| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
| Immune Thrombocytopenia (ITP) |
| Trombocitopenia immunitaria (ITP) |
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| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
| Immune Thrombocytopenia (ITP) is a chronic, autoimmune disease that is associated with bleeding risk due to low platelet levels in the blood. |
| La trombocitopenia immunitaria (ITP) è una malattia autoimmune cronica associata al rischio di sanguinamento dovuta a bassi livelli di piastrine nel sangue. |
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| E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Blood and lymphatic diseases [C15] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 23.0 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10074667 |
| E.1.2 | Term | Immune thrombocytopenic purpura |
| E.1.2 | System Organ Class | 100000004851 |
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| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
| • To demonstrate the efficacy of rilzabrutinib versus placebo in patients with refractory/relapsed ITP, based on the proportion of adult patients able to achieve platelet counts at or above 50,000/µL for at least 8 out of the last 12 weeks of the 24-week blinded treatment period |
| •Dimostrare l’efficacia di rilzabrutinib rispetto al placebo in pazienti con ITP refrattaria/recidivante, in base alla percentuale di pazienti adulti in grado di raggiungere una conta piastrinica pari o superiore a 50.000/µl per almeno 8 delle ultime 12 settimane del periodo di trattamento in cieco di 24 settimane. |
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| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
•Evaluate effect of rilzabrutinib versus PBO on nr. of wks with PLT count =50,000/µL OR between =30,000/µL and <50,000/µL and at least doubled from baseline, over the 24-wk blinded treatment period in absence of rescue therapy
•Evaluate effect of rilzabrutinib versus PBO on nr. of wks with PLT counts between =30,000/µL and <50,000/µL and at least doubled from baseline over the 24-wk blinded treatment period in absence of rescue therapy
•Evaluate effect of rilzabrutinib versus PBO on time to first PLT count of =50,000/µL OR between =30,000/µL and <50,000/µL and at least doubled from baseline
•Evaluate effect of rilzabrutinib versus PBO on proportion of pts requiring rescue therapy
•Evaluate effect of rilzabrutinib versus PBO on change from baseline in ITPBAT assessment.
•Evaluate safety and tolerability of rilzabrutinib in pts aged 12 to <18 yrs and in adult pts (=18 yrs) with refractory/relapsed ITP
•Characterize PK of rilzabrutinib
•Evaluate effect of rilzabrutinib on QoL |
| •Valutare l’effetto di rilzabrutinib rispetto al PBO- sul n di settimane con conta PLT =50.000/µl O tra =30.000/µl e <50.000/µl e un valore doppio rispetto al valore basale, nel periodo di trattamento in cieco di 24 settimane in assenza di terapia di soccorso - sul n di settimane con conta PLT tra =30.000/µl e <50.000/µl e un valore doppio rispetto al valore basale, nel periodo di trattamento in cieco di 24 settimane in assenza di terapia di soccorso - sul tempo alla prima conta PLT =50.000/µl O tra =30.000/µl e <50.000/µl e un valore doppio rispetto al valore basale - sulla % di pazienti che necessitano di una terapia di soccorso - sulla variazione rispetto al basale nella valutazione del ITPBAT •Valutare sicurezza e tollerabilità di rilzabrutinib in pazienti di età tra 12 e <18 anni e in pazienti adulti (=18 anni) con ITP refrattaria/recidivante •Caratterizzare la PK di rilzabrutinib •Valutare l'effetto di rilzabrutinib sulla QoL |
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| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Patients will be men and women with primary ITP with duration of > 6 months in ages 12 to < 18 years and duration of > 3 months in ages 18 years and above • The following countries will only enroll patients =18 years of age with
therefore primary ITP with duration of >3 months: Austria, Germany,
Turkey, Ukraine
2. Patients who had a response (achievement of platelet count =50,000/µL) to IVIg/anti-D or CSs that was not sustained and who have documented intolerance, insufficient response or any contra-indication to any appropriate courses of standard of care ITP therapy
3. An average of 2 platelet counts at least 5 days apart of < 30,000µL (and no single platelet count >35,000µL) within 14 days prior to the first dose of study drug
4. Adequate hematologic, hepatic, and renal function (absolute neutrophil count =1.5 X 109/L, AST/ALT =1.5 x ULN, albumin = 3 g/dL, total bilirubin = 1.5 x ULN, estimated GFR > 50 [Cockcroft and Gault method]
5. Hemoglobin (Hgb) > 9 g/dL prior to dosing on Study Day 1
6. Female patients who are of reproductive potential (fertile, following
menarche and until becoming post-menopausal unless permanently
sterile) or are likely to reach reproductive potential during the study must agree for the duration of the study to use an effective means of contraception (eg. hormonal contraception methods that inhibit ovulation, intrauterine device, intrauterine hormone-releasing system, bilateral tubal ligation, vasectomized partner or condoms) or practice true abstinence (when this is in line with the usual and preferred lifestyle). For females considered not to have reproductive potential: Any woman of age = 55 years with amenorrhea for >1 year, will be considered as having confirmed menopause and follicle-stimulating hormone (FSH) or pregnancy testing will not be needed. Postmenopausal females <55 years of age (defined as amenorrhea > 1 year) must have menopause confirmed by elevated FSH levels at Screening. Surgically sterile females do not require any further confirmation of menopause and will not be considered to have reproductive potential.
7. Patients must be able to provide written informed consent or informed assent with corresponding informed consent obtained from the patient's guardian and agree to the schedule of assessments. |
1.I pazienti saranno uomini e donne con ITP primaria di durata >6 mesi per età compresa tra 12 e <18 anni e di durata >3 mesi per età pari o superiore a 18 anni • I seguenti paesi arruolano solo pazienti di età = 18 anni quindi con ITP primaria con durata > 3 mesi: Austria, Germania, Turchia, Ucraina 2.Pazienti che hanno manifestato una risposta (raggiungimento di conta piastrinica =50.000/µl) non costante al trattamento con IVIg/anti-D o CS e che presentano intolleranza documentata, risposta insufficiente o qualsiasi controindicazione a qualsiasi ciclo appropriato di terapia standard di cura per ITP
3.Una media di 2 conte piastriniche <30.000/µl ad almeno 5 giorni di distanza (e nessuna conta piastrinica singola >35.000/µl) nei 14 giorni precedenti la prima dose del farmaco in studio
4.Adeguata funzione ematologica, epatica e renale (conta assoluta dei neutrofili =1,5 X 109/l, AST/ALT =1,5 x ULN, albumina =3 g/dl, bilirubina totale =1,5 x ULN, GFR stimata >50 [metodo di Cockcroft e Gault]
5.Emoglobina >9 g/dl prima della somministrazione il Giorno 1 dello studio
6.Le pazienti potenzialmente fertili (fertile, a seguito del menarca e fino alla menopausa se non permanentemente sterile) o che probabilmente raggiungeranno il potenziale di fertilità nel corso dello studio) devono acconsentire a usare per l’intera durata dello studio metodi contraccettivi efficaci (ad es. metodi contraccettivi ormonali che inibiscono l’ovulazione, dispositivo intrauterino, sistema intrauterino a rilascio ormonale, legatura bilaterale delle tube, partner vasectomizzato o preservativo) o praticare l’astinenza completa (purché in linea con lo stile di vita abituale e preferito). Per le donne considerate non potenzialmente fertili: qualsiasi donna di età =55 anni con amenorrea da >1 anno sarà considerata come donna in menopausa confermata e non sarà necessario misurare l’ormone follicolo-stimolante (FSH) né eseguire un test di gravidanza. Le donne in postmenopausa (definite come amenorrea da >1 anno) di età <55 anni devono disporre della conferma dello stato menopausale in base a livelli di FSH elevati allo screening. Le donne chirurgicamente sterili non necessitano di alcuna ulteriore conferma della menopausa e non saranno considerate potenzialmente fertili
7.I pazienti devono essere in grado di fornire un consenso informato scritto o un assenso informato con il corrispondente consenso informato ottenuto dal tutore del paziente e accettare la Programmazione delle valutazioni |
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| E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Patients with secondary ITP - 2. Pregnant or lactating women - 3. Electrocardiogram findings for patients: • aged = 12 and < 16: QTcF > 449 msec (males) or > 457 msec (females) • aged = 16 and < 18: QTcF >450 msec (males) or > 460 msec (females) • aged >= 18, of QTcF > 450 msec (males) or > 470 msec (females), poorly controlled atrial fibrillation_other clinically significant abnormalities. 4. History or current, active malignancy requiring or likely to require chemotherapeutic or surgical treatment. 5. Transfusion with blood, blood products, plasmapheresis, or use of any other rescue medications. 6. Change in CS and/or TPO-RA dose within 14 days prior to Study Day 1. 7. Immunosuppressant drugs other than CSs within within 5 times the
elimination half-life of the drug or 14 days of Study Day 1. 8. rituximab or splenectomy within the 3 months prior to Study Day 1. • Patients treated with rituximab will have normal B-cell counts prior to enrollment. 9. Ongoing need for the use of proton pump inhibitor drugs such as omeprazole and esomeprazole. 10. Use of known strong-to-moderate inducers or inhibitors of CYP3A within 3 days or 5 half-lives of Study Day 1 and until the end of the active treatment period. 11. Planned or concomitant use of any anticoagulants and platelet aggregation inhibiting drugs such as aspirin, nonsteroidal anti-inflammatory drugs, thienopyridines within 14 days of Study Day 1 and until the end of the active treatment period. 12. Has received any investigational drug within the 30 days before receiving the first dose of study medication, or at least 5 times elimination half-life of the drug; patient should not be using an investigational device at the time of dosing • Patients who previously received treatment with BTK inhibitors (except rilzabrutinib) within 30 days before the first dose of study drug are not eligible. • Patients who previously received rilzabrutinib at any time are not eligible. 13. Current drug or alcohol abuse. 14. Refractory nausea and vomiting, malabsorption, external biliary shunt, significant bowel resection, or any other condition that would preclude adequate study drug absorption. 15. History of solid organ transplant. 16. Positive at Screening for human immunodeficiency virus, hepatitis B virus or hepatitis C virus • Patients who are hepatitis B virus surface antigen (HBsAg) positive will not be eligible. • Patients who are HBsAg negative and hepatitis B core antigen antibody. (HBcAb) positive will be tested for HBV surface antibody (HBsAb) and HBV DNA. If HBV DNA is negative and HBsAb titer is =100 IU/L, patients may be enrolled • Patients who are HBcAb positive and HBsAg negative with HBsAb titer <100 IU/L or negative, are not eligible. 17. Positive QuantiFERON®-TB Gold, or QuantiFERON®-TB Gold Plus QFT Plus) at Screening unless all of the following 3 conditions are true (except for pts in the UK where positive QFT Plus at Screening is
exclusionary): a) Chest X-ray does not show evidence suggestive of active tuberculosis (TB) disease b) There are no clinical signs and symptoms of pulmonary and/or extrapulmonary TB disease c) Documented receipt of one of the following prophylactic treatment regimens: i. Oral daily Isoniazid for 6 months or ii. Oral daily Rifampin (RIF) for 4 months or iii. Isoniazid and Rifapentine weekly for 3 months. On a case by case basis, after discussion and approval by the Sponsor, a local TB test that is negative and is considered equivalent to 1 of the above tests may be used for eligibility. 18. History of recurring (2 or more) serious infections requiring intravenous antibiotic therapy or active serious or moderate infection ongoing on the day of randomization. 19. Myelodysplastic syndrome. 20. Live vaccine within 28 days prior to Study Day 1 or plan to receive one . 21. Planned surgery in the time frame of the dosing period. 22. Any other clinically significant disease, that would interfere with patient safety. |
| 1.Pz con ITP secondaria 2.Don in stato di gravidanza o allattamento 3.Risultati dell’ ECG per pz: -di età tra =12 e <16 anni: QTcF>449 msec (uom) o >457 msec (don)- di età tra =16 e <18 anni: QTcF>450 msec (uom) o >460 msec (don)- età >=18 anni, QTcF>450 msec (uom) o >470 msec (don), fibrillazione atriale scarsamente controllata_ altre anomalie clinicamente significative 4.Anamnesi o attuale tumore maligno in fase attiva che richiede/potrebbe richiedere un trattamento chemioterapico o chirurgico 5.Trasfusione con sangue,emoderivati,plasmaferesi o uso di qualsiasi altro F di soccorso 6.Variazione della dose di CS e/o TPO-RA nei 14 gg precedenti il Gg 1(G1) dello studio 7.F immunosoppressori diversi da CS entro 5 volte l’emivita di eliminazione del f. o 14 gg dal G1 dello studio 8.Rituximab o splenectomia nei 3 mesi precedenti il G1 dello studio - I pz trattati con rituximab dovranno avere conte delle cellule B normali prima dell’arruolamento 9.Necessità costante di ricorrere all’uso di F inibitori della pompa protonica come omeprazolo ed esomeprazolo 10.Uso di induttori o inibitori noti da forti a moderati di CYP3A entro 3 gg o 5 emivite dal G1 fino fine del trattamento 11.Uso programmato o concomitante di anticoagulanti e F inibitori dell’agg piastrinica come l’aspirina, F antinfiammatori non steroidei, tienopiridine entro 14 gg dal G1 fino fine del trattamento 12.Trattamento con qualsiasi F sperimentale nei 30 gg precedenti la somministrazione della prima dose del F in studio o almeno 5 volte l’emivita di eliminazione del F; il pz non deve usare un disp sperimentale al momento della somministrazione:- I pz che hanno ricevuto in precedenza un trattamento con inibitori della tirosin-chinasi di Bruton (eccetto rilzabrutinib) nei 30 gg precedenti la prima dose del F in studio non sono idonei - I pz che in precedenza hanno ricevuto rilzabrutinib in qualsiasi momento non sono idonei 13.Abuso attuale di F o alcol 14.Nausea e vomito refrattari, malassorbimento, shunt biliare esterno, resezione intestinale significativa o qualsiasi altra condizione che impedirebbe un adeguato assorbimento del F in studio 15.Anamnesi di trapianto di organo solido 16.Pos allo screening per il virus dell’immunodeficienza umana, virus dell’epatite B o C:- I pz che risultano pst all’Ag di superficie del virus dell’epatite B non saranno idonei. -I pz ngt all’HBsAg e pst agli anticorpi anti-antigene core dell’epatite B saranno sottoposti al test degli anticorpi di superficie dell’HBV e dell’HBV DNA. Se l’HBV DNA è neg e il titolo di HBsAb è =100 UI/L, i pz possono essere arruolati.- I pz HBcAb-pst e HBsAg-ngt con titolo di HBsAb <100 UI/L o ngt non sono idonei. 17.Pst al test QTP®-TB Gold o QTP®-TB Gold Plus allo screening, a meno che risultino vere tutte le 3 seguenti condizioni (ad eccezione dei pz in UK dove QTP Plus pos allo screening è esclusionario) :a) La radiografia toracica non mostra evidenze indicative di malattia da tubercolosi attiva b) Non vi sono segni e sintomi clinici di malattia da TBC polmonare e/o extra-polmonare c) Ricezione documentata di uno dei seguenti regimi di trattamento profilattico:i. isoniazide orale una volta al gg per 6 mesi o ii. rifampina orale una volta al gg per 4 mesi o iii. isoniazide e rifapentina una volta alla settimana per 3 mesi. Valutando caso per caso, previa discussione e approvazione da parte dello Sponsor, ai fini dell’idoneità può essere usato un test TBC locale che risulti ngt e sia considerato equivalente a 1 dei suddetti test. 18.Anamnesi di infezioni gravi ricorrenti che richiedono una terapia antibiotica endovenosa o infezione grave o moderata attiva in corso il gg della randomizzazione 19.Sindrome mielodisplastica 20.Somministrazione di un vaccino vivo nei 28 gg precedenti il G1 dello studio o intenzione di riceverne uno 21.Intervento chirurgico pianificato nell’intervallo temporale del periodo di dosaggio 22.Qualsiasi altra malattia,clinicamente significativa che interferirebbe con la sicurezza del pz |
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| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
| Proportion of patients able to achieve platelet counts at or above 50,000/µL for at least 8 out of the last 12 weeks of the 24-week blinded treatment period in the absence of rescue therapy |
| • Percentuale di pazienti in grado di raggiungere conte piastriniche pari o superiori a 50.000/µl per almeno 8 delle ultime 12 settimane del periodo di trattamento in cieco di 24 settimane in assenza di terapia di soccorso. |
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| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
| Efficacy (blinded period): At every visit Week 2 through Week 25 including weekly lab visits between clinic visits and early withdrawal/unscheduled visits |
| Efficacia (periodo in cieco): ad ogni visita dalla settimana 2 alla settimana 25 comprese le visite di laboratorio tra le visite cliniche e le visite di ritiro/non programmate |
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| E.5.2 | Secondary end point(s) |
Efficacy
• Number of weeks with platelet count =50,000/µL OR between = 30,000/µL and <50,000/µL and at least doubled from baseline over the 24-week blinded treatment period in the absence of rescue therapy
• Number of weeks with platelet counts between = 30,000/µL and <50,000/µL and at least doubled from baseline over the 24-week blinded treatment period in the absence of rescue therapy
• Time to first platelet count of =50,000/µL OR between = 30,000/µL and <50,000/µL and doubled from baseline
• Proportion of patients requiring rescue therapy
• Change from baseline in ITP Specific Bleeding Assessment Tool (ITPBAT) assessment
Safety
• Frequency and severity of TEAEs
• Frequency and severity of bleeding TEAEs
• Change from baseline in physical examination, ECG, clinical laboratory test results, vital signs. and laboratory tests (serum chemistry, hematology (except for platelet counts included in the primary efficacy endpoint)
PK
• Plasma concentrations of rilzabrutinib
QoL
• Change from baseline on the Symptoms, Bother and Activity domains
of the ITP Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) in adult patients (=18 years)
• Change from baseline in disease-specific quality of life (QoL) as measured by the Kids' ITP Tools (ITP-KIT) score in patients ages 12 to <18
Exploratory
• Proportion of patients able to achieve platelet counts =50,000/µL for 4 out of last 8 weeks of the 24-week treatment period
• Proportion of patients who have a platelet count that exceeds 250,000/µL or 450,000/µL (for patients on TPO RA's)
• Change from baseline on the Fatigue, Psychological, Fear, Social Activity, Women's Reproductive Health, Work, and Overall QoL domains of the ITP-PAQ in adult patients (=18 years)
• Change from baseline in quality of life as measured by the Euro-QoL-5 Dimensions-5 Level (Euro-QoL-5D-5L) in adult patients (=18 years)
• Change from baseline in disease-related symptom severity as measured by the Patient Global Impression of Severity (PGIS)
• Patient perception of disease-related symptom improvement as measured by Patient Global Impression of Change Scale (PGIC)
• PK parameters as assessed by population pharmacokinetic analysis
• BTK occupancy
• Changes from baseline in TPO levels, T/B/NK counts, immunoglobulin (IgG, IgG1, IgG4, IgM, IgE) levels |
Efficacia
•Numero di settimane con conta piastrinica =50.000/µl O tra =30.000/µl e <50.000/µl e un valore almeno doppio rispetto al valore basale, nell’arco del periodo di trattamento in cieco di 24 settimane in assenza di terapia di soccorso
•Numero di settimane con conta piastrinica tra =30.000/µl e <50.000/µl e un valore almeno doppio rispetto al valore basale, nell’arco del periodo di trattamento in cieco di 24 settimane in assenza di terapia di soccorso
•Tempo alla prima conta piastrinica =50.000/µl O tra =30.000/µl e <50.000/µl e un valore doppio rispetto al valore basale
•Percentuale di pazienti che devono ricorrere a una terapia di soccorso durante il periodo di trattamento in cieco di 24 settimane
•Variazione rispetto al basale nella valutazione ITP-BAT alla Settimana 25
Sicurezza
•Frequenza e gravità dei TEAE
•Frequenza e gravità dei TEAE emorragici
•Variazione rispetto al basale a livello di esame obiettivo, ECG, segni vitali e risultati degli esami clinici di laboratorio: ematochimica ed ematologia (fatta eccezione per le conte piastriniche incluse nell’endpoint primario di efficacia)
Farmacocinetica
•Concentrazioni plasmatiche di rilzabrutinib
Qualità della vita
•Variazione rispetto al basale nei domini Sintomi, Fastidio e Attività del Questionario per la valutazione di pazienti con ITP (ITP-PAQ) in pazienti adulti (=18 anni)
•Variazione rispetto al basale nella QOL specifica per la malattia misurata mediante il punteggio degli Strumenti per bambini con ITP (ITP-KIT) in pazienti di età compresa tra 12 e <18 anni
Esplorativi
•Percentuale di pazienti in grado di raggiungere una conta piastrinica =50.000/µl per 4 delle ultime 8 settimane del periodo di trattamento di 24 settimane
•Percentuale di pazienti che presentano una conta piastrinica superiore a 250.000/µl o 450.000/µl (per pazienti in terapia con TPO-RA)
•Variazione rispetto al basale nei domini Affaticamento, Psicologico, Paura, Attività sociale, Salute riproduttiva femminile, Lavoro e QOL complessiva dell’ITP-PAQ in pazienti adulti (=18 anni)
•Variazione rispetto al basale nella QOL misurata mediante il Questionario europeo sulla QOL a 5 dimensioni e livelli in pazienti adulti (=18 anni)
•Variazione rispetto al basale nella gravità dei sintomi correlati alla malattia misurata mediante la Scala delle impressioni globali del paziente sulla gravità (PGIS)
•Percezione del miglioramento dei sintomi correlati alla malattia da parte del paziente, come misurato mediante la Scala delle impressioni globali del paziente sul cambiamento (PGIC)
•Parametri PK valutati mediante analisi PK di popolazione
•Occupazione della BTK
•Variazioni rispetto al basale nei livelli di TPO, nelle conte delle cellule T/B/NK e nei livelli di immunoglobuline (IgG, IgG1, IgG4, IgM, IgE) |
|
| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Efficacy (blinded period): At every visit Week 2 through Week 25 including weekly lab visits between clinic visits and early withdrawal/unscheduled visits
Efficacy (open-label): Week 26 through Week 53 including end of study 4-weeks post last dose and early withdrawal/unscheduled visits
Safety (blinded period, open-label): At every visit
PK (blinded period): Week 1 and Week 13
PK (open-label): Week 25 and Week 53 |
Efficacia (periodo in cieco): ad ogni visita dalla settimana 2 alla settimana 25 comprese le visite di laboratorio tra le visite cliniche e le visite di ritiro prematuro/non programmate
Efficacia (periodo in aperto): dalla settimana 26 alla settimana 53 comprese le 4 settimana a conclusione dello studio post ultimo dosaggio e le visite di ritiro prematuro/non programmate
Sicurezza (periodo in cieco, in aperto): ad ogni visita
Farmacocinetica (periodo in cieco): settimana 1 e settimana 13
Farmacocinetica (in aperto): settimana 25 e settimana 53 |
|
| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | Yes |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | No |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | No |
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
| E.7.1.1 | First administration to humans | No |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | No |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | Yes |
| E.8.1.1 | Randomised | Yes |
| E.8.1.2 | Open | No |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | Yes |
| E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
| E.8.2.2 | Placebo | Yes |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 6 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 35 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
| Australia |
| Brazil |
| Canada |
| Chile |
| Israel |
| Korea, Republic of |
| Mexico |
| Russian Federation |
| Singapore |
| Thailand |
| Turkey |
| Ukraine |
| United States |
| Austria |
| Bulgaria |
| France |
| Germany |
| Hungary |
| Italy |
| Netherlands |
| Norway |
| Poland |
| Spain |
| United Kingdom |
| Czechia |
| Argentina |
|
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
|
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 2 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 2 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |
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