Clinical Trial Results:
A Phase 3 Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Triple Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects 2 Through 5 Years of Age
Summary
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EudraCT number |
2020-002251-38 |
Trial protocol |
DE |
Global end of trial date |
03 Jun 2022
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
15 Jul 2023
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First version publication date |
17 Dec 2022
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX20-445-111
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04537793 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Other trial identifiers |
IND Number: 132547 | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue, Boston, Massachusetts, United States,
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-002324-PIP01-17 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
21 Jun 2022
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
03 Jun 2022
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
03 Jun 2022
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics and efficacy of elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) triple combination therapy in cystic fibrosis (CF) subjects 2 through 5 years of age.
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
19 Nov 2020
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 11
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 11
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 49
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 7
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 5
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Worldwide total number of subjects |
83
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EEA total number of subjects |
7
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
83
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
The study was conducted in 2 parts, Part A and Part B. The Participant flow was planned to be presented for the overall treatment arms (i.e. Part A and Part B), irrespective of weight-based dose regimen. | |||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
This study was conducted in subjects with CF aged 2 through 5 years of age (inclusive). | |||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Trial (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||
Allocation method |
Non-randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | |||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
No
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Arm title
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Part A: ELX/TEZ/IVA | |||||||||||||||
Arm description |
Subjects weighing greater than or equals to (>=)14 kilograms (kg) at screening received elexacaftor (ELX) 100 milligrams (mg) once daily (qd)/tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/ivacaftor (IVA) 75 mg every 12 hours (q12h) in the treatment period for 15 days. | |||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ELX/TEZ/IVA
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Investigational medicinal product code |
VX-445/VX-661/VX-770
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Other name |
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
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Pharmaceutical forms |
Granules
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received ELX/TEZ/IVA fixed-dose combination once daily in the morning.
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Investigational medicinal product name |
IVA
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
Ivacaftor
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Pharmaceutical forms |
Granules
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received IVA once daily in the evening.
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Arm title
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Part B: ELX/TEZ/IVA | |||||||||||||||
Arm description |
Subjects weighing >=14 kg at screening received ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h and subjects weighing >=10 kg to less than (<)14 kg received ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg once every morning (qAM) and IVA 59.5 mg once every evening (qPM) in the treatment period for 24 weeks. | |||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ELX/TEZ/IVA
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Investigational medicinal product code |
VX-445/VX-661/VX-770
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Other name |
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
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Pharmaceutical forms |
Granules
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received ELX/TEZ/IVA fixed-dose combination once daily in the morning.
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Investigational medicinal product name |
IVA
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
Ivacaftor
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Pharmaceutical forms |
Granules
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received IVA once daily in the evening.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Part A: ELX/TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects weighing greater than or equals to (>=)14 kilograms (kg) at screening received elexacaftor (ELX) 100 milligrams (mg) once daily (qd)/tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/ivacaftor (IVA) 75 mg every 12 hours (q12h) in the treatment period for 15 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: ELX/TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects weighing >=14 kg at screening received ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h and subjects weighing >=10 kg to less than (<)14 kg received ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg once every morning (qAM) and IVA 59.5 mg once every evening (qPM) in the treatment period for 24 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Part A: ELX/TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects weighing greater than or equals to (>=)14 kilograms (kg) at screening received elexacaftor (ELX) 100 milligrams (mg) once daily (qd)/tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/ivacaftor (IVA) 75 mg every 12 hours (q12h) in the treatment period for 15 days. | ||
Reporting group title |
Part B: ELX/TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects weighing >=14 kg at screening received ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h and subjects weighing >=10 kg to less than (<)14 kg received ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg once every morning (qAM) and IVA 59.5 mg once every evening (qPM) in the treatment period for 24 weeks. | ||
Subject analysis set title |
Part B: ELX/TEZ/IVA (≥10 kg to <14 kg)
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects weighing >=10 kg to <14 kg received ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg qAM and IVA 59.5 mg qPM in the treatment period for 24 weeks.
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Subject analysis set title |
Part B: ELX/TEZ/IVA (≥14 kg)
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects weighing >=14 kg at screening received ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h in the treatment period for 24 weeks.
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End point title |
Part A: Observed Pre-dose Concentration (Ctrough) of ELX, TEZ, IVA, and Relevant Metabolites [1] [2] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic (PK) set included subjects who received at least 1 dose of study drug. Here “n” signifies those subjects who were evaluable at specified time points for each reporting group respectively.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From Day 1 through Day 15
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Only descriptive statistics were planned. No statistical comparisons were planned for this endpoint. [2] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This primary endpoint is only applicable for Part A. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part A : Safety and Tolerability as Assessed by Number of Subjects With Treatment-Emergent Adverse [3] [4] | ||||||||||
End point description |
Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug in the treatment period.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From Day 1 up to Day 43
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Notes [3] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Only descriptive statistics were planned. No statistical comparisons were planned for this endpoint. [4] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This primary endpoint is only applicable for Part A. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B : Safety and Tolerability as Assessed by Number of Subjects With Treatment-Emergent [5] [6] | ||||||||||
End point description |
Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug in the treatment period.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From Day 1 up to Week 28
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Notes [5] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Only descriptive statistics were planned. No statistical comparisons were planned for this endpoint. [6] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This primary endpoint is only applicable for Part B. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Observed Pre-dose Plasma Concentration (Ctrough) of ELX, TEZ, IVA, and Relevant Metabolites | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PK set included subjects who received at least 1 dose of study drug. Here “n” signifies those subjects who were evaluable at specified time points for each reporting group respectively.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Day 1 through Week 16
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Absolute Change in Sweat Chloride (SwCl) [7] | ||||||||
End point description |
Sweat samples were collected using an approved collection device. FAS (Part B). The efficacy analysis for Part B was assessed for the overall treatment arm, irrespective of weight based dose regimen. Therefore, the analysis is reported for the single triple combination (Part B: ELX/TEZ/IVA) arm.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline through Week 24
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Notes [7] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part B. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Absolute Change in Lung Clearance Index 2.5 (LCI 2.5) [8] | ||||||||
End point description |
The LCI2.5 index is the number of lung turnovers required to reduce the end tidal inert gas concentration to 1/40th of its starting values and is calculated by dividing the sum of exhaled tidal breaths (cumulative exhaled volume (CEV)) by simultaneously measured functional residual capacity (FRC). An LCI of 7.5 and below is normal; values greater than 7.5 are abnormal. LCI is able to detect abnormalities in lung function earlier than more traditional modalities such as spirometry.
FAS (Part B). The efficacy analysis for Part B was assessed for the overall treatment arm, irrespective of weight- based dose regimen. Therefore, the analysis is reported for the single triple combination (Part B: ELX/TEZ/IVA) arm.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline through Week 24
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Notes [8] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint is only applicable for Part B. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Day 1 Through Safety Follow-up Visit (up to Day 43 for Part A, up to Week 28 for Part B)
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Adverse event reporting additional description |
The safety analysis for Part B was assessed for the overall treatment arm, irrespective of weight- based dose
regimen. Therefore, the analysis is reported for the single triple combination (Part B: ELX/TEZ/IVA) arm.
MedDRA version 23.1 applied for Part A, MedDRA version 25.0 applied for Part B.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
23.1,25.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Part A: ELX/TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects weighing >= 14 kg at screening received ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h in the treatment period for 15 days. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part B: ELX/TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects weighing >=14 kg at Day 1 received ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h and subjects weighing >=10 kg to <14 kg received ELX 80 mg qd/TEZ 400 mg qd/IVA 60 mg qAM and IVA 59.5 mg qPM in the treatment period for 24 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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29 Jun 2021 |
Updated the dose in Part B; Updated the sample size for subjects between 2 and 3 years of age (inclusive) in Part B; Added guidance for blood draws; Updated exclusion criterion to avoid enrolling subjects with liver function test (LFT) abnormalities in the previous year in the study. |
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21 Oct 2021 |
Amended to expand the study population to include subjects who have at least 1 F508del mutation in the CFTR gene or an ELX/TEZ/IVA-responsive CFTR mutation in part B. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |