E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) |
Disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
NMOSD is a chronic disorder of the brain and spinal cord dominated by inflammation of the optic nerve (optic neuritis) and inflammation of the spinal cord (myelitis). |
La NMOSD è un disturbo cronico del cervello e del midollo spinale dominato da infiammazione del nervo ottico (neurite ottica) e infiammazione del midollo spinale (mielite). |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 20.0 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10029322 |
E.1.2 | Term | Neuromyelitis optica |
E.1.2 | System Organ Class | 10029205 - Nervous system disorders |
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E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 21.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10077875 |
E.1.2 | Term | Neuromyelitis optica spectrum disorder |
E.1.2 | System Organ Class | 10029205 - Nervous system disorders |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
To investigate the pharmacokinetics of satralizumab in patients aged 2-11 years |
Indagare la farmacocinetica di satralizumab in pazienti di età compresa tra 2 e 11 anni |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
To evaluate efficacy of satralizumab in pediatric patients aged 2-11 years To evaluate safety of satralizumab in pediatric patients aged 2-11 years To evaluate the immune response to satralizumab in pediatric patients aged 2-11 years |
Valutare l'efficacia di satralizumab in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 11 anni Valutare la sicurezza di satralizumab in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 11 anni Valutare la risposta immunitaria a satralizumab in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 11 anni |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Age at screening 2-11 years, inclusive Body weight at screening >=10 kg For female patients of childbearing potential (postmenarchal): agreement to either remain completely abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or to use a reliable means of contraception Diagnosed as having NMOSD with AQP4 antibody seropositive status as defined by the Wingerchuk 2015 criteria Clinical evidence of at least one documented attack (including first attack) in the last year prior to screening Neurological stability for >=30 days prior to both screening and baseline Expanded Disability Status Scale (EDSS) 0 to 6.5 For patients receiving a baseline immunosuppressant treatment and planning to continue on these therapies, treatment must be at stable dose for 4 weeks prior to baseline |
Età allo screening 2-11 anni, compresi Peso corporeo allo screening >= 10 kg Per le pazienti potenzialmente fertili (post-menarca): accettazione della completa astinenza (astensione dai rapporti eterosessuali) o utilizzo di un metodo contraccettivo affidabile Diagnosi di NMOSD con sieropositività per gli anticorpi AQP4 come definito dai criteri di Wingerchuk 2015 Evidenza clinica di almeno un attacco documentato (incluso il primo attacco) nell'ultimo anno prima dello screening Stabilità neurologica per >= 30 giorni prima dello screening e del basale Scala di invalidità espansa (EDSS) da 0 a 6.5 Per i pazienti che ricevono un trattamento immunosoppressivo al basale e prevedono di continuare con queste terapie, il trattamento deve essere a dose stabile per 4 settimane prima del basale |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Pregnancy or lactation Evidence of other demyelinating disease mimicking NMOSD Active or presence of recurrent bacterial, viral, fungal, mycobacterial infection, or other infection at baseline Evidence of chronic active hepatitis B or C Evidence of untreated latent or active tuberculosis (TB) Receipt of a live or live-attenuated vaccine within 6 weeks prior to baseline History of severe allergic reaction to a biologic agent Intravenous immunoglobulin (IVIg) within 4 weeks prior to screening Plasma exchange (PLEX) within 4 weeks prior to screening Treatment with alemtuzumab, cyclophosphamide, total body irradiation, stem cell therapy, or bone marrow transplantation at any time Treatment with IL-6 inhibitor therapy at any time Treatment with anti-CD19 or CD20 depleting therapy within 6 months prior to baseline Treatment with eculizumab, belimumab, natalizumab, teriflunomide, fumaric acid esters (such as dimethyl fumarate), interferons, glatiramer acetate within 6 months prior to baseline Use of sphingosine-1-phosphate (S1P) receptor modulators within 6 months prior to baseline Treatment with methotrexate within 12 weeks prior to baseline Treatment with anti-CD4, cladribine, or mitoxantrone within 2 years prior to baseline Treatment with any investigational agent within 6 months prior to baseline |
Gravidanza o allattamento Evidenza di altre malattie demielinizzanti che imitano il NMOSD Infezioni micobatteriche, fungine, virali, batteriche attive o ricorrenti o altre infezioni al basale Evidenza di epatite cronica attiva B o C Evidenza di tubercolosi latente o attiva (TB) Ricezione di un vaccino vivo o vivo attenuato nelle 6 settimane prima del basale Anamnesi di una grave reazione allergica ad un agente biologico Immunoglobuline per via endovenosa entro 4 settimane prima dello screening Plasmaferesi entro 4 settimane prima dello screening Trattamento con alemtuzumab, ciclofosfamide, irradiazione corporea totale, terapia con cellule staminali o trapianto di midollo osseo in qualsiasi momento Trattamento con terapia a base di inibitori dell'IL-6 in qualsiasi momento Trattamento con terapia di deplezione anti-CD19 o CD20 entro 6 mesi prima del basale Trattamento con eculizumab, belimumab, natalizumab, teriflunomide, esteri dell'acido fumarico (come il dimetil fumarato), interferoni, glatiramer acetato nei 6 mesi precedenti il basale Uso di modulatori del recettore della sfingosina 1 fosfato (S1P) nei 6 mesi precedenti il basale Trattamento con metotrexato entro 12 settimane prima del basale Trattamento con anti-CD4, cladribina o mitoxantrone nei 2 anni precedenti il basale Trattamento con qualsiasi agente sperimentale nei 6 mesi precedenti il basale |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
1. Summary of observed serum concentration of satralizumab at specified trough timepoints 2. Population and individual estimates of PK parameters
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1.Riassunto della concentrazione sierica osservata di satralizumab in momenti definiti di valle 2. Stime a livello di popolazione e individuali dei parametri farmacocinetici |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
1-2. Baseline through Week 24 |
1-2. Dal basale alla Settimana 24 |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
1. Proportion of relapse-free patients 2. Annualized relapse rate (ARR) 3. Time to first relapse (TFR) 4. Time to relapse requiring rescue therapy 5. Change from baseline in Expanded Disability Status Scale (EDSS) 6. Change from baseline in visual acuity (evaluated using standardized logMAR visual acuity charts, such as Sloan charts, LEA Symbols, and HOTV chart) 7. Change from baseline in FACES Pain Rating Scale 8. Change from baseline in EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) score and its proxy (for patients younger than 8 years of age) 9. Incidence and severity of adverse events, adverse events of special interest, serious adverse events 10. Change from baseline in targeted vital signs 11. Change from baseline in weight and height 12. Change from baseline in targeted clinical laboratory test results 13. Change from baseline in targeted ECG parameters 14. Incidence of anti-drug antibodies (ADAs) at baseline and incidence of ADAs during the study |
1. Percentuale di pazienti liberi da recidiva 2. Tasso di recidiva annualizzato (ARR) 3. Tempo alla prima recidiva (TFR) 4. Tempo alla recidiva che richiede una terapia di salvataggio 5. Variazione dal basale nella Scala di invalidità espansa (EDSS) 6. Variazione dal basale nell'acuità visiva (valutata usando le tavole dell’acuità visita LogMAR standardizzate, come la tavola Sloan, la tavola dei simboli LEA e la tavola HOTV) 7. Variazione dal basale nella Scala di valutazione del dolore FACES 8. Variazione dal basale nel punteggio EuroQol a 5 dimensioni per i giovani (EQ-5D-Y) e rappresentante legale (per i pazienti di età inferiore agli 8 anni) 9. Incidenza e gravità di eventi avversi, eventi avversi di particolare interesse ed eventi avversi seri 10. Variazione dal basale nei segni vitali mirati 11. Variazione dal basale in peso e altezza 12. Variazione dal basale nei risultati dei test clinici di laboratorio mirati 13. Variazione dal basale nei parametri ECG mirati 14. Incidenza degli anticorpi anti-farmaco (ADA) al basale e incidenza degli ADA durante lo studio |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
1-2. Week 48 3-4. Up to Week 48 5-8. Baseline to Week 48 9. Up to Week 48 10-14. Baseline to Week 48 |
1-2. Settimana 48 3-4. Fino alla Settimana 48 5-8. Dal Basale alla Settimana 48 9. Fino la Settimana 48 10-14. Dal Basale alla Settimana 48 |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
Tolerability, Immunogenicity |
Tollerabilità, immunogenicità |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 9 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Argentina |
France |
Italy |
Mexico |
Poland |
Ukraine |
United Kingdom |
United States |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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The end of this study is defined as the date when the last patient, last visit occurs or the date at which the last data point required for safety and efficacy or safety follow-up is received for the last patient, whichever occurs later. |
La fine di questo studio è definita come la data in cui si verifica l’ultima visita dell'ultimo paziente, o la data in cui l'ultimo dato richiesto per la sicurezza e l'efficacia o il follow up di sicurezza viene ricevuto per l'ultimo paziente, a seconda di quale delle due si verifichi più tardi. |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 4 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 9 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 15 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 4 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 9 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 15 |