E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Accute myeloid leukemia |
Ostra białaczka szpikowa |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Accute myeloid leukemia |
Ostra białaczka szpikowa |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Blood and lymphatic diseases [C15] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 21.0 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10028557 |
E.1.2 | Term | Myeloid leukemia, acute |
E.1.2 | System Organ Class | 100000004864 |
|
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluation and safety of conditioning treatment with cladribine and TBI at a dose of 12 Gy. |
Ocena skuteczności oraz bezpieczeństwa leczenia kondycjonującego z użyciem kladrybiny oraz TBI w dawce całkowitej 12 Gy. |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial | |
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
-patients with acute myeloid leukemia diagnosed with complete remission, - low-risk disease with positive residual disease or intermediate and high risk disease regardless of residual disease status (according to ELN), - demonstrated chemosensitivity after induction treatment with cladribine, - age 18 to 60 years old, - clinical condition according to WHO 0-1, - planned transplantation from a HLA compatible or unrelated family HLA compatible donor, - a negative result towards the active replication of HBV, HCV and HIV, - organ capacity assessment on a WHO scale <3, - signed informed consent to participate in the study. |
-pacjenci z rozpoznaną ostrą białaczką szpikową całkowitej remisji, - choroba niskiego ryzyka z dodatnią chorobą resztkową lub pośredniego i wysokiego ryzyka niezależnie od statusu choroby resztkowej (wg ELN), - wykazywana chemiowrażliwość w przypadku leczenia indukującego z użyciem kladrybiny, - wiek 18 do 60 roku życia, - stan kliniczny wg WHO 0-1, - planowane przeszczepienie od dawcy rodzinnego zgodnego w HLA lub niespokrewnionego zgodnego w HLA, - ujemny wynik w kierunku aktywnej replikacji wirusów HBV, HCV oraz HIV, - ocena wydolności narządowej w skali WHO <3, - podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu.
|
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
- patients with known low-risk acute myeloid leukemia with negative residual disease (according to ELN), - demonstration of no chemosensitivity in case of induction treatment with cladribine, - positive pregnancy result, lactation period, - coexistence of another cancer disease, - current severe active infection, - previous hematopoietic cell allotransplantation from the same or different donor.
|
- pacjenci z rozpoznaną ostrą białaczką szpikową niskiego ryzyka z ujemną chorobą resztkową (wg ELN), - wykazanie braku chemiowrażliwości w przypadku leczenia indukującego z użyciem kladrybiny, - dodatni wynik ciążowy, okres laktacji, - współistnienie innej choroby nowotworowej, - obecna ciężka aktywna infekcja, - wcześniejsza allotransplantacja komórek krwiotwórczych od tego samego lub innego dawcy. |
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
• Relapse-free survival (RFS) • Overall survival (OS) • Relapse probability (RI) • Non-relapse mortality (NRM) • Presence of graft versus host disease (GvHD) - acute and chronic • Time to get the implant • Relapse-free and GvHD (GRFS) survival • The frequency of individual side effects |
• Przeżycie wolne od nawrotu (RFS) • Czas całkowitego przeżycia (OS) • Prawdopodobieństwo nawrotu (RI) • Śmiertelność niezwiązana z nawrotem (NRM) • Występowanie choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) – postaci ostrej oraz przewlekłej • Czas do uzyskania wszczepu • Przeżycie wolne od nawrotu i GvHD (GRFS) • Częstość występowania poszczególnych objawów niepożądanych |
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
From inclusion in the study to completion of the observation. |
Od włączenia do badania do zakończenia obserwacji. |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
LVLS |
Ostatnia wizyta ostatniego pacjenta |
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 11 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 30 |