E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Children (6-12 years old) with bronchopulmonary dysplasia |
Kinder (6-12 Jahre alt) mit bronchopulmonaler Dysplasie |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Children (6-12 years old) with bronchopulmonary dysplasia |
Kinder (6-12 Jahre alt) mit bronchopulmonaler Dysplasie |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Respiratory Tract Diseases [C08] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 21.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10006475 |
E.1.2 | Term | Bronchopulmonary dysplasia |
E.1.2 | System Organ Class | 10038738 - Respiratory, thoracic and mediastinal disorders |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
To investigate the clinical efficacy on lung function (FEV1 peak (0-1h)) of a daily inhalation of 5 µg tiotropium via Respimat® inhaler in 6-12 year old children with bronchopulmonary dysplasia |
Die Untersuchung der klinischen Wirksamkeit auf die Lungenfunktion (FEV1 peak (0-1h)) einer täglichen Inhalation von 5 µg Tiotropium via Respimat® Inhalator bei 6-12-jährigen Kindern mit einer bronchopulmonalen Dysplasie |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
To study the safety and effect of daily inhalation of 5 µg of tiotropium via Respimat® inhaler in 6-12 year old children with bronchopulmonary dysplasia on various lung function parameters and physical activity, measured by the Physical Activity Questionnaire for Children (PAQ-C) |
Die Untersuchung der Sicherheit und des Effektes einer täglichen Inhalation von 5 µg Tiotropium via Respimat® Inhalator bei 6-12 jährigen Kindern mit einer bronchopulmonalen Dysplasie auf verschiedene Lungenfunktionsparameter und die körperliche Aktivität, gemessen mit dem Physical Activity Questionnaire for Children (PAQ-C) in deutscher Übersetzung |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. the presence of bronchopulmonary dysplasia 2. formerly prematurely born male and female patients aged 6 to 12 years 3. informed consent of the guardians of the participating patients, confirmed by handwritten dating and signature, after information has been provided and the consent of the participating patients, confirmed and obtained by signature 4. FEV1 before inhalation of a betamimetic >60% and <90% of the target 5. positive bronchial reversibility test, i.e. increase of FEV1 by ≥12% 15-30 min after inhalation of 200 µg salbutamol 6. Ability to correctly operate the Respimat® Inhaler 7. ability to conduct the study related investigations
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1. Vorliegen einer Bronchopulmonalen Dysplasie 2. Ehemals frühgeborene männliche und weibliche Patienten im Alter von 6 bis 12 Jahren 3. Vorliegen der durch eigenhändige Datierung und Unterschrift bestätigten Einwilligung der Sorgeberechtigten der teilnehmenden Patienten nach erfolgter Aufklärung und Vorliegen der durch Unterschrift bestätigten und eingeholten Zustimmung der teilnehmenden Patienten 4. FEV1 vor Inhalation eines Betamimetikums >60% und <90% vom Soll 5. Positive bronchiale Reversibilitätsprüfung, d.h. Anstieg des FEV1 um ≥12% 15-30 min nach Inhalation von 200 µg Salbutamol 6. Fähigkeit zur korrekten Bedienung des Respimat® Inhalators 7. Fähigkeit zur Durchführung der studienbezogenen Untersuchungen
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1. hypersensitivity to tiotropium or its ingredients or to drugs with a similar chemical structure, as known from medical history 2. participation of the patient in another clinical trial within the last 4 weeks before inclusion 3. indications that the patient is unlikely to comply with the protocol (e.g., lack of cooperation) 4. contraindications according to the Spiriva® Respimat® technical information 5. presence of bronchial asthma 6. presence of allergic sensitization to regionally typical respiratory allergens 7. therapy with inhaled steroid within the last 4 weeks 8. therapy with short- or long-acting inhaled betamimetic within the last 4 weeks 9. therapy with leukotriene antagonists within the last 4 weeks 10. therapy with inhaled anticholinergic within the last 4 weeks 11. girls of childbearing age (defined from Tanner stage ≥ B3)
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1. Anamnestisch bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Tiotropium oder deren Inhaltsstoffen oder gegenüber Medikamenten mit ähnlicher chemischer Struktur 2. Teilnahme der Patientin/des Patienten an einer anderen klinischen Prüfung innerhalb der letzten 4 Wochen vor dem Einschluss 3. Anzeichen dafür, dass die Patientin/der Patient den Prüfplan voraussichtlich nicht einhalten wird (z. B. mangelnde Kooperationsbereitschaft) 4. Kontraindikationen entsprechend der Fachinformation Spiriva® Respimat® 5. Vorliegen eines Asthma bronchiale 6. Vorliegen einer allergischen Sensibilisierung gegen regional typische Atemwegsallergene 7. Therapie mit inhalativem Steroid innerhalb der letzten 4 Wochen 8. Therapie mit kurz- oder langwirksamem inhalativen Betamimetikum innerhalb der letzten 4 Wochen 9. Therapie mit Leukotrienantagonisten innerhalb der letzten 4 Wochen 10. Therapie mit inhalativem Anticholinergikum innerhalb der letzten 4 Wochen 11. Mädchen im gebärfähigen Alter (definiert ab Tanner Stadium ≥ B3)
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Change in FEV1 peak (0-1 h) after 12 weeks of treatment |
Veränderung des FEV1 peak (0-1 h) nach 12 Wochen Behandlung |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
after 12 weeks of treatment |
nach 12 Wochen Behandlung |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
AEs and SAEs Change in FEV1 before inhalation after 12 weeks of treatment FVC peak (0-1h) after inhalation FEV1 (AUC(0-1h) and FVC (AUC(0-1h) Change FEV1/FVC Change MEF75-25 Change FVC Change before inhalation PEF am/pm Change PEF Change in variability Physical Activity Questionnaire for Children (PAQ-C) Difference FEV1, FVC, MEF75-25 before/after standardized treadmill provocation
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AEs und SAEs Veränderung des FEV1 vor Inhalation nach 12 Wochen Behandlung FVC Peak (0-1h) nach Inhalation FEV1 (AUC(0-1h) und FVC (AUC(0-1h) Veränderung FEV1/FVC Veränderung MEF75-25 Veränderung FVC Veränderung vor Inhalation PEF am/pm Veränderung PEF Variabilitätsveränderung Physical Activity Questionnaire for Children (PAQ-C) Unterschied FEV1, FVC, MEF75-25 vor/nach standardisierter Laufbandprovokation
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
after 12 weeks of treatment |
nach 12 Wochen Behandlung |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | Yes |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 5 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |