Clinical Trial Results:
Efficacy and Safety Study of Vatiquinone for the Treatment of Mitochondrial Disease Subjects With Refractory Epilepsy (MIT-E)
Summary
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EudraCT number |
2020-002100-39 |
Trial protocol |
ES FR IT SE PL |
Global end of trial date |
27 Dec 2023
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
07 Feb 2025
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First version publication date |
19 Jul 2024
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
PTC743-MIT-001-EP
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04378075 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
PTC Therapeutics, Inc.
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Sponsor organisation address |
500 Warren Corp Centre Dr, Warren, United States, NJ 07059
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Public contact |
Medical Information, PTC Therapeutics, Inc., +011 44 1-866-562-4620, medinfo@ptcbio.com
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Scientific contact |
Medical Information, PTC Therapeutics International Limited, +353 19068700, medinfo@ptcbio.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-001238-PIP02-20 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
22 Feb 2024
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
27 Dec 2023
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The primary objective of the study was to demonstrate the effect of vatiquinone (PTC743) on reduction in observable motor seizure frequency in participants with genetically confirmed mitochondrial disease, as assessed by a seizure diary.
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Protection of trial subjects |
This study was designed and monitored in accordance with sponsor procedures, which comply with the ethical principles of Good Clinical Practice (GCP) as required by the major regulatory authorities, and in accordance with the Declaration of Helsinki.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
28 Sep 2020
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 31
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Country: Number of subjects enrolled |
Japan: 11
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Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 8
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Sweden: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 1
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Worldwide total number of subjects |
68
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EEA total number of subjects |
22
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
|
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
5
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Children (2-11 years) |
47
|
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Adolescents (12-17 years) |
15
|
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Adults (18-64 years) |
1
|
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From 65 to 84 years |
0
|
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
A total of 82 participants were screened, of which 14 were not randomized due to screen failure. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Double-blind (24 Weeks)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | ||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Investigator, Carer, Assessor, Subject | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
|
|||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
|
Double-blind Period: Vatiquinone | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received vatiquinone 15 milligrams (mg)/kilogram (kg) if body weight <13 kg, and 200 mg if body weight ≥13 kg, administered orally, 3 times per day (TID) for up to 24 weeks during the double-blind period. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Vatiquinone
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
PTC743, EPI-743
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Pharmaceutical forms |
Oral solution
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Vatiquinone was administered per the treatment arm description.
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Arm title
|
Double-blind Period: Placebo | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received vatiquinone-matched placebo, administered orally, TID for up to 24 weeks during the double-blind period. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral solution
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Vatiquinone-matching placebo was administered per the treatment arm description
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Period 2
|
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Period 2 title |
Long-term Extension (48 Weeks)
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Is this the baseline period? |
No | ||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
|
|||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Long-term Extension: Vatiquinone/Vatiquinone | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants who received vatiquinone for 24 weeks in the double-blind period continued to received vatiquinone 15 mg/kg if body weight <13 kg, and 200 mg if body weight ≥13 kg, administered orally, TID for 48 weeks during the long-term extension period. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Vatiquinone
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
PTC743, EPI-743
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Pharmaceutical forms |
Oral solution
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Vatiquinone was administered per the treatment arm description.
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Arm title
|
Long-term Extension: Placebo/Vatiquinone | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants who received placebo for 24 weeks in the double-blind period, received vatiquinone 15 mg/kg if body weight <13 kg, and 200 mg if body weight ≥13 kg, administered orally, TID for 48 weeks during the long-term extension period. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Vatiquinone
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Investigational medicinal product code |
|||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
PTC743, EPI-743
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Pharmaceutical forms |
Oral solution
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Vatiquinone was administered per the treatment arm description.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Double-blind Period: Vatiquinone
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Reporting group description |
Participants received vatiquinone 15 milligrams (mg)/kilogram (kg) if body weight <13 kg, and 200 mg if body weight ≥13 kg, administered orally, 3 times per day (TID) for up to 24 weeks during the double-blind period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Double-blind Period: Placebo
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Reporting group description |
Participants received vatiquinone-matched placebo, administered orally, TID for up to 24 weeks during the double-blind period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Double-blind Period: Vatiquinone
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Reporting group description |
Participants received vatiquinone 15 milligrams (mg)/kilogram (kg) if body weight <13 kg, and 200 mg if body weight ≥13 kg, administered orally, 3 times per day (TID) for up to 24 weeks during the double-blind period. | ||
Reporting group title |
Double-blind Period: Placebo
|
||
Reporting group description |
Participants received vatiquinone-matched placebo, administered orally, TID for up to 24 weeks during the double-blind period. | ||
Reporting group title |
Long-term Extension: Vatiquinone/Vatiquinone
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Reporting group description |
Participants who received vatiquinone for 24 weeks in the double-blind period continued to received vatiquinone 15 mg/kg if body weight <13 kg, and 200 mg if body weight ≥13 kg, administered orally, TID for 48 weeks during the long-term extension period. | ||
Reporting group title |
Long-term Extension: Placebo/Vatiquinone
|
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Reporting group description |
Participants who received placebo for 24 weeks in the double-blind period, received vatiquinone 15 mg/kg if body weight <13 kg, and 200 mg if body weight ≥13 kg, administered orally, TID for 48 weeks during the long-term extension period. | ||
Subject analysis set title |
Overall Period: Vatiquinone/Vatiquinone
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Subject analysis set type |
Intention-to-treat | ||
Subject analysis set description |
Participants received vatiquinone 15 mg/kg if body weight <13 kg, and 200 mg if body weight ≥13 kg, administered orally, TID for up to 72 weeks.
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Subject analysis set title |
Overall Period: Placebo/Vatiquinone
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Subject analysis set type |
Intention-to-treat | ||
Subject analysis set description |
Participants received vatiquinone-matched placebo, administered orally, TID for up to 24 weeks followed by vatiquinone 15 mg/kg if body weight <13 kg, and 200 mg if body weight ≥13 kg, administered orally, TID for up to 48 weeks.
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End point title |
Percent Change From Baseline to Week 24 in the Number of Observable Motor Seizures per 28 Days During the Double-blind Period | ||||||||||||
End point description |
The 28-day motor seizure frequency in the double-blind period was calculated as the (number of motor seizures)/ (the number of valid days where motor seizure count information is present) * 28 within the double-blind period. The baseline of the seizure frequency used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. Intent-to-treat (ITT) population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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Statistical analysis title |
Statistical Analysis 1 | ||||||||||||
Comparison groups |
Double-blind Period: Vatiquinone v Double-blind Period: Placebo
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Number of subjects included in analysis |
68
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
other | ||||||||||||
P-value |
= 0.173 | ||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||
Parameter type |
Median difference (final values) | ||||||||||||
Point estimate |
-8.31
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Confidence interval |
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level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
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lower limit |
-31.3 | ||||||||||||
upper limit |
16.4 |
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End point title |
Change From Baseline to Week 24 in Number of Disease-Related Hospitalization Days per 28 Days in Double-Blind Period | ||||||||||||
End point description |
The disease-related hospitalization days per 28 days in the double-blind period was calculated as the (number of disease-related hospitalizations)/(the number of days within the double-blind period) * 28.
The baseline hospitalization used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline to Week 24 in Occurrence/Recurrence of Status Epilepticus per 28 Days in Double-blind Period | ||||||||||||
End point description |
The status epilepticus per 28 Days in the double-blind period was calculated as the (number of status epilepticus incidences)/(the number of days in the double-blind period) * 28.
The baseline status epilepticus incidences used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline to Week 72 in Number of Disease-Related Hospitalization Days Per 28 days in Overall Period | ||||||||||||
End point description |
The disease-related hospitalization days per 28 days in the overall period was calculated as the (number of disease-related hospitalizations)/(the number of days within the overall treatment period) * 28.
The baseline hospitalization used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 72
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline to Week 72 in Occurrence/Recurrence of Status Epilepticus per 28 Days in Overall Period | ||||||||||||
End point description |
The status epilepticus per 28 Days in the overall period was calculated as the (number of status epilepticus incidences)/(the number of days in the overall period) * 28.
The baseline status epilepticus incidences used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 72
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants with Disease-Related In-Patient Hospitalizations in Double-Blind Period | |||||||||
End point description |
In-patient hospitalization per 28 days in the double-blind period was calculated as the (number of in-patient hospitalization)/(the number of days in the double-blind period) * 28.
The baseline in-patient hospitalization used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. Number of participants with in-patient hospitalizations for either seizure or epilepticus per 28 days in double-blind period are reported. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants with Disease-Related In-Patient Hospitalizations in Overall Period | |||||||||
End point description |
In-patient hospitalization per 28 days in the overall period was calculated as the (number of in-patient hospitalization)/(the number of days in the overall period) * 28.
The baseline in-patient hospitalization used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. Number of participants with in-patient hospitalizations for either seizure or epilepticus per 28 days in overall period are reported. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 72
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants With Disease-Related Emergency Room Visits in Overall Period | |||||||||
End point description |
Disease-related emergency room visits per 28 days in the overall period was calculated as the (number of disease-related emergency room visits)/(the number of days in the overall period) * 28.
The baseline disease-related emergency room visits used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. Number of participants with disease-related emergency room visits for either seizure or epilepticus per 28 days in overall period are reported. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 72
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Disease-Related In-Patient Hospitalizations in Double-Blind Period | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
In-patient hospitalization per 28 days in the double-blind period was calculated as the (number of in-patient hospitalization)/(the number of days in the double-blind period) * 28.
The baseline in-patient hospitalization used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. Number of participants with number of in-patient hospitalizations for either seizure or epilepticus per 28 days in double-blind period are reported. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants With Disease-Related Emergency Room Visits in Double-Blind Period | |||||||||
End point description |
Disease-related emergency room visits per 28 days in the double-blind period was calculated as the (number of disease-related emergency room
visits)/(the number of days in the double-blind period) * 28.
The baseline disease-related emergency room visits used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. Number of participants with disease-related emergency room visits for either seizure or epilepticus per 28 days in double-blind period are reported. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Disease-Related In-Patient Hospitalizations in Overall Period | |||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
In-patient hospitalization per 28 days in the overall period was calculated as the (number of in-patient hospitalization)/(the number of days in the overall period) * 28.
The baseline in-patient hospitalization used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. Number of participants with number in-patient hospitalizations for either seizure or epilepticus per 28 days in overall period are reported. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 72
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Disease-Related Emergency Room Visits in Double-Blind Period | |||||||||||||||||||||
End point description |
Disease-related emergency room visits per 28 days in the double-blind period was calculated as the (number of disease-related emergency room
visits)/(the number of days in the double-blind period) * 28.
The baseline disease-related emergency room visits used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. Number of participants with number of emergency room visits for either seizure or epilepticus per 28 days in double-blind period are reported. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Percent Change From Baseline to Week 24 in Total Seizure Frequency per 28 Days in Double-Blind Period | ||||||||||||
End point description |
The total seizure frequency per 28 days in the double-blind period was calculated as the (number of total seizures)/(the number of valid days where total seizure count information is present) * 28 within the double-blind period.
The baseline of the seizure frequency used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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||||||||||||
End point timeframe |
Baseline, Week 24
|
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|||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Disease-Related Emergency Room Visits in Overall Period | |||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Disease-related emergency room visits per 28 days in the overall period was calculated as the (number of disease-related emergency room visits)/(the number of days in the overall period) * 28.
The baseline disease-related emergency room visits used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. Number of participants with number of emergency room visits for either seizure or epilepticus per 28 days in overall period are reported. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 72
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants Taking Rescue Medications in the Overall Period | |||||||||
End point description |
Number of participants taking rescue medications for epilepsy in overall period are reported. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 72
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants Taking Rescue Medications in the Double-blind Period | |||||||||
End point description |
Number of participants taking rescue medications for epilepsy in double-blind period are reported. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
|
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Percent Change From Baseline to Week 72 in Total Seizure Frequency per 28 Days in Overall Period | ||||||||||||
End point description |
Overall period was defined as the period from the first dosing date of investigational product (IP) during double-blind period to the end of study (double-blind + open-label period).
The 28 day total seizure frequency in the overall period was calculated as the (number of total seizures)/(the number of valid days where total seizure count information is present) * 28 within the overall period.
The baseline of the seizure frequency used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 72
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline to Week 72 in Health-Related Quality of Life as Measured by the CarerQoL-7D Questionnaire Score in Overall Period | ||||||||||||
End point description |
The CarerQol-7D consists of 5 negative and 2 positive dimensions of providing informal care. The negative dimensions are relational problems, mental health problems, problems combining daily activities with care, financial problems and physical health problems because of providing informal care. The 2 positive dimensions are fulfilment from caregiving and support with lending care. For each dimension, there are 3 possible responses: no, some and a lot. Utility tariffs for CarerQol have been developed to calculate a weighted sum score of CarerQol-7D from the responses on the 7 dimensions, ranging from 0 (worst imaginable caregiving situation) to 100 (best imaginable caregiving situation), for which discrete choice experiments were used. Higher sum scores reflect better care-related quality of life. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment. 'Overall number of participants analyzed' = participants evaluable for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 72
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline to Week 24 in Health-Related Quality of Life as Measured by the Care-Related Quality of Life of Informal Caregivers (CarerQoL-7D) Questionnaire Score in Double-blind Period | ||||||||||||
End point description |
The CarerQol-7D consists of 5 negative and 2 positive dimensions of providing informal care. The negative dimensions are relational problems, mental health problems, problems combining daily activities with care, financial problems and physical health problems because of providing informal care. The 2 positive dimensions are fulfilment from caregiving and support with lending care. For each dimension, there are 3 possible responses: no, some and a lot. Utility tariffs for CarerQol have been developed to calculate a weighted sum score of CarerQol-7D from the responses on the 7 dimensions, ranging from 0 (worst imaginable caregiving situation) to 100 (best imaginable caregiving situation), for which discrete choice experiments were used. Higher sum scores reflect better care-related quality of life. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment. 'Overall number of participants analyzed' = participants evaluable for this endpoint.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 24
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants with Motor Seizure Clusters in Double-Blind Period | |||||||||
End point description |
Seizure clusters were defined by “too many to count” entries in the seizure diaries. The motor seizure clusters per 28 days in the double-blind period was calculated as the (number of motor seizure clusters)/(the number of valid days where motor seizure clusters count information was present) * 28 within the double-blind period.
The baseline of the seizure frequency used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants with Motor Seizure Clusters in Overall Period | |||||||||
End point description |
Seizure clusters were defined by “too many to count” entries in the seizure diaries. The motor seizure clusters per 28 days in the overall period was calculated as the (number of motor seizure clusters)/(the number of valid days where motor seizure clusters count information was present) * 28 within the overall period.
The baseline of the seizure frequency used the 28 days observations immediately prior to treatment start date for this calculation. ITT population included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 72
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants With >30%, 30% to -30%, < -30% to -60%, < -60% to -100% Reduction in Motor Seizures per 28 Days During the Double-blind Period | |||||||||||||||||||||
End point description |
Number of participants whose motor seizure frequency reduction per 28 days was more than the specified percentage compared to baseline were reported.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants With >30%, 30% to -30%, < -30% to -60%, < -60% to -100% Reduction in Total Seizures per 28 Days During the Double-blind Period | |||||||||||||||||||||
End point description |
Number of participants whose total seizure frequency reduction per 28 days was more than the specified percentage compared to baseline were reported.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline to Week 24
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Baseline up to Week 77
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Adverse event reporting additional description |
Double-blind phase: Safety analysis set included all randomized participants who received at least 1 dose of treatment.
On-Vatiquinone period: On-Vatiquinone safety analysis set included all randomized participants who received at least 1 dose of Vatiquinone anytime during the study.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
26.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Double-blind Period: Vatiquinone
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Reporting group description |
Participants received vatiquinone 15 mg/kg if body weight <13 kg, and 200 mg if body weight ≥13 kg, administered orally, TID for up to 24 weeks during the double-blind period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
On-Vatiquinone Period: Placebo/Vatiquinone
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Reporting group description |
Participants who received placebo for 24 weeks in the double-blind period, received vatiquinone 15 mg/kg if body weight <13 kg, and 200 mg if body weight ≥13 kg, administered orally, TID for 48 weeks during the long-term extension period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
On-Vatiquinone Period: Vatiquinone/Vatiquinone
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Reporting group description |
Participants who received vatiquinone for 24 weeks in the double-blind period continued to received vatiquinone 15 mg/kg if body weight <13 kg, and 200 mg if body weight ≥13 kg, administered orally, TID for 48 weeks during the long-term extension period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Double-blind Period: Placebo
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Reporting group description |
Participants received vatiquinone-matched placebo, administered orally, TID for up to 24 weeks during the double-blind period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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27 Mar 2020 |
The overall reason for this amendment was to change the name of the study Sponsor, subsequently the drug name, and to incorporate health authorities’ feedback on the previous version of the protocol. |
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22 May 2020 |
The overall reasons for this amendment were to add urinalysis assessment and an additional pharmacokinetic (PK) timepoint and to give additional training for seizure diaries, if needed. |
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30 Sep 2020 |
The overall reasons for this amendment were to revise the electrocariogram (ECG) collection schedule so as to time match it with the 4-hour postdose PK, to add PK samples to 4 hours postdose at Weeks 48 and 72, to revise the definition of compliance with study drug dosing, to separate the secondary endpoints into key and other endpoints, and refinement of statistical considerations. |
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31 Mar 2021 |
The overall reasons for this amendment were to add Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) questionnaire at Weeks 24 and 72; revise the number of study sites from approximately 12 to approximately 30; clarify that historical electroencephalogram (EEG) may be within 6 months prior to the Screening Visit; revise inclusion and exclusion criteria to clarify genetic confirmation of mitochondrial disease, clarify use of antiepileptic drugs (AEDs), clarify aspartate aminotransferase (AST) and alanine aminotransferase (ALT) range for participants with underlying Alpers-Huttenlocher syndrome/DNA polymerase subunit gamma (POLG) subtypes, and clarify exclusion of artisanal (non-Epidiolex cannabidiol) cannabidiol; add a weight-based dosing table for study drug; and clarify that the statistical anlysis plan (SAP) will be finalized prior to unblinding of the study and revise the text regarding the sample size and statistical powering. |
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04 Jun 2021 |
The overall reasons for this amendment were to clarify that male participants must use contraception and that all participants must use contraceptive measures from the time consent was signed until 30 days after treatment discontinuation and to add an appendix of prohibited medications. |
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06 Jan 2022 |
The overall reason for this amendment was to incorporate feedback from health authorities. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |