E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis |
Bronchiectasia non da fibrosi cistica |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis |
Bronchiectasia non da fibrosi cistica |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Respiratory Tract Diseases [C08] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 21.0 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10006445 |
E.1.2 | Term | Bronchiectasis |
E.1.2 | System Organ Class | 10038738 - Respiratory, thoracic and mediastinal disorders |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
To evaluate the effect of brensocatib at 10 mg and 25 mg compared with placebo on the rate of pulmonary exacerbations (PEs) over the 52-week treatment period |
Valutare l'effetto di brensocatib a 10 mg e 25 mg rispetto al placebo sulla frequenza delle esacerbazioni polmonari (PE) durante il periodo di trattamento di 52 settimane |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
1. To evaluate the effect of brensocatib compared with placebo on the time to first PE over the 52-week treatment period 2. To evaluate effect of brensocatib compared with placebo on the proportion of subjects who are exacerbation free over the 52-week treatment period 3. To evaluate the effect of brensocatib compared with placebo on lung function 4. To evaluate the effect of brensocatib compared with placebo on the rate of severe PEs over the 52-week treatment period 5. To evaluate the effect of brensocatib compared with placebo on quality of life, as assessed by the Quality of Life Questionnaire –Bronchiectasis (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain Score over the 52-week treatment period 6. To assess the safety and tolerability of brensocatib compared with placebo over the 52-week treatment period |
1.Valutare l'effetto di brensocatib rispetto al placebo sul tempo alla prima PE durante il periodo di trattamento di 52 settimane 2.Valutare l'effetto di brensocatib rispetto al placebo sulla percentuale di soggetti che sono liberi da esacerbazione durante il periodo di trattamento di 52 settimane 3. Valutare l'effetto di brensocatib rispetto al placebo sulla funzione polmonare 4. Valutare l'effetto di brensocatib rispetto al placebo sulla frequenza delle PE gravi durante il periodo di trattamento di 52 settimane 5. Valutare l'effetto di brensocatib rispetto al placebo sulla qualità della vita, come valutato dal punteggio nel dominio dei sintomi respiratori del Questionario sulla qualità della vita per la bronchiectasia (QOL-B) durante il periodo di trattamento di 52 settimane 6. Valutare la sicurezza e la tollerabilità di brensocatib rispetto al placebo durante il periodo di trattamento di 52 settimane |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Subjects who have given their signed, informed consent, are male or female between 18 and 85 years of age (inclusive) with a body mass index = 18.5 at Screening (Visit 1) and have a clinical history consistent with NCFBE will be eligible for enrollment in the study. For more comprehensive details of the inclusion criteria refer to Section 4.1.1 of the protocol. |
I soggetti che hanno fornito e firmato il consenso informato, maschi o femmine di età compresa tra i 18 e gli 85 anni (inclusi) con un indice di massa corporea = 18,5 allo Screening (Visita 1) e che hanno un’anamnesi clinica coerente con la NCFBE saranno eleggibili per l'arruolamento nello studio. Per maggiori dettagli sui criteri di inclusione si rimanda alla sezione 4.1.1 del protocollo. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Subjects who have certain conditions or are receiving certain treatments that could adversely affect the subject’s participation in the study, put the subject at unreasonable risk by participating in the study, or interfere with assessment of the effect of treatment will not be eligible for enrollment in the study. For more comprehensive details of the exclusion criteria refer to Section 4.1.2 of the protocol. |
I soggetti che presentano determinate condizioni o che ricevono determinati trattamenti che potrebbero influire negativamente sulla partecipazione del soggetto allo studio, mettere il soggetto a rischio in modo irragionevole partecipando allo studio o interferire con la valutazione dell'effetto del trattamento non saranno eleggibili per l'arruolamento nello studio. Per maggiori dettagli sui criteri di esclusione si rimanda alla sezione 4.1.2 del presente protocollo. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Rate of PEs over the 52-week treatment period. |
Frequenza delle PE durante il periodo di trattamento di 52 settimane |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Over the 52-week treatment period. |
Oltre il periodo di trattamento di 52 settimane |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
1. Time to first PE over the 52-week treatment period 2. Proportion of subjects who are exacerbation free over the 52-week treatment period 3. Change from Baseline in postbronchodilator FEV1 (defined as the average of the Screening Visit and Baseline measurements) to the average of Week 40 and Week 52 measurements. 4. Rate of severe PEs over the 52-week treatment period. (Severe exacerbations are defined as those requiring IV antibacterial drug treatment and/or hospitalization) 5. Change in QOL-B, Respiratory Symptoms Domain Score from Baseline to Week 52 6. Incidence and severity of treatment-emergent adverse events and other safety variables (eg, clinical laboratory test results, vital signs, ECG, and physical examination) |
1.Tempo alla prima PE durante il periodo di trattamento di 52 settimane 2.Percentuale di soggetti che sono liberi da esacerbazione durante il periodo di trattamento di 52 settimane 3.Variazione dal volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) post-broncodilatatore, (definito come la media delle misurazioni della visita di Screening e della Baseline) alla media delle misurazioni della Settimana 40 e della Settimana 52 4.Frequenza delle PE gravi durante il periodo di trattamento di 52 settimane. (Per esacerbazioni gravi si intendono quelle che richiedono un trattamento con farmaci antibatterici per via endovenosa e/o il ricovero in ospedale). 5.Variazione nel punteggio del dominio dei sintomi respiratori QOL-B dalla Baseline alla Settimana 52 6.Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento e altre variabili di sicurezza (ad esempio, risultati di test clinici di laboratorio, funzioni vitali, ECG ed esame obiettivo) |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
over the 52-week treatment period |
Oltre il periodo di trattamento di 52 settimane |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | Yes |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
Tolerability |
Tollerabilita' |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 3 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 9 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 160 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Brazil |
Canada |
Israel |
Japan |
Korea, Republic of |
Malaysia |
New Zealand |
Russian Federation |
Serbia |
Taiwan |
Thailand |
Turkey |
Ukraine |
United States |
Austria |
Belgium |
Bulgaria |
Denmark |
France |
Germany |
Greece |
Ireland |
Italy |
Lithuania |
Netherlands |
Poland |
Portugal |
Romania |
Spain |
Switzerland |
United Kingdom |
Argentina |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 4 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 29 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 4 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 29 |