Clinical Trial Results:
An open-label, phase IIa study of the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of oral GB2064 (a LOXL2 inhibitor) in participants with myelofibrosis (The MYLOX-1 study).
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Summary
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EudraCT number |
2020-003087-45 |
Trial protocol |
DE IT |
Global end of trial date |
01 Aug 2024
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
18 Jul 2025
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First version publication date |
18 Jul 2025
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Other versions |
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Summary report(s) |
CSR_ synopsis_20May2024 Extension CSR Addendum Summary_V1.0_22APR2025 |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
TheMYLOX-1study
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04679870 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Galecto Biotech AB
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Sponsor organisation address |
COBIS Science Park, Ole Maaloes Vej 3, Copenhagen, Italy, DK-2200
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Public contact |
Dipartimento Medico, OPIS s.r.l., 0039 03626331, info.studiclinici@opisresearch.com
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Scientific contact |
Dipartimento Medico, OPIS s.r.l., 0039 03626331, info.studiclinici@opisresearch.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
22 Apr 2025
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
01 Aug 2024
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
01 Aug 2024
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To assess the safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics and clinical effects of 1000 mg BID GB2064 in participants with PMF or SMF.
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Protection of trial subjects |
This study was conducted in compliance with the standards of Good Clinical Practice as defined in the ICH E6 (R2) ‘Guideline for Good Clinical practice’, including the archiving of essential documents.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
09 Jun 2021
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 9
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 2
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Worldwide total number of subjects |
18
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EEA total number of subjects |
14
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
7
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From 65 to 84 years |
11
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
19 patients enrolled, though only 18 initiated treatment with GB2064 | ||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
Screening period: patients were assessed for eligibility based on inclusion/exclusion criteria prior to receiving study treatment | ||||||||||||||||||
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Pre-assignment period milestones
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Number of subjects started |
18 | ||||||||||||||||||
Number of subjects completed |
18 | ||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||
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Arms
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Arm title
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GB2064 1000 mg BID | ||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received GB2064 at a dose of 1000 mg BID administered orally | ||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
GB2064
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Film-coated tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
1000 mg BID orally (4 x 250 mg tablets, twice daily)
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Overall study
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
GB2064 1000 mg BID
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Reporting group description |
Participants received GB2064 at a dose of 1000 mg BID administered orally | ||
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End point title |
Safety and Tolerability of GB2064 [1] | ||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
9 Months
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No formal statistical analyses were planned. The data has been listed and summarized using descriptive statistics. Continuous variables have been summarized using the number of observations, mean, standard deviation, median, and range as appropriate. Categorical values have been summarized using the number of observations and percentages as appropriate. Time-to-event endpoints have been estimated using Kaplan-Meier methodology. Graphical displays were also produced. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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End point title |
Plasma concentrations | ||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Plasma concentrations of GB2064 throughout the study
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
9 months
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Bone Marrow Fibrosis - Reticulin Fibrosis | ||||||
End point description |
Degree of reticulin fibrosis throughout the study
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
9 months
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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End point title |
Bone Marrow Fibrosis - Collagen Fibrosis | ||||||
End point description |
Degree of collagen fibrosis throughout the study
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
9 months
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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End point title |
Anemia response | ||||||
End point description |
Patients with an Anemia response to GB2064
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
9 months
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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End point title |
Symptom response | ||||||
End point description |
Patients with a symptom response (TSS50) to GB2064
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
9 Months
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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End point title |
Spleen Response | ||||||
End point description |
Patients with a spleen response to GB2064
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
9 Months
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
After initiation of study drug, all AEs will be reported until 4 weeks after the last dose of
study drug and 90 days for SAEs or AESIs
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Adverse event reporting additional description |
Investigators will seek information on AEs at each patient contact. All AEs, whether
reported by the patient or noted by study personnel, will be recorded in the patient’s
medical record and on the AE pages of the eCRF.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
26.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
All subjects treated with GB2064
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Reporting group description |
All noxious and unintended responses to an IMP (i.e., where a causal relationship between an IMP and an AE is at least a reasonable possibility) related to any dose should be considered adverse drug reactions. An unexpected adverse drug reaction is defined as an adverse reaction, the nature or severity of which is not consistent with the applicable product information (Investigator’s Brochure). All AEs will be reported until 4 weeks after the last dose of study drug and 90 days for SAEs or AESIs. Adverse events requiring hospitalisation should be considered serious. In general, hospitalisation signifies that the participant has been detained (usually involving an overnight stay) at the hospital or emergency ward for observation and/or treatment that would not have been appropriate at the Clinical Research Unit (CRU). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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26 Aug 2020 |
Protocol version 02, dated 26 August 2020
Clarification to match dose rationale, Clarification of dose prediction, Correction of hyperlink from Appendix 3 to Appendix 2: |
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21 Oct 2020 |
Protocol version 03, dated 21 October 2020
The purpose of this amendment was to implement comments received from the Agency. |
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07 Jan 2022 |
Protocol version 04, dated 04 January 2022
The purpose of this amendment was to provide information on the extension study.
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12 Jan 2022 |
Protocol version 05, dated 12 January 2022
The purpose of this amendment was to make corrections regarding the length of the extension study.
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17 Feb 2022 |
Protocol version 06, dated 17 February 2022
The purpose of this amendment was to include provisions for steroid allowance for participants previously on JAK inhibitors and disease
progression following spleen enlargement following discussions with a few PI’s and DSMB chair. Editorial changes for better clarity have
been included as well |
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02 Feb 2024 |
Protocol version 07, dated 02 February 2024
The protocol has been consolidated to be able to transition the MYLOX-1 trial from Clinical Trials Directive to Clinical Trials Regulation. Country-specific requirements from German authorities have been included to the protocol, such as excluding women of childbearing potential from the study sites in Germany. Protocol Clarifications issued separately previously have also been included within. Sponsor contact and principal investigator are changed. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
