Clinical Trial Results:
Safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of single and multiple subcutaneous doses of NNC0365-3769 (Mim8) in healthy subjects and in subjects with haemophilia A with or without factor VIII inhibitors
Summary
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EudraCT number |
2019-000465-20 |
Trial protocol |
DE GB ES AT BG PL IT |
Global end of trial date |
06 Oct 2023
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
21 Apr 2024
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First version publication date |
21 Apr 2024
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
NN7769-4513
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04204408 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
U1111-1227-4220 | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Novo Nordisk A/S
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Sponsor organisation address |
Novo Allé, Bagsvaerd, Denmark, 2880
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Public contact |
Clinical Reporting Office (2834), Novo Nordisk A/S, clinicaltrials@novonordisk.com
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Scientific contact |
Clinical Reporting Office (2834), Novo Nordisk A/S, clinicaltrials@novonordisk.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
09 Feb 2024
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
06 Oct 2023
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To investigate the safety and tolerability of subcutaneous Mim8 in healthy subjects and in subjects with severe haemophilia A with or without FVIII inhibitors
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Protection of trial subjects |
The trial was conducted in accordance with the Declaration of Helsinki (2013) and International Council for Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice, including archiving of essential documents (2016), and 21 Code of Federal Regulations (CFR) 312.120.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
10 Jan 2020
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 48
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Bulgaria: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Japan: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 12
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Country: Number of subjects enrolled |
South Africa: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 9
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Country: Number of subjects enrolled |
Switzerland: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Türkiye: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 9
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Worldwide total number of subjects |
100
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EEA total number of subjects |
74
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
|
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Children (2-11 years) |
0
|
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Adolescents (12-17 years) |
6
|
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Adults (18-64 years) |
94
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
SAD part was conducted at one site in Germany. MAD part was conducted at 18 sites in 11 countries: (Austria, Bulgaria, Italy, Japan, South Africa, Switzerland, United Kingdom)-1, Poland-2, Spain-2, Turkey-3 and United States-4. EXP was conducted at 9 sites in 6 countries: (Italy, Spain, Switzerland, United Kingdom)-1, Poland-2 and United States-3. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
The trial had phase 1 SAD part and phase 2 MAD part, conducted in an overlapping fashion. MAD phase had a main and extension period. After completing 12-week treatment in the main period, subjects continued treatment for up to 148 weeks in the extension period. The trial also included an exploratory biomarker cohort of emicizumab-treated subjects. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
overall period
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Single ascending dose (SAD) cohort 1 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received a single dose of 0.6 milligrams (mg) Mim8 (NNC0365-3769) subcutaneously. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
NNC0365-3769 A
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received a single dose of 0.6 milligrams (mg) Mim8 (NNC0365-3769) subcutaneously.
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Arm title
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SAD cohort 2 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received a single dose of 3 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
NNC0365-3769 A
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received a single dose of 3 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously.
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Arm title
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SAD cohort 3 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received a single dose of 12 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
NNC0365-3769 A
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received a single dose of 12 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously.
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Arm title
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SAD cohort 4 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received a single dose of 24 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
NNC0365-3769 A
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received a single dose of 24 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously.
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Arm title
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SAD cohort 5 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received a single dose of 29 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
NNC0365-3769 A
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received a single dose of 29 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously.
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Arm title
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SAD cohort 6 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received a single dose of 48 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
NNC0365-3769 A
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received a single dose of 48 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously.
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Arm title
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SAD placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received a single dose of placebo matched with Mim8 subcutaneously. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received a single dose of placebo matched with Mim8 subcutaneously.
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Arm title
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Multiple ascending dose (MAD) cohort 1 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received 1.0/1.2 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
NNC0365-3769 A
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received 1.0/1.2 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks.
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Arm title
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MAD cohort 2 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received 2.4/3.8 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
NNC0365-3769 A
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received 2.4/3.8 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks.
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Arm title
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MAD cohort 3 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received 11.0/15.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
NNC0365-3769 A
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received 11.0/15.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks.
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Arm title
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MAD cohort 4 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received 41.0/60.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once monthly for 12-weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
NNC0365-3769 A
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received 41.0/60.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once monthly for 12-weeks.
|
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Arm title
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MAD cohort 5 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received 24.0/35.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
NNC0365-3769 A
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received 24.0/35.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks.
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Arm title
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Exploratory biomarker cohort: Naive | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received emicizumab in accordance with standard of care of the prescribed product. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Emicizumab
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received emicizumab in accordance with standard of care of the prescribed product.
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Arm title
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Exploratory biomarker cohort: Non-Naive | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received emicizumab in accordance with standard of care of the prescribed product. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Emicizumab
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Subjects received emicizumab in accordance with standard of care of the prescribed product.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Single ascending dose (SAD) cohort 1
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 0.6 milligrams (mg) Mim8 (NNC0365-3769) subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SAD cohort 2
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 3 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SAD cohort 3
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 12 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SAD cohort 4
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 24 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SAD cohort 5
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 29 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SAD cohort 6
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 48 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SAD placebo
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of placebo matched with Mim8 subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Multiple ascending dose (MAD) cohort 1
|
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Reporting group description |
Subjects received 1.0/1.2 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
MAD cohort 2
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
Subjects received 2.4/3.8 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
MAD cohort 3
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||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
Subjects received 11.0/15.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
MAD cohort 4
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Reporting group description |
Subjects received 41.0/60.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once monthly for 12-weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
MAD cohort 5
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Reporting group description |
Subjects received 24.0/35.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Exploratory biomarker cohort: Naive
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Reporting group description |
Subjects received emicizumab in accordance with standard of care of the prescribed product. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Exploratory biomarker cohort: Non-Naive
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Reporting group description |
Subjects received emicizumab in accordance with standard of care of the prescribed product. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Single ascending dose (SAD) cohort 1
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 0.6 milligrams (mg) Mim8 (NNC0365-3769) subcutaneously. | ||
Reporting group title |
SAD cohort 2
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||
Reporting group description |
Subjects received a single dose of 3 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||
Reporting group title |
SAD cohort 3
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 12 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||
Reporting group title |
SAD cohort 4
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||
Reporting group description |
Subjects received a single dose of 24 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||
Reporting group title |
SAD cohort 5
|
||
Reporting group description |
Subjects received a single dose of 29 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||
Reporting group title |
SAD cohort 6
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 48 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||
Reporting group title |
SAD placebo
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of placebo matched with Mim8 subcutaneously. | ||
Reporting group title |
Multiple ascending dose (MAD) cohort 1
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Reporting group description |
Subjects received 1.0/1.2 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | ||
Reporting group title |
MAD cohort 2
|
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Reporting group description |
Subjects received 2.4/3.8 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | ||
Reporting group title |
MAD cohort 3
|
||
Reporting group description |
Subjects received 11.0/15.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | ||
Reporting group title |
MAD cohort 4
|
||
Reporting group description |
Subjects received 41.0/60.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once monthly for 12-weeks. | ||
Reporting group title |
MAD cohort 5
|
||
Reporting group description |
Subjects received 24.0/35.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | ||
Reporting group title |
Exploratory biomarker cohort: Naive
|
||
Reporting group description |
Subjects received emicizumab in accordance with standard of care of the prescribed product. | ||
Reporting group title |
Exploratory biomarker cohort: Non-Naive
|
||
Reporting group description |
Subjects received emicizumab in accordance with standard of care of the prescribed product. | ||
Subject analysis set title |
MAD Extension Cohort 1
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Subject analysis set type |
Sub-group analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received a 1.0/1.2 milligrams (mg) of Mim8 subcutaneously once weekly for 148 weeks after 12-weeks treatment period (up to 160 weeks in total).
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Subject analysis set title |
MAD Extension Cohort 2
|
||
Subject analysis set type |
Sub-group analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received a 2.4/3.8 milligrams (mg) of Mim8 subcutaneously once weekly for 148 weeks after 12-weeks treatment period (up to 160 weeks in total).
|
||
Subject analysis set title |
MAD Extension Cohort 3
|
||
Subject analysis set type |
Sub-group analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received a 11.0/15.0 milligrams (mg) of Mim8 subcutaneously once weekly for 148 weeks after 12-weeks treatment period (up to 160 weeks in total).
|
||
Subject analysis set title |
MAD Extension Cohort 4
|
||
Subject analysis set type |
Sub-group analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received a 41.0/60.0 milligrams (mg) of Mim8 subcutaneously once monthly for 148 weeks after 12-weeks treatment period (up to 160 weeks in total).
|
||
Subject analysis set title |
MAD Extension Cohort 5
|
||
Subject analysis set type |
Sub-group analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received a 24.0/35.0 milligrams (mg) of Mim8 subcutaneously once weekly for 148 weeks after 12-weeks treatment period (up to 160 weeks in total).
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Subject analysis set title |
MAD Extension Maintenance (QW)
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Subject analysis set type |
Sub-group analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received a 6.0/11.0 milligrams (mg) of Mim8 subcutaneously once weekly for 148 weeks after 12-weeks treatment period (up to 160 weeks in total).
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Subject analysis set title |
MAD Extension Maintenance (QM)
|
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Subject analysis set type |
Sub-group analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects received a 30.0/46.0 milligrams (mg) of Mim8 subcutaneously once monthly for 148 weeks after 12-weeks treatment period (up to 160 weeks in total).
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End point title |
Single ascending dose (SAD) part: Number of treatment emergent adverse events [1] [2] | ||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Number of treatment emergent adverse events from time of dosing (Day 1) to Week 16 is presented. An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical trial subject that is temporally associated with the use of a medicinal product, whether or not considered related to the medicinal product. Treatment emergent adverse events (TEAEs) were defined as AEs occurring after the first trial product administration and until week 16. The SAS included all subjects exposed to the trial product.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From time of dosing (Day 1) to Week 16
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. [2] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Multiple ascending dose (MAD) part: Number of treatment emergent adverse events [3] [4] | ||||||||||||||||||
End point description |
Number of treatment emergent adverse events from time of dosing (Day 1) to Week 12 is presented. An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical trial subject that is temporally associated with the use of a medicinal product, whether or not considered related to the medicinal product. Treatment emergent adverse events (TEAEs) were defined as AEs occurring after the first trial product administration and until 16 weeks after the last dose. The SAS included all subjects exposed to the trial product.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From time of first dosing (day 1) to week 12
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Notes [3] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. [4] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Extensíon to the MAD part: Number of treatment emergent adverse events [5] | ||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Number of treatment emergent adverse events from Week 12 up to Week 176 (16 weeks after last dose) is presented. An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical trial subject that is temporally associated with the use of a medicinal product, whether or not considered related to the medicinal product. Treatment emergent adverse events (TEAEs) were defined as AEs occurring after the first trial product administration and until 16 weeks after the last dose. The SAS included all subjects exposed to the trial product.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From Week 12 up to Week 176 (16 weeks after last dose)
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Notes [5] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: As per the end point the data were provided for safety analysis and so no statistical analysis was specified. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Single ascending dose (SAD) part: Number of injection site reactions [6] | ||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Number of injection site reactions from time of dosing (day 1) to week 16 is presented. The SAS included all subjects exposed to the trial product.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From time of dosing (day 1) to week 16
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Notes [6] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Single ascending dose (SAD) part: Relative change in D-dimer [7] | ||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Relative change in D-dimer (measured in nanograms per milliliter (ng/mL)) from baseline (day 1) to week 16 is presented. The SAS included all subjects exposed to the trial product. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 16
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Notes [7] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Single ascending dose (SAD) part: Relative change in prothrombin fragment 1 and 2 [8] | ||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Relative change in prothrombin fragment 1 and 2 (measured in picomoles per liter (pmol/L)) from baseline (day 1) to week 16 is presented. The SAS included all subjects exposed to the trial product. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 16
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Notes [8] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Single ascending dose (SAD) part: Relative change in fibrinogen [9] | ||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Relative change in fibrinogen (measured in gram per liter (g/L)) from baseline (day 1) to week 16 is presented. The SAS included all subjects exposed to the trial product. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 16
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||||||||||||||||||||||||||||||||
Notes [9] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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|||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Single ascending dose (SAD) part: Relative change in platelets [10] | ||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Relative change in platelets (measured in 10^9 per liter (10^9/L)) from baseline (day 1) to week 16 is presented. The SAS included all subjects exposed to the trial product. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 16
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||||||||||||||||||||||||||||||||
Notes [10] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Single ascending dose (SAD) part: Cmax, SD: the maximum concentration of Mim8 after a single dose [11] | ||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Maximum concentration of Mim8 after a single dose from baseline (day 1) to week 16 is presented. The FAS included all subjects with at least one valid pharmacokinetics (PK) or pharmacodynamics (PD) assessment. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 16
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||||||||||||||||||||||||||||
Notes [11] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Single ascending dose (SAD) part: AUC0-inf, SD: the area under the Mim8 concentration-time curve from time 0 to infinity after a single dose [12] | ||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Area under the Mim8 concentration-time curve from time 0 to infinity after a single dose from baseline (day 1) to week 16 is presented. The FAS included all subjects with at least one valid PK or PD assessment. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 16
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||||||||||||||||||||||||||||
Notes [12] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Single ascending dose (SAD) part: t1/2, SD: the terminal half-life of Mim8 after a single dose [13] | ||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Terminal half-life of Mim8 after a single dose from baseline (day 1) to week 16 is presented. The FAS included all subjects with at least one valid PK or PD assessment. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 16
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Notes [13] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Single ascending dose (SAD) part: tmax, SD: the time to maximum concentration of Mim8 after a single dose [14] | ||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Time to maximum concentration of Mim8 after a single dose from baseline (day 1) to week 16 is presented. The FAS included all subjects with at least one valid PK or PD assessment. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 16
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Notes [14] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Single ascending dose (SAD) part: Change in activated partial thromboplastin time [15] | ||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Change in activated partial thromboplastin time from baseline (day 1) to week 16 is presented. The Activated Partial Thromboplastin Time (aPTT) assay records the time for clot formation. It includes both the time for activation of FVIII and the time for FVIIIa to support FIXa activity and thereby facilitate clotting. It measures the number of seconds it takes for a clot to form in a sample of blood after substances (reagents) are added. The FAS included all subjects with at least one valid PK or PD assessment. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 16
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Notes [15] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
MAD part (weekly and monthly dosing): Number of injection site reactions [16] | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Number of injection site reactions from time of first dosing (day 1) to week 12 is presented. The SAS included all subjects exposed to the trial product.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From time of first dosing (day 1) to week 12
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Notes [16] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
MAD part (weekly and monthly dosing): Occurrence of anti-Mim8 antibodies [17] | ||||||||||||||||||
End point description |
Number of subjects with occurrence of anti-Mim8 antibodies from baseline (day 1) to week 12 is presented. The SAS included all subjects exposed to the trial product.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 12
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Notes [17] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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|||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
MAD part (weekly and monthly dosing): Relative change in D-dimer [18] | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Relative change in D-dimer (measured in milligrams per liter (mg/L)) from baseline (day 1) to week 12 is presented. The SAS included all subjects exposed to the trial product. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 12
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||||||||||||||||||||||||
Notes [18] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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|||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
MAD part (weekly and monthly dosing): Relative change in prothrombin fragment 1 and 2 [19] | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Relative change in prothrombin fragment 1 and 2 (measured in picomoles per liter (pmol/L)) from baseline (day 1) to week 12 is presented. The SAS included all subjects exposed to the trial product. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 12
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||||||||||||||||||||||||
Notes [19] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
MAD part (weekly and monthly dosing): Relative change in fibrinogen [20] | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Relative change in fibrinogen (measured in gram per liter (g/L)) from baseline (day 1) to week 12 is presented. The SAS included all subjects exposed to the trial product. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 12
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||||||||||||||||||||||||
Notes [20] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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|||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
MAD part (weekly and monthly dosing): Relative change in platelets [21] | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Relative change in platelets (measured in 10^9 per liter (10^9/L)) from baseline (day 1) to week 12 is presented. The SAS included all subjects exposed to the trial product. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
From baseline (day 1) to week 12
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Notes [21] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
MAD part, PK session 2 (weekly dosing): Cmax, MD: the maximum concentration of Mim8 after multiple doses [22] | ||||||||||||||||||||
End point description |
Maximum concentration of Mim8 after multiple doses from day 57 to day 64 is presented. The FAS included all subjects with at least one valid PK or PD assessment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From day 57 to day 64
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Notes [22] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
MAD part, PK session 2 (weekly dosing): AUCτ, MD: the area under the Mim8 concentration-time curve in the dosing interval after multiple doses [23] | ||||||||||||||||||||
End point description |
Area under the Mim8 concentration-time curve in the dosing interval after multiple doses from day 57 to day 64 is presented. The FAS included all subjects with at least one valid PK or PD assessment.
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||
End point timeframe |
From day 57 to day 64
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Notes [23] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
MAD part (weekly dosing): Mean of maximum thrombin generation (peak height) [24] | ||||||||||||||||||||
End point description |
Mean of maximum thrombin generation (peak height) from day 57 to day 64 is presented. Thrombin peak height reflects the haemostatic potential as the maximum amount of thrombin produced during the thrombin generation assay. The FAS included all subjects with at least one valid PK or PD assessment. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From day 57 to day 64
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Notes [24] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
MAD part, PK session 2 (monthly dosing): AUCτ, MD: the area under the Mim8 concentration-time curve in the dosing interval after multiple doses [25] | ||||||||
End point description |
Area under the Mim8 concentration-time curve in the dosing interval after multiple doses from day 57 to day 85 is presented. The FAS included all subjects with at least one valid PK or PD assessment. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From day 57 to day 85
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Notes [25] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
MAD part, PK session 2 (monthly dosing): Cmax, MD: the maximum concentration of Mim8 after multiple doses [26] | ||||||||
End point description |
Maximum concentration of Mim8 after multiple doses from day 57 to day 85 is presented. The FAS included all subjects with at least one valid PK or PD assessment. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From day 57 to day 85
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Notes [26] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
MAD part (monthly dosing): Mean of maximum thrombin generation (peak height) [27] | ||||||||
End point description |
Mean of maximum thrombin generation (peak height) from day 57 to day 85 is presented. Thrombin peak height reflects the haemostatic potential as the maximum amount of thrombin produced during the thrombin generation assay. The FAS included all subjects with at least one valid PK or PD assessment. Number of subjects analyzed=subjects with available data for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From day 57 to day 85
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Notes [27] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Not all the arms were evaluated for this end point. Data is provided for the arms evaluated for this end point. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Extension to the MAD part: Number of injection site reactions | ||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Number of injection site reactions from week 12 up to week 176 is presented. The SAS included all subjects exposed to the trial product.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From week 12 up to week 176
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Extension to the MAD part: Occurrence of anti-Mim8 antibodies | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Number of subjects with occurrence of anti-Mim8 antibodies from week 12 up to week 176 is presented. The SAS included all subjects exposed to the trial product.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From week 12 up to week 176
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Single ascending dose (SAD): From time of dosing (Day 1) to Week 16
Multiple ascending dose (MAD): From time of first dosing (day 1) to week 12
Multiple ascending dose (MAD) extensíon: From Week 12 up to Week 176 (16 weeks after last dose)
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Adverse event reporting additional description |
All presented AEs are treatment emergent. Treatment emergent adverse events (TEAEs) were defined as AEs occurring:
SAD part: after the first trial product administration and until week 16.
MAD part: after the first trial product administration and until 16 weeks after the last dose.
Exploratory biomarker cohort: from the first to last visit.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
26
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Reporting groups
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Reporting group title |
MAD cohort 2
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Reporting group description |
Subjects received 2.4/3.8 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
MAD cohort 1
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Reporting group description |
Subjects received 1.0/1.2 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
MAD cohort 5
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Reporting group description |
Subjects received 24.0/35.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SAD cohort 1
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 0.6 milligrams (mg) Mim8 (NNC0365-3769) subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Emicizumab
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Reporting group description |
Subjects received emicizumab in accordance with standard of care of the prescribed product. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SAD cohort 3
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 12 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SAD cohort 4
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 24 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SAD cohort 5
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 29 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SAD cohort 6
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 48 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SAD placebo
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of placebo matched with Mim8 subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
MAD cohort 4
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Reporting group description |
Subjects received 41.0/60.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once monthly for 12-weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
MAD cohort 3
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Reporting group description |
Subjects received 11.0/15.0 milligrams (mg) dose of Mim8 subcutaneously once weekly for 12-weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SAD cohort 2
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Reporting group description |
Subjects received a single dose of 3 milligrams (mg) Mim8 subcutaneously. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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29 Nov 2019 |
A more conservative dose escalation than originally proposed was implemented in the SAD part of the trial and a population switching criterion was added. The SAD and MAD flowcharts were updated to reflect sampling timepoints for all PD markers and it was clarified that no formal statistical tests were to be performed. Minor changes to exclusion criteria and typographical corrections were made. |
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13 Mar 2020 |
Sentinel dosing was implemented in the MAD part of the trial to increase subject safety and a reduction of the washout period of prophylactic – or on demand – medicine was added. Genotyping was added as part of the screening procedure in the MAD part to reduce the number of screening failures. Subjects were invited to separately consent to genotyping. For subjects not consenting to genotyping the original exclusion criterion based on factor II activity or activated protein C resistance was applied. Three other exclusion criteria were clarified to give more guidance to the investigators. Randomisation was implemented for the MAD cohorts 3 and 4 to avoid selection
bias issues. |
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10 Jun 2020 |
An extension to the MAD part of the trial was added, which would allow long-term safety assessment of Mim8 in male adults and adolescents with haemophilia A (HA) with or without factor VIII inhibitors. Coronavirus disease of 2019 (COVID-19) mitigation strategies were also included. |
||
29 Oct 2020 |
The dose level for the MAD cohort 4 was changed. Subjects were randomised between MAD cohorts 3 and 4 representing regimens with once-weekly and once-monthly dosing, respectively. In order to randomise the subjects to similar expected average exposure levels in the two cohorts, the dose level for once-monthly dosing was increased to align with the corresponding dose level for once-weekly dosing. The rationale was to investigate the safety of Mim8 prophylaxis at a higher comparable dose level, yet still 10-fold below the no-observed-adverse-effect level (NOAEL), between once-weekly and once-monthly administration frequencies, in male adults and adolescents with HA with and without FVIII inhibitors. |
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07 May 2021 |
A 6th SAD cohort and a 5th MAD cohort (once-weekly dosing regimen) were added. The 6th SAD cohort was added to collect necessary data for dose proportionality analyses. The 5th MAD cohort was added to collect data from subjects who were exposed to a higher Mim8 dose, which was needed to determine the optimal Mim8 dosing scheme for different weight ranges in future trials. The predicted exposure level from this dose remained more than 3-fold below the NOAEL. Also, the protocol was amended to allow subjects to receive approved COVID-19 vaccines, to adjust the section for replacement of subjects (ensuring sufficient data for endpoint assessment), to define that data from a minimum of 5 subjects were needed for the trial safety group to evaluate safety and to decide on ascending to the next dose level, to adjust the section for interim reporting (ensuring that safety summaries and interim analyses could be prepared at relevant time points), and to make minor corrections throughout the protocol. |
||
12 Oct 2021 |
A switch of subjects to a new trial product formulation (Mim8 formulation B) during the MAD extension was added and the interim reporting section was amended to accommodate this formulation switch. Also, the recommended activated prothrombin complex concentrate (aPCC) treatment of bleeding episodes was aligned with that of other future Mim8 trials. |
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28 Apr 2022 |
The duration of the MAD extension period of the trial has been extended with 56 weeks and total number of subject visits increased. Number of doses subjects will receive if completing the entire trial duration has been increased to 40 for once-monthly dosing and up to 160 for once-weekly dosing.
The maximum amount of blood to be
collected in the MAD extension period has
been increased due to the additional visits.
Discontinuation criterion for the MAD part
has been updated to include major surgery
and COVID-19. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |