E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Juvenile psoriatic arthritis |
Artrite psoriasica giovanile |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Joint inflammation with Skin disorder (Psoriasis) affecting pediatric individuals. |
Infiammazione delle articolazioni con disturbo della pelle (psoriasi) che colpisce i soggetti pediatrici. |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Immune System Diseases [C20] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 20.0 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10079454 |
E.1.2 | Term | Systemic juvenile idiopathic arthritis |
E.1.2 | System Organ Class | 100000004859 |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Estimate the efficacy of apremilast compared with placebo in the treatment of Juvenile Psoriatic Arthritis in pediatric subjects 5 to less than 18 years of age; |
Stimare l’efficacia di apremilast rispetto al placebo nel trattamento della JPsA nei soggetti pediatrici di età compresa tra 5 e < 18 anni |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
- Estimate effect of apremilast compared to placebo on pain in pediatric subjects (5 to less than 18 years) with JPsA; - Estimate effect of apremilast compared to placebo on ACR Pedi 20/50/70/90 response, respective core components, and on juvenile arthritis disease activity in pediatric subjects with JPsA; - Estimate impact on HRQoL in pediatric subjects with JPsA; - Estimate efficacy of apremilast compared to placebo for overall JPsA related disease activity in pediatric subjects with JPsA; - Estimate effect of apremilast compared to placebo on psoriatic arthritis flares in pediatric subjects with JPsA;
Please, refer to protocol for the full list |
- Stimare l’effetto analgesico di apremilast rispetto al placebo nei soggetti pediatrici (di età compresa tra 5 e < 18 anni) con JPsA; - Stimare l’effetto di apremilast rispetto al placebo sulle risposte ACR Pedi 20/50/70/90, sui rispettivi componenti centrali e sull’attività dell’artrite giovanile nei soggetti pediatrici (di età compresa tra 5 e < 18 anni) con JPsA; - Stimare l’impatto sull’HRQoL di apremilast rispetto al placebo nei soggetti pediatrici (di età compresa tra 5 e < 18 anni) con JPsA; - Stimare l’efficacia di apremilast rispetto al placebo per l’attività di malattia globale della JPsA nei soggetti pediatrici (di età compresa tra 5 e < 18 anni) con JPsA; - Stimare l’effetto di apremilast rispetto al placebo sui flare di artrite psoriasica nei soggetti pediatrici (di età compresa tra 5 e < 18 anni) con JPsA;
* Fare riferimento al protocollo per la lista completa |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Male or Female subjects 5 to less than 18 years of age at the time of randomization. 2. Confirmed diagnosis of JPsA according to the International League of Associations for Rheumatology (ILAR) Edmonton Revision (Petty, 2001) classification criteria of at least 6 months duration: -Arthritis and psoriasis, OR -Arthritis with at least 2 of the following: -Dactylitis -Nail pitting or onycholysis - Psoriasis in a first-degree relative 3. Active disease: at least 3 active joints (including distal interphalangeal joints). 4. Inadequate response (at least 2 months) or intolerance to = 1 DMARD, (which may include MTX or biologic agents).
Other protocol-defined inclusion criteria apply |
1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 5 e < 18 anni al momento della randomizzazione; 2. Diagnosi confermata di JPsA secondo i criteri di classificazione ILAR, revisione Edmonton (Petty, 2001), della durata di almeno 6 mesi: - Artrite o psoriasi, OPPURE - Artrite con almeno 2 dei seguenti: o Dattilite o Pitting ungueale od onicolisi o Psoriasi in un parente di primo grado 3. Malattia attiva: almeno 3 articolazioni attive (incluse le articolazioni interfalangee distali) 4. Risposta inadeguata (per >= 2 mesi) o intolleranza a >= 1 DMARD, che può includere MTX o agenti biologici.
Per un elenco completo dei criteri di eleggibilità, consultare il protocollo |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1.Exclusions per ILAR Edmonton Revision (Edmonton, 2001) criteria for JPsA include: - Arthritis in an HLA-B27-positive male with arthritis onset after 6 years of age - Ankylosing spondylitis, enthesitis-related arthritis, sacroiliitis with inflammatory bowel disease, - Reiter's syndrome, acute anterior uveitis, or a history of one of these disorders in a first-degree relative - History of IgM rheumatoid factor on at least 2 occasions at least 3 months apart - Presence of systemic JIA. 2. Rheumatic autoimmune disease other than PsA, including, but not limited to: systemic lupus erythematosus, mixed connective tissue disease, scleroderma, polymyositis, or fibromyalgia. 3. Prior history of or current inflammatory joint disease other than PsA (eg, gout, reactive arthritis, rheumatoid arthritis, ankylosing spondylitis, Lyme disease). 4. History or evidence of any other clinically significant disorder, condition or disease that could pose a risk to subject safety or interfere with the study evaluation, procedures or completion. 5. Female subject who is (or plans to become) pregnant or breastfeeding. 6. Female subject of childbearing potential unwilling to use 1 highly effective method of contraception.
Other protocol-defined exclusion criteria apply. |
1. I criteri di esclusione secondo la classificazione ILAR revisione Edmonton (Petty, 2001), includono: - Artrite in un soggetto maschile positivo per HLA-B27 con insorgenza di artrite dopo i 6 anni di età - Spondilite anchilosante, artrite correlata ad entesite, sacroileite con malattia infiammatoria intestinale, - Sindrome di Reiter, uveite anteriore acuta o anamnesi di uno di questi disturbi in un parente di primo grado - Storia del fattore reumatoide IgM in almeno 2 occasioni ad almeno 3 mesi di distanza - Presenza di AIG sistemica. 2. Malattia autoimmune reumatica diversa da PsA, inclusi, ma non limitati a: lupus eritematoso sistemico, malattia mista del tessuto connettivo, sclerodermia, polimiosite o fibromialgia. 3. Anamnesi pregressa o attuale malattia infiammatoria articolare diversa da AP (ad es. Gotta, artrite reattiva, artrite reumatoide, spondilite anchilosante, malattia di Lyme). 4. Anamnesi o evidenza di qualsiasi altro disturbo, condizione o malattia clinicamente significativa che potrebbe rappresentare un rischio per la sicurezza dei soggetti o interferire con la valutazione, le procedure o il completamento dello studio. 5. Soggetto di sesso femminile che è (o intende rimanere) incinta o che allatta. 6. Soggetto di sesso femminile in età fertile che non desidera utilizzare 1 metodo contraccettivo altamente efficace.
Per un elenco completo dei criteri di esclusione, consultare il protocollo |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Number of participants achieving ACR Pedi 30 |
Numero di partecipanti che raggiungono una risposta ACR Pedi 30 |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
from baseline (week 0) to week 16 |
dal basale (settimana 0) alla settimana 16 |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
- Change in subject's assessment of pain (a); - Number of participants achieving ACR Pedi 20/50/70/90 (a); - Change in Childhood Heath Assessment Questionnaire (CHAQ) (a); - Change in Juvenile Arthritis Disease Activity Score (JADAS) (a); - Number of participants who experience PsA flares (a); - PASI-75 response at week 16 for subjects with a baseline psoriasis BSA equal or more than 3% (a); - Number of participants who experience treatment-emergent adverse events (type, frequency, severity and relationship to apremilast) (b);
*Please, refer to protocol for the full list |
- Cambiamento nella valutazione del dolore da parte del soggetto (a); - Numero di partecipanti che hanno raggiunto ACR Pedi 20/50/70/90 (a); - Cambiamento nel Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) (a); - Variazione del punteggio di Juvenile Arthritis Disease Activity (JADAS) (a); - Numero di partecipanti che sperimentano flare di PsA (a); - Risposta PASI-75 alla settimana 16 per soggetti con psoriasi al basale che presentano BSA uguale o superiore al 3% (a); - Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi trattamento correlati (tipo, frequenza, gravità in relazione ad apremilast) (b)
* Fare riferimento al protocollo per la lista completa |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
(a) from baseline (week 0) to week 16 (b) from baseline (week 0) to week 56 |
(a) dal basale (settimana 0) alla settimana 16 (b) dal basale (settimana 0) alla settimana 56 |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
dal basale (settimana 0) alla settimana 16 |
Gusto e Accettabilità |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 4 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 28 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 8 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 8 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |