E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Generalized myasthenia gravis |
Miastenia gravis generalizzata |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Myasthenia gravis is an autoimmune disease that causes weakness in your muscles; it is caused by a communication problem between nerves and muscles. |
La miastenia gravis è una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare; è causata da un problema di comunicazione tra i nervi e i muscoli. |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 21.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10028417 |
E.1.2 | Term | Myasthenia gravis |
E.1.2 | System Organ Class | 10029205 - Nervous system disorders |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Assess the safety and tolerability of additional 6-week treatment cycles with rozanolixizumab in study participants with generalized myasthenia gravis (gMG). |
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di ulteriori cicli di trattamento di 6 settimane con rozanolixizumab in partecipanti allo studio affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG) |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Assess the efficacy of 6-week treatment cycles with rozanolixizumab in study participants with generalized myasthenia gravis (gMG) |
Valutare l’efficacia di cicli di trattamento di 6 settimane con rozanolixizumab in partecipanti allo studio affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG) |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Study participant must meet one of the following: a) completed MG0003 [NCT03971422], b) required rescue therapy during the Observation Period in MG0003, or c) completed at least 6 visits in MG0004 [NCT04124965] - Body weight > or = 35 kg at Baseline (Day 1) - Study participants may be male or female |
- Il partecipante allo studio deve soddisfare uno dei seguenti criteri: a) aver completato MG0003 [NCT03971422], b) aver avuto bisogno di una "rescue therapy" durante il periodo di osservazione in MG0003, o c) aver completato almeno 6 visite in MG0004 [NCT04124965] - Peso corporeo > o = 35 Kg al basale (Giorno 1) - I partecipanti allo studio possono essere maschi o femmine |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Study participant has a known hypersensitivity to any components of the study medication or other anti-neonatal FC receptor (FcRn) medications - Study participant with a known tuberculosis (TB) infection, at high risk of acquiring TB infection, or latent tuberculosis infection (LTBI), or current/history of nontuberculous mycobacterial infection (NTMBI) - Study participant met any mandatory withdrawal or mandatory study drug discontinuation criteria in MG0003, or MG0004, or permanently discontinued study drug in either study - Study participant intends to have a live vaccination during the course of the study or within 8 weeks following the final dose of rozanolixizumab - Study participant with severe (defined as Grade 3 on the Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) scale) weakness affecting oropharyngeal or respiratory muscles, or who has myasthenic crisis or impending crisis |
- Il partecipante allo studio ha una nota ipersensibilità a qualsiasi dei componenti del farmaco in studio o ad altri farmaci anti-FcRn (neonatal FC receptor) - Il partecipante allo studio ha una nota infezione da tubercolosi (TB), un alto rischio di contrarre una infezione TB, o una infezione latente da rubercolosi (LTBI), o una attuale/pregressa infezione micobatterica non tubercolosi (NTMBI) - Il partecipante allo studio ha riscontrato una qualsiasi interruzione obbligatoria o è rientrato nei criteri di interruzione del farmaco in studio in MG0003, o MG0004 o ha definitivamente sospeso il trattamento con il farmaco in qualsiasi degli studi citati - Il partecipante allo studio intende sottoporsi a vaccinazione durante lo svolgimento dello studio o nelle 8 settimane seguenti la dose finale di rozanolixizumab - Il partecipante allo studio con grave debolezza (definita come grado 3 della scala delle attività della miastenia gravis, MG-ADL) che colpisce i muscoli oro-faringei o respiratori, o chi ha una crisi miastenica o una crisi imminente |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
1. Percentage of participants with treatment-emergent adverse events (TEAEs) 2. Percentage of participants with TEAEs leading to permanent withdrawal of investigational medicinal product (IMP) |
1. Percentuale di partecipanti che manifestano eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) 2. Percentuale di partecipanti che manifestano TEAE con conseguente ritiro del prodotto medicinale sperimentale (IMP) |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
1.; 2. From Baseline (Day 1) to End of Study (average of 20 months) |
1.; 2. dal basale (Giorno 1) fino alla fine dello studio (circa 20 mesi) |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
1. Change from Baseline (Day 1) to Day 43 in Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) score within one treatment cycle 2. Change from Baseline (Day 1) to Day 43 in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score within one treatment cycle 3. Change from Baseline (Day 1) to Day 43 in Myasthenia Gravis-Composite (MG-C) score within one treatment cycle 4. Change from Baseline (Day 1) to Day 43 in Myasthenia Gravis (MG) Symptoms Patient Reported Outcome (PRO) 'Muscle Weakness Fatigability' score within one treatment cycle 5. Change from Baseline (Day 1) to Day 43 in MG Symptoms PRO 'Physical Fatigue' score within one treatment cycle 6. Change from Baseline (Day 1) to Day 43 in MG Symptoms PRO 'Bulbar symptoms' score within one treatment cycle 7. MG-ADL responder (> or = 2.0-point improvement from Baseline [Day 1] to end of Day 43) within one treatment cycle 8. Time to MG-ADL response (> or = 2.0-point improvement from Baseline [Day 1]) within one treatment cycle 9. Time between consecutive treatment cycles |
1. Variazione dal basale (Giorno 1) al Giorno 43 in termini di Punteggio relativo alle attività giornaliere (ADL) entro un ciclo di trattamento 2. Variazione dal basale (Giorno 1) al Giorno 43 in termini di Punteggio quantitativo della miastenia gravis (QMG) entro un ciclo di trattamento 3. Variazione dal basale (Giorno 1) al Giorno 43 in termini di Punteggio composito della miastenia gravis (MG-C) entro un ciclo di trattamento 4. Variazione dal basale (Giorno 1) al Giorno 43 in termini di Punteggio di “affaticamento da debolezza muscolare” degli esiti riferiti dal paziente (PRO) sui sintomi della miastenia gravis (MG) entro un ciclo di trattamento 5. Variazione dal basale (Giorno 1) al Giorno 43 in termini di Punteggio di “affaticamento fisico” dei PRO sui sintomi della MG entro un ciclo di trattamento 6. Variazione dal basale (Giorno 1) al Giorno 43 in termini di Punteggio dei “sintomi bulbari” dei PRO sui sintomi della MG entro un ciclo di trattamento 7. Soggetti responsivi alla MG-ADL (> o = 2,0 punti dal basale [Giorno 1] al Giorno 43) entro un ciclo di trattamento 8. Tempo alla risposta MG-ADL (> o = 2,0 punti dal basale [Giorno 1] al Giorno 43) entro un ciclo di trattamento 9. Tempo tra cicli di trattamento consecutivi |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
1. - 8. From Baseline (Day 1) to end of treatment cycle (up to 6 weeks) 9. From end of the previous treatment cycle (Day 43) to the next treatment cycle (Day 1) |
1. - 8. Dal basale (Giorno 1) fino alla fine del ciclo di trattamento (fino a 6 settimane) 9. Dalla fine del precedente ciclo di trattamento (Giorno 43) al ciclo di trattamento successivo (Giorno 1) |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
Tolerability, Immunogenicity |
Tollerabilità e Immunogenicità |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
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E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 11 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 61 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Canada |
China |
Georgia |
Japan |
Russian Federation |
Serbia |
United States |
Belgium |
Denmark |
France |
Germany |
Hungary |
Italy |
Poland |
Spain |
United Kingdom |
Czechia |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 4 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 24 |