Clinical Trial Results:
An Open label, Compassionate Use Study of Tenalisib (RP6530) in Patients currently receiving treatment on Tenalisib trials in Hematological Malignancies
Summary
|
|
EudraCT number |
2020-001663-90 |
Trial protocol |
PL BG |
Global end of trial date |
|
Results information
|
|
Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
12 Oct 2022
|
First version publication date |
12 Oct 2022
|
Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
|
|||
Trial identification
|
|||
Sponsor protocol code |
RP6530-1803
|
||
Additional study identifiers
|
|||
ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT03711604 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
|
|||
Sponsor organisation name |
Rhizen Pharmaceuticls SA
|
||
Sponsor organisation address |
Grosspeteranlage 29,, Basel, Switzerland, 4052
|
||
Public contact |
Ajit Nair / SVP & Head Clinical R&D, Rhizen Pharmaceuticals SA, +41 4033241041, an@rhizen.com
|
||
Scientific contact |
Ajit Nair / SVP & Head Clinical R&D, Rhizen Pharmaceuticals SA, +41 4033241041, an@rhizen.com
|
||
Paediatric regulatory details
|
|||
Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
|
||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
|
||
Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
|
||
Results analysis stage
|
|||
Analysis stage |
Interim
|
||
Date of interim/final analysis |
15 Sep 2022
|
||
Is this the analysis of the primary completion data? |
No
|
||
Global end of trial reached? |
No
|
||
General information about the trial
|
|||
Main objective of the trial |
To evaluate the safety and tolerability of Tenalisib as single agent or in combination until the withdrawal of subject from the study due to disease progression, unacceptable toxicity or any other reason including consent withdrawal or investigator’s decision.
|
||
Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP). Confidentiality of patient’s personal data was protected in accordance with the Health Insurance Portability and Accountability Act of 1996 (HIPAA) and national data protection laws, as applicable. During the conduct of the study, all subjects were closely monitored for all adverse events regularly as mentioned in the protocol.
|
||
Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
28 Nov 2018
|
||
Long term follow-up planned |
No
|
||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
|
||
Population of trial subjects
|
|||
Number of subjects enrolled per country |
|||
Country: Number of subjects enrolled |
United States: 10
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Georgia: 6
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 1
|
||
Worldwide total number of subjects |
17
|
||
EEA total number of subjects |
1
|
||
Number of subjects enrolled per age group |
|||
In utero |
0
|
||
Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
|
||
Newborns (0-27 days) |
0
|
||
Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
|
||
Children (2-11 years) |
0
|
||
Adolescents (12-17 years) |
0
|
||
Adults (18-64 years) |
5
|
||
From 65 to 84 years |
11
|
||
85 years and over |
1
|
|
|||||||
Recruitment
|
|||||||
Recruitment details |
This was an open-label, compassionate use study in patients who have completed a clinical trial of Tenalisib. This trial offers an opportunity to patients who have responded (either have CR, PR, or SD on Tenalisib treatment) to receive Tenalisib as compassionate medication following their completion of the previous study. | ||||||
Pre-assignment
|
|||||||
Screening details |
Patients continued to receive Tenalisib (schedule and dose) as they received in previous protocols unless dose adjustments or delays are necessary for toxicity management. In case of rollover from a combination study, the investigator has a choice to continue with the combination therapy or to maintain the patient on Tenalisib monotherapy. | ||||||
Period 1
|
|||||||
Period 1 title |
Overall study (overall period)
|
||||||
Is this the baseline period? |
Yes | ||||||
Allocation method |
Not applicable
|
||||||
Blinding used |
Not blinded | ||||||
Arms
|
|||||||
Arm title
|
Tenalisib (RP6530) | ||||||
Arm description |
- | ||||||
Arm type |
Experimental | ||||||
Investigational medicinal product name |
Tenalisib
|
||||||
Investigational medicinal product code |
RP6530
|
||||||
Other name |
|||||||
Pharmaceutical forms |
Tablet
|
||||||
Routes of administration |
Oral use
|
||||||
Dosage and administration details |
Subjects received either 400 mg BID or 800 mg BID orally in a 28-day cycle.
|
||||||
|
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Baseline characteristics reporting groups
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Overall study (overall period)
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|
|||
End points reporting groups
|
|||
Reporting group title |
Tenalisib (RP6530)
|
||
Reporting group description |
- |
|
|||||||||||||
End point title |
Adverse Events (AEs), Grade 3/ 4 AEs and Serious Adverse Event (SAEs) [1] | ||||||||||||
End point description |
|||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||
End point timeframe |
2 years
|
||||||||||||
Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No statistical analyses for this endpoint |
|||||||||||||
|
|||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Adverse events information
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Timeframe for reporting adverse events |
2 years
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
25
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting groups
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Tenalisib (RP6530)
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|
|||
Substantial protocol amendments (globally) |
|||
Were there any global substantial amendments to the protocol? No | |||
Interruptions (globally) |
|||
Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
|||
Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
This is not an interim analysis, it's more an update of ongoing study data. The global trial is still ongoing with one patient. |