Clinical Trial Results:
A Phase 3b, Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Parallel-group Trial with an Open-label Extension Phase to Evaluate the Efficacy and Safety of Avatrombopag for the Treatment of Thrombocytopenia in Pediatric Subjects with Immune Thrombocytopenia for ≥6 Months
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Summary
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EudraCT number |
2020-003232-24 |
Trial protocol |
FR HU DE PL |
Global end of trial date |
28 Oct 2025
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
23 May 2026
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First version publication date |
22 May 2024
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
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Summary report(s) |
AVA-PED-301 Lay Language Summary Results |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
AVA-PED-301
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04516967 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Sobi Inc.
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Sponsor organisation address |
890 Winter Street, Suite 200, Waltham, United States, 02451
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Public contact |
Medical Information, Sobi, Inc., +1 781 786 7370, medinfo.us@sobi.com
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Scientific contact |
Medical Information, Sobi, Inc., +1 781 786 7370, medinfo.us@sobi.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-001136-PIP01-11 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
18 Nov 2025
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
08 Nov 2023
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
28 Oct 2025
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To demonstrate that the efficacy of avatrombopag is superior to placebo for the treatment of pediatric subjects with ITP of ≥6 months duration who have had an insufficient response to a previous treatment
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Protection of trial subjects |
The study was in compliance with the ethical principles derived from the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) and Good Clinical Practice (GCP) guidelines. All the local regulatory requirements pertinent to safety of trial subjects were also followed during the conduct of the trial.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
02 Mar 2021
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 13
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Hungary: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 13
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Country: Number of subjects enrolled |
Russian Federation: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Ukraine: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Türkiye: 29
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Worldwide total number of subjects |
75
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EEA total number of subjects |
13
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
1
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Children (2-11 years) |
45
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Adolescents (12-17 years) |
29
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
To be eligible for the study, the subject must have had a confirmed diagnosis of primary ITP for ≥6 months duration and had an insufficient response to a previous treatment with an average of 2 platelet counts <30×10^9/L with no single count >35×10^9/L. | ||||||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Core Phase
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | ||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Monitor, Data analyst, Carer, Assessor | ||||||||||||||||||||||
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Avatrombopag | ||||||||||||||||||||||
Arm description |
- | ||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Avatrombopag
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for oral suspension, Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received avatrombopag or matching placebo as either the film-coated oral tablet or the powder for oral suspension. The powder for oral suspension was contained in a capsule that was to be opened to sprinkle the contents into an appropriate vehicle to prepare the suspension. No partial dosing from the capsule was allowed; the entire contents were to be used to prepare the suspension. On Day 1, Cohort 1 (≥12 to <18 years old) and Cohort 2 (≥6 to <12 years old) had a starting dose of avatrombopag of 20 mg once daily, administered as an oral tablet, consistent with the approved adult dosing. The starting dose for Cohort 3 (≥1 to <6 years old) was 10 mg once daily administered as an oral suspension. The dose of study drug was to be titrated up or down based on the subject’s platelet count to maintain a platelet count between ≥50 and ≤150×10^9/L.
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Arm title
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Placebo | ||||||||||||||||||||||
Arm description |
- | ||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | ||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo to match avatrombopag
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Powder for oral suspension, Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received avatrombopag or matching placebo as either the film-coated oral tablet or the powder for oral suspension. The powder for oral suspension was contained in a capsule that was to be opened to sprinkle the contents into an appropriate vehicle to prepare the suspension. No partial dosing from the capsule was allowed; the entire contents were to be used to prepare the
suspension. On Day 1, Cohort 1 (≥12 to <18 years old) and Cohort 2 (≥6 to <12 years old) had a starting dose of avatrombopag of 20 mg once daily, administered as an oral tablet, consistent with the approved adult dosing. The starting dose for Cohort 3 (≥1 to <6 years old) was 10 mg once daily administered as an oral suspension. The dose of study drug was to be titrated up or down based on the subject’s platelet count to maintain a platelet count between ≥50 and ≤150×10^9/L.
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Period 2
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Period 2 title |
Extension Phase
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Is this the baseline period? |
No | ||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||
Blinding implementation details |
Open label Extension Phase
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Arms
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Arm title
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Avatrombopag | ||||||||||||||||||||||
Arm description |
Avatrombopag | ||||||||||||||||||||||
Arm type |
Active comparator | ||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Avatrombopag
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet, Powder for oral suspension
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received avatrombopag or matching placebo as either the film-coated oral tablet or the powder for oral suspension. The powder for oral suspension was contained in a capsule that was to be opened to sprinkle the contents into an appropriate vehicle to prepare the suspension. No partial dosing from the capsule was allowed; the entire contents were to be used to prepare the suspension. On Day 1, Cohort 1 (≥12 to <18 years old) and Cohort 2 (≥6 to <12 years old) had a starting dose of avatrombopag of 20 mg once daily, administered as an oral tablet, consistent with the approved adult dosing. The starting dose for Cohort 3 (≥1 to <6 years old) was 10 mg once daily administered as an oral suspension. The dose of study drug was to be titrated up or down based on the subject’s platelet count to maintain a platelet count between ≥50 and ≤150×10^9/L.
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| Notes [1] - The number of subjects starting the period is not consistent with the number completing the preceding period. It is expected the number of subjects starting the subsequent period will be the same as the number completing the preceding period. Justification: Subjects may enter the extension phase even if they discontinue the core phase as per the protocol this is the definition of who enters: Subjects who complete the 12 week Core Phase of the study, or who meet the stopping criteria as defined in Section 5.3 of the protocol and are discontinued from the Core Phase, will be eligible to enter the open-label Extension Phase, if they continue to meet the inclusion criteria and do not meet any exclusion criteria for this phase of the study. [2] - The number of subjects transferring in and out of the arms in the period are not the same. It is expected the net number of transfers in and out of the arms in a period, will be zero. Justification: Subjects may enter the extension phase even if they discontinue the core phase as per the protocol. The subjects who discontinued the core phase had to be listed in the extension phase as transferred into the extension phase. All of these subjects didn't have to discontinue the extension phase so it will not equal zero. |
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Avatrombopag
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Subject analysis sets
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Subject analysis set title |
Full Analysis Set
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Subject analysis set description |
All randomized subjects.
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Avatrombopag
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Reporting group description |
- | ||
Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
- | ||
Reporting group title |
Avatrombopag
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Reporting group description |
Avatrombopag | ||
Subject analysis set title |
Full Analysis Set
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
All randomized subjects.
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End point title |
Durable Platelet Response | |||||||||||||||
End point description |
The primary efficacy endpoint was durable platelet response as defined by the proportion of
subjects achieving at least 6 out of 8 weekly platelet counts ≥50×10^9/L during the last 8 weeks of the 12-week Treatment Period in the Core Phase in the absence of rescue medication.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
12 Weeks
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Statistical analysis title |
Durable Platelet Response | |||||||||||||||
Comparison groups |
Avatrombopag v Placebo
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Number of subjects included in analysis |
75
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
equivalence | |||||||||||||||
P-value |
= 0.0077 | |||||||||||||||
Method |
Fisher exact | |||||||||||||||
Confidence interval |
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End point title |
Platelet Response | |||||||||||||||
End point description |
Platelet response was defined as having at least 2 consecutive platelet assessments ≥50×10^9/L over the 12 weeks of treatment in the Core Phase in the absence of rescue medication.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
12 Weeks
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Statistical analysis title |
Platelet Response - FAS | |||||||||||||||
Comparison groups |
Avatrombopag v Placebo
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Number of subjects included in analysis |
75
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
equivalence | |||||||||||||||
P-value |
= 0.0067 | |||||||||||||||
Method |
Fisher exact | |||||||||||||||
Confidence interval |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Core Phase - 12 weeks, Extension Phase - End of Study
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
26.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Avatrombopag
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Open Label Extension
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Reporting group description |
Adverse Events reported through the End of Study visit. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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17 Dec 2020 |
Amendment 1 refined several inclusion and exclusion criteria, clarified the allowable contraception methods, aligned the definition of a lack of treatment effect in the Extension Phase with the Core Phase definition, and confirmed that a protocol amendment would be implemented if two subjects in Cohort 3 require medical monitor approved dose escalations above 20 mg daily. |
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02 Nov 2021 |
Amendment 2 updated the sponsor name, and clarified corticosteroid use prior to Baseline, the minimum subject age at Baseline, and the timing of serial PK sampling. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
Online references |
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| http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/40418942 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/41411046 |
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