| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
| Acute Myeloid Leukemia |
| Leucemia mieloide aguda |
|
| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
| Blood cancer |
| cancer en la sangre |
|
| E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Cancer [C04] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 21.0 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10000886 |
| E.1.2 | Term | Acute myeloid leukemia |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
|
| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
| To determine the efficacy of cusatuzumab in combination with azacitidine in patients with previously untreated acute myeloid leukemia (AML) who are not eligible for intensive chemotherapy |
| Determinar la eficacia del cusatuzumab en combinación con azacitidina en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) no tratada previamente que no son elegibles para la quimioterapia intensiva. |
|
| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
1) To determine the below responses
a) Complete response (CR)
b) CR with incomplete recovery (CRi)
c) CR with partial hematological revovery (CRh)
d) CR without MRD (CRMRD-)
e) Morphologic leukemia-free state (MLFS)
f) Partial response (PR)
g) Stable disease
h) Relapse after CR, CRi, CRh
i) Progressive Disease
2) To assess time to response and duration of response
3)To determine transfusion independence
4) To assess the safety profile of cusatuzumab in combination with azacitidine
5) To assess the pharmacokinetics of cusatuzumab alone and in combination with azacitidine
6) To assess the immunogenicity of cusatuzumab alone and in combination with azacitidine |
1) Determinar las siguientes respuestas
a) Respuesta completa (RC)
b) RC con recuperación incompleta (RCi)
c) RC con recuperación hematológica parcial (RCh)
d) RC sin MRD (RCMRD-)
e) Estado morfológico libre de leucemia (MLFS)
f) Respuesta parcial (RP)
g) Enfermedad estable
h) Recaída después de RC, RCi, RCh
i) Enfermedad Progresiva
2) Evaluar el tiempo de respuesta y la duración de la respuesta
3) Para determinar la independencia de la transfusion
4) Evaluar el perfil de seguridad del cusatuzumab en combinación con azacitidina
5) Evaluar la farmacocinética del cusatuzumab solo y en combinación con azacitidina.
6) Evaluar la inmunogenicidad del cusatuzumab solo y en combinación con azacitidina. |
|
| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria |
Each potential participant must satisfy all of the following criteria to be enrolled in the study:
1. ≥18 years of age
2. Criterion modified per Amendment 1
2.1. AML according to WHO 2016 criteria and fulfilling all of the following criteria that defines those who are “not candidates for intensive chemotherapy”:
● ≥75 years of age or
● <75 years of age with of at least one of the following comorbidities:
o Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status of 2
o Severe cardiac comorbidity defined as congestive heart failure or ejection fraction ≤50%
o Severe pulmonary comorbidity defined as documented pulmonary disease with lung diffusing capacity for carbon monoxide (DLCO) ≤65% of expected, or forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≤65% of expected or dyspnea at rest requiring oxygen
o Moderate hepatic impairment defined according to National Cancer Institute (NCI) organ dysfunction classification criteria (total bilirubin ≥1.5 up to 3 times upper limit of normal [ULN])
o Creatinine clearance <45 mL/ min/1.73 m² (by MDRD formula)
o Comorbidity that, in the Investigator’s opinion, makes the patient unsuitable for intensive chemotherapy and must be documented and approved by the Sponsor before randomization
3. Criterion numbering modified per Amendment 1
3.1. De novo or secondary AML;
4. Criterion modified per Amendment 1
4.1. Previously untreated AML (except: emergency leukapheresis, hydroxyurea, and /or 1 dose of cytarabine [eg, 1-2g/m^2] during the screening phase to control hyperleukocytosis. Theses treatments mst be discontinued ≥ 24 hours prior to start of study drug). Empiric all trans retinoic acid (ATRA) treatment for presumed acute promyelocytic leukemia (APL) is permited but APL mus be ruled out and ATRA mus be discontinued ≥ 24 hours prior to the start of the study drug;
5. Criterion numbering modified per Amendment 1
5.1. Not eligible for an allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
6. Criterion numbering modified per Amendment 1
6.1. ECOG Performance Status score of 0, 1 or 2.
7. Criterion numbering modified per Amendment 1
7.1. The following clinical laboratory values at screening:
● Aspartate aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) <3 times ULN; for participants with leukemic infiltration of the liver (documented by biopsy or imaging), AST and ALT <5 times ULN is permitted
● Total bilirubin ≤ 3 times ULN unless bilirubin rise is due to Gilbert’s syndrome or of non-hepatic origin or in case of liver infiltration by AML (documented by biopsy or imaging) serum total bilirubin <5 times ULN
● Creatinine Clearance >30 mL/min (by MDRD formula)
8. Criterion numbering modified per Amendment 1
8.1. A woman must be either:
● Not of childbearing potential: postmenopausal (>45 years of age with amenorrhea for at least 12 months);
● Of childbearing potential and practicing a highly effective method of birth control consistent with local regulations regarding the use of birth control methods for participants participating in the clinical study while receiving study tratment and for at least 3 months after the last dose of study treatment.
A woman of childbearing potential must have a negative highly-sensitive serum (β-human chorionic gonadotropin [β-hCG]) or urine pregnancy test at screening.
A woman fo childbearing potential must agree to not donate eggs (ova, oocytes) for the purposes of assisted reproduction during the study treatment and for 3 months after the last dose of study treatment.
Note: If the childbearing potential changes after start of the study (eg, woman who is not heterosexually active becomes active, premenarchal woman experiences menarche) a woman must begin a highly effective method of birth control, as described above.
9. Criterion modified per Amendment 1
9.1. A man who is sexually active with a woman of childbearing potential and has not had a vasectomy must agree to use a barrier method of birth control eg, either condom with spermicidal foam/gel/film/cream/suppository or partner with occlusive cap (diaphragm or cervical/vault caps) with spermicidal foam/gel/film/cream/suppository for at least 3 months after last study treatment.
● Must agree to not donate sperm during the study treatment and for 3 months after the last dose of study treatment.
● Not plan to father a chld during the study treatment and for 3 months after the last dose os study treatment.
10. Criterion modified per Amendment
10.1. Must sign and informed consent form (ICF) indicating that he or she (or their legally acceptable representative) understands the purpose of, and procedures required for, the study and is willing to participate in the study. |
Cada participante potencial debe satisfacer todos los siguientes criterios para ser reclutado en el estudio:
1. ≥18 años de edad
2. Criterio modificado por enmienda 1
2.1. LMA según los criterios de la OMS 2016 y cumpliendo con todos los siguientes criterios que definen a aquellos que "no son candidatos para la quimioterapia intensiva":
● ≥75 Años de edad o
● <75 años de edad con al menos una de las siguientes comorbilidades:
o Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Estado funcional 2
o Comorbilidad cardíaca severa definida como insuficiencia cardíaca congestiva o fracción de eyección ≤50%
o Comorbilidad pulmonar severa definida como enfermedad pulmonar documentada con capacidad de difusión pulmonar de monóxido de carbono (DLCO) ≤65% del esperado, o volumen espiratorio forzado en 1 segundo (VEF1) ≤65% del esperado o disnea en reposo que requiere oxígeno
o Deficiencia hepática moderada definida según los criterios de clasificación de disfunción de órganos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) (bilirrubina total ≥1.5 hasta 3 veces el límite superior de lo normal[ULN]).
o Aclaramiento de creatinina <45 mL/ min/1.73 m² (por fórmula MDRD)
o Comorbilidad que, en opinión del Investigador, hace que el paciente no sea apto para quimioterapia intensiva y debe ser documentada y aprobada por el promotor antes de la aleatorización.
3. Numeración modificada por enmienda 1
3.1. LMA secundaria o de novo
4. Criterio modificado por enmienda 1
4.1. LMA no tratada previamente (excepto: leucoféresis de emergencia, hidroxiurea y/o 1 dosis de citrabina[p. ej., 1-2g/m^2] durante la fase de detección para controlar la hiperleucocitosis. Estos tratamientos deben ser descontinuados ≥ 24 horas antes del inicio del estudio del medicamento). Se permite el tratamiento empírico con ácido transretinoico (ATRA) para la presunta leucemia promielocítica aguda (LPA), pero se debe descartar la LPA y se debe descontinuar el ATRA ≥ 24 horas antes del inicio del tratamiento del estudio;
5. Numeración modificada por enmienda 1
5.1. No es elegible para un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.
6. Numeración modificada por enmienda 1
6.1. Puntuación de estado funcional ECOG de 0, 1 o 2.
7. Numeración modificada por enmienda 1
7.1. Los siguientes valores de laboratorio clínico en el screening:
● Aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) <3 veces ULN; para los participantes con infiltración leucémica del hígado (documentada por biopsia o imágenes), se permite AST y ALT <5 veces ULN.
● Bilirrubina total ≤ 3 veces ULN a menos que el aumento de la bilirrubina se deba al síndrome de Gilbert o de origen no hepático o en caso de infiltración hepática por LMA (documentada mediante biopsia o imágenes) bilirrubina total en suero <5 veces ULN
● Aclaramiento de creatinina >30 mL/min (por fórmula MDRD)
8. Numeración modificada por enmienda 1
8.1. Una mujer debe ser cualquiera de los dos:
● No en edad fértil: postmenopáusica (>45 años de edad con amenorrea durante al menos 12 meses);
● En edad fértil y practicar un método altamente efectivo de control de la natalidad consistente con las regulaciones locales con respecto al uso de métodos de control de la natalidad para las participantes que participan en el estudio clínico mientras reciben el tratamiento del estudio y por lo menos 3 meses después de la última dosis del tratamiento del estudio.
Una mujer en edad fértil debe tener suero negativo altamente sensible (β - gonadotropina coriónica humana[β-hCG]) o prueba de embarazo en orina en el momento del screening.
Una mujer en edad fértil debe comprometerse a no donar óvulos (óvulos, ovocitos) para fines de reproducción asistida durante el tratamiento del estudio y durante los 3 meses posteriores a la última dosis del tratamiento del estudio.
Nota: Si el potencial de maternidad cambia después del inicio del estudio (por ejemplo, la mujer que no es heterosexualmente activa se vuelve activa, la mujer premenarcal experimenta la menarquía), la mujer debe comenzar un método altamente efectivo de control de la natalidad, como se describió anteriormente.
9. Criterio modificado según enmienda 1
9.1. Un hombre sexualmente activo con una mujer en edad fértil y no se ha sometido a vasectomía debe estar de acuerdo en usar un método anticonceptivo de barrera, por ejemplo, ya sea un condón con espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida o una pareja con capuchón oclusivo (diafragma o capuchón cervical/bóveda) con espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida por lo menos durante los 3 meses posteriores al último tratamiento del estudio.
● Debe aceptar no donar esperma durante el tratamiento del estudio y durante 3 meses después de la última dosis del tratamiento del estudio.
● No planee ser padre de un niño durante el tratamiento del estudio y durante 3 meses después de la última dosis del tratamiento del estudio.
● Para ver el Criterio de inclusión 10 pueden ir a la página 32 del protocolo |
|
| E.4 | Principal exclusion criteria |
Any potential participant who meets any of the following criteria will be excluded from participating in the study:
1. Criterion modified per Amendment 1
1.1. Acute promyelocytic leukemia
2. Leukemic involvement or clinical symptoms of leukemic involvement of the central nervous system.
3. Criterion modified per Amendment 1
3.1. Use of immune suppressive agents for the past 4 weeks before the first administration of cusatuzumab on Cycle 1 Day 3. For regular use of systemic corticosteroids, participants may only be included if free of systemic corticosteroids for a minimum of 5 days before the first administration of cusatuzumab. Treatment of adrenal insufficiency with physiologic replacement doses of corticosteroids are allowed.
4. Prior treatment with a hypomethylating agent for treatment of AML or MDS
5. Criterion modified per Amendment 1
5.1. Active malignancies (ie, progressing or requiring treatment in the last 24 months) other than the disease being treated under study. The only allowed exceptions are:
● Non-melanoma skin cancer treated within the last 24 months that is considered completely cured
● Adequately treated breast lobular carcinoma in situ and breast ductal carcinoma in situ
● Adequately treated cervical carcinoma in situ without evidence of disease
● History of localized breast cancer and receiving antihormonal agents, or history of localized prostate cancer (N0M0) and receiving androgen deprivation therapy
● Malignancy that is considered cured with minimal risk of recurrence
6. Criterion modified per Amendment 1
6.1. Any active systemic infection
7. Criterion modified per Amendment 1
7.1. A history of human immunodeficiency virus (HIV) antibody positive or tests positive for HIV at screening
8. Criterion modified per Amendment 1
8.1. Active hepatitis B or C infection or other clinically active liver disease
Seropositive for hepatitis B: defined by a positive test for hepatitis B surface antigen [HBsAg]. Participants with resolved infection (ie, participants who are HBsAg negative with antibodies to total hepatitis B core antigen [anti-HBc] with or without the presence of hepatitis B surface antibody [anti-HBs]) must be screened using real-time polymerase chain reaction (RT-PCR) measurement of hepatitis B virus (HBV) DNA levels. Those who are RT-PCR positive will be excluded. Participants with serologic findings suggestive of HBV vaccination (anti-HBs positivity as the only serologic marker) AND a known history of prior HBV vaccination, do not need to be tested for HBV DNA by RT-PCR.
Known Hepatitis C infection or positive serologic testing for Hepatitis C (anti-HCV antibody)
9. New York Heart Association Class IV heart failure or ongoing unstable angina
10. Known allergies, hypersensitivity, or intolerance to cusatuzumab or azacitidine or its excipients (ie, mannitol, an excipient of azacitidine).
11. Any condition for which, in the opinion of the investigator, participation would not be in the best interest of the participant (eg, compromise the well-being) or physical limitations that could prevent, limit, or confound the protocol-specified assessments.
12. Criterion modified per Amendment 1
12.1. Major surgery, (eg, requiring general anesthesia) within 4 weeks prior to initiation of the study.
13. Women who are breastfeeding.
14. Received a live, attenuated vaccine within 4 weeks prior to initiation of study treatment.
NOTE: Investigators should ensure that all study enrollment (inclusion/exclusion) criteria have been met at screening and prior to the first dose of study intervention. If a participant's clinical status changes (including any available laboratory results or receipt of additional medical records) after screening but before the first dose of study intervention is given such that he or she no longer meets all eligibility criteria, then the participant should be excluded from participation in the study. |
Cualquier participante potencial que cumpla con cualquiera de los siguientes criterios será excluido de participar en el estudio:
1. Criterio modificado según la enmienda 1
1.1. Leucemia promielocítica aguda
2. Afectación leucémica o síntomas clínicos de afectación leucémica del sistema nervioso central.
3. Criterio modificado según la enmienda 1
3.1. Uso de agentes inmunosupresores durante las últimas 4 semanas antes de la primera administración de cusatuzumab en el ciclo 1 Día 3. Para el uso regular de corticosteroides sistémicos, los participantes sólo pueden ser incluidos si están libres de corticosteroides sistémicos durante un mínimo de 5 días antes de la primera administración de cusatuzumab. Se permite el tratamiento de la insuficiencia suprarrenal con dosis fisiológicas de reemplazo de corticosteroides.
4. Tratamiento previo con un agente hipometilante para el tratamiento de la LMA o los SMD
5. Criterio modificado según la enmienda 1
5.1. Malignidades activas (es decir, que progresan o requieren tratamiento en los últimos 24 meses) que no sean la enfermedad que se está tratando en estudio. Las únicas excepciones permitidas son:
● Cáncer de piel no melanoma tratado en los últimos 24 meses que se considera completamente curado
● Carcinoma lobular de mama tratado adecuadamente in situ y carcinoma ductal de mama in situ
● Carcinoma de cuello uterino tratado adecuadamente in situ sin evidencia de enfermedad
● Antecedentes de cáncer de mama localizado y recibiendo agentes antihormonales, o antecedentes de cáncer de próstata localizado (N0M0) y recibiendo terapia de privación de andrógenos.
● Malignidad que se considera curada con un riesgo mínimo de recurrencia
6. Criterio modificado según la enmienda 1
6.1. Cualquier infección sistémica activa
7. Criterio modificado según la enmienda 1
7.1. Antecedentes de anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivos o pruebas positivas para el VIH en el momento de la prueba de detección
8. Criterio modificado según la enmienda 1
8.1. Infección activa por hepatitis B o C u otra enfermedad hepática clínicamente activa
Seropositivo para hepatitis B: definido por una prueba positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B[HBsAg]. Los participantes con infección resuelta (es decir, los participantes que son negativos al HBsAg con anticuerpos contra el antígeno central de la hepatitis B total[anti-HBc] con o sin la presencia de anticuerpos de superficie de la hepatitis B[anti-HBBs]) deben ser examinados usando la medición en tiempo real de los niveles de ADN del virus de la hepatitis B (VHB) por reacción en cadena de la polimerasa (RT-PCR). Se excluirá a los que sean positivos a la RT-PCR. Los participantes con hallazgos serológicos que sugieran la vacunación contra el VHB (positividad anti-HBs como único marcador serológico) Y un historial conocido de vacunación previa contra el VHB, no necesitan ser sometidos a pruebas de ADN del VHB mediante RT-PCR.
Infección conocida de hepatitis C o prueba serológica positiva para hepatitis C (anticuerpo anti-HCV)
9. New York Heart Association Insuficiencia cardíaca de clase IV o angina inestable continua
10. Alergias conocidas, hipersensibilidad o intolerancia al cusatuzumab o azacitidina o sus excipientes (es decir, manitol, un excipiente de azacitidina).
11. Cualquier condición para la cual, en la opinión del investigador, la participación no sería en el mejor interés del participante (p.e., comprometer el bienestar) o limitaciones físicas que podrían prevenir, limitar o confundir las evaluaciones especificadas en el protocolo.
12. Criterio modificado según la enmienda 1
12.1. Cirugía mayor, (por ejemplo, que requiere anestesia general) dentro de las 4 semanas previas al inicio del estudio.
13. Mujeres que están amamantando.
14. Recibió una vacuna viva atenuada dentro de las 4 semanas anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
NOTA: Los investigadores deben asegurarse de que se hayan cumplido todos los criterios de reclutamiento en el estudio (inclusión/exclusión) en el momento del screening y antes de la primera dosis de intervención del estudio. Si el estado clínico de un participante cambia (incluidos los resultados de laboratorio disponibles o la recepción de historias clínicas adicionales) después del screening, pero antes de que se administre la primera dosis de intervención del estudio de tal manera que ya no cumpla con todos los criterios de elegibilidad, entonces el participante debe ser excluido de participar en el estudio. |
|
| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
| Complete response (CR) rate per ELN 2017 (Dohner 2017) |
| Índice de respuesta completa (CR) según ELN 2017 (Dohner 2017) |
|
| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
| Every other cycle, starting at Cycle 1, (between Day 21 up to and including Day 1 of the next cycle) |
| Cada dos ciclos, comenzando en el Ciclo 1, (entre el Día 21 hasta el Día 1 del siguiente ciclo inclusive) |
|
| E.5.2 | Secondary end point(s) |
1. Rate of CRh
2. Rate of CR + CRh
3. Rate of CRi
4. Overall response rate (ORR) = Rate of CR+ CRh+ CRi
5. Rate of CR without MRD
6. Rate of MRD negativity among participants achieving CR, CRh, CRi, or MLFS ; defined as less than 1 blast or leukemic stem cell in 1,000 leukocytes (MRD level <10^-3)
7. Time to response, defined as time from randomization in Part 1 or enrollment in Part 2 to achieving the first response of CR, CRh, or CRi; duration of response, defined as time from achieving the first response of CR, CRh, or CRi to disease relapse or death from any cause.
8. Transfusion independence (RBC or platelets) is defined as a period of at least 56 consecutive days with no transfusion between first dose of study drug and the last dose of study drug + 30 days.
9. Safety profile of Adverse Events (AE) and Serious Adverse Events (SAE)
10. Pharmacokinetics
11. Immunogenicity / anti-drug antibody testing |
1. Tasa de RCh
2. Tasa de RC + RCh
3. Tasa de RCi
4. Tasa de respuesta global (ORR) = Tasa de RC+ RCh+ RCi
5. Tasa de RC sin MRD
6. Tasa de negatividad de MRD entre los participantes que logran RC, RCh, RCi, o MLFS; definida como menos de 1 explosión o célula madre leucémica en 1,000 leucocitos (nivel de MRD <10^-3)
7. Tiempo de respuesta, definido como el tiempo transcurrido desde la aleatorización en la Parte 1 o el reclutamiento en la Parte 2 hasta alcanzar la primera respuesta de RC, RCh o RCi; duración de la respuesta, definida como el tiempo transcurrido desde la consecucion de la primera respuesta de RC, RCh o RCi hasta la recaída de la enfermedad o la muerte por cualquier causa.
8. La independencia de la transfusión (glóbulos rojos o plaquetas) se define como un período de al menos 56 días consecutivos sin transfusión entre la primera dosis del fármaco en estudio y la última dosis del fármaco en estudio + 30 días.
9. Perfil de seguridad de los Eventos Adversos (EA) y de los Eventos Adversos Graves (EAE)
10. Farmacocinética
11. Pruebas de inmunogenicidad / anticuerpos antidroga1. Tasa de RCh
10. Farmacocinética
11. Pruebas de inmunogenicidad / anticuerpos anti medicacion |
|
| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
1 to 7.Every other cycle, starting at Cycle 1, (between Day 21 up to and including Day 1 of the next cycle) until CR or progressive disease and then every 4th cycle until relapse. Once CR without MRD is achieved, a repeat bone marrow examination should be performed at least 4 weeks later.
8. At least 56 consecutive days with no transfusion between first dose of study drug and the last dose of study + 30 days
9. Throughout the study until followup
10. Cycle (C) 1 Day (D) 3, C1D4, C1D7, C1D10, C1D17, C2D3, C2D17, C3D3 and C4D3, C3D17 and C4D17, C3D21 to C4D1, C5D3, C5D21 to C6D1, Odd cycles ≥C7D3 and EOT (end of treatment) up to 22 Oct 2021
11. C1D3, C1D17, C2D3, C2D17, C3D3 and C4D3, C5D3, Odd cycles ≥C7D3 and EOT |
1 a 7.Cada dos ciclos, comenzando en el Ciclo 1, (entre el Día 21 hasta el Día 1 del siguiente ciclo inclusive) hasta la RC o progresión de la enfermedad y luego cada 4 ciclos hasta la recaída. Una vez que se logra la RC sin EMR, se debe repetir el examen de la médula ósea por lo menos 4 semanas después.
8. Al menos 56 días consecutivos sin transfusión entre la primera dosis del fármaco en estudio y la última dosis del estudio + 30 días
9. A lo largo del estudio hasta el seguimiento
10. Ciclo (C) 1 Día (D) 3, C1D4, C1D7, C1D10, C1D17, C2D3, C2D17, C3D3 y C4D3, C3D17 y C4D17, C3D21 a C4D1, C5D3, C5D21 a C6D1, Ciclos impares ≥C7D3 y EOT (fin de tratamiento) hasta el 22 Oct 2021.
11. C1D3, C1D17, C2D3, C2D17, C3D3 y C4D3, C5D3, Ciclos impares ≥C7D3 y EOT |
|
| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | Yes |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | No |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | Yes |
| E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
| Tolerability and Biomarker evaluations, Cytogenetics/ Mutational analysis, Immunogenicity and Patient-reported outcomes |
| Evaluaciones de tolerabilidad y Biomarcadores, análisis citogenético y de mutación, inmunogenicidad y resultados comunicados por el paciente |
|
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
| E.7.1.1 | First administration to humans | No |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | No |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | No |
| E.8.1.1 | Randomised | No |
| E.8.1.2 | Open | Yes |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | No |
| E.8.1.5 | Parallel group | No |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
| E.8.2.2 | Placebo | No |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 10 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 28 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
| Switzerland |
| Australia |
| Brazil |
| Israel |
| Russian Federation |
| United States |
| France |
| Italy |
| Spain |
| Türkiye |
|
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
| The end of study will be reached when all subjects have completed or discontinued study treatment |
| El fin del estudio se alcanzará cuando todos los sujetos hayan completado o suspendido el tratamiento de estudio |
|
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 10 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 10 |
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