Clinical Trial Results:
An Open-Label Extension Study of Voxelotor Administered Orally to Participants with Sickle Cell Disease who Have Participated in Voxelotor Clinical Trials
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Summary
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EudraCT number |
2019-003144-76 |
Trial protocol |
GB |
Global end of trial date |
31 Oct 2024
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
15 Nov 2025
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First version publication date |
15 Nov 2025
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
C5341023
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04188509 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Other trial identifiers |
Other Study ID: GBT440-038 | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Pfizer Inc.
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Sponsor organisation address |
66 Hudson Boulevard East, New York, United States, NY 10001-2192
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Public contact |
Pfizer ClinicalTrials.govCall Center, Pfizer Inc., 001 8007181021, ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
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Scientific contact |
Pfizer ClinicalTrials.govCall Center, Pfizer Inc., 001 8007181021, ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-002356-PIP02-20 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
05 Sep 2025
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
31 Oct 2024
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The objective of this open-label extension (OLE) study is to assess the safety of, and sickle cell disease (SCD)-related complications with, long-term treatment with voxelotor in participants who have completed treatment in a global blood therapeutics (GBT)-sponsored voxelotor clinical study, based on the following parameters: adverse events (AEs), clinical laboratory tests, physical examinations (PEs), and other clinical measures and frequency of SCD-related complications.
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Protection of trial subjects |
The study was in compliance with the ethical principles derived from the Declaration of Helsinki and in compliance with all International Council for Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice (GCP) Guidelines. All the local regulatory requirements pertinent to safety of trials participants were followed.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
18 Nov 2019
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Egypt: 9
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Country: Number of subjects enrolled |
Lebanon: 19
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Country: Number of subjects enrolled |
Nigeria: 99
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 29
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Worldwide total number of subjects |
162
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EEA total number of subjects |
0
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
130
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Adolescents (12-17 years) |
22
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Adults (18-64 years) |
10
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
A total of 162 participants who had previously completed following studies: GBT440-032 (NCT04218084) who received placebo, and GBT440-007 (NCT02850406), GBT440-032 (NCT04218084) or GBT440-042 (NCT05561140) who received voxelotor were enrolled in current study GBT440-038 (NCT04188509). All participants enrolled in this study received voxelotor. | ||||||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
A total of 162 participants were enrolled and randomized in this study. | ||||||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||
Blinding implementation details |
Not applicable
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Arms
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Arm title
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Voxelotor | ||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants aged >= 12 years received voxelotor 1500 milligrams (mg) once daily (QD) tablets. Participants aged < 12 years received a voxelotor dose based on their body weight to provide exposure corresponding to the adult dose of 1500 mg QD as powder for oral suspension or dispersible tablet or modified dispersible tablet. Participants received study drug as long they continued to receive clinical benefit that outweighed risk as determined by the investigator and/or until the participant had access to voxelotor from an alternative source. | ||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Voxelotor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Voxelotor 1500 mg, 400 mg, 600 mg, 900 mg QD tablets for participants according to their body weight.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Voxelotor
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Reporting group description |
Participants aged >= 12 years received voxelotor 1500 milligrams (mg) once daily (QD) tablets. Participants aged < 12 years received a voxelotor dose based on their body weight to provide exposure corresponding to the adult dose of 1500 mg QD as powder for oral suspension or dispersible tablet or modified dispersible tablet. Participants received study drug as long they continued to receive clinical benefit that outweighed risk as determined by the investigator and/or until the participant had access to voxelotor from an alternative source. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Voxelotor
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Reporting group description |
Participants aged >= 12 years received voxelotor 1500 milligrams (mg) once daily (QD) tablets. Participants aged < 12 years received a voxelotor dose based on their body weight to provide exposure corresponding to the adult dose of 1500 mg QD as powder for oral suspension or dispersible tablet or modified dispersible tablet. Participants received study drug as long they continued to receive clinical benefit that outweighed risk as determined by the investigator and/or until the participant had access to voxelotor from an alternative source. | ||
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End point title |
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (AEs) [1] | ||||||
End point description |
An AE was defined as any untoward medical occurrence associated with the use of a drug in humans, whether or not considered to be drug related. A treatment emergent AE was defined as an AE with an onset date on or after the date of informed consent until 28 days after discontinuation of drug. AEs included both serious AEs (SAEs) and all non-SAEs. An SAE was an AE or suspected adverse reaction that, at any dose, in the view of the either the investigator or sponsor, resulted in any of the following outcomes: death, was life-threatening, resulted in persistent disability/incapacity; constituted a congenital anomaly/birth defect; was important medical event; required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From date of informed consent until 28 days after last dose of study drug (maximum up to 4.31 years)
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No statistical analysis was planned for this endpoint |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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End point title |
Number of Participants With Sickle Cell Disease (SCD) Related TEAEs and SAEs [2] | ||||||||||
End point description |
SCD-related AEs were common complications associated with the study participant’s SCD and were not considered to be related to voxelotor unless judged by the investigator to have worsened in severity and/or frequency or changed in nature during the study. SCD-related complications included the following: sickle cell anemia with crisis, acute chest syndrome (ACS), pneumonia, priapism, and osteonecrosis. A treatment emergent AE was defined as an AE with an onset date on or after the date of informed consent until 28 days after discontinuation of drug. An SAE was an AE or suspected adverse reaction that, at any dose, in the view of either the investigator or sponsor, resulted in any of the following outcomes: death, was life-threatening, resulted in persistent disability/incapacity; constituted a congenital anomaly/birth defect; was important medical event; required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From date of informed consent until 28 days after last dose of study drug (maximum up to 4.31 years)
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| Notes [2] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No statistical analysis was planned for this endpoint |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||
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End point title |
Number of Participants With SAEs [3] | ||||||
End point description |
An AE was defined as any untoward medical occurrence associated with the use of a drug in humans, whether or not considered to be drug related. An SAE was an AE or suspected adverse reaction that, at any dose, in the view of the either the investigator or sponsor, resulted in any of the following outcomes: death, was life-threatening, resulted in persistent disability/incapacity; constituted a congenital anomaly/birth defect; was important medical event; required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization. The safety population included all participants who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From date of informed consent until 28 days after last dose of study drug (maximum up to 4.31 years)
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| Notes [3] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No statistical analysis was planned for this endpoint |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
From date of informed consent until 28 days after last dose of study drug (maximum up to 4.31 years)
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Adverse event reporting additional description |
Same events may appear as both SAE and non-SAE, but what is presented are distinct events. An event may be categorized as serious in one participant and as non-serious in another, or one participant may have experienced both serious and non-serious event during study. Safety population: all participants who received at least one dose of study drug.
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Assessment type |
Non-systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
28.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Voxelotor
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Reporting group description |
Participants aged >= 12 years received voxelotor 1500 mg QD tablets. Participants aged < 12 years received a voxelotor dose based on their body weight to provide exposure corresponding to the adult dose of 1500 mg QD as powder for oral suspension or dispersible tablet or modified dispersible tablet. Participants received study drug as long they continued to receive clinical benefit that outweighed risk as determined by the investigator and/or until the participant had access to voxelotor from an alternative source. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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13 Feb 2020 |
Clarified reporting requirements for AEs; only serious adverse events must be reported within 24 hours, as already indicated in the protocol. |
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13 Sep 2021 |
Added specific guidance to the investigator on appropriate dose modifications to manage adverse events, as the safety profile was established based on a Phase 3 study, only abnormal laboratory values that are clinically significant will be collected and summarized. |
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10 Aug 2022 |
Removed “hemolytic anemia” and added “to significantly increase Hb, improve anaemia, and reduce clinical measures of hemolysis” to the justification for dose selection. Changed the dose reduction 2 new dose for weight 5 to less than 10 kg from “not applicable” to “200 mg”. |
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15 Jun 2023 |
Provided a broader definition of SCD-related AEs for safety analyses, provided guidance for investigators on collection of any adverse events potentially associated with the modified dose of dispersible tablets. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
