Flag of the European Union EU Clinical Trials Register Help

Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

    • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).

    The EU Clinical Trials Register currently displays   43846   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7282   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
    How to search [pdf]
    Search Tips: Under advanced search you can use filters for Country, Age Group, Gender, Trial Phase, Trial Status, Date Range, Rare Diseases and Orphan Designation. For these items you should use the filters and not add them to your search terms in the text field.
    Advanced Search: Search tools
     

    < Back to search results

    Print Download

    Summary
    EudraCT Number:2019-004511-31
    Sponsor's Protocol Code Number:cASPerCF_2007_OPBG_2019
    National Competent Authority:Greece - EOF
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Prematurely Ended
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2021-03-04
    Trial results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedGreece - EOF
    A.2EudraCT number2019-004511-31
    A.3Full title of the trial
    Prospective validation and clinical evaluation of a new posaconazole dosing regimen for children and adolescents with cystic fibrosis and Aspergillus infection.
    Προοπτικός έλεγχος και κλινική αξιολόγηση του δοσολογικού σχήματος νέας ποσακοναζόλης για παιδιά και εφήβους με κυστική ίνωση και λοίμωξη από Ασπέργιλλο.
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    Prospective validation and clinical evaluation of a new posaconazole dosing regimen for children and adolescents with cystic fibrosis and Aspergillus infection.
    Προοπτικός έλεγχος και κλινική αξιολόγηση του δοσολογικού σχήματος νέας ποσακοναζόλης για παιδιά και εφήβους με κυστική ίνωση και λοίμωξη από Ασπέργιλλο.
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    cASPerCF
    cASPerCF
    A.4.1Sponsor's protocol code numbercASPerCF_2007_OPBG_2019
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorBambino Gesù Children's Hospital
    B.1.3.4CountryItaly
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorNon-Commercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportInnovative Medicines Initiative 2
    B.4.2CountryItaly
    B.4.1Name of organisation providing supportEuropean Union’s Horizon 2020
    B.4.2CountryItaly
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationBambino Gesù Children's Hospital
    B.5.2Functional name of contact pointA.R. INFETTIVOLOGIA E SVILUPPO DI F
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street Addresspiazza S.Onofrio, 4
    B.5.3.2Town/ cityROMA
    B.5.3.3Post code00165
    B.5.3.4CountryItaly
    B.5.6E-mailbetty.polikar@opbg.net
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation Yes
    D.2.1.1.1Trade name NOXAFIL - oral suspension 40 mg/ml
    D.2.1.1.2Name of the Marketing Authorisation holderMERCK SHARP e DOHME LIMITED
    D.2.1.2Country which granted the Marketing AuthorisationItaly
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameNoxafil
    D.3.4Pharmaceutical form Oral suspension
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.IMP: 2
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation Yes
    D.2.1.1.1Trade name Noxafil 100 mg
    D.2.1.1.2Name of the Marketing Authorisation holderMerck Sharp & Dohme Ltd
    D.2.1.2Country which granted the Marketing AuthorisationItaly
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameNoxafil
    D.3.4Pharmaceutical form Gastro-resistant tablet
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Cystic Fibrosis and Aspergillus infection.
    Κυστική ίνωση και λοίμωξη από Ασπέργιλλο
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    Cystic Fibrosis and Aspergillus infection.
    Κυστική ίνωση και λοίμωξη από Ασπέργιλλο
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Bacterial Infections and Mycoses [C01]
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 20.0
    E.1.2Level LLT
    E.1.2Classification code 10003488
    E.1.2Term Aspergillosis
    E.1.2System Organ Class 100000004862
    E.1.3Condition being studied is a rare disease No
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    PK
    - To validate a paediatric posaconazole dosing regimen for children and adolescents with CF and Aspergillus infection.
    Clinical efficacy:
    - To examine the efficacy of posaconazole versus usual care in children and adolescents with CF and Aspergillus infection in terms of clearance of Aspergillus from the airways after three months
    PK
    -Επικύρωση του «μοντέλου» προβλεπόμενης δόσης ποσακοναζόλης για παιδιά και εφήβους με κυστική ίνωση και λοίμωξη από Ασπέργιλλο
    Κλινική αποτελεσματικότητα
    -Αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας της ποσακοναζόλης σε σχέση με τη συνήθη φροντίδα σε παιδιά και εφήβους με κυστική ίνωση και λοίμωξη από Ασπέργιλλο ως προς την κάθαρση του Ασπεργίλλου από τους αεραγωγούς μετά από τρεις μήνες.
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    PK
    - To define in silico the optimal dose for patients with CF aged 8 - 17 years.
    - To define the optimal detailed dosepharmacokinetics in a limited number of
    children and adolescents with CF and Aspergillus infection aged 8-17 yrs
    through an intensive PK sampling study
    Epidemiology, Clinical efficacy and safety:
    - To determine the prevalence of Aspergillus infection in children and adolescents aged 8 to 17 years.
    - To assess the safety and tolerability of posaconazole in children and
    adolescents with CF and Aspergillus infection.
    - To Assess the clinical efficacy of posaconazole versus usual care in terms of (1) serological responses to clearance of Aspergillus from the airways; (2) dampening airway inflammation, and (3) clinical outcomes (as measured by pulmonary exacerbation rate, days on antibiotics and corticosteroids, hospital admissions, quality of life, change in FEV1, change in BMI, CT- chest
    abnormalities)
    PK
    -In silico ορισμός της δόσης ποσακοναζόλης για παιδιά και εφήβους με κυστική ίνωση ηλικίας 8-17 ετών.
    -Ορισμός εντατικής φαρμακοκινητικής δειγματοληψίας ποσακοναζόλης σε περιορισμένο αριθμό παιδιών και εφήβων με κυστική ίνωση ηλικίας 8-17 ετών.
    Επιδημιολογία, Κλινική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια
    -Αξιολόγηση του επιπολασμού της λοίμωξης από Ασπέργιλλο σε παιδιά και εφήβους με κυστική ίνωση ηλικίας 8-17 ετών.
    -Εκτίμηση της ανοχής και ασφάλειας της ποσακοναζόλης για παιδιά και εφήβους με κυστική ίνωση και λοίμωξη από Ασπέργιλλο, ηλικίας 8-17 ετών.
    -Εκτίμηση της κλινικής αποτελεσματικότητας της ποσακοναζόλης (1)ως προς την κάθαρση του Ασπέργιλλου από τους αεραγωγούς, (2) τον μετριασμό της φλεγμονής των αεραγωγών, και(3) τα κλινικά αποτελέσματα (συμπεριλαμβανομένου του βίαια εκπνεόμενου όγκου (FEV1), των εξάρσεων από το αναπνευστικό, καθώς και τις ημέρες σε αντιβιοτικά και στεροειδή)
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    Inclusion criteria for the screening phase:
    1. Diagnosed with cystic fibrosis (genetic diagnosis and/or abnormal sweat
    test and clinical phenotype of lung disease)
    2. Age ≥ 8 yrs and < 18 yrs
    3. Body weight ≥ 20 kg
    4. Able to produce a sputum sample (spontaneous or induced sputum)
    5. Informed Consent given
    Inclusion criteria for the intervention phase:
    1. Diagnosed with cystic fibrosis (genetic diagnosis and/or abnormal sweat
    test and clinical phenotype of lung disease)
    2. Age ≥ 8 yrs and < 18 yrs
    3. Body weight =20 kg
    4. Presence of Aspergillus infection as defined for this study
    5. Clinically stable condition without a significant change in lung function
    (FEV1 +/- 10%) or significant worsening of respiratory symptoms over the
    previous month
    6. Able to perform lung function test (FEV1%)
    7. Able to produce a sputum sample (spontaneous or induced sputum)
    8. Informed Consent given
    9. If female and of childbearing age must be using highly effective
    contraception (and must agree to continue for 7 days after the last dose of
    investigational medicinal product [IMP])1
    Κριτήρια ένταξης για την φάση διαλογής της μελέτης (n=1500):
    Τα υποκείμενα πρέπει να πληρούν τα ακόλουθα κριτήρια για να είναι επιλέξιμα για συμμετοχή στην φάση της διαλογής της μελέτης:
    1.Διάγνωση με κυστική ίνωση (γενετική διάγνωση και/ή παθολογικό τεστ ιδρώτα και κλινική εικόνα πνευμονικής νόσου)
    2.Ηλικία ≥8 ετών και <18 ετών
    3.Σωματικό βάρος ≥20 κιλά
    4.Ικανότητα να παράγουν δείγμα πτυέλων (αυθόρμητα ή μετά από πρόκληση)
    5. Συμπληρωμένο έντυπο συγκατάθεσης
    Κριτήρια ένταξης για τη φάση παρέμβασης της μελέτης:
    1.Διάγνωση με κυστική ίνωση (γενετική διάγνωση και κλινική εικόνα πνευμονικής νόσου)
    2.Ηλικία ≥8 ετών και <18 ετών
    3.Σωματικό βάρος ≥20 κιλά
    4.Σημεία λοίμωξης από Ασπέργιλλο όπως ορίζονται σε αυτή την μελέτη (βλ. ανωτέρω)
    5.Σταθερή κλινική κατάσταση χωρίς σημαντική μεταβολή της πνευμονικής λειτουργίας (FEV1 +/- 10%) ή σημαντική επιδείνωση των αναπνευστικών συμπτωμάτων κατά τον μήνα που προηγείται της υπογραφής του εντύπου συγκατάθεσης
    6.Να είναι σε θέση να εκτελέσει τεστ πνευμονικής λειτουργίας (FEV1%)
    7.Να είναι σε θέση να παράγει δείγμα πτυέλων (αυθόρμητα ή έπειτα από πρόκληση)
    8.Συμπληρωμένο έντυπο συγκατάθεσης
    9.Σε περίπτωση ασθενούς γένους θηλυκού, σε αναπαραγωγική ηλικία, να λαμβάνεται αντισύλληψη με υψηλή αποτελεσματικότητα (και να συνεχίζεται για 7 ημέρες μετά την τελευταία δόση του ερευνητικού φαρμάκου).
    E.4Principal exclusion criteria
    Exclusion criteria for the screening phase:
    1. Non-CF lung disorder
    2. Age < 8 yrs of age or ≥18 yrs of age
    3. Body weight < 20 kg
    4. Not able to provide sputum sample
    5. Informed Consent not given

    Exclusion criteria for the intervention phase:
    1. Non-CF lung disorder
    2. Age < 8 yrs or ≥18 yrs
    3. Body weight < 20 kg
    4. Not able to perform lung function test (FEV1%)
    5. Unable to produce a sputum sample (spontaneous or induced sputum)
    6. Clinically unstable condition with significant change in lung function or significant worsening of respiratory symptoms
    7. Unable to tolerate oral medication
    8. Known hypersensitivity to itraconazole or posaconazole, or it’s excipients.
    9. On active transplant list or transplant recipient
    10. Azole resistant Aspergillus sp. Cultured
    11. Patients receiving terfenadine, ergot alkaloids, astemizole, cisapride, pimozide, halofantrine, quinidine, or HMG-CoA reductase inhibitors metabolised through CYP3A4 (eg. simvastatin, lovastatin, and atorvastatin)
    12. Patients receiving omalizumab
    13. Received systemic mould-active antifungals in the last month
    14. Shortened or elongated QT interval
    15. Cardiac failure
    16. ALT ≥ 200 U/L
    17. AST ≥ 225 U/L
    18. Alkaline phosphatase ≥ 460 U/L
    19. Bilirubin ≥ 50 umol/L
    20. eGFR ≤ 20 ml/min/1.73 m2 (calculated with the Schwartz formula)
    21. Patients with known glucose-galactose malabsorption problems
    22. Pregnancy2 or breastfeeding
    23. Females of childbearing age who do not intend to use contraception measures.
    24. Informed Consent not given
    Κριτήρια αποκλεισμού για την φάση διαλογής της μελέτης:
    1.Χωρίς κυστική ίνωση πνευμονική νόσος
    2.Ηλικία < 8 ετών ή ≥ 18 ετών
    3.Σωματικό βάρος < 20 κιλά
    4.Να μην είναι σε θέση να παράγει δείγμα πτυέλων
    5.Μη συμπληρωμένο έντυπο συγκατάθεσης
    Κριτήρια αποκλεισμού για την τη φάση παρέμβασης της μελέτης:
    1.Χωρίς κυστική ίνωση πνευμονική νόσος
    2.Ηλικία <8 ετών ή ≥18 ετών
    3.Σωματικό βάρος < 20 κιλά
    4.Να μην είναι σε θέση να εκτελέσει τεστ πνευμονικής λειτουργίας (FEV1%)
    5.Να μην είναι σε θέση να παράγει δείγμα πτυέλων (αυθόρμητα ή μετά από πρόκληση)
    6.Κλινικά ασταθής κατάσταση με σημαντική αλλαγή στην αναπνευστική λειτουργία ή σημαντική επιδείνωση των αναπνευστικών συμπτωμάτων
    7.Να μην είναι σε θέση να ανεχθεί από του στόματος φαρμακευτική αγωγή
    8.Γνωστή υπερευαισθησία στην ιτρακοναζόλη, ποσακοναζόλη, και στα συστατικά τους
    9.Σε ενεργή λίστα μεταμοσχεύσεων ή δέκτης μοσχεύματος
    10.Ανθεκτικά σε αζόλη είδη Ασπεργίλλου στην καλλιέργεια
    11.Ασθενείς που λαμβάνουν τερφεναδίνη, αλκαλοειδή της ερυσιβώδους όλυρας, αστεμιζόλη, σισαπρίδη, πιμοζίδη, αλοφαντρίνη, κινιδίνη, ή HMG-CoA αναστολείς αναγωγάσης που μεταβολίζονται μέσω του CYP3A4
    12.Ασθενείς που λαμβάνουν ομαλιζουμάμπη
    13.Να έχουν λάβει συστηματικά αντιμηκυτιακά έναντι των νηματοειδών μηκύτων κατά τον προηγούμενο μήνα
    14.Ελαττωμένο ή αυξημένο διάστημα QT
    15.Καρδιακή ανεπάρκεια
    16.ALT ≥ 200 U/L
    17.AST ≥ 225 U/L
    18.Αλκαλική φωσφατάση ≥ 460 U/L
    19.Χολερυθρίνη ≥ 50 umol/L
    20.eGFR < 20 ml/min/1.73 m2 (υπολογιζόμενο με τον τύπο Schwartz)
    21.Ασθενείς με γνωστά προβλήματα δυσαπορρόφησης γλυκόζης-γαλακτόζης.
    22.Εγκυμοσύνη** ή θηλασμός
    23.Ασθενείς γένους θηλυκού σε αναπαραγωγική ηλικία που δεν προτίθενται να λάβουν μέτρα αντισύλληψης.
    24.Μη συμπληρωμένο έντυπο συγκατάθεσης
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    - For the dosing algorithm: The number of children and adolescents with CF and Aspergillus infection aged 8 to 17 years reaching the pre-defined area under the concentration time curve (AUC) of posaconazole at the first assessment (between day 5 and 10) based on the adult reference concentrations for treatment of susceptible pathogens.
    - For clinical efficacy: The number of children with negative sputum sample for Aspergillus infection at 3 months.
    -Για τον δοσολογικό αλγόριθμο: Ο αριθμός των παιδιών και των εφήβων με κυστική ίνωση και λοίμωξη από Aσπέργιλλο ηλικίας 8-17 ετών, φθάνοντας στην προκαθορισμένη περιοχή κάτω από την καμπύλη του χρόνου συγκέντρωσης (AUC) ποσακοναζόλης στην πρώτη αξιολόγηση (μεταξύ 5ης και 10ης ημέρας) βασιζόμενη στην αναφορά των συγκεντρώσεων ενηλίκων για την θεραπεία των ευαίσθητων παθογόνων.
    -Για την κλινική αποτελεσματικότητα: Ο αριθμός των παιδιών με αρνητικό δείγμα πτυέλων για λοίμωξη από Ασπέργιλλο στους τρεις μήνες.
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    - For the dosing algorithm: between day 5 and 10
    - For clinical efficacy: 3 months.
    -Για τον δοσολογικό αλγόριθμο: μεταξύ 5ης και 10ης ημέρας
    -Για την κλινική αποτελεσματικότητα: τρεις μήνες.
    E.5.2Secondary end point(s)
    PK -The number of children and adolescents with CF and Aspergillus infection aged 8 to 17 years reaching the pre-defined area under the concentration time curve (AUC) of posaconazole at the second and third assessment (day 21-35, EOT) based on the adult reference concentrations for treatment of susceptible pathogens.
    Epidemiology, Clinical efficacy and safety
    - The proportion of children and adolescents aged 8 to 17 years with CF who screened positive for Aspergillus infection
    - The proportion of participants experiencing AEs and SAEs
    - Dose-response relationships between posaconazole exposure and toxicity
    - Forced expiratory volume (FEV1) at 3, 6 and 12 months post randomisation to evaluate if posaconazole is beneficial for CF-related Aspergillus infection.
    - Aspergillus in the airways (positive sputum culture) 3, 6 and 12 months post randomisation to evaluate if posaconazole is able to clear CF-related Aspergillus infection.
    - Levels of Aspergillus specific IgG and IgE 3, 6 and 12 months post randomisation to evaluate if posaconazole is able to normalize those levels.
    - Airway inflammation as measured by proteome profiling of sputum at baseline and 3 months post randomisation to evaluate if posaconazole is able to dampen inflammation in CF-related Aspergillus infection.
    - Clinical disease severity (as measured by pulmonary exacerbation rate, days on antibiotics and corticosteroids, hospital admissions, change in FEV1, change in BMI, CT-chest abnormalities) 3, 6 and 12 months post randomisation to evaluate if posaconazole has a beneficial effect.
    - Patient reported outcomes 3, 6 and 12 months post randomisation to evaluate if posaconazole has a beneficial effect (validated CFQR).
    pK
    -Ο αριθμός των παιδιών και εφήβων με κυστική ίνωση και λοίμωξη από Ασπέργιλλο ηλικίας 8-17 ετών, στην προκαθορισμένη περιοχή κάτω από την καμπύλη συγκέντρωσης χρόνου (AUC) ποσακοναζόλης στην δεύτερη και τρίτη εκτίμηση (ημέρα 21η έως 35η, τέλος της μελέτης EOT) , βασιζόμενη στην αναφορά των συγκεντρώσεων ενηλίκων για την θεραπεία των ευαίσθητων παθογόνων.
    Επιδημιολογία, κλινική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια
    -Η αναλογία παιδιών και εφήβων ηλικίας 8-17 ετών με κυστική ίνωση θετικά ως προς την λοίμωξη από Ασπέργιλλο.
    -Η αναλογία συμμετεχόντων στους οποίους εκδηλώθηκαν ανεπιθύμητες ενέργειες και σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες
    -Αξιολόγηση οποιασδήποτε σχέσης μεταξύ της έκθεσης στην ποσακοναζόλη και τοξικότητας.
    -Ο βίαια εκπνεόμενος όγκος (FEV1) στους 3, 6 και 12 μήνες μετά την τυχαιοποίηση, για να αξιολογηθεί εάν η ποσακοναζόλη είναι επωφελής στη σχετιζόμενη με κυστική ίνωση λοίμωξη από Ασπέργιλλο.
    -Ασπέργιλλος στις αναπνευστικές οδούς (θετική καλλιέργεια πτυέλων) 3, 6 και 12 μήνες μετά την τυχαιοποίηση, για να αξιολογηθεί εάν η ποσακοναζόλη είναι ικανή να θεραπεύσει την σχετιζόμενη με κυστική ίνωση λοίμωξη από Ασπέργιλλο
    -Επίπεδα ειδικών IgG και IgE αντισωμάτων έναντι Ασπεργίλλου, 3, 6 και 12 μήνες μετά την τυχαιοποίηση, για να αξιολογηθεί εάν η ποσακοναζόλη είναι σε θέση να ομαλοποιήσει αυτά τα επίπεδα.
    -Η φλεγμονή των αεραγωγών όπως μετράται με το πρωτεϊνικό προφίλ των πτυέλων κατά την έναρξη και 3 μήνες μετά την τυχαιοποίηση, για να αξιολογηθεί εάν η ποσακοναζόλη είναι σε θέση να αμβλύνει την φλεγμονή στη σχετιζόμενη με κυστική ίνωση λοίμωξη από Ασπέργιλλο.
    -Η κλινική βαρύτητα της νόσου (όπως μετράται από το ρυθμό των πνευμονικών εξάρσεων, μέρες σε αντιβιοτικά και κορτικοστεροειδή, εισαγωγές σε νοσοκομείο, μεταβολή στον βίαια εκπνεόμενο όγκο (FEV1), αλλαγή στον δείκτη μάζας σώματος (BMI), ευρήματα στην αξονική θώρακα) 3, 6 και 12 μήνες μετά την τυχαιοποίηση για να αξιολογήσει εάν η ποσακοναζόλη έχει ευεργετικό αποτέλεσμα.
    -Αναφερόμενα αποτελέσματα από τους ασθενείς 3, 6 και 12 μήνες μετά την τυχαιοποίηση για να αξιολογήσει εάν η ποσακοναζόλη έχει ευεργετική επίδραση (επικυρωμένη CFQR).
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    -Day 21-35
    -3, 6 and 12 months post randomisation
    -Ημέρα 21-35
    -3, 6 και 12 μήνες μετά την τυχαιοποίηση
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy Yes
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised Yes
    E.8.1.2Open Yes
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind No
    E.8.1.5Parallel group No
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo No
    E.8.2.3Other Yes
    E.8.2.3.1Comparator description
    το ίδιο ΥΕΦΠ με διαφορετική φαρμακοτεχνική μορφή
    the same IMP with different formulation
    E.8.2.4Number of treatment arms in the trial2
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned2
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA29
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    France
    Germany
    Greece
    Ireland
    Italy
    Netherlands
    Portugal
    Spain
    Sweden
    Switzerland
    United Kingdom
    Czechia
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    final data lock
    τελικό κλείδωμα των δεδομένων (final data lock)
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years3
    E.8.9.1In the Member State concerned months4
    E.8.9.1In the Member State concerned days0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years3
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months4
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial days0
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1Number of subjects for this age range: 135
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) Yes
    F.1.1.5.1Number of subjects for this age range: 67
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Yes
    F.1.1.6.1Number of subjects for this age range: 68
    F.1.2Adults (18-64 years) No
    F.1.3Elderly (>=65 years) No
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally Yes
    F.3.3.6.1Details of subjects incapable of giving consent
    Children
    Παιδιά
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state8
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 115
    F.4.2.2In the whole clinical trial 135
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    none
    κανένα
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2021-03-23
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2021-09-16
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusPrematurely Ended
    P.Date of the global end of the trial2022-02-21
    For support, Contact us.
    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

    European Medicines Agency © 1995-Fri Apr 19 10:32:23 CEST 2024 | Domenico Scarlattilaan 6, 1083 HS Amsterdam, The Netherlands
    EMA HMA