| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
| Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (RRMM) |
| Mieloma Múltiple Recidivante o Resistente (MMRR) |
|
| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
| Multiple Myeloma which becomes non-responsive or progressive on therapy |
| Mieloma Múltiple que no responde o es progresivo con la terapia |
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| E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Cancer [C04] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 21.0 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10028228 |
| E.1.2 | Term | Multiple myeloma |
| E.1.2 | System Organ Class | 100000004864 |
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| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
| •To compare the efficacy of iberdomide, daratumumab and dexamethasone (IberDd) to that of daratumumab, bortezomib and dexamethasone (DVd) in terms of progression-free survival (PFS) in subjects with RRMM |
| •Comparar la eficacia de iberdomida, daratumumab y dexametasona (IberDd) con la de daratumumab, bortezomib y dexametasona (DVd) en cuanto a la supervivencia sin progresión (SSP) en pacientes con MMRR. |
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| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
•To evaluate clinical efficacy in terms of overall survival (OS) in subjects with RRMM treated with IberDd compared to DVd
•To evaluate additional efficacy parameters in subjects with RRMM treated with IberDd compared to DVd
•To evaluate safety of IberDd compared to DVd in subjects with RRMM
•To evaluate cancer-related symptoms and health-related quality of life (HRQoL) using the European Organization for Research and Treatment of Cancer – Quality of Life C30 questionnaire (EORTC QLQ-C30) and the European Quality of Life Multiple Myeloma Module (EORTC QLQ-MY20) in subjects with RRMM treated with IberDd compared to DVd |
• Evaluar la eficacia clínica en cuanto a la supervivencia global (SG) en pacientes con MMRR tratados con IberDd en comparación con DVd.
• Evaluar otros parámetros de eficacia en pacientes con MMRR tratados con IberDd en comparación con DVd.
• Evaluar la seguridad de IberDd en comparación con DVd en pacientes con MMRR.
• Evaluar los síntomas relacionados con el cáncer y la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) mediante el cuestionario C30 de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (QLQ-C30 de la EORTC) y el Módulo Europeo de Calidad de Vida en el Mieloma Múltiple (QLQ-MY20 de la EORTC) en pacientes con MMRR tratados con IberDd en comparación con DVd. |
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| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria |
1.Subject is ≥ 18 years of age at the time of signing the ICF.
2.Subject must understand and voluntarily sign an ICF prior to any study-related assessments/procedures being conducted.
3.Subject is willing and able to adhere to the study visit schedule and other protocol requirements.
4.Subject has documented diagnosis of MM and measurable disease, defined as any of the following:
a.M-protein quantities ≥ 1 g/dL by serum protein electrophoresis (sPEP) or ≥ 200 mg/24-hour urine collection by urine protein electrophoresis (uPEP); or
b.Light chain MM without measurable disease in serum or urine: serum free light chain (FLC) levels > 100 mg/L (10 mg/dL) involved light chain and an abnormal kappa/lambda FLC ratio
5.Subject has received 1 to 2 prior lines of anti-myeloma therapy.
6.Subject achieved a response (partial response [PR] or better) to at least 1 prior anti-myeloma regimen.
7.Subject must have documented disease progression during or after their last anti-myeloma regimen.
8.Prior treatment with CD38-directed therapy is permitted only if all the following are fulfilled:
a.Best response achieved during CD38-directed therapy was > PR.
b.Subject did not progress while receiving CD38-directed therapy or within 60 days of last dose of therapy.
c.Subject did not discontinue CD38-directed therapy due to a related AE.
d.Last dose of daratumumab was ≥ 3 months prior to randomization.
9.Subject has an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status score of 0, 1 or 2.
10.Females of childbearing potential (FCBP) must:
a.Have two negative pregnancy tests as verified by the Investigator prior to starting study treatment. She must agree to ongoing pregnancy testing during the course of the study, and after end of study treatment. This applies even if the subject practices true abstinence from heterosexual contact.
b.Either commit to true abstinence from heterosexual contact (which must be reviewed on a monthly basis and source documented) or agree to use, and be able to comply with, 2 forms of contraception: one highly effective, and one additional effective (barrier) measure of contraception without interruption 28 days prior to starting study treatment, during the study treatment (including dose interruptions), and for at least 28 days after the last dose of iberdomide, 3 months after the last dose of daratumumab or 7 months after the last dose of bortezomib, whichever is longest.
11.Male subjects must:
a.Practice true abstinence (which must be reviewed on a monthly basis and source documented) or agree to use a condom (Appendix E) during sexual contact with a pregnant female or a female of childbearing potential while participating in the study, during dose interruptions and for at least 90 days after the last dose of iberdomide, 3 months after the last dose of daratumumab, or 4 months after the last dose of bortezomib, whichever is longer even if he has undergone a successful vasectomy.
12.Male subjects must agree to refrain from donating sperm while on study treatment, during dose interruptions and for at least 90 days following last dose of study treatment.
13.Subjects must agree to refrain from donating blood while on study treatment, during dose interruptions and for at least 28 days following the last dose of study treatment.
14.All male and female subjects must follow all requirements defined in the Pregnancy Prevention Program (v5.1). |
1.Edad mínima de 18 años en el momento de firmar el documento de consentimiento informado (DCI).
2.Capacidad para entender y firmar voluntariamente el DCI antes de que empiecen a realizarse evaluaciones o procedimientos relacionados con el estudio.
3.Disposición y capacidad para cumplir el calendario de visitas del estudio y los demás requisitos del protocolo.
4.Diagnóstico documentado de MM y enfermedad mensurable, definida como cualquiera de las circunstancias siguientes:
a.Cantidades de proteína M ≥1 g/dl determinadas mediante electroforesis de proteínas séricas (EFPS) o ≥200 mg/orina de 24 horas mediante electroforesis de proteínas urinarias (EFPU); o
b.MM de cadenas ligeras sin enfermedad mensurable en suero u orina: concentraciones séricas de cadenas ligeras libres (CLL) afectadas >100 mg/l (10 mg/dl) y cociente de CLL kappa/lambda anormal.
5.Entre 1 y 2 líneas previas de tratamiento contra el mieloma.
6.Respuesta (respuesta parcial [RP] o mejor) a al menos un tratamiento previo contra el mieloma.
7.Progresión documentada de la enfermedad durante o después del último tratamiento contra el mieloma.
8.Se permite el tratamiento previo dirigido contra CD38 solo si se cumplen todas las condiciones siguientes:
a.La mejor respuesta obtenida durante el tratamiento dirigido contra CD38 fue, como mínimo, RP.
b.No se produjo progresión durante el tratamiento dirigido contra CD38 ni en los 60 días posteriores a la última dosis del tratamiento.
c.No se suspendió el tratamiento dirigido contra CD38 debido a un AA relacionado.
d.La última dosis de daratumumab se administró ≥ 3 meses antes de la aleatorización.
9.Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2.
10.Las mujeres en edad fértil (MEF) deberán:
a.Tener dos pruebas de embarazo negativas, verificadas por el investigador, antes del inicio del tratamiento del estudio. Acceder a someterse a pruebas de embarazo periódicamente durante el estudio y después de finalizar el tratamiento del estudio. Esto será aplicable incluso a las mujeres que practiquen la abstinencia completa de relaciones heterosexuales.
b.Comprometerse a practicar la abstinencia completa de relaciones heterosexuales (lo que deberá comprobarse mensualmente y consignarse en los documentos originales) o a utilizar y ser capaz de cumplir con el uso de 2 métodos anticonceptivos, uno muy eficaz y otro eficaz (de barrera), sin interrupción desde 28 días antes de iniciar el tratamiento del estudio, durante el tratamiento del estudio (incluidas las interrupciones de la administración) y hasta, como mínimo, 28 días después de recibir la última dosis de iberdomida, 3 meses después de recibir la última dosis de daratumumab o 7 meses después de recibir la última dosis de bortezomib, lo que suponga más tiempo.
11.Los varones deberán:
a.Practicar la abstinencia completa (lo que deberá comprobarse mensualmente y consignarse en los documentos originales) o comprometerse a utilizar preservativo (Apéndice E) durante las relaciones sexuales con una mujer embarazada o en edad fértil mientras participe en el estudio, durante las interrupciones de la administración y durante, como mínimo, 90 días después de recibir la última dosis de iberdomida, 3 meses después de recibir la última dosis de daratumumab o 4 meses después de recibir la última dosis de bortezomib, lo que suponga más tiempo, incluso si se ha sometido a una vasectomía con éxito.
12.Comprometerse a abstenerse de donar semen durante el tratamiento del estudio, durante las interrupciones de la administración y durante, como mínimo, 90 días después de recibir la última dosis del tratamiento del estudio.
13.Los sujetos deberán comprometerse a abstenerse de donar sangre durante el tratamiento del estudio, durante las interrupciones de la administración y durante, como mínimo, 28 días después de recibir la última dosis del tratamiento del estudio.
14.Todos los varones y mujeres deberán cumplir todos los requisitos definidos en el programa de prevención del embarazo (v5.1). |
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| E.4 | Principal exclusion criteria |
1.Subject has any significant medical condition
2.Severe acute respiratory syndrome coronavirus 2 (SARS-CoV-2) infection within 14 days for mild or asymptomatic infections or within 28 days for severe/critical illness prior to randomization
3.Subject has any condition that confounds the ability to interpret data from the study.
4.Subject has any of the following laboratory abnormalities:
a.Absolute neutrophil count (ANC) < 1,000/µL. It is not permissible to administer granulocyte colony-stimulating factor (GCSF) to achieve minimum ANC levels.
b.Platelet count: < 75,000/µL for subjects in whom < 50% of bone marrow nucleated cells are plasma cells; or a platelet count < 50,000/µL for subjects in whom ≥ 50% of bone marrow nucleated cells are plasma cells. It is not permissible to transfuse subjects to achieve minimum platelet counts.
c.Hemoglobin < 8 g/dL (< 4.9 mmol/L).
d.Estimated glomerular filtration rate (eGFR) < 30 mL/min/1.73m2 or requiring dialysis. The eGFR can be calculated using the modified diet in renal disease (MDRD) formula.
e.Corrected serum calcium > 13.5 mg/dL (> 3.4 mmol/L).
f.Serum aspartate aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) > 2.5 × upper limit of normal (ULN).
g.Serum total bilirubin > 1.5 × ULN or > 3.0 mg/dL for subjects with documented Gilbert’s syndrome.
5.Subject has plasma cell leukemia, Waldenstrom’s macroglobulinemia or POEMS syndrome (polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal protein, and skin changes), or clinically significant amyloidosis.
6.Subject has peripheral neuropathy Grade 3, Grade 4 or Grade 2 with pain.
7.Subject has gastrointestinal disease that may significantly alter the absorption of iberdomide and/or other oral study treatment.
8.Subject has prior history of malignancies, other than MM, unless the subject has been free of the disease for ≥ 5 years with the exception of the following noninvasive malignancies:
•Basal cell carcinoma of the skin
•Squamous cell carcinoma of the skin in situ (stage 0)
•Carcinoma in situ of the cervix
•Carcinoma in situ of the breast
•Incidental histologic finding of prostate cancer (T1a or T1b using the TNM [tumor, nodes, metastasis] clinical staging system) or prostate cancer that is curative
9.Subject with known central nervous system involvement with MM.
10.Subject has received immunosuppressive medication within the last 14 days of initiating study treatment.
11.Subject has impaired cardiac function or clinically significant cardiac disease.
12.Subject received prior therapy with iberdomide.
13.Subject received any of the following:
a.Plasmapheresis within the last 28 days of initiating study treatment
b.Major surgery (as defined by the Investigator) within 14 days of initiating study treatment
c.Radiation therapy, other than local palliative therapy, for myeloma associated bone lesions within 14 days of initiating study treatment
d.Use of any systemic anti-myeloma drug therapy within 14 days of initiating study treatment
14.Subject received any investigational agent within 28 days.
15.Subject has previously received a live vaccine within 3 months of initiating study treatment.
16.Concurrent administration of a strong inhibitor or inducer of cytochrome P450 (CYP3A4/5) (including within 14 days of initiating study treatment).
17.Subject is unable or unwilling to undergo protocol required thromboembolism or herpes zoster prophylaxis.
18.Subject has previously received allogeneic stem cell transplantation at any time during prior therapy or received autologous stem cell transplantation within 12 weeks of initiating study treatment.
19.Subject has known chronic obstructive pulmonary disease (COPD) with a forced expiratory volume in 1 second (FEV1) < 50% of predicted normal. Note that forced expiratory testing (FEV1) is required for subjects suspected of having COPD.
20.Subject has known moderate or severe persistent asthma within the last 2 years, or currently has uncontrolled asthma of any classification.
21.Subject is a female who is pregnant, nursing or breastfeeding, or who intends to become pregnant during participation in the study.
22.Subject is positive for human immunodeficiency virus (HIV), chronic or active hepatitis B, active hepatitis A, or active hepatitis C.
23.Subject has known allergies, hypersensitivity, or intolerance to boron or mannitol, hyaluronidase, sorbitol, corticosteroids, monoclonal antibodies or human proteins, cereblon modulating agents or their excipients (refer to respective package inserts or Investigator's Brochure) or known sensitivity to mammalian-derived products.
24.Subject has any contraindications to daratumumab, bortezomib or dexamethasone, per local PI. |
1Cualquier enfermedad importante
2Infección por coronavirus del síndrome respiratorio agudo grave de tipo 2(SARS-CoV-2)en los 14 días previos en el caso de infecciones leves o asintomáticas o en los 28 días previos en el caso de enfermedades graves/críticas antes de la aleatorización
3Presencia de cualquier proceso/situación que altere la capacidad de interpretar los datos del estudio
4Sujetos con alguna de las alteraciones analíticas siguientes:
a.Recuento absoluto de neutrófilos(RAN)<1000/µl. No se permite administrar factores estimulantes de colonias de granulocitos(G-CSF) para alcanzar el nivel mínimo de RAN
b.Recuento de plaquetas<75 000/µl en pac en los que< 50 % de las células nucleadas de la médula ósea sean células plasmáticas; o recuento de plaquetas <50 000/µl en pac en los que ≥50 % de las células nucleadas de la médula ósea sean células plasmáticas. No se permite transfundir a los pac para que alcancen el recuento mín de plaquetas
c.Hemoglobina<8 g/dl(<4,9 mmol/l)
d.Filtración glomerular estimada (FGe)<30 ml/min/1,73 m2 o necesidad de diálisis. La FGe puede calcularse mediante la fórmula MDRD (Modification of Diet in Renal Disease)
e.Calcio sérico corregido >13,5 mg/dl(>3,4 mmol/l)
f.Alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) en suero>2,5 veces el límite superior de la normalidad (LSN)
g.Bilirrubina total en suero >1,5 veces el LSN o >3,0 mg/dl en pac con síndrome de Gilbert documentado
5Leucemia de células plasmáticas, macroglobulinemia de Waldenström o síndrome POEMS(polineuropatía, organomegalia, endocrinopatía, proteínas monoclonales y alteraciones cutáneas) o amiloidosis clínicamente significativa
6Neuropatía periférica de grado 3 o 4 o grado 2 con dolor
7Enfermedad gastrointestinal que pueda alterar significativamente la absorción de iberdomida y/u otro tratamiento del estudio administrado por vía oral
8Antecedentes de neoplasias malignas distintas del MM, a menos que el sujeto se haya mantenido sin enfermedad durante un mín de cinco años, con la excepción de las siguientes neoplasias malignas no invasivas:
•Carcinoma basocelular de la piel,Carcinoma espinocelular de piel in situ (estadio 0),Carcinoma in situ de cuello uterino,Carcinoma in situ de mama,Hallazgo histológico casual de cáncer de próstata(T1a o T1b según el sistema de estadificación clínica TNM [tumor, ganglios, metástasis]) o cáncer de próstata con tratamiento curativo
9Afectación conocida del SNC debido al MM
10Tratamiento con medicación inmunosupresora en los 14 días previos al inicio del tratamiento del estudio
11Disfunción cardíaca o cardiopatía clínicamente significativa.
12Tratamiento previo con iberdomida
13Administración de cualquiera de las intervenciones siguientes:
a.Plasmaféresis en los 28 días previos al inicio del tratamiento del estudio
b.Intervención de cirugía mayor (según la definición del investigador) en los 14 días previos al inicio del tratamiento del estudio
c.Radioterapia, aparte del tratamiento paliativo local, para lesiones óseas asociadas al mieloma en los 14 días previos al inicio del tratamiento del estudio
d.Uso de cualquier tratamiento farmacológico sistémico contra el mieloma en los 14 días previos al inicio del tratamiento del estudio
14Recepción de cualquier fármaco en investigación en los 28 días previos
15Recepción previa de una vacuna elaborada con microorganismos vivos en los 3 meses previos al inicio del tratamiento del estudio
16.Admin simultánea de un inhibidor o inductor potente del citocromo P450 (CYP3A4/5) (en los 14 días previos al inicio del tratamiento del estudio, inclusive)
17Incapacidad o falta de disposición a someterse a la profilaxis tromboembólica o para el herpes zóster exigida por protocolo
18Recepción de un alotrasplante de células madre en cualquier momento durante el tratamiento previo o de un autotrasplante de células madre en las 12 semanas previas al inicio del tratamiento del estudio
19Enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) conocida con un volumen espiratorio forzado en el primer segundo (FEV1)<50 % del valor teórico normal. Es obligatorio realizar pruebas espiratorias forzadas(FEV1)en los pac con sospecha de EPOC
20Asma persistente,moderada o grave,conocida en los últimos 2 años o asma no controlada de cualquier grado en la actualidad
21Mujeres embarazadas, en período de lactancia o que tengan intención de quedarse embarazadas durante su participación en el estudio
22Seropositividad para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH),hepatitis B crónica o activa,hepatitis A activa o hepatitis C activa
23Alergia, hipersensibilidad o intolerancia al boro o manitol, hialuronidasa, sorbitol, corticosteroides, anticuerpos monoclonales o proteínas humanas, moduladores de cereblón o excipientes(véase prospecto o manual del investigador correspondiente) o sensibilidad conocida a productos derivados de mamíferos
24Contraindicaciones para uso de daratumumab, bortezomib o dexametasona, según el IP local |
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| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
| Progression-free survival (PFS): Time from randomization to the first documentation of progressive disease according to the IMWG Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma or death due to any cause, whichever occurs first |
| Supervivencia sin progresión (SSP): tiempo transcurrido desde la aleatorización hasta la primera documentación de progresión de la enfermedad conforme a los Criterios de respuesta uniformes para el mieloma múltiple del Grupo Internacional de Trabajo sobre el Mieloma (IMWG) o hasta la muerte por cualquier causa, lo que ocurra antes. |
|
| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
| Time from randomization to the first documentation of progressive disease (IMWG) or death |
| Tiempo transcurrido desde la aleatorización hasta la primera documentación de progresión de la enfermedad (IMWG) o hasta la muerte. |
|
| E.5.2 | Secondary end point(s) |
Overall survival (OS): Time from randomization to time of death due to any cause
Overall response rate (ORR):Percentage of subjects who achieve best response of partial response (PR) or better according to the IMWG Uniform response Criteria for Multiple Myeloma
Time to response (TTR): Time from randomization to the first documentation of response (PR or better)
Duration of response (DoR): Time from the first documentation of response (PR or better) to the first documentation of PD or death due to any cause, whichever occurs first
Time to progression (TTP): Time from randomization to the first documentation of PD
Time to next treatment (TTNT): Time from randomization to the start of the next anti-myeloma treatment
Progression-free survival 2 (PFS2): Time from randomization to progression on the next anti-myeloma treatment or death due to any cause, whichever occurs first
Safety: Type, frequency, seriousness and severity of adverse events (AEs), and relationship of AEs to study treatment
EORTC QLQ-C30 and EORTC QLQ-MY20: Mean changes from baseline in subscale scores in subject-reported health related quality of life outcomes and multiple myeloma-related symptoms as measured by the European Organization for Research and Treatment of Cancer – Quality of Life C30 questionnaire (EORTC QLQ-C30) and the European Quality of Life Multiple Myeloma Module (EORTC QLQ-MY20) |
Supervivencia global (SG): tiempo transcurrido desde la aleatorización hasta el momento de la muerte por cualquier causa.
Tasa de respuesta global (TRG): porcentaje de sujetos que logran como mejor respuesta una respuesta parcial (PR) o mejor conforme a los Criterios de respuesta uniformes para la mieloma múltiple del IMWG.
Tiempo hasta la respuesta (THR): tiempo transcurrido desde la aleatorización hasta la primera documentación de respuesta (RP o mejor).
Duración de la respuesta (DR): tiempo transcurrido desde la primera documentación de respuesta (RP o mejor) hasta la primera documentación de PE o hasta la muerte por cualquier causa, lo que ocurra antes.
Tiempo hasta la progresión (THP): tiempo transcurrido desde la aleatorización hasta la primera documentación de PE.
Tiempo hasta el siguiente tratamiento (THST): tiempo transcurrido desde la aleatorización hasta el inicio del siguiente tratamiento contra el mieloma.
Segunda supervivencia sin progresión (SSP2): tiempo transcurrido desde la aleatorización hasta la progresión con el siguiente tratamiento contra el mieloma o la muerte por cualquier causa, lo que ocurra antes.
Seguridad: tipo, frecuencia, gravedad e intensidad de los acontecimientos adversos (AA) y su relación con el tratamiento del estudio.
QLQ-C30 y QLQ-MY20 de la EORTC: variaciones medias con respecto al momento basal de las puntuaciones de las subescalas de resultados de calidad de vida relacionada con la salud comunicados por los pacientes y síntomas relacionados con el mieloma múltiple, determinadas mediante el cuestionario de calidad de vida C30 de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (QLQ-C30 de la EORTC) y el módulo para el mieloma múltiple del cuestionario de calidad de vida de la EORTC (QLQ-MY20 de la EORTC). |
|
| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
OS:Time from randomization to time of death due to any cause
ORR:Time from randomization to time of death due to any cause
TTR:Time from randomization to the first documentation of response (PR or better)
DoR:Time from the first documentation of response (PR or better) to the first documentation of progressive disease (PD) or death due to any cause,whichever occurs first
TTP:Time from randomization to the first documentation of PD
TTNT:Time from randomization to the start of the next anti-myeloma treatment
PFS2:Time from randomization to progression on the next anti-myeloma treatment or death due to any cause,whichever occurs first
Safety:Time from randomization to time of death due to any cause
EORTC QLQ-C30,EORTC QLQ-MY20:Time from randomization to time of death due to any cause |
SG:tiempo desde aleatorización hasta momento de la muerte(cualquier causa)
TRG:tiempo desde aleatorización hasta momento de la muerte(cualquier causa)
THR:tiempo desde aleatorización hasta primera documentación de respuesta(RP o mejor).
DR:tiempo desde primera documentación de respuesta (RP o mejor) hasta primera documentación de progresión de la enfermedad(PE)o hasta muerte por cualquier causa,lo que ocurra antes.
THP:tiempo desde aleatorización hasta primera documentación de PE.
THST:tiempo desde aleatorización hasta inicio del siguiente tratamiento contra el mieloma.
SSP2:tiempo desde aleatorización hasta progresión con el siguiente tratamiento contra el mieloma o muerte por cualquier causa,lo que ocurra antes. |
|
| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | Yes |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | No |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | Yes |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | No |
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
| E.7.1.1 | First administration to humans | No |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | No |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | Yes |
| E.8.1.1 | Randomised | Yes |
| E.8.1.2 | Open | Yes |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | No |
| E.8.1.5 | Parallel group | No |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Yes |
| E.8.2.2 | Placebo | No |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 16 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 117 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
| Australia |
| Canada |
| China |
| Israel |
| Japan |
| Korea, Republic of |
| Russian Federation |
| Taiwan |
| Turkey |
| United States |
| Austria |
| Belgium |
| Denmark |
| Finland |
| France |
| Germany |
| Greece |
| Ireland |
| Italy |
| Netherlands |
| Norway |
| Poland |
| Portugal |
| Spain |
| Sweden |
| Switzerland |
| United Kingdom |
| Czechia |
|
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
| The End of Trial is defined as either the date when 459 subjects have died or 5 years after the last subject is randomized, whichever is the later date. |
| El fin del ensayo se define como la fecha en que se haya producido el fallecimiento de 459 sujetos o cuando hayan transcurrido 5 años desde la aleatorización del último sujeto, lo que ocurra más tarde. |
|
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 7 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 7 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 7 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 7 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |
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