| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
| Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy |
| Polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica |
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| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
| Inflammation of peripheral nervous system |
| Inflamación del sistema nervioso periférico. |
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| E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 20.0 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10077384 |
| E.1.2 | Term | Chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy |
| E.1.2 | System Organ Class | 100000004852 |
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| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
Stage A: To assess the activity of efgartigimod PH20 SC (efgartigimod co-formulated with recombinant human hyaluronidase PH20 [rHuPH20]) based on the percentage of patients classified as treatment responders.
Stage B: To determine the efficacy of efgartigimod PH20 SC compared to placebo based on the time needed for the occurrence of the first evidence of clinical deterioration. |
Etapa A: Evaluar la actividad de efgartigimod PH20 SC (efgartigimod coformulado con hialuronidasa humana recombinante PH20 [rHuPH20]) en base al porcentaje de pacientes clasificados como con respuesta al tratamiento.
Etapa B: Determinar la eficacia de efgartigimod PH20 SC en comparación con placebo de acuerdo con el tiempo necesario para la aparición de los primeros signos de deterioro clínico. |
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| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Stage A
- To assess the time to clinical improvement.
-To determine the treatment effect of efgartigimod PH20 SC based on clinical functional assessments of motor function and muscle strength.
-To assess the short-term safety and tolerability of efgartigimod PH20 SC.
-To assess the pharmacokinetics (PK) of efgartigimod PH20 SC.
-To assess the pharmacodynamic (PD) effect of efgartigimod PH20 SC.
-To assess the immunogenicity of efgartigimod and rHuPH20.
Stage B
-To determine the efficacy of efgartigimod PH20 SC compared to placebo based on clinical functional assessments of disease disability and motor function and muscle strength.
-To assess the safety and tolerability of efgartigimod PH20 SC.
-To assess the PK of efgartigimod PH20 SC.
-To assess the PD effect of efgartigimod PH20 SC.
-To assess the immunogenicity of efgartigimod and rHuPH20. |
Etapa A
- Evaluar el tiempo hasta la mejoría clínica.
- Determinar el efecto del tratamiento con efgartigimod PH20 SC de acuerdo con las evaluaciones funcionales clínicas de la función motora y la fuerza muscular.
- Evaluar la seguridad y la tolerabilidad a corto plazo de efgartigimod PH20 SC.
- Evaluar la farmacocinética (FC) de efgartigimod PH20 SC.
- Evaluar el efecto farmacodinámico (FD) de efgartigimod PH20 SC.
- Evaluar la inmunogenicidad de efgartigimod y rHuPH20.
Etapa B
- Determinar la eficacia de efgartigimod PH20 SC en comparación con placebo de acuerdo con las evaluaciones funcionales clínicas de la discapacidad de la enfermedad y de la función motora y la fuerza muscular.
- Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de efgartigimod PH20 SC.
- Evaluar la FC de efgartigimod PH20 SC.
- Evaluar el efecto FD de efgartigimod PH20 SC.
- Evaluar la inmunogenicidad de efgartigimod y rHuPH20. |
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| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria |
Patients are eligible to be included in the trial only if all of the following criteria apply:
1. Ability to understand the requirements of the trial, provide written informed consent (include consent for the use and disclosure of research-related health information), willingness and ability to comply with the trial protocol procedures (including required trial visits)
2. Male or female patient aged 18 years or older, at the time of signing the informed consent.
3. Diagnosed with probable or definite CIDP according to criteria of the European Federation of Neurological Societies/Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS 2010), progressing or relapsing forms.
4. CIDP Disease Activity Status (CDAS) score ≥2 at screening
5. INCAT score ≥2 , with a scrore of 2 exclusively form leg disability, at the first run-in visit (RI-VI; for patients entering run-in) or stage A baseline (A-VI; for treatment-naïve patients with documented evidence for worsening on the total adjusted INCAT disability score within 3 months prior to screening)
6. Fulfilling any of the following treatment conditions:
-Currently treated with pulsed corticosteroids, oral corticosteroids equivalent to prednisolone/prednisone ≤10mg/day, and/or IVIg or SCIg, if this treatment has been started within the last 5 years before screening, and the patient is willing to discontinue this treatment at the first run-in visit (RI-VI); or
-Without previous treatment (treatment-naive); or
-Treatment with corticosteroids and/or IVIg or SCIg discontinued at least 6 months prior to screening
Note: Patients not treated with monthly or daily corticosteroids, IVIg or SCIg for at least 6 months prior to screening are considered as equal to treatment-naïve patients.
7. Women of childbearing potential who have a negative pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test up to Stage A baseline (D1A).
8. Women of childbearing potential must use a highly effective method of contraception (failure rate of less than 1% per year) from screening to 90 days after the last administration of IMP
9. Non-sterilized male patients who are sexually active with a female partner of childbearing potential must use a condom and his partner must use a highly effective method of contraception (failure rate of less than 1% per year) from screening to 90 days after the last administration of IMP . Male patients practicing true sexual abstinence (when this is in line with the preferred and usual life style of the participant) can be included. Sterilized male patients who have had vasectomy with documented aspermia post-procedure can be included. In addition, male patients are not allowed to donate sperm from screening to 90 days after the last administration of IMP |
Únicamente podrán ser incluidos en el estudio los pacientes que cumplan todos los criterios siguientes:
1. Capacidad para comprender los requisitos del ensayo, otorgar el consentimiento informado por escrito (incluido el consentimiento para el uso y la divulgación de información médica relacionada con la investigación), disposición y capacidad para cumplir los procedimientos del protocolo del ensayo (incluidas las visitas del ensayo exigidas).
2. Paciente varón o mujer, de 18 años o más en el momento de firmar el documento de consentimiento informado.
3. Diagnóstico de PDIC probable o confirmado según los criterios de la European Federation of Neurological Societies/Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS, 2010)(11), formas en progresión o recidiva.
4. Puntuación del Estado de Actividad de la Enfermedad de PDIC (CDAS)(14) ≥ 2 en la selección.
5. Puntuación INCAT ≥ 2, con una puntuación de 2 exclusivamente de discapacidad en las piernas en la primera visita de preinclusión (PI-V1; en los pacientes que se incorporen a la preinclusión) o en el momento basal de la Etapa A (A-V1; en los pacientes no tratados previamente con datos documentados de empeoramiento de la puntuación total ajustada de discapacidad INCAT en los 3 meses previos a la selección).
6. Cumplimiento de cualquiera de las siguientes situaciones relativas al tratamiento:
- Tratamiento actual con corticosteroides en pulsos, corticosteroides orales equivalentes a prednisolona/prednisona ≤ 10 mg/día o IgIV o IgSC, si este tratamiento se ha iniciado en los 5 años previos a la selección y el paciente está dispuesto a suspender este tratamiento en la primera visita de preinclusión (PI-V1); O
- Sin tratamiento previo; O
- El tratamiento con corticosteroides, IgIV o IgSC se suspendió al menos 6 meses antes de la selección.
Nota: Se considera que los pacientes no tratados con corticosteroides mensuales o diarios, IgIV o IgSC durante al menos 6 meses antes de la selección son iguales a los pacientes sin tratamiento previo.
7. Mujeres en edad fértil con una prueba de embarazo en suero negativa en la selección y una prueba de embarazo en orina negativa hasta el momento basal de la Etapa A (D1A).
8. Las mujeres en edad fértil deberán utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz (tasa de fracasos inferior al 1 % anual) desde la selección hasta 90 días después de la última administración del PEI.
9. Los pacientes varones no esterilizados que mantengan relaciones sexuales con una pareja femenina en edad fértil deberán utilizar preservativo y su pareja deberá utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz (tasa de fracasos inferior al 1 % anual) desde la selección hasta 90 días después de la última administración del PEI. Podrán participar pacientes varones que practiquen una abstinencia sexual verdadera (cuando esté en consonancia con el modo de vida preferido y habitual del participante). Podrán participar pacientes varones esterilizados que se hayan sometido a una vasectomía con aspermia documentada después del procedimiento. Además, los pacientes varones no podrán donar semen desde la selección hasta 90 días después de la última administración del PEI. |
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| E.4 | Principal exclusion criteria |
Patients are excluded from the trial if any of the following criteria apply:
1. Pure sensory atypical CIDP (EFNS/PNS definition(11)).
2. Polyneuropathy of other causes, including the following:
-Multifocal motor neuropathy;
-Monoclonal gammopathy of uncertain significance with anti-myelin-associated glycoprotein immunoglobulin M (IgM) antibodies;
-Hereditary demyelinating neuropathy;
-Polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal protein and skin change syndromes;
-Lumbosacral radiculoplexus neuropathy;
-Polyneuropathy most likely due to diabetes mellitus;
-Polyneuropathy most likely due to systemic illnesses;
-Drug- or toxin-induced polyneuropathy.
3. Any other disease that could better explain the patient’s signs and symptoms.
4. Any history of myelopathy or evidence of central demyelination.
5. Current or past history (within 12 months of screening) of alcohol, drug or medication abuse.
6. Severe psychiatric disorder (such as severe depression, psychosis, bipolar disorder), history of suicide attempt, or current suicidal ideation that in the opinion of the investigator could create undue risk to the patient or could affect adherence with the trial protocol.
7. Patients with clinically significant active or chronic uncontrolled bacterial, viral, or fungal infection at screening, including patients who test positive for an active viral infection at screening with:
− Active Hepatitis B Virus (HBV): serologic panel test results indicative of an active (acute or chronic) infection;
− Active Hepatitis C Virus (HCV): serology positive for HCV-Ab;
− Human Immunodeficiency Virus (HIV) positive serology associated with an Acquired Immune Deficiency Syndrome (AIDS)-defining condition or with a cluster of differentiation 4 (CD4) count ≤200 cells/mm3.
8. Total IgG level <6 g/L at screening.
9. Treatment with the following:
-Within 3 months (or 5 half-lives of the drug, whichever is longer) before screening: plasma exchange or immunoadsorption, any concomitant Fc-containing therapeutic agents or other biological, or any other investigational product;
-Within 6 months before screening: rituximab, alemtuzumab, any other monoclonal antibody, cyclophosphamide, interferon, tumor necrosis factor–alpha inhibitors, fingolimod, methotrexate, azathioprine, mycophenolate, any other immunomodulating or immunosuppressive medications, and oral daily corticosteroids >10 mg/day.
Note: Patients using IVIg, SCIg, pulsed corticosteroids, and oral daily corticosteroids ≤10 mg/day can be included.
10. Pregnant and lactating women and those intending to become pregnant during the trial or within 90 days after last IMP administration.
11. Patients with any other known autoimmune disease that, in the opinion of the investigator, would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of CIDP.
12. Use of an investigational drug within 3 months or 5 half-lives of the drug (whichever is longer) prior to first IMP administration.
13. Patients who have a history of malignancy unless deemed cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years before the first IMP administration. Patients with the following cancer can be included anytime:
-Adequately treated basal cell or squamous cell skin cancer,
-Carcinoma in situ of the cervix,
-Carcinoma in situ of the breast, or
-Incidental histological finding of Prostate cancer (TNM [tumor, nodes, and metastases classification] stage T1a or T1b).
14. Patients who previously participated in a trial with efgartigimod and have received at least one administration of IMP.
15. Patients with known medical history of hypersensitivity to any of the ingredients of IMP.
16. Patients with clinical evidence of other significant serious disease or patients who underwent a recent or have a planned major surgery, or any other reason which could confound the results of the trial or put the patient at undue risk. |
Se excluirá del ensayo a los pacientes que cumplan alguno de los criterios siguientes:
1. PDIC atípica sensitiva pura (definición de EFNS/PNS(11)).
2. Polineuropatía de otras causas, como las siguientes:
- Neuropatía multifocal motora
- Gammapatía monoclonal de significado incierto con anticuerpos contra la glucoproteína inmunoglobulina M (IgM) asociada a la mielina;
- Neuropatía desmielinizante hereditaria;
- Síndromes de polineuropatía, organomegalia, endocrinopatía, proteína monoclonal y alteraciones cutáneas;
- Neuropatía por radiculoplexo lumbosacro;
- Polineuropatía probablemente debida a diabetes mellitus;
- Polineuropatía probablemente debida a enfermedades sistémicas;
- Polineuropatía inducida por fármacos o toxinas.
3. Cualquier otra enfermedad que pueda explicar mejor los signos y síntomas del paciente.
4. Antecedentes de mielopatía o signos de desmielinización central.
5. Antecedentes actuales o pasados (en los 12 meses previos a la selección) de abuso de alcohol, drogas o medicamentos.
6. Trastorno psiquiátrico grave (como depresión grave, psicosis, trastorno bipolar), antecedentes de intento de suicidio o ideación suicida actual que, en opinión del investigador, pueda suponer un riesgo indebido para el paciente o afectar al cumplimiento del protocolo del ensayo.
7. Pacientes con infección bacteriana, vírica o fúngica activa o crónica no controlada clínicamente significativa en la selección, incluidos los pacientes que den positivo para una infección vírica activa en la selección con:
- Virus de la hepatitis B (VHB) activo: resultados de pruebas serológicas indicativos de una infección activa (aguda o crónica);
- Virus de la hepatitis C (VHC) activo: serología positiva para Ac-VHC;
- Serología positiva para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) asociada a una enfermedad definitoria del síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) o con un recuento de linfocitos CD4 (grupo de diferenciación 4) ≤ 200 células/mm3.
8. Concentración de IgG total < 6 g/l en la selección.
9. Tratamiento con lo siguiente:
- En los 3 meses (o 5 semividas del fármaco, lo que sea más largo) previos a la selección: recambio o inmunoadsorción de plasma, cualquier agente terapéutico concomitante que contenga fragmentos cristalizables (Fc) u otro producto biológico, o cualquier otro producto en investigación;
- En los 6 meses previos a la selección: rituximab, alemtuzumab, cualquier otro anticuerpo monoclonal, ciclofosfamida, interferón, inhibidores del factor de necrosis tumoral alfa, fingolimod, metotrexato, azatioprina, micofenolato, cualquier otro medicamento inmunomodulador o inmunodepresor y corticosteroides orales diarios >10 mg/día.
Nota: Podrán participar los pacientes que utilicen IgIV, IgSC, corticosteroides en pulsos y corticosteroides orales diarios a dosis ≤ 10 mg/día.
10. Mujeres embarazadas y lactantes y mujeres que pretendan quedarse embarazadas durante el ensayo o en los 90 días siguientes a la última administración del PEI.
11. Pacientes con cualquier otra enfermedad autoinmunitaria conocida que, en opinión del investigador, interferiría en una evaluación exacta de los síntomas clínicos de la PDIC.
12. Uso de un fármaco en investigación en los 3 meses o 5 semividas del fármaco (lo que suponga más tiempo) previos a la primera administración del PEI.
13. Pacientes con antecedentes de neoplasias malignas, a menos que se consideren curadas con un tratamiento adecuado sin signos de recidiva durante ≥ 3 años antes de la primera administración del PEI. Los pacientes con el siguiente cáncer pueden incluirse en cualquier momento:
- Carcinoma de piel basocelular o epidermoide de piel correctamente tratados,
- Carcinoma in situ de cuello uterino,
- Carcinoma in situ de mama o
- Hallazgo histológico fortuito de cáncer de próstata (estadio TNM [tumor, ganglios y metástasis] T1a o T1b).
14. Pacientes que hayan participado previamente en un ensayo con efgartigimod y hayan recibido al menos una administración del PEI.
15. Pacientes con antecedentes médicos conocidos de hipersensibilidad a cualquiera de los componentes del PEI.
16. Pacientes con signos clínicos de otra enfermedad grave importante o pacientes que se hayan sometido recientemente o tengan programada una intervención de cirugía mayor, o cualquier otro motivo que pueda confundir los resultados del ensayo o suponer un riesgo indebido para el paciente. |
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| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
Stage A
Percentage of patients with confirmed evidence of clinical improvement (ECI).
Stage B
Stage B: Time to first ajusted INCAT deterioration compared to Stage B baseline |
Etapa A
Porcentaje de pacientes con signos de mejora clínica confirmados (SMC).
Etapa B
Tiempo transcurrido hasta el primer deterioro ajustado de la INCAT en comparación con el momento basal de la Etapa B. |
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| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Stage A
Up to 12 weeks (with option 1 additional week for confirmation of ECI) during the open-label stage A
Stage B
Every Stage B visit |
Etapa A
Hasta 12 semanas ( con opcion de 1 semana adicional para confirmar los signos de mejora clínica) durante el periodo de regimen abierto de la Etapa A
Etapa B
Cada visita de la Etapa B |
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| E.5.2 | Secondary end point(s) |
Stage A
- Time to initial confirmed ECI
- Change from Stage A baseline (D1A) over time in adjusted INCAT score
- Change from Stage A baseline (D1A) over time in Medical Research Council (MRC) Sum score
- Change from Stage A baseline (D1A) over time in 24-item Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS) disability scores
- Change from Stage A baseline (D1A) over time in Timed Up-and-go (TUG) score
- Change from Stage A baseline (D1A) over time in Mean grip strength
- Exposure adjusted occurrence of treatment-emergent adverse events and serious adverse events
- Incidence of clinically significant laboratory abnormalities
- Pre-dosing efgartigimod serum concentrations over time
- Changes of serum IgG levels (total and IgG subtypes) over time
- Percentage of patients with and titers of binding antibodies towards efgartigimod and/or rHuPH20 and the presence of neutralizing antibodies against efgartigimod and/or rHuPH20
Stage B
- Time to CIDP disease progression.
Note: Time to CIDP disease progression is defined by the time from first dose of double-blind IMP to the first I-RODS score decrease ≥4 points compared to Stage B baseline using the centile metric.
- Percentage of patients with improved functional level compared to Stage B baseline as measured by an increase in the 24-item I-RODS score up to Week 48
- Change from Stage B baseline over time in adjusted INCAT score
- Change from Stage B baseline over time in MRC Sum score
- Change from Stage B baseline over time in 24-item I-RODS disability score
- Change from Stage B baseline over time in TUG score
- Change from Stage B baseline over time in mean grip strength
- Time to 10% decrease in the 24-item I-RODS
- Exposure adjusted occurrence of treatment-emergent adverse events and serious adverse events
- Incidence of clinically significant laboratory abnormalities
- Pre-dosing efgartigimod serum concentrations over time
- Changes of serum IgG levels (total and IgG subtypes) over time
- Percentage of patients with and titers of binding antibodies towards efgartigimod and/or rHuPH20 and the presence of neutralizing antibodies against efgartigimod and/or rHuPH20 |
Etapa A
− Tiempo transcurrido hasta los SMC confirmados iniciales.
− Variación con respecto al momento basal de la Etapa A (D1A) a lo largo del tiempo de la puntuación INCAT ajustada
− Variación con respecto al momento basal de la Etapa A (D1A) a lo largo del tiempo de la puntuación de Suma del Medical Research Council (MRC).
− Variación con respecto al momento basal de la Etapa A (D1A) a lo largo del tiempo de las puntuaciones de discapacidad según la Escala de Discapacidad Global inflamatoria de Rasch de 24 apartados (I-RODS).
− Variación con respecto al momento basal de la Etapa A (D1A) a lo largo del tiempo de la puntuación cronometrada de levantarse y caminar (Timed Up and go - TUG).
− Variación con respecto al momento basal de la Etapa A (D1A) a lo largo del tiempo de la fuerza media de prensión evaluada con un vigorímetro de Martin.
− Incidencia ajustada respecto a la exposición de acontecimientos adversos aparecidos durante el tratamiento (AAAT) y acontecimientos adversos graves (AAG)
− Incidencia de anomalías analíticas clínicamente significativas.
− Concentraciones séricas de efgartigimod antes de la administración a lo largo del tiempo.
− Porcentaje de pacientes con títulos de anticuerpos de unión (AcU) contra efgartigimod o rHuPH20 y la presencia de anticuerpos neutralizantes (AcN) contra efgartigimod y títulos de AcN contra rHuPH20.
Etapa B
− Tiempo hasta la progresión de la PDIC.
Nota: El tiempo hasta la progresión de la enfermedad PDIC se define como el tiempo transcurrido entre la primera dosis del PEI en régimen doble ciego y la primera disminución de la puntuación I-RODS ≥ 4 puntos en comparación con el momento basal de la Etapa B, utilizando la métrica centil.
− Porcentaje de pacientes con mejoría del nivel funcional en comparación con el momento basal de la Etapa B, determinada por un aumento de la puntuación I-RODS de 24 apartados hasta la semana 48.
− Variación con respecto al momento basal de la Etapa B a lo largo del tiempo de la puntuación INCAT ajustada
− Variación con respecto al momento basal de la Etapa B a lo largo del tiempo de la puntuación total del MRC
− Variación con respecto al momento basal de la Etapa B a lo largo del tiempo de las puntuaciones de discapacidad I-RODS de 24 apartados.
− Variación con respecto al momento basal de la Etapa B a lo largo del tiempo de la puntuación TUG.
− Variación con respecto al momento basal de la Etapa B a lo largo del tiempo de la fuerza media de prensión evaluada con un vigorímetro de Martin.
− Tiempo hasta una disminución del 10 % de la puntuación I-RODS de 24 apartados.
− Incidencia ajustada respecto a la exposición de acontecimientos adversos aparecidos durante el tratamiento y acontecimientos adversos graves
− Incidencia de anomalías analíticas clínicamente significativas.
− Concentraciones séricas de efgartigimod antes de la administración a lo largo del tiempo.
− Variaciones de las concentraciones séricas de IgG (subtipos total e IgG) a lo largo del tiempo.
− Porcentaje de pacientes con títulos de AcU contra efgartigimod o rHuPH20 y la presencia de AcN contra efgartigimod y títulos de AcN contra rHuPH20. |
|
| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Stage A
Up to 12 weeks (with option 1 additional week for confirmation of ECI) during the open-label stage A
Stage B
Up to 48 weeks during the randomized placebo-controlled stage B |
Etapa A
Hasta12 semanas ( con opcion de 1 semana adicional para confirmar los signos de mejora clínica) durante el periodo de regimen abierto de la Etapa A
Etapa B
Hasta 48 semanas durante el periodo de tratamienco aleatorizado y controlado con placebo en la Etapa B |
|
| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | No |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | No |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | Yes |
| E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
| Immunogenicity |
| Inmunogenicidad |
|
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
| E.7.1.1 | First administration to humans | No |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | No |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | Yes |
| E.8.1.1 | Randomised | Yes |
| E.8.1.2 | Open | No |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | Yes |
| E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
| E.8.2.2 | Placebo | Yes |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 6 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 61 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
| Belgium |
| Bulgaria |
| Canada |
| Czech Republic |
| Denmark |
| France |
| Georgia |
| Germany |
| Hungary |
| Israel |
| Italy |
| Japan |
| Netherlands |
| Poland |
| Romania |
| Russian Federation |
| Serbia |
| Spain |
| Ukraine |
| United Kingdom |
| United States |
|
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
The end of trial is defined as the last patient last visit in the ARGX-113-1802 trial, ie, any of the following:
1) the last visit before roll-over to the Open-Label Extension (OLE) trial,
2) the follow-up visit 28 days after the Week-48 visit for patients not participating in the OLE trial or,
3) the follow-up visit 28 days after early discontinuation, if applicable. |
El final del ensayo se define como la última visita del paciente en el ensayo ARGX-113-1802, es decir, cualquiera de los siguientes:
1) la última visita antes de pasar al estudio de extensión de régimen abierto (OLE),
2) la visita de seguimiento 28 días después de la visita de la semana 48 para pacientes que no participan en el ensayo OLE o,
3) la visita de seguimiento 28 días después de la interrupción anticipada, si corresponde. |
|
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 8 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 8 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |
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