Clinical Trial Results:
A Phase 3, Rollover Study to Evaluate the Safety of Long-term Treatment With Lumacaftor/Ivacaftor Combination Therapy in Subjects Aged 2 Years and Older With Cystic Fibrosis, Homozygous for the F508del-CFTR Mutation
Summary
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EudraCT number |
2019-003112-31 |
Trial protocol |
Outside EU/EEA |
Global end of trial date |
17 Jul 2019
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Results information
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Results version number |
v1 |
This version publication date |
01 Feb 2020
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First version publication date |
01 Feb 2020
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Other versions |
v2 |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX16-809-116
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT03125395 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue, Boston, Massachusetts, United States,
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617 341 6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617 341 6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-001582-PIP01-13 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
20 Aug 2019
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
17 Jul 2019
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
17 Jul 2019
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the long-term safety of lumacaftor (LUM)/ivacaftor (IVA) combination therapy in subjects aged 2 years and older with cystic fibrosis (CF), homozygous for F508del.
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Council on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
12 May 2017
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 7
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 50
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Worldwide total number of subjects |
57
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EEA total number of subjects |
0
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
57
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
This study was conducted in subjects with cystic fibrosis (CF) aged 2 years and older. | ||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Period
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||
Arms
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Arm title
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LUM/IVA | ||||||||||||||||
Arm description |
Subjects <6 years of age and weighing <14 kilograms (kg) at enrollment received LUM 100 milligram (mg)/IVA 125 mg for 96 weeks. Subjects <6 years of age and weighing >=14 kg at enrollment received LUM 150 mg/IVA 188 mg for 96 weeks. | ||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
LUM/IVA
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Investigational medicinal product code |
VX-809/VX-770
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Other name |
Lumacaftor/Ivacaftor
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Pharmaceutical forms |
Granules
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects who received LUM/IVA every 12 hours.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
LUM/IVA
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Reporting group description |
Subjects <6 years of age and weighing <14 kilograms (kg) at enrollment received LUM 100 milligram (mg)/IVA 125 mg for 96 weeks. Subjects <6 years of age and weighing >=14 kg at enrollment received LUM 150 mg/IVA 188 mg for 96 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
LUM/IVA
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Reporting group description |
Subjects <6 years of age and weighing <14 kilograms (kg) at enrollment received LUM 100 milligram (mg)/IVA 125 mg for 96 weeks. Subjects <6 years of age and weighing >=14 kg at enrollment received LUM 150 mg/IVA 188 mg for 96 weeks. |
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End point title |
Safety as Assessed by Number of Subjects With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [1] | ||||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Up to 98 weeks
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Only descriptive statistics were planned. No statistical comparisons were planned for primary safety endpoint. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Up to 98 weeks
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
22.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
LUM/IVA
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Reporting group description |
Subjects <6 years of age and weighing <14 kg at enrollment received LUM 100 mg/IVA 125 mg for 96 weeks. Subjects <6 years of age and weighing >=14 kg at enrollment received LUM 150 mg/IVA 188 mg for 96 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? No | |||
Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |