justification: A total of 77 subjects were enrolled in the study, out of those 77 subjects, 2 subjects were randomized but not dosed in the treatment period. Therefore, only 75 subjects were included in the subject disposition and baseline sections. |
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Ivacaftor
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Reporting group description |
Subjects received IVA 150 milligrams (mg) in the treatment period for 12 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
VX-561: 25 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-561 25 mg in the treatment period for 12 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
VX-561: 50 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-561 50 mg in the treatment period for 12 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
VX-561: 150 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-561 150 mg in the treatment period for 12 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
VX-561: 250 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-561 250 mg in the treatment period for 12 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Ivacaftor
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Reporting group description |
Subjects received IVA 150 milligrams (mg) in the treatment period for 12 weeks. | ||
Reporting group title |
VX-561: 25 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-561 25 mg in the treatment period for 12 weeks. | ||
Reporting group title |
VX-561: 50 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-561 50 mg in the treatment period for 12 weeks. | ||
Reporting group title |
VX-561: 150 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-561 150 mg in the treatment period for 12 weeks. | ||
Reporting group title |
VX-561: 250 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-561 250 mg in the treatment period for 12 weeks. |
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End point title |
Absolute Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) [1] [2] | ||||||||||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Full analysis set (FAS) included all randomized subjects who have intended CF transmembrane conductance regulator gene (CFTR) genotype and received at least 1 dose of study drug in treatment period.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From Baseline at Week 12
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The results for the primary endpoint are the within group change from baseline at Week 12, for each treatment group. No between group comparison are reported. [2] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: VX-561:25 mg and VX-561:50 mg arms were discontinued at sponsor’s discretion and were not included in mixed-effects model for repeated measures (MMRM) analysis as pre-specified in analysis plan. Therefore data are reported for IVA, VX-561:150 mg and VX-561:250 mg arms for this outcome measure. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Absolute Change in Sweat Chloride (SwCl) [3] | ||||||||||||||||
End point description |
Sweat samples were collected using an approved collection device. FAS.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline at Week 12
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Notes [3] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: VX-561:25 mg and VX-561:50 mg arms were discontinued at sponsor’s discretion and were not included in MMRM analysis as pre-specified in analysis plan. Therefore data are reported for IVA, VX-561:150 mg and VX-561:250 mg arms for this outcome measure. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Observed Pre-Dose Concentration (Ctrough) of VX-561 and Its Metabolites (M1-VX-561 and M6-VX-561) and IVA and Its Metabolites (M1-IVA and M6-IVA) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic (PK) set included all subjects who received at least 1 dose of study drug and for whom the primary PK data were considered to be sufficient and interpretable. Here “n” signifies those subjects who were evaluable at the specified timepoint for respective reporting group. Here, "99999" (penta nine) indicates that summary statistics were not reported as the number of observations below the limit of quantification was greater than 50% of the total number of observations at the specified time points and "999999"(hexa nine) indicates "not applicable" category for respective Ctrough assessment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
At Week 4
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Safety and Tolerability as Assessed by Number of Subjects With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Safety Set included all subjects who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline up to Week 16
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Baseline up to Week 16
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
23.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Ivacaftor
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Reporting group description |
Subjects received IVA 150 mg in the treatment period for 12 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
VX-561: 25 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-561 25 mg in the treatment period for 12 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
VX-561: 50 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-561 50 mg in the treatment period for 12 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
VX-561: 150 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-561 150 mg in the treatment period for 12 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
VX-561: 250 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-561 250 mg in the treatment period for 12 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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03 Oct 2019 |
Amended to remove VX-561: 25 mg and VX-561: 50 mg arms and updated planned efficacy and pharmacodynamic analyses. Revised the sample size and power calculation to account for increased enrollment to the VX-561: 150 mg, VX-561: 250 mg and Ivacaftor arms. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |