Clinical Trials Register

Summary
EudraCT Number:	2020-003565-19
Sponsor's Protocol Code Number:	DR200088
National Competent Authority:	France - ANSM
Clinical Trial Type:	EEA CTA
Trial Status:	Completed
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:	2021-02-12
Trial results

Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL

Expand All Collapse All

A. Protocol Information

A.1

Member State Concerned

France - ANSM

A.2

EudraCT number

2020-003565-19

A.3

Full title of the trial

Espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un suivi thérapeutique pharmacologique : évaluation médicoéconomique prospective multicentrique chez les patients en rémission atteints d’un syndrome hémolytique et urémique atypique nécessitant un traitement au long cours.

A.3.1

Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language

A.3.2

Name or abbreviated title of the trial where available

EspacECU

A.4.1

Sponsor's protocol code number

DR200088

A.7

Trial is part of a Paediatric Investigation Plan

A.8

EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan

B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1	Name of Sponsor	CHRU DE TOURS
B.1.3.4	Country	France
B.3.1 and B.3.2	Status of the sponsor	Non-Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1	Name of organisation providing support	CHRU DE TOURS
B.4.2	Country	France
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1	Name of organisation	CHRU DE TOURS
B.5.2	Functional name of contact point	ARC DRCI_Adeline FOURMY
B.5.3	Address:
B.5.3.1	Street Address	DRCI CPCQ BOITE N°95 2 BLD TONNELLE
B.5.3.2	Town/ city	TOURS
B.5.3.3	Post code	37044
B.5.3.4	Country	France
B.5.4	Telephone number	0218370645
B.5.5	Fax number	0247474662
B.5.6	E-mail	cpcq@chu-tours.fr

D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	Yes
D.2.1.1.1	Trade name	SOLIRIS
D.2.1.1.2	Name of the Marketing Authorisation holder	ALEXION EUROPE SAS
D.2.1.2	Country which granted the Marketing Authorisation	France
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	No
D.2.5.1	Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	SOLIRIS
D.3.2	Product code	L04AA25
D.3.4	Pharmaceutical form	Solution for injection
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	No
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Intravenous use
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	No
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Yes
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	No
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	No
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	No
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	No
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	No
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No

D.8 Information on Placebo

E. General Information on the Trial

E.1 Medical condition or disease under investigation

E.1.1

Medical condition(s) being investigated

Patients en rémission atteints d’un syndrome hémolytique et urémique atypique nécessitant un traitement au long cours par eculizumab

E.1.1.1

Medical condition in easily understood language

Patients en rémission atteints d’un syndrome hémolytique et urémique atypique nécessitant un traitement au long cours par eculizumab

E.1.1.2

Therapeutic area

Not possible to specify

MedDRA Classification

E.1.3

Condition being studied is a rare disease

Yes

E.2 Objective of the trial

E.2.1

Main objective of the trial

Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément (groupe « personnalisation ») en comparaison de la stratégie habituelle sans personnalisation (groupe « contrôle »), en termes de « coût par QALY gagné à 18 mois ». *QALY = Quality Adjusted Life Year

E.2.2

Secondary objectives of the trial

1. Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab
basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément (groupe «personnalisation »), en comparaison de la stratégie habituelle (groupe« contrôle ») sans personnalisation, en termes de « coût par QALY gagné à 5 ans » par une modélisation de Markov.

2. Analyser l’impact budgétaire par an et à 5 ans, du point de vue de l’Assurance-Maladie obligatoire, de la généralisation de la personnalisation de l’espacement des perfusionsd’eculizumab basé sur un STP dans cette population.

3. Evaluer à 0, 3, 6, 9, 12, 15 et 18 mois la qualité de vie des patients à l’aide de questionnaires spécifiques : KDQoL (Kidney Disease Quality of Life) pour tous les patients, ReTransQol V2 pour les patients transplantés rénaux.

4. Déterminer les facteurs de la variabilité intra- et inter-individuelle des ECU-R.

E.2.3

Trial contains a sub-study

E.3

Principal inclusion criteria

1 Adulte (transplanté rénal ou non) avec un SHUa défini par la présence d’au moins 2 des 3 critères suivants :
- 1. Thrombopénie < 150 G/L,
- 2. Anémie hémolytique mécanique (Hb < 10 g/L, LDH élevés,
haptoglobine indétectable, schizocytes sur frottis sanguin),
- 3. Insuffisance rénale aiguë.

2 Traitement d'entretien par eculizumab depuis au moins 6 mois sans prévision d’arrêt au cours des 18 mois suivants, soit du fait d’une rechute après tentative d’interruption, soit en raison d’un haut risque de rechute (si arrêt), soit par décision de l’équipe médicale ;

3 Schéma d'administration de l'eculizumab inchangé depuis au moins 3 mois ;

4 SHUa en rémission avec une fonction rénale normale ou stabilisée

5 Vaccination à jour contre le méningocoque, conformément aux recommandations ;

6 Signature du consentement libre, écrit et éclairé par le patient ;

7 Affiliation à un régime de sécurité sociale français.

E.4

Principal exclusion criteria

1 Patient dialysé ;

2 Femme enceinte ou ayant un projet de grossesse dans les 18 mois suivants ;

3 SHU ou MAT secondaires (SHU toxinique ou lié à une infection - pneumocoque, VIH…-, MAT d’origine médicamenteuse, purpura thrombotique thrombocytopénique, MAT liée à un cancer, une greffe de cellules hématopoïétiques, une maladie auto-immune, une pathologie de la grossesse…) ;

4 Patients sous tutelle, curatelle, sauvegarde de justice

E.5 End points

E.5.1

Primary end point(s)

E.5.1.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

1. Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément, en comparaison de la stratégie habituelle sans personnalisation, en termes de « coût par QALY gagné à 5 ans » par une modélisation de Markov. 2. Analyser l’impact budgétaire par an et à 5 ans, du point de vue de l’Assurance-Maladie obligatoire, de la généralisation de la personnalisation de l’espacement des perfusions d’ecu basé sur un STP dans cette population. 3 Evaluer à 0, 3, 6, 9, 12, 15 et 18 mois la qualité de vie des patients à l’aide de questionnaires spécifiques 4. Déterminer les facteurs de la variabilité intra- et inter-individuelle des ECU-R.

1. Evaluer l'efficience de l’espacement personnalisé des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément, en comparaison de la stratégie habituelle sans personnalisation, en termes de « coût par QALY gagné à 5 ans » par une modélisation de Markov. 2. Analyser l’impact budgétaire par an et à 5 ans, du point de vue de l’Assurance-Maladie obligatoire, de la généralisation de la personnalisation de l’espacement des perfusions d’ecu basé sur un STP dans cette population. 3 Evaluer à 0, 3, 6, 9, 12, 15 et 18 mois la qualité de vie des patients à l’aide de questionnaires spécifiques 4. Déterminer les facteurs de la variabilité intra- et inter-individuelle des ECU-R..

E.5.2

Secondary end point(s)

1. RDCU exprimé en « coût par QALY gagné à 5 ans » entre la stratégie de personnalisation de l’espacement des perfusions d’eculizumab basé sur un STP des patients en rémission atteints de SHUa nécessitant un traitement au long cours pour bloquer la cascade du complément et la stratégie habituelle sans personnalisation, obtenu par une modélisation de Markov.

2. Impact budgétaire par an et à 5 ans, du point de vue de l’Assurance-Maladie obligatoire, de la généralisation de la personnalisation de l’espacement des perfusions d’eculizumab basé sur un STP dans cette population.

3. Score de qualité de vie des patients mesuré à 0, 3, 6, 9, 12, 15 et 18 mois à l’aide des questionnaires spécifiques suivants : KDQoL pour tous les patients, reTransQol V2 pour les patients transplantés rénaux.

4. Relations entre, d’une part, les paramètres cliniques biométriques, les événements intercurrents (infections), la cause de la maladie et des biomarqueurs, et, d’autre part, les paramètres pharmacocinétiques individuels.

E.5.2.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

E.6 and E.7 Scope of the trial

E.6

Scope of the trial

E.6.1

Diagnosis

E.6.2

Prophylaxis

E.6.3

Therapy

E.6.4

Safety

E.6.5

Efficacy

E.6.6

Pharmacokinetic

Yes

E.6.7

Pharmacodynamic

E.6.8

Bioequivalence

E.6.9

Dose response

E.6.10

Pharmacogenetic

E.6.11

Pharmacogenomic

E.6.12

Pharmacoeconomic

Yes

E.6.13

Others

E.7

Trial type and phase

E.7.1

Human pharmacology (Phase I)

E.7.1.1

First administration to humans

E.7.1.2

Bioequivalence study

E.7.1.3

Other

E.7.1.3.1

Other trial type description

E.7.2

Therapeutic exploratory (Phase II)

E.7.3

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Yes

E.7.4

Therapeutic use (Phase IV)

E.8 Design of the trial

E.8.1

Controlled

Yes

E.8.1.1

Randomised

Yes

E.8.1.2

Open

Yes

E.8.1.3

Single blind

E.8.1.4

Double blind

E.8.1.5

Parallel group

Yes

E.8.1.6

Cross over

E.8.1.7

Other

E.8.2

Comparator of controlled trial

E.8.2.1

Other medicinal product(s)

E.8.2.2

Placebo

E.8.2.3

Other

Yes

E.8.2.3.1

Comparator description

schéma d'administration habituel sans personnalisation

usual administration scheme without personalization

E.8.2.4

Number of treatment arms in the trial

E.8.3

The trial involves single site in the Member State concerned

E.8.4

The trial involves multiple sites in the Member State concerned

Yes

E.8.4.1

Number of sites anticipated in Member State concerned

E.8.5

The trial involves multiple Member States

E.8.6 Trial involving sites outside the EEA

E.8.6.1

Trial being conducted both within and outside the EEA

E.8.6.2

Trial being conducted completely outside of the EEA

E.8.7

Trial has a data monitoring committee

Yes

E.8.8

Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial

LVLS

E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial

E.8.9.1

In the Member State concerned years

E.8.9.1

In the Member State concerned months

E.8.9.1

In the Member State concerned days

F. Population of Trial Subjects

F.1 Age Range

F.1.1

Trial has subjects under 18

F.1.1.1

In Utero

F.1.1.2

Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks)

F.1.1.3

Newborns (0-27 days)

F.1.1.4

Infants and toddlers (28 days-23 months)

F.1.1.5

Children (2-11years)

F.1.1.6

Adolescents (12-17 years)

F.1.2

Adults (18-64 years)

Yes

F.1.2.1

Number of subjects for this age range:

F.1.3

Elderly (>=65 years)

Yes

F.1.3.1

Number of subjects for this age range:

F.2 Gender

F.2.1

Female

Yes

F.2.2

Male

Yes

F.3 Group of trial subjects

F.3.1

Healthy volunteers

F.3.2

Patients

Yes

F.3.3

Specific vulnerable populations

F.3.3.1

Women of childbearing potential not using contraception

F.3.3.2

Women of child-bearing potential using contraception

F.3.3.3

Pregnant women

F.3.3.4

Nursing women

F.3.3.5

Emergency situation

F.3.3.6

Subjects incapable of giving consent personally

F.3.3.7

Others

F.4 Planned number of subjects to be included

F.4.1

In the member state

F.5

Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)

La validité clinique et la sécurité de la personnalisation du schéma d’administration de l’ECU basée sur le STP étant démontrées, il est désormais temps d’étudier son efficience en termes de coût par année de vie gagnée en bonne santé. Les résultats de ce PRME pourront guider la Haute Autorité de Santé (HAS) dans la rédaction de recommandations pour l’adaptation posologique individualisée, basée sur le STP, chez les patients atteints de SHUa et traités par eculizumab au long cours.

G. Investigator Networks to be involved in the Trial

N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned

Competent Authority Decision

Authorised

Date of Competent Authority Decision

2021-04-26

Ethics Committee Opinion of the trial application

Favourable

Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion

Date of Ethics Committee Opinion

2021-03-12

P. End of Trial
P.	End of Trial Status	Completed

Select Country:	Select Age Range:
Select Trial Status:	Select Trial Phase:
Select Gender:
Select Date Range: to
Select Rare Disease:
IMP with orphan designation in the indication
Orphan Designation Number:
Results Status:
Clear advanced search filters

Austria
Belgium
Bulgaria
Croatia
Cyprus
Czechia
Denmark
Estonia
Finland
France
Germany
Greece
Hungary
Iceland
Ireland
Italy
Latvia
Liechtenstein
Lithuania
Luxembourg
Malta
Netherlands
Norway
Poland
Portugal
Romania
Slovakia
Slovenia
Spain
Sweden
United Kingdom
Outside EU/EEA

Clinical trials