Clinical Trials Register

Summary
EudraCT Number:	2018-004588-30
Sponsor's Protocol Code Number:	D5180C00011
National Competent Authority:	Poland - Office for Medicinal Products
Clinical Trial Type:	EEA CTA
Trial Status:	Completed
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:	2019-04-24
Trial results	View results

Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL

Expand All Collapse All

A. Protocol Information

A.1

Member State Concerned

Poland - Office for Medicinal Products

A.2

EudraCT number

2018-004588-30

A.3

Full title of the trial

A Multicenter, Randomized, Open-label, Parallel group, Functionality, and Performance Study of an Accessorized Pre-filled Syringe and Autoinjector with Home-administered Subcutaneous Tezepelumab in Adolescent and Adult Subjects with Severe Asthma (PATH-HOME)

Wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie prowadzone w grupach równoległych, oceniające funkcjonalność i sprawność podania podskórnego Tezepelumabu w warunkach domowych za pomocą ampułko-strzykawki z pojedynczą dawką leku i automatycznego wstrzykiwacza u małoletnich oraz dorosłych pacjentów z ciężką postacią astmy (PATH-HOME)

A.3.1

Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language

Tezepelumab Home Use Study

Badanie oceniające stosowanie Tezepelumabu w warunkach domowych

A.3.2

Name or abbreviated title of the trial where available

PATH-HOME

A.4.1

Sponsor's protocol code number

D5180C00011

A.5.2

US NCT (ClinicalTrials.gov registry) number

NCT03968978

A.7

Trial is part of a Paediatric Investigation Plan

A.8

EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan

B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1	Name of Sponsor	AstraZeneca AB
B.1.3.4	Country	Sweden
B.3.1 and B.3.2	Status of the sponsor	Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1	Name of organisation providing support	AstraZeneca AB
B.4.2	Country	Sweden
B.4.1	Name of organisation providing support	Amgen
B.4.2	Country	United States
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1	Name of organisation
B.5.2	Functional name of contact point
B.5.6	E-mail	information.center@astrazeneca.com

D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	No
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	No
D.2.5.1	Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	Tezepelumab via APFS
D.3.2	Product code	MEDI9929 anti-TSLP mAb (AMG157)
D.3.4	Pharmaceutical form	Solution for injection
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	No
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Subcutaneous use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8	INN - Proposed INN	Tezepelumab
D.3.9.1	CAS number	1572943-04-4
D.3.9.2	Current sponsor code	MEDI9929
D.3.9.3	Other descriptive name	AMG157
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	mg/ml milligram(s)/millilitre
D.3.10.2	Concentration type	range
D.3.10.3	Concentration number	99 to 121
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	No
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Yes
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	No
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	No
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	No
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	Yes
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	Yes
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	Yes
D.3.11.13.1	Other medicinal product type	Monoclonal antibody
D.IMP: 2
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	No
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	No
D.2.5.1	Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	Tezepelumab via LVAI
D.3.2	Product code	MEDI9929 anti-TSLP mAb (AMG157)
D.3.4	Pharmaceutical form	Solution for injection
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	No
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Subcutaneous use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8	INN - Proposed INN	Tezepelumab
D.3.9.1	CAS number	1572943-04-4
D.3.9.2	Current sponsor code	MEDI9929
D.3.9.3	Other descriptive name	AMG 157
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	mg/ml milligram(s)/millilitre
D.3.10.2	Concentration type	range
D.3.10.3	Concentration number	99 to 121
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	No
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Yes
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	No
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	No
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	No
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	Yes
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	Yes
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	Yes
D.3.11.13.1	Other medicinal product type	Monoclonal antibody

D.8 Information on Placebo

E. General Information on the Trial

E.1 Medical condition or disease under investigation

E.1.1

Medical condition(s) being investigated

Severe uncontrolled asthma

Ciężka niekontrolowana astma

E.1.1.1

Medical condition in easily understood language

Asthma

Astma

E.1.1.2

Therapeutic area

Diseases [C] - Respiratory Tract Diseases [C08]

MedDRA Classification

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	20.0
E.1.2	Level	PT
E.1.2	Classification code	10003553
E.1.2	Term	Asthma
E.1.2	System Organ Class	10038738 - Respiratory, thoracic and mediastinal disorders

E.1.3

Condition being studied is a rare disease

E.2 Objective of the trial

E.2.1

Main objective of the trial

To assess the successful administration of tezepelumab (210 mg, subcutaneous) by injection with an accessorized prefilled syringe (APFS) or autoinjector (AI) in the clinic and at home.

Ocena skutecznego podskórnego podania tezepelumabu w dawce 210 mg we wstrzyknięciu za pomocą ampułko-strzykawki lub automatycznego wstrzykiwacza w ośrodku i w domu

E.2.2

Secondary objectives of the trial

To assess the functionality of the APFS or AI devices utilized to administer tezepelumab in clinic and at home.

To assess the performance of APFS or AI devices used to administer tezepelumab in clinic and at home.

To monitor the metrics of asthma control in subjects.

To assess the pharmacokinetics and immunogenicity of tezepelumab administered via APFS or AI in clinic and at home, and to assess the safety and tolerability of tezepelumab.

Ocena funkcjonalności ampułko-strzykawki lub automatycznego wstrzykiwacza, które są wykorzystywane do podawania tezepelumabu w ośrodku i w domu

Ocena działania ampułkostrzykawki lub automatycznego wstrzykiwacza, które są wykorzystywane do podawania tezepelumabu w ośrodku i w domu

Monitorowanie parametrów kontroli astmy

Ocena farmakokinetyki i immunogenności tezepelumabu podawanego za pomocą ampułkostrzykawki lub automatycznego wstrzykiwacza w ośrodku i w domu

E.2.3

Trial contains a sub-study

E.3

Principal inclusion criteria

Inclusion Criteria

Male and female subjects aged 12 to 80 years of age at the time of Visit 1

Documented physician-diagnosed asthma for at least 12 months prior to Visit 1

Evidence of asthma as documented by post BD (albuterol/salbutamol)
reversibility of FEV1 ≥ 12% AND ≥200 mL (15-60 min after
administration of 4 puffs of albuterol/salbutamol), documented either:
in the previous12 months prior to V1, OR demonstrated at V1, V1A, or at V2.

Documented history of current treatment with medium- or high-dose ICS for at least 6 months prior to Visit 1 and at least one additional asthma controller medication for at least 3 months prior to Visit 1.

Morning pre-bronchodilator (pre-BD) FEV1 of >50% predicted normal at Visit 1, Visit 1A, or Visit 2.

Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 12 do 80 lat podczas wizyty 1

Udokumentowana astma rozpoznana przez lekarza co najmniej 12 miesięcy przed wizytą 1.

Objawy astmy udokumentowane na podstawie:
odwracalności obturacji dróg oddechowych po zastosowaniu wziewnego krótko działającego beta-mimetyku (albuterol/salbutamol) FEV1 ≥12% i 200 ml (15-60 minut po podaniu 4 dawek albuterolu/salbutamolu), wykazanej podczas wizyty 1, wizyty 1A lub wizyty 2 LUB udokumentowanej w okresie ostatnich 12 miesięcy.

Udokumentowane aktualne leczenie średnią lub wysoką dawką wziewnych glikokortykosterydów przez co najmniej 6 miesięcy poprzedzających wizytę 1 i stosowania co najmniej jednego dodatkowego leku kontrolującego objawy astmy przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą 1.

Poranna wartość FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela wynosząca >50% wartości należnej podczas wizyty 1, wizyty 1A lub wizyty 2.

E.4

Principal exclusion criteria

- Any clinically important pulmonary disease other than asthma.
- History of cancer except basal cell carcinoma, squamous cell carcinoma of the skin, or in situ carcinoma of the cervix within 12 months prior to Visit 1.
- A helminth parasitic infection diagnosed within 6 months prior to Visit 1.
- Current smokers or former smokers with a smoking history of ≥10 pack
years. Former smokers with a smoking history of <10 pack years, as well
as users of electronic cigarettes (e.g. vaping) must have stopped for at
least 6 months prior to Visit 1 to be eligible.
- History of alcohol or drug abuse within 12 months prior to Visit 1.
- Tuberculosis requiring treatment within 12 months prior to Visit 1.
- HIV, Hepatitis B or Hepatitis C.
- Receipt of any marketed or investigational biologic agent within 4 months or 5 half-lives (whichever is longer) prior to Visit 1 or receipt of any investigational non-biologic agent within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) prior to Visit 1.
- Bronchial thermoplasty in the 24 months prior to Visit 1.
- Anaphylaxis or documented immune complex disease to any biologic therapy.
- Evidence of active liver disease, including jaundice or aspartate transaminase, alanine transaminase, or alkaline phosphatase >2 times the upper limit of normal at Visit 1.
- Non-leukocyte depleted whole blood transfusion in 120 days prior to
visit 1.

Jakakolwiek klinicznie istotna choroba płuc inna niż astma.

Nowotwór złośliwy w wywiadzie, oprócz raka podstawnokomórkowego, ograniczonego raka kolczystokomórkowego skóry lub raka szyjki macicy in situ pod warunkiem, że leczenie z zamiarem wyeliminowania choroby zakończono co najmniej 12 miesięcy przed wizytą 1.

Rozpoznanie zakażenia pasożytami jelitowymi w okresie 6 miesięcy przed wizytą 1.

Osoby palące tytoń aktualnie lub w przeszłości w ilości ≥10 paczkolat. Pacjenci, którzy wypalili w przeszłości <10 paczkolat, włączając osoby używające papierosy elektroniczne, także elektroniczne inhalatory nikotyny, mogą być kwalifikowani do badania, jeżeli zaprzestali palenia tytoniu co najmniej 6 miesięcy przed wizytą 1 Długotrwałe nadużywanie alkoholu lub substancji psychoaktywnych w wywiadzie w okresie 12 miesięcy przed wizytą 1.

Długotrwałe nadużywanie alkoholu lub substancji psychoaktywnych w wywiadzie w okresie 12 miesięcy przed wizytą 1.

Gruźlica wymagająca leczenia w okresie 12 miesięcy przed wizytą 1.

Stwierdzone w wywiadzie zaburzenia odporności, w tym dodatni wynik badania w kierunku zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV), zapalenia wątroby typu B lub C.

Otrzymanie jakiegokolwiek zarejestrowanego lub eksperymentalnego leku biologicznego w okresie 4 miesięcy lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed wizytą 1 lub otrzymanie jakiegokolwiek niebiologicznego leku eksperymentalnego w okresie 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed wizytą 1.

Pacjenci, którzy otrzymywali leczenie metodą termoplastyki oskrzelowej w okresie 24 miesięcy przed wizytą 1.

Stwierdzona w wywiadzie anafilaksja lub udokumentowana choroba kompleksów immunologicznych (reakcje nadwrażliwości typu III) po zastosowaniu jakiegokolwiek leczenia biologicznego.

Objawy aktywnej choroby wątroby, w tym żółtaczka lub aktywność transaminazy asparaginianowej, transaminazy alaninowej lub fosfatazy alkalicznej >2 wyższa od górnej granicy normy podczas wizyty 1.

Przetoczenie krwi pełnej bez uszczuplenia leukocytów w ciągu 120 dni przed wizytą 1.

E.5 End points

E.5.1

Primary end point(s)

Proportion of healthcare providers (HCPs) and subjects/caregivers who successfully administered tezepelumab in clinic and at home with APFS.

Proportion of healthcare providers (HCPs) and subjects/caregivers who successfully administered tezepelumab in clinic and at home with AI.

Odsetek pracowników służby zdrowia oraz pacjentów/opiekunów, którzy skutecznie podali tezepelumab przy pomocy ampułko-strzykawki w ośrodku i w domu

Odsetek pracowników służby zdrowia oraz pacjentów/opiekunów, którzy skutecznie podali tezepelumab przy pomocy automatycznego wstrzykiwacza w ośrodku i w domu.

E.5.1.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

Week 0, Week 4, Week 8, Week 12, Week 16, Week 20

tydzień 0. tydzień 4. tydzień 8. tydzień 12. tydzień 16. tydzień 20.

E.5.2

Secondary end point(s)

Proportion of used/returned APFS devices that passed functional tests and visual inspection and showed no evidence of malfunction.

Proportion of used/returned AI devices that passed functional tests and visual inspection and showed no evidence of malfunction.

Proportion of APFS devices that have been reported as malfunctioning (as per the Product Complaints process).

Proportion of AI devices that have been reported as malfunctioning (as per the Product Complaints process).

Change from baseline in Asthma Control Questionnaire-6 (ACQ-6) scores.

Serum trough tezepelumab concentrations and anti-drug antibody (ADA) levels.

Odsetek zużytych/zwróconych ampułko-strzykawek, które przeszły testy funkcjonalne i kontrolę wzrokową i nie wykazały oznak wadliwego działania
Odsetek zużytych/zwróconych automatycznych wstrzykiwaczy, które przeszły testy funkcjonalne i kontrolę wzrokową i nie wykazały oznak wadliwego działania.

Odsetek ampułkostrzykawek, które zgłoszono jako wadliwe (reklamacje produktu).

Odsetek automatycznych wstrzykiwaczy, które zgłoszono jako wadliwe (reklamacje produktu).

Zmiana w stosunku do wyjściowego wyniku kwestionariusza kontroli astmy ACQ-6.

Najniższe stężenie leku w surowicy i przeciwciała przeciwko lekowi (ADA).

E.5.2.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

Week 0, Week 4, Week 8, Week 12, Week 16, Week 20.

Week 0, Week 4, Week 8, Week 12, Week 16, Week 20, Week 24 (for ACQ-6 score change from baseline, serum trough concentrations and ADA levels)

tydzień 0. tydzień 4. tydzień 8. tydzień 12. tydzień 16. tydzień 20.

tydzień 0. tydzień 4. tydzień 8. tydzień 12. tydzień 16. tydzień 20. tydzień 24. (dla zmiana w stosunku do wyjściowego wyniku kwestionariusza kontroli astmy ACQ-6, najniższego stężenia leku i poziomu przeciwciał ADA)

E.6 and E.7 Scope of the trial

E.6

Scope of the trial

E.6.1

Diagnosis

E.6.2

Prophylaxis

E.6.3

Therapy

Yes

E.6.4

Safety

Yes

E.6.5

Efficacy

Yes

E.6.6

Pharmacokinetic

Yes

E.6.7

Pharmacodynamic

E.6.8

Bioequivalence

E.6.9

Dose response

E.6.10

Pharmacogenetic

E.6.11

Pharmacogenomic

Yes

E.6.12

Pharmacoeconomic

E.6.13

Others

E.7

Trial type and phase

E.7.1

Human pharmacology (Phase I)

E.7.1.1

First administration to humans

E.7.1.2

Bioequivalence study

E.7.1.3

Other

E.7.1.3.1

Other trial type description

E.7.2

Therapeutic exploratory (Phase II)

E.7.3

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Yes

E.7.4

Therapeutic use (Phase IV)

E.8 Design of the trial

E.8.1

Controlled

E.8.1.1

Randomised

Yes

E.8.1.2

Open

Yes

E.8.1.3

Single blind

E.8.1.4

Double blind

E.8.1.5

Parallel group

Yes

E.8.1.6

Cross over

E.8.1.7

Other

E.8.2

Comparator of controlled trial

E.8.2.1

Other medicinal product(s)

E.8.2.2

Placebo

E.8.2.3

Other

E.8.2.4

Number of treatment arms in the trial

E.8.3

The trial involves single site in the Member State concerned

E.8.4

The trial involves multiple sites in the Member State concerned

Yes

E.8.4.1

Number of sites anticipated in Member State concerned

E.8.5

The trial involves multiple Member States

E.8.6 Trial involving sites outside the EEA

E.8.6.1

Trial being conducted both within and outside the EEA

Yes

E.8.6.2

Trial being conducted completely outside of the EEA

E.8.6.3

If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned

Canada

Japan

United States

E.8.7

Trial has a data monitoring committee

E.8.8

Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial

LSLV

„LVLS” (Last Visit Last Subject)

E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial

E.8.9.1

In the Member State concerned years

E.8.9.1

In the Member State concerned months

E.8.9.1

In the Member State concerned days

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial years

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial months

F. Population of Trial Subjects

F.1 Age Range

F.1.1

Trial has subjects under 18

Yes

F.1.1

Number of subjects for this age range:

F.1.1.1

In Utero

F.1.1.2

Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks)

F.1.1.3

Newborns (0-27 days)

F.1.1.4

Infants and toddlers (28 days-23 months)

F.1.1.5

Children (2-11years)

F.1.1.6

Adolescents (12-17 years)

Yes

F.1.1.6.1

Number of subjects for this age range:

F.1.2

Adults (18-64 years)

Yes

F.1.2.1

Number of subjects for this age range:

170

F.1.3

Elderly (>=65 years)

Yes

F.1.3.1

Number of subjects for this age range:

F.2 Gender

F.2.1

Female

Yes

F.2.2

Male

Yes

F.3 Group of trial subjects

F.3.1

Healthy volunteers

F.3.2

Patients

Yes

F.3.3

Specific vulnerable populations

F.3.3.1

Women of childbearing potential not using contraception

F.3.3.2

Women of child-bearing potential using contraception

Yes

F.3.3.3

Pregnant women

F.3.3.4

Nursing women

F.3.3.5

Emergency situation

F.3.3.6

Subjects incapable of giving consent personally

Yes

F.3.3.6.1

Details of subjects incapable of giving consent

The ICF allows a legally accepted representative to give consent for subjects where applicable.

F.3.3.7

Others

F.4 Planned number of subjects to be included

F.4.1

In the member state

F.4.2

For a multinational trial

F.4.2.1

In the EEA

F.4.2.2

In the whole clinical trial

210

F.5

Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)

None.

Nie dotyczy

G. Investigator Networks to be involved in the Trial

N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned

Competent Authority Decision

Authorised

Date of Competent Authority Decision

2019-06-05

Ethics Committee Opinion of the trial application

Favourable

Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion

Date of Ethics Committee Opinion

2019-05-15

P. End of Trial
P.	End of Trial Status	Completed
P.	Date of the global end of the trial	2020-06-05

Select Country:	Select Age Range:
Select Trial Status:	Select Trial Phase:
Select Gender:
Select Date Range: to
Select Rare Disease:
IMP with orphan designation in the indication
Orphan Designation Number:
Results Status:
Clear advanced search filters

Austria
Belgium
Bulgaria
Croatia
Cyprus
Czechia
Denmark
Estonia
Finland
France
Germany
Greece
Hungary
Iceland
Ireland
Italy
Latvia
Liechtenstein
Lithuania
Luxembourg
Malta
Netherlands
Norway
Poland
Portugal
Romania
Slovakia
Slovenia
Spain
Sweden
United Kingdom
Outside EU/EEA

Clinical trials