E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Childhood epilepsy: Myoclonic Astatic Epilepsy (Doose-Syndrome) |
Epilepsie im Kindesalter: Myoklonisch-astatische Epilepsie (Doose- Syndrom) |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Doose Syndrome is an epileptic condition in children. The seizures can be frequent and involve the abrupt loss of muscle control, causing the child to fall to the ground, often resulting in injury
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Das Doose-Syndrom ist eine epileptische Erkrankung bei Kindern. Die Anfälle können häufig sein und zum abrupten Verlust der Muskelkontrolle führen, was oft zu Stürzen und Verletzungen führt. |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 21.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10081183 |
E.1.2 | Term | Myoclonic-astatic epilepsy |
E.1.2 | System Organ Class | 100000004850 |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
The aim of this study is to monitor the individual long-term safety and efficacy of low dose Fenfluramine (0.4 or 0.8 mg/kg/day, max 30.0 mg/day) as add-on therapy. |
Das Ziel der Studie ist es, die Patienten-individuelle Langzeit-Sicherheit sowie Wirksamkeit bei Patienten mit Fenfluramin (0.4 or 0.8 mg/kg/day, max 30.0 mg/day) als add-on Therapie zu überwachen. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Not applicable |
Nicht zutreffend |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Subjects is currently enrolled in FFA-MAE-study. 2. Subject and parents/caregiver have been informed of the nature of the study and written informed consent has been obtained from the patient and the legally responsible parents/caregiver. 3. Subject is between 1 (12 months) and 17 years. 4. In the medical opinion of the Investigator, subject must be a candidate for continued treatment for an extended period of time with Fenfluramine (i.e. subject has demonstrated a clinically meaningful benefit with Fenfluramine in the prior trial (FFA-MAE), and benefits of continued treatment outweigh potential risks). 5. Clinically meaningful benefit is defined as follows: at least 50% reduction of total number of seizures (sum of GTKA, TS, AS, AB, MS) compared to baseline in FFA-MAE-study. 6. Subjects receives >= 1 AED in addition to Fenfluramine. |
1. Studienteilnehmer sind in der FFA-MAE Studie eingeschlossen. 2. Studienteilnehmer und deren Eltern / Sorgeberechtigte wurden über die wesentlichen Aspekte der Studie informiert und haben ihre schriftliche Einwilligung zur Teilnahme erteilt. 3. Studienteilnehmer ist zwischen 1 Jahr (12 Monate) und 17 Jahre alt. 4. Studienteilnehmer muss, nach Einschätzung des Prüfarztes, ein Kandidat für die weitere längerfristige Behandlung mit Fenfluramin sein (d.h. es lag ein aus klinischer Sicht positives Nutzen- / Risiko-Verhältnis für den einzelnen Patienten während vorherigen Studie (FFA-MAE) vor und die Vorteile einer weiteren Behandlung überwiegen das potentielle Risiko). 5. Klinisch positives Nutzen- /Risiko-Verhältnis bedeutet, dass die Anfallsreduktion im Vergleich zur Baseline-Visite der Vorgängerstudie (FFA-MAE) mindestens 50% beträgt (Summe der Anfälle über alle Anfallsarten). 6. Studienteilnehmer erhält mindestens eine weitere Behandlung für die Epilepsie, neben Fenfluramin. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1) Subject has a known hypersensitivity to Fenfluramine hydrochloride or other components in the study formulation 2) Weight loss of 10 percent or more compared to visit 2 (first intake of IMP) of the FFA-MAE study. 3) Certain drugs, as listed in the prohibited food & medication section in the protocol. 4) Intake of any investigational medicinal product (IMP) other than Fenfluramine. |
1) Studienteilnehmer hat eine bekannte Hypersensitivität gegenüber der Fenfluramin Hydrochlorid oder den weiteren Inhaltsstoffen der Prüfmedikation. 2) Gewichtsverlust von 10 % oder mehr im Vergleich zur Visite 2 (erste Einnahme der Prüfmedikation) der Vorgängerstudie (FFA-MAE) 3) Bestimmte Medikamente wie im Protokoll beschrieben 4) Einnahme von weiteren Prüfmedikationen außer Fenfluramin |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Efficacy Endpoint: - Change of individual (per subject) number and frequency of countable seizures compared to the baseline visit of the previous FFA-MAE study (before onset of Fenfluramine treatment).
Safety Endpoints: - (Serious) Adverse Events - Laboratory measurements - Vital signs - Physical examination - 12-lead electrocardiogram (ECG) - Doppler echocardiogram (ECHO) - Body weight |
Wirksamkeits Endpunkt: - Änderung der individuellen (pro Studienteilnehmer) Anzahl und Frequenz der zählbaren Anfälle im Vergleich zur Baseline-Visite der Vorgängerstudie (vor Ersteinnahme von Fenfluramin).
Sicherheits Endpunkte: - (Schwerwiegende) Unerwünschte Ereignisse - Blutabnahmen / Laborergebnisse - Vitalparameter - Körperliche Untersuchung - 12-Kanal Elektrokardiogramm (EKG) - Doppler Echokardiogram (ECHO) - Körpergewicht |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
During the course of the trial and at the end of the trial |
Im Verlauf und zum Ende der Studie |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
Not applicable |
Nicht zutreffend |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Not applicable |
Nicht zutreffend |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 3 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 5 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 5 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |