Clinical Trial Results:
A Phase 2, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study of the Efficacy and Safety of VX-814 in PiZZ Subjects
Summary
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EudraCT number |
2019-003650-92 |
Trial protocol |
DE SE GB IE |
Global end of trial date |
14 Nov 2020
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
23 Jan 2022
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First version publication date |
23 Jan 2022
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX19-814-101
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04167345 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue, Boston, Massachusetts, United States,
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617 341 6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617 341 6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
22 Dec 2020
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
14 Nov 2020
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
14 Nov 2020
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the efficacy, safety and pharmacokinetics (PK) of VX-814 in PiZZ subjects.
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in
the Declaration of Helsinki and the International Council on Harmonization
(ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
13 Jan 2020
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 30
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 9
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Country: Number of subjects enrolled |
Ireland: 6
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Worldwide total number of subjects |
48
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EEA total number of subjects |
15
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
38
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From 65 to 84 years |
10
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
There were 3 parts in study: Parts A1, A2 and B. As specified in SAP, data from placebo group for Parts A1, A2 and B were pooled and reported as a combined arm (Parts A1, A2 and B Combined: Placebo) and data from VX-814 400 mg for Parts A1 and A2 were pooled and reported as a combined arm (Parts A1 and A2 Combined: VX-814 400 mg) in below results. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
This study was conducted in subjects 18 through 80 of years of age, inclusive with the PiZZ genotype. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Trial (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | ||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Carer, Assessor, Subject, Investigator | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Parts A1, A2 and B Combined: Placebo | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received placebo matched to VX-814 in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to VX-814)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received placebo matched to VX-814 daily in morning and evening.
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Arm title
|
Part A1: VX-814 100 milligrams (mg) | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received VX-814 100 mg once every 12 hours (q12h) in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-814
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received VX-814 100 mg daily in the morning and evening.
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Arm title
|
Part A1: VX-814 200 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received VX-814 200 mg q12h in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-814
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received VX-814 200 mg daily in the morning and evening.
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Arm title
|
Parts A1 and A2 Combined: VX-814 400 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received VX-814 400 mg q12h in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-814
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received VX-814 400 mg daily in the morning and evening.
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Arm title
|
Part B: VX-814 600 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received VX-814 600 mg q12h in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-814
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received VX-814 600 mg daily in the morning and evening.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Parts A1, A2 and B Combined: Placebo
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-814 in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A1: VX-814 100 milligrams (mg)
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Reporting group description |
Subjects received VX-814 100 mg once every 12 hours (q12h) in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A1: VX-814 200 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-814 200 mg q12h in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Parts A1 and A2 Combined: VX-814 400 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-814 400 mg q12h in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: VX-814 600 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-814 600 mg q12h in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Parts A1, A2 and B Combined: Placebo
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-814 in the treatment period for 28 days. | ||
Reporting group title |
Part A1: VX-814 100 milligrams (mg)
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||
Reporting group description |
Subjects received VX-814 100 mg once every 12 hours (q12h) in the treatment period for 28 days. | ||
Reporting group title |
Part A1: VX-814 200 mg
|
||
Reporting group description |
Subjects received VX-814 200 mg q12h in the treatment period for 28 days. | ||
Reporting group title |
Parts A1 and A2 Combined: VX-814 400 mg
|
||
Reporting group description |
Subjects received VX-814 400 mg q12h in the treatment period for 28 days. | ||
Reporting group title |
Part B: VX-814 600 mg
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||
Reporting group description |
Subjects received VX-814 600 mg q12h in the treatment period for 28 days. |
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End point title |
Change in Plasma Functional Alpha-1 Antitrypsin (AAT) Levels | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Full analysis set (FAS) included all randomized subjects who received at least 1 dose of study drug. The "number of subjects analysed" signifies subjects who were evaluable at the specified time point. As pre-specified in SAP, statistical comparisons with placebo were planned only for VX-814 400 mg and 600 mg treatment arms.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From Baseline at Day 28
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|
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Statistical analysis title |
Statistical analysis VX-814 400 mg versus placebo | ||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
Parts A1 and A2 Combined: VX-814 400 mg v Parts A1, A2 and B Combined: Placebo
|
||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
14
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Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||||||||||||||
Method |
t-test, 2-sided | ||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
1.7
|
||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||
lower limit |
1.1 | ||||||||||||||||||||||||
upper limit |
2.3 | ||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Statistical analysis VX-814 600 mg versus placebo | ||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
Part B: VX-814 600 mg v Parts A1, A2 and B Combined: Placebo
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||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
21
|
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Analysis specification |
Pre-specified
|
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||||||||||||||
Method |
t-test, 2-sided | ||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
2
|
||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
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lower limit |
1.1 | ||||||||||||||||||||||||
upper limit |
2.9 |
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End point title |
Safety and Tolerability as Assessed by Number of Subjects With Treatment Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [1] | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Day 1 up to Week 8
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Only descriptive data were planned for this primary safety endpoint. No statistical comparison were planned. |
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|||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change in Plasma Antigenic AAT Levels | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
FAS. The "number of subjects analysed" signifies subjects who were evaluable at the specified time point. As pre-specified in SAP, statistical comparisons with placebo were planned only for VX-814 400 mg and 600 mg treatment arms.
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End point type |
Secondary
|
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End point timeframe |
From Baseline at Day 28
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|
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Statistical analysis title |
Statistical analysis VX-814 400 mg versus placebo | ||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
Parts A1 and A2 Combined: VX-814 400 mg v Parts A1, A2 and B Combined: Placebo
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Number of subjects included in analysis |
14
|
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Analysis specification |
Pre-specified
|
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.0114 | ||||||||||||||||||||||||
Method |
t-test, 2-sided | ||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
2
|
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Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||
lower limit |
0.5 | ||||||||||||||||||||||||
upper limit |
3.4 | ||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Statistical analysis VX-814 600 mg versus placebo | ||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
Part B: VX-814 600 mg v Parts A1, A2 and B Combined: Placebo
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Number of subjects included in analysis |
21
|
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Analysis specification |
Pre-specified
|
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.0009 | ||||||||||||||||||||||||
Method |
t-test, 2-sided | ||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
2.3
|
||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||
lower limit |
1.1 | ||||||||||||||||||||||||
upper limit |
3.5 |
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End point title |
Observed Pre-dose Plasma Concentration of VX-814 [2] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic analysis included all randomized subjects who received at least 1 dose of study drug. Here "n" signifies subjects who were evaluable at the specified time point and "99999" represents "not reported" because the number evaluable subject was 1 at the specified time point.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Pre-dose at Day 7, Day 14, Day 21, and Day 28
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Notes [2] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Pharmacokinetic analysis was not applicable for Placebo arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Day 1 up to Week 8
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
23.1
|
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Reporting groups
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Reporting group title |
Part A1: VX-814 100 mg
|
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Reporting group description |
Subjects received VX-814 100 mg q12h in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Parts A1, A2 and B Combined: Placebo
|
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to VX-814 in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Parts A1 and A2 Combined: VX-814 400 mg
|
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Reporting group description |
Subjects received VX-814 400 mg q12h in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: VX-814 600 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-814 600 mg q12h in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A1: VX-814 200 mg
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Reporting group description |
Subjects received VX-814 200 mg q12h in the treatment period for 28 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||||||
Date |
Amendment |
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06 Mar 2020 |
Amended to update inclusion criteria. |
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21 May 2020 |
Amended to add Parts A2 and B. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? Yes | |||||||
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Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||||||
Based on elevated AST/ALT and low achieved VX-814 exposures, Vertex concluded to terminate study early as it was not feasible to safely reach VX-814 targeted exposure level. Therefore, data are incomplete and result should be interpreted with caution |