Clinical Trial Results:
A Three-Part, Single-Arm, Open-Label Study To Evaluate The Efficacy, Safety, And Pharmacokinetics Of Evinacumab In Pediatric Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolemia
Summary
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EudraCT number |
2019-001931-30 |
Trial protocol |
AT NL |
Global end of trial date |
30 May 2023
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
13 Dec 2023
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First version publication date |
13 Dec 2023
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
R1500-CL-17100
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04233918 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
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Sponsor organisation address |
777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY, United States, 10591
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Public contact |
Clinical Trials Administrator, Regeneron Pharmaceuticals, Inc., 001 844-734-6643, clinicaltrials@regeneron.com
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Scientific contact |
Clinical Trials Administrator, Regeneron Pharmaceuticals, Inc., 001 844-734-6643, clinicaltrials@regeneron.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-002298-PIP01-17 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
30 May 2023
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
30 May 2023
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The primary objective for Part A of the study is to assess the pharmacokinetics (PK) of evinacumab in pediatric participants with homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH).
The primary objective for Part B of the study is to demonstrate a reduction of low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) by evinacumab in pediatric (5 to 11 years of age) participants with HoFH.
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Protection of trial subjects |
It is the responsibility of both the sponsor and the investigator(s) to ensure that this clinical study will be conducted in accordance with the ethical principles that have their origin in the Declaration of Helsinki, and that are consistent with the ICH guidelines for GCP and applicable regulatory requirements.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
29 Jun 2020
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Austria: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Taiwan: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 7
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Worldwide total number of subjects |
20
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EEA total number of subjects |
9
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
20
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | |||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
A total of 23 participants were screened to Part A and Part B. 6 participants were enrolled in Part A, 14 participants in Part B. 3 participants were considered screen failures. 2 withdrew consent, 1 due to Other. Participants who enrolled in Part A of study were not eligible to participate in Part B. All 20 participants completed part C. | |||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Period 1: Part A and B
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||
Allocation method |
Non-randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | |||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Part A: Evinacumab 15mg/Kg IV | |||||||||
Arm description |
In Part A, Participants received single IV infusion of evinacumab at a dose of 15 mg/kg on Day 1. | |||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||
Investigational medicinal product name |
evinacumab
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Investigational medicinal product code |
R1500
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Other name |
Evkeeza
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Participants received a single dose of evinacumab 15 milligrams per kilogram (mg/kg) administered by intravenous (IV) infusion
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Arm title
|
Part B: Evinacumab 15mg/Kg IV Q4W | |||||||||
Arm description |
In Part B, Participants received IV infusion of evinacumab at a dose of 15 mg/kg Q4W from Day 1 up to Week 24. | |||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||
Investigational medicinal product name |
evinacumab
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Investigational medicinal product code |
R1500
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Other name |
Evkeeza
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Participants received evinacumab 15 milligrams per kilogram (mg/kg) administered by intravenous (IV) infusion every four weeks (Q4W) from Week 0 to Week 24
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Period 2
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Period 2 title |
Part C (Extension Period)
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Is this the baseline period? |
No | |||||||||
Allocation method |
Non-randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | |||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Part A to C | |||||||||
Arm description |
All participants who completed Part A received IV infusion of evinacumab at a dose of 15 mg/kg Q4W from Day 1 up to Week 48 in Part C. | |||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||
Investigational medicinal product name |
evinacumab
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Investigational medicinal product code |
R1500
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Other name |
Evkeeza
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
All participants from Part A who entered Part C initially received open-label evinacumab 15 mg/kg IV Q4W. The final dose in Part C was the same as the dose in Part B, 15 mg/kg IV Q4W, during the 48 week treatment period.
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Arm title
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Part B to C | |||||||||
Arm description |
All participants who completed Part B received IV infusion of evinacumab at a dose of 15 mg/kg Q4W from Day 1 up to Week 48 in Part C. | |||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||
Investigational medicinal product name |
evinacumab
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Investigational medicinal product code |
R1500
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Other name |
Evkeeza
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
All participants from Part B who entered Part C initially received open-label evinacumab 15 mg/kg IV Q4W. The final dose in Part C was the same as the dose in Part B, 15 mg/kg IV Q4W, during the 48 week treatment period.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Part A: Evinacumab 15mg/Kg IV
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Reporting group description |
In Part A, Participants received single IV infusion of evinacumab at a dose of 15 mg/kg on Day 1. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: Evinacumab 15mg/Kg IV Q4W
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Reporting group description |
In Part B, Participants received IV infusion of evinacumab at a dose of 15 mg/kg Q4W from Day 1 up to Week 24. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Part A: Evinacumab 15mg/Kg IV
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Reporting group description |
In Part A, Participants received single IV infusion of evinacumab at a dose of 15 mg/kg on Day 1. | ||
Reporting group title |
Part B: Evinacumab 15mg/Kg IV Q4W
|
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Reporting group description |
In Part B, Participants received IV infusion of evinacumab at a dose of 15 mg/kg Q4W from Day 1 up to Week 24. | ||
Reporting group title |
Part A to C
|
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Reporting group description |
All participants who completed Part A received IV infusion of evinacumab at a dose of 15 mg/kg Q4W from Day 1 up to Week 48 in Part C. | ||
Reporting group title |
Part B to C
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Reporting group description |
All participants who completed Part B received IV infusion of evinacumab at a dose of 15 mg/kg Q4W from Day 1 up to Week 48 in Part C. |
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End point title |
Part A: Maximum Observed Serum Concentration (Cmax) of Evinacumab [1] [2] | ||||||||
End point description |
Cmax was obtained directly from the plasma concentration versus time curve.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
At day 12
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Descriptive analysis was used for this endpoint. [2] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part A only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part A: Area Under the Serum Concentration-Time Curve from Time Zero to the Time of the Last Measurable Concentration (AUClast) of Evinacumab [3] [4] | ||||||||
End point description |
AUClast was defined as area under the serum concentration time-curve from zero to the last measured concentration.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Pre-dose at Week 0; End of infusion at Week 0.006, 1, 2, 4, 8 and 12
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Notes [3] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Descriptive analysis was used for this endpoint. [4] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part A only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part A: Terminal Half-Life (t1/2) of Evinacumab [5] [6] | ||||||||
End point description |
T1/2 was defined as the time required for the plasma concentration of drug to decrease 50 percent in the final stage of its elimination.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Pre-dose at Week 0; End of infusion at Week 0.006, 1, 2, 4, 8 and 12
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Notes [5] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Descriptive analysis was used for this endpoint. [6] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part A only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Percent Change in Calculated Low-Density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C) From Baseline to Week 24 [7] [8] | ||||||||
End point description |
Percent change was calculated as 100 multiplied by (calculated LDL-C value at Week 24 minus calculated LDL-C value at baseline) divided by calculated LDL-C value at baseline.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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Notes [7] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Descriptive analysis was used for this endpoint. [8] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part B only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part A and Part B: Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) | |||||||||
End point description |
Any untoward medical occurrence in a participant who received investigational medicinal product (IMP) was considered an AE without regard to possibility of causal relationship with this treatment. A serious adverse event (SAE) was defined as any untoward medical occurrence that resulted in any of the following outcomes: death, life-threatening, required initial or prolonged in-patient hospitalization, persistent or significant disability/incapacity, congenital anomaly/birth defect, or considered as medically important event. TEAE was defined as AE starting/worsening after first intake of study drug. TEAE included participants with both serious and non-serious AEs.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part A: up to Week 24; Part B: up to Week 48
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Percent Change in Apolipoprotein B (Apo B) From Baseline to Week 24 [9] | ||||||||
End point description |
Percent change in Apo B from baseline to Week 24 was reported.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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Notes [9] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part B only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Percent Change in Total Cholesterol (TC) From Baseline to Week 24 [10] | ||||||||
End point description |
Percent change in TC from baseline to Week 24 was reported.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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Notes [10] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part B only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Percent Change in Non-High-Density Lipoprotein Cholesterol (Non-HDL-C) From Baseline to Week 24 [11] | ||||||||
End point description |
Percent change in Non-HDL-C from baseline to Week 24 was reported.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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Notes [11] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part B only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Percentage of Participants With ≥50 Percent (%) Reduction in Calculated Low-Density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C) at Week 24 [12] | ||||||||
End point description |
Percentage of participants who achieved reduction in calculated LDL-C ≥ 50% at Week 24 was reported.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Week 24
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Notes [12] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part B only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Absolute Change in Low-density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C) From Baseline at Week 24 [13] | ||||||||
End point description |
Absolute change in LDL-C from baseline at Week 24 was reported
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 24
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Notes [13] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part B only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Percent Change in Lipoprotein A (Lp[a]) From Baseline to Week 24 [14] | ||||||||
End point description |
Percent change in Lp(a) from baseline to Week 24 was reported.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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Notes [14] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part B only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Percent Change in Calculated Low-Density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C) From Baseline to Week 24 in Participants who have Negative/Negative and Null/Null Mutations [15] | ||||||||||||
End point description |
Participants with HoFH was classified based on the phenotype of the Low-density lipoprotein receptor (LDLR) mutation(s), ranging from defective mutations (where the LDLR retains some LDL-binding functionality) to null or negative mutations where no functioning LDLR was expressed. Participants who have LDLR activity <15% are considered null and participants whose LDLR activity was impaired but >15% are LDLR defective. Percent change in calculated LDL-C from baseline to Week 24 in participants who have negative/negative and null/null mutations was reported.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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Notes [15] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part B only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Serum Concentration of Total Evinacumab [16] | ||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Serum concentration of total evinacumab was reported. Pre-dose samples at week 0 were assayed and the reported value is based on actual measurement.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Pre-dose at Weeks 0, 4, 8, 12; End of infusion at Weeks 0.006, 4.006, 8.006, 12.006 and 24
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Notes [16] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part B only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Maximum Serum Concentration at Steady State (Cmax,ss) of Evinacumab [17] | ||||||||
End point description |
Maximum serum concentration (Cmax,ss) steady state following drug administration.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Post-dose on Days 1, 29, 57, 85 and 169
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Notes [17] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part B only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Minimum Serum Concentration at Steady State (Ctrough.ss) of Evinacumab [18] | ||||||||
End point description |
Ctrough.ss was defined as minimum serum concentration at steady state of evinacumab
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Post-dose on Days 1, 29, 57, 85 and 169
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Notes [18] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part B only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Area Under the Serum Concentration-time Curve at Steady State (AUCtau.ss) of Evinacumab [19] | ||||||||
End point description |
AUCtau.ss was defined as area under the serum concentration-time curve at steady state of evinacumab
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Post-dose on Days 1, 29, 57, 85 and 169
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Notes [19] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part B only |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Percent Change in Calculated Low-Density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C) From Baseline to Week 24 in Participants who have by null/null vs. non-null/null and negative/negative vs.non-negative/negative Mutations [20] | ||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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Notes [20] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was pre-specified for Part B only |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
From first dose up to week 96 (24 weeks in Part A/B + 48 weeks of treatment in Part C + 24 weeks of follow-up)
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Adverse event reporting additional description |
Part A - up to week 24
Part B - up to Week 48 or up to the day before the first dose in Part C for participants entering Part C
Part C - up to a 48-week treatment period and 24-week follow-up
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
26.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Part A Evinacumab 15mg
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Reporting group description |
Participants received single intravenous (IV) infusion of evinacumab at a dose of 15 milligrams per kilogram (mg/kg) on Day 1 in Part A. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B-C Evinacumab 15mg
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Reporting group description |
All participants who completed Part B received IV infusion of evinacumab at a dose of 15 mg/kg Q4W from Day 1 up to Week 48 in Part C. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A-C Evinacumab 15mg
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Reporting group description |
All participants who completed Part A received IV infusion of evinacumab at a dose of 15 mg/kg Q4W from Day 1 up to Week 48 in Part C. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B Evinacumab 15mg
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Reporting group description |
Participants received IV infusion of evinacumab at a dose of 15 mg/kg every four weeks (Q4W) from Day 1 up to Week 24 in Part B. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
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Amendment |
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07 May 2020 |
Study designed revised to reduce treatment periods of Parts B and C; Updated exclusion criteria; Added endpoint; Added information for Events that Require Expedited reporting to Sponsor; Other clarifications and editorial updates |
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25 May 2022 |
Amendment to allow participants who entered the compassionate use program or early access program to forgo the follow-up period of the study since the follow-up period was intended to be an off-drug follow-up period; Overall target and Part B populations reduced. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |