Clinical Trial Results:
HORIZON: A Phase II, open-label, outcomes-assessor masked, multicentre,
randomized, controlled study to evaluate the safety and efficacy of two doses of GT005
administered as a single subretinal injection in subjects with geographic atrophy secondary to
dry age-related macular degeneration.
Summary
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EudraCT number |
2020-002431-30 |
Trial protocol |
GB DE FR IE |
Global end of trial date |
10 Jun 2024
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
28 Mar 2025
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First version publication date |
28 Mar 2025
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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|||
Sponsor protocol code |
GT005-03
|
||
Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04566445 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Other trial identifiers |
Sponsor ID II: CPPY988A12201 | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Novartis Pharma AG
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Sponsor organisation address |
Novartis Campus, Basel, Switzerland,
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Public contact |
Clinical Disclosure Office, Novartis Pharma AG, 41 613241111, Novartis.email@Novartis.com
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Scientific contact |
Clinical Disclosure Office, Novartis Pharma AG, 41 613241111, Novartis.email@Novartis.com
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Paediatric regulatory details
|
|||
Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
|
|||
Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
10 Jun 2024
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
10 Jun 2024
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To demonstrate the effect of GT005 vs untreated
control on the progression of GA in subjects with GA
due to AMD
Due to EudraCT system limitations, which EMA is aware of, data using 999 as data points in this record are not an accurate representation of the clinical trial results. Please use https://www.novctrd.com/CtrdWeb/home.nov for complete trial results.
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||
Protection of trial subjects |
The study was in compliance with the ethical principles derived from the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP) guidelines. All the local regulatory requirements pertinent to safety of trial subjects were also followed during the conduct of the trial.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
28 Sep 2020
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Long term follow-up planned |
No
|
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
|
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Population of trial subjects
|
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Number of subjects enrolled per country |
|||
Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 12
|
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 7
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 21
|
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 21
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 5
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 12
|
||
Country: Number of subjects enrolled |
United States: 177
|
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Worldwide total number of subjects |
255
|
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EEA total number of subjects |
45
|
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Number of subjects enrolled per age group |
|||
In utero |
0
|
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
|
||
Newborns (0-27 days) |
0
|
||
Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
|
||
Children (2-11 years) |
0
|
||
Adolescents (12-17 years) |
0
|
||
Adults (18-64 years) |
10
|
||
From 65 to 84 years |
201
|
||
85 years and over |
44
|
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Recruitment
|
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
|
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Screening details |
Subjects were enrolled at 53 centers in 7 countries: 37 centers in the United States, 2 centers in France, 4 centers in Germany, 1 center in Poland, 3 centers in Spain, 4 centers in the United Kingdom, and 2 centers in Australia. A total of 255 subjects were enrolled into the study. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
|
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
|
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Non-randomised - controlled
|
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
|
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Arm title
|
GT005 Medium dose [5E10 vg] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
GT005 Medium dose [5E10 vg] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
GT005
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
PPY988
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
PPY988
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Solution for injection
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Routes of administration |
Ophthalmic use
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
single time subretinal injection of GT005 [5E10 vg]
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm title
|
GT005 High dose [2E11 vg] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
GT005 High dose [2E11 vg] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
GT005
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
PPY988
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
PPY988
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Solution for injection
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Routes of administration |
Ophthalmic use
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
single time subretinal injection of GT005 [2E11 vg]
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm title
|
Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
No intervention | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
No investigational medicinal product assigned in this arm
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|
|
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Baseline characteristics reporting groups
|
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Reporting group title |
GT005 Medium dose [5E10 vg]
|
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Reporting group description |
GT005 Medium dose [5E10 vg] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
GT005 High dose [2E11 vg]
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
GT005 High dose [2E11 vg] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Untreated control
|
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Reporting group description |
Untreated control | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|
|||
End points reporting groups
|
|||
Reporting group title |
GT005 Medium dose [5E10 vg]
|
||
Reporting group description |
GT005 Medium dose [5E10 vg] | ||
Reporting group title |
GT005 High dose [2E11 vg]
|
||
Reporting group description |
GT005 High dose [2E11 vg] | ||
Reporting group title |
Untreated control
|
||
Reporting group description |
Untreated control |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point title |
The change from baseline to Week 72 in geographic atrophy (GA) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
GA area as measured by fundus autofluorescence (FAF)
|
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End point type |
Primary
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Baseline, Weeks 12, 24, 36, 48 and 72
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 12
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
147
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
0.062
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-0.087 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
0.211 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
0.0901
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 12
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
147
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
0.084
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-0.066 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
0.234 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
0.091
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 24
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
147
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
0.096
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-0.102 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
0.294 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
0.1198
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 24
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
147
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
0.205
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
0.007 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
0.404 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
0.12
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 36
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
147
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
0.197
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-0.155 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
0.55 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
0.2135
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 36
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
147
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
0.423
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
0.068 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
0.779 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
0.2152
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 48
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
147
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
0.052
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-0.385 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
0.489 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
0.2644
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 48
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
147
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
0.488
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
0.049 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
0.928 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
0.2662
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 72
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
147
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
0.307
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-0.248 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
0.862 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
0.3361
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 72
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
147
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
0.503
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-0.058 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
1.063 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
0.3392
|
|
|||||||||||||||||
End point title |
The change from baseline at Week 96 in geographic atrophy (GA) | ||||||||||||||||
End point description |
GA area as measured by fundus autofluorescence (FAF)
|
||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||
End point timeframe |
Baseline, Week 96
|
||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 96
|
||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
71
|
||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||
Point estimate |
0.838
|
||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||
lower limit |
0.081 | ||||||||||||||||
upper limit |
1.594 | ||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||
Dispersion value |
0.4577
|
||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 96
|
||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
76
|
||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||
Point estimate |
0.645
|
||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||
lower limit |
-0.103 | ||||||||||||||||
upper limit |
1.393 | ||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||
Dispersion value |
0.4527
|
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point title |
Summary of Adverse Events | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence (e.g. any unfavorable and unintended sign [including abnormal laboratory findings], symptom or disease) in a subject or clinical investigation subject.
A TEAE is defined as any AE that develops after randomization or any AE already present that worsens following randomization. The primary summaries of AEs are based on TEAEs.
AE = adverse event
SAE = serious adverse event
Rel = related
Trt = study treatment
Proc. = procedure
Disc. = discontinuation
AESI = AE of special interest
Surg. = surgical
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Adverse events are reported from randomization to the end of study, at Week 96, up to a maximum timeframe of approximately 96 weeks.
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
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End point title |
Ocular AEs occurring in ≥2% of subjects by primary system organ class and preferred term for the study eye | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence (e.g. any unfavorable and unintended sign [including abnormal laboratory findings], symptom or disease) in a subject or clinical investigation subject.
A TEAE is defined as any AE that develops after randomization or any AE already present that worsens following randomization. The primary summaries of AEs are based on TEAEs.
System organ classes are sorted alphabetically, and preferred terms are sorted by decreasing overall frequency within system organ class.
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Adverse events are reported from randomization to the end of study, at Week 96, up to a maximum timeframe of approximately 96 weeks.
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||
End point title |
Non-ocular AEs occurring in ≥2% of subjects | ||||||||||||
End point description |
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence (e.g. any unfavorable and unintended sign [including abnormal laboratory findings], symptom or disease) in a subject or clinical investigation subject.
A TEAE is defined as any AE that develops after randomization or any AE already present that worsens following randomization. The primary summaries of AEs are based on TEAEs.
|
||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
Adverse events are reported from randomization to the end of study, at Week 96, up to a maximum timeframe of approximately 96 weeks.
|
||||||||||||
|
|||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point title |
Change in GA morphology from Baseline to Week 96 on multimodal imaging - Number of participants with increase in Fundus autofluorescence | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Change in retinal morphology on multimodal imaging.
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Baseline, Weeks 5, 12, 24, 36, 48, 72 and 96
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
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End point title |
Change in Best corrected visual acuity (BCVA) Score from Baseline through Week 96 via the early treatment for diabetic retinopathy (ETDRS) chart | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
BCVA was assessed using Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) visual acuity testing charts.
Min and max possible scores are 0-100 respectively. A higher score represents better visual functioning.
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Baseline, Weeks 1, 5, 8, 12, 24, 36, 48, 72 and 96
|
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|
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Statistical analysis title |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 12
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
152
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
-1.8
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-4 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
0.4 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
1.32
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 12
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
154
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
-0.5
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-2.6 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
1.7 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
1.33
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 24
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
154
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
-1.6
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-4.1 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
0.8 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
1.5
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 36
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
154
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
0.5
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-2.5 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
3.5 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
1.81
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 24
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
152
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
-5.3
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-7.7 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
-2.8 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
1.49
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 36
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
152
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
-4.7
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-7.7 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
-1.7 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
1.8
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 48
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
154
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
2.6
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-0.9 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
6.1 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
2.14
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 48
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
152
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
-2.1
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-5.6 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
1.4 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
2.12
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 72
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
154
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
4.7
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
1 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
8.4 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
2.24
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 72
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
152
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
0.9
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-2.8 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
4.5 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
2.2
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 96
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 Medium dose [5E10 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
154
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
7.1
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
2.7 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
11.6 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
2.7
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
Week 96
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
GT005 High dose [2E11 vg] v Untreated control
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
152
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Analysis type |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Method |
mixed model repeated measures | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean Difference | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
2.6
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
level |
90% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
lower limit |
-1.8 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
7.1 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Variability estimate |
Standard error of the mean
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dispersion value |
2.68
|
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End point title |
Change in Low luminance difference (LLD) letter count from Baseline at Weeks 12, 24, 36, 48, 72 and 96, via early treatment for diabetic retinopathy (ETDRS) chart | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
LLD was assessed using Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) visual acuity testing charts.
The test was to be performed after BCVA testing, prior to pupil dilation, and distance refraction was to be carried out before Low Luminance Visual Acuity (LLVA) was measured.
LLVA was to be measured by placing a 2.0-log-unit neutral density filter over the front of each eye and having the subject read the normally illuminated ETDRS chart. The LLD was calculated as the
difference between BCVA and LLVA.
Initially, letters were to be read at a distance of 4 metres from the chart. If <20 letters were read at 4 metres, testing at 1 metre should have been performed. LLD was to be reported as number of letters
read correctly by the subject.
Min and max possible scores are 0-100 respectively. A higher score represents better visual functioning.
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Baseline, Weeks 12, 24, 36, 48, 72 and 96
|
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Reading performance, measured as the MRS (words per minute), as assessed by Minnesota low-vision reading test (MNRead) chart: summary statistics for change from baseline by visit for the study eye | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The maximum reading speed (MRS) represents the highest reading speed an individual can achieve when print size is not a limiting factor. Essentially, it measures how quickly a person can read text when the print is large enough to be easily readable.
A higher count represents better visual functioning.
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||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Baseline, Weeks 12, 24, 36, 48, 72 and 96
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from Baseline at Weeks 24, 36, 48, 72 and 96 in Functional reading independence (FRI) index | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The FRI index is a patient-reported outcome measure developed specifically for use in GA
patients. The FRI index evaluates the level of independence subjects have in performing
everyday activities that require reading, such as writing a cheque or reading a prescription.
Scores derived from the index range from 1 (unable to do) to 4 (total independence).
A higher score represents better visual functioning.
|
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Baseline, Weeks 24, 36, 48, 72 and 96
|
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change From Baseline at Weeks 24, 36, 48, 72 and 96 in Patient Reported Outcomes (Visual Function Questionnaire-25) - Composite Score | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The National Eye Institute Visual Function Questionnaire-25 (NEI-VFQ-25) measures the influence of visual disability and visual symptoms on general health domains.
The NEI VFQ-25 consists of a base set of 25 vision-targeted questions representing 11 vision-related constructs, plus an additional single-item general health rating question. All items are scored so that a high score represents better visual functioning. Each item is then converted to a 0 to 100 scale so that the lowest and highest possible scores are set at 0 and 100 points, respectively. A composite score is derived based on the average of the 11 subscales.
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||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Weeks 24, 36, 48, 72 and 96
|
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Adverse events are reported from randomization to the end of study, at Week 96, up to a maximum timeframe of approximately 96 weeks.
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Adverse event reporting additional description |
Consistent with EudraCT disclosure specifications, Novartis has reported under the Serious adverse events field “number of deaths resulting from adverse events” all those deaths, resulting from serious adverse events that are deemed to be causally related to treatment by the investigator.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
26.1
|
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Reporting groups
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Reporting group title |
GT005@Medium dose@[5E10 vg]
|
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Reporting group description |
GT005@Medium dose@[5E10 vg] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Overall
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Reporting group description |
Overall | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Untreated control
|
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Reporting group description |
Untreated control | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
GT005@High dose@[2E11 vg]
|
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Reporting group description |
GT005@High dose@[2E11 vg] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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19 Nov 2020 |
This protocol amendment included: study period extended to 2 years with
the addition of Weeks 72 and 96. Revision of objectives to include the
additional Week 72 and 96 timepoints, the addition of secondary objective:
The change from baseline to Week 72 and Week 96 in geographic atrophy
(GA) area as measured by fundus autofluorescence (FAF). Additional
optical coherence tomography-angiography (OCT-A); OCT-A additional
imaging assessments for CNV conversion. Genotyping ICF included as a
separate statement. Protocol amendments classified as administrational
changes, substantial amendments, and urgent amendments. |
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03 Jun 2021 |
Corrected the imaging modality for retinal anatomical measures.
Clarification of OCT-A certification. Microperimetry imaging assessment
requirements. |
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04 Jan 2022 |
This protocol amendment included randomisation of study eye, clarification of
bleb number, GT005 deferral guidance, additional safety assessment with
FAF at Week 5, and vital signs. |
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15 Sep 2022 |
This protocol amendment included: updated primary endpoint read-out
timepoint from Week 48 to Week 72, several secondary endpoints have
been changed to exploratory endpoints, updates to secondary and
exploratory endpoints to be reported ‘through Week 96, updates to the
statistical methods, study rationale, and dose rationale. Updated safety
assessment guidance under Section 7.4.2.1 and updated the list of Adverse
Events of Special Interest (AESI) to include RPE changes, updated recent
information under ‘Risks associated with GT005. Updated guidance on the
timing of cataract surgery during the study under Section 1.6.1.2, Risks
Associated with the surgical and study procedures. Updates to Section 3.1
Study Overview, Section 3.4.1 Masking, and Section 5.5 Measures to
Minimize Bias. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
Due to EudraCT system limitations, which EMA is aware of, data using 999 as data points in this record are not an accurate representation of the clinical trial results. Please use https://www.novctrd.com/CtrdWeb/home.nov for complete trial results. |