E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Persistent pulmonary hypertension of newborns in group of newborns born between 32 and 42 weeks of pregnancy |
Przetrwałe nadciśnienie płucne noworodków (PPHN) w grupie noworodków urodzonych pomiędzy 32 a 42 tygodniem ciąży |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Breathing disorders as a cause of neonatal respiratory failure |
Zaburzenia oddychania jako przyczyna niewydolności oddechowej noworodków |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Respiratory Tract Diseases [C08] |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Assessment of frequency occurrence PPHN defined as the need to use ventilation with an additional oxygen fraction in the respiratory mixture (FiO2)> 0.30 and echocardiographic features of increased pulmonary pressure (right - left or bi-directional leakage through an unobstructed arterial duct or oval opening) or the difference in pre- and post-ductal saturation > 10% |
Ocena częstości występowania PPHN definiowanego jako konieczność stosowania wentylacji z dodatkową frakcją tlenu w mieszaninie oddechowej (FiO2) > 0,30 oraz echokardiograficzne cechy podwyższonego ciśnienia płucnego (przeciek prawo – lewy lub dwukierunkowy przez drożny przewód tętniczy lub otwór owalny) albo różnica saturacji przed i zaprzewodowej > 10% |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Evaluation on the TTN scale (modified Silverman score) in comparison to the concentration of oxygen used during ventilation and acid-base equilibrium parameters: pH, carbon dioxide pressure (pCO2) and alkaline deficiency (BE) in compared groups |
Ocena w skali TTN (zmodyfikowana skala Silvermana) w porównaniu do stężenia tlenu stosowanego podczas wentylacji oraz parametrów badania równowagi kwasowo-zasadowej: pH, prężności dwutlenku węgla (pCO2) i niedoboru zasad (BE) w porównywanych grupach |
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Screening / Eligibility criteria:
Newborns born from a pregnancy lasting min. 32 0/7 and no longer than 41 6/7 weeks. Eligibility period from birth until the inclusion criteria are met or 24 hours are reached, whichever comes first.
Inclusion criteria: Each Patient in the Study must meet all of the following inclusion criteria:
1. Disturbances of tachypnoe breathing and expiratory bulking persisting for more than 15 minutes after birth or the above mentioned respiratory disturbances occurring up to the age of 6 hours for at least 15 minutes or the need for breathing support at birth before the age of 6 hours 2. Newborns born from a pregnancy of at least 32 0/7 weeks to 41 6/7 weeks. 3. Chest X-ray image taken up to 6 hours of age. 4. Performed acid-base balance (ABS) test from umbilical cord blood or capillary blood drawn from the heel of a newborn in the first hour of life.
|
Kryteria kwalifikacji:
Noworodki urodzone z ciąży trwającej min. 32 0/7 i nie dłużej niż 41 6/7 tygodni. Okres kwalifikacji od urodzenia do momentu spełnienia kryteriów włączenia lub do osiągnięcia 24 godzin, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Kryteria włączenia:
Każdy pacjent biorący udział w badaniu musi spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia: 1. Zaburzenia oddychania pod postacią tachypnoe oraz postękiwania wydechowego utrzymujące się powyżej 15 min po urodzeniu lub wyżej wymienione zaburzenia oddychania występujące do 6 godziny życia przez co najmniej 15 minut lub konieczność stosowania wsparcia oddechu po urodzeniu przed ukończeniem 6 godziny życia 2. Noworodki urodzone z ciąży trwającej co najmniej 32 0/7 tygodni do 41 6/7 tygodni. 3. Wykonane zdjęcie RTG klatki piersiowej do 6 godziny życia. 4. Wykonane badanie równowagi kwasowo-zasadowej (RKZ) z krwi pępowinowej lub z krwi włośniczkowej pobranej z pięty u noworodka w pierwszej godzinie życia.
|
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
If the Patient meets one of the following conditions cannot be included in the Study: 1. Need for intubation immediately after birth 2. Perinatal hypoxia defined on the basis of an abnormal acid-base balance (ABS) result from umbilical cord blood or capillary blood taken from the heel of a newborn in the first hour of life, with a pH < 7.0 or BE below -14 mmol/L. 3. Age over 24 hours from birth 4. Meconium aspiration syndrome 5. Neonatal air leak syndrome 6. Congenital heart defects 7. Congenital diaphragmatic hernia 8. Other severe congenital malformations and genetically determined syndromes associated with a higher risk of respiratory failure diagnosed before and after birth. 9. Necessity for surfactant administrating directly after birth regardless of the method of administration (respiratory distress syndrome - RDS). |
Jeżeli pacjent spełni jeden z poniższych warunków nie może zostać włączony do badania: 1. Konieczność intubacji bezpośrednio po urodzeniu 2. Niedotlenienie okołoporodowe definiowane na podstawie nieprawidłowego wyniku RKZ z krwi pępowinowej lub krwi włośniczkowej pobranej z pięty u noworodka w pierwszej godzinie życia, z pH < 7,0 lub BE poniżej -14 mmol/L.3. Wiek powyżej 24 godziny życia od urodzenia 4. Zespół aspiracji smółki 5. Zespoły ucieczki powietrza 6. Wrodzone wady serca 7. Wrodzona przepuklina przeponowa 8. Inne ciężkie wady wrodzone i zespoły uwarunkowane genetycznie związane z wyższym ryzykiem niewydolności oddechowej rozpoznane przed i po urodzeniu. 9. Konieczność podaży surfaktantu bezpośrednio po urodzeniu niezależnie od sposobu jego podania (zespół zaburzeń oddychania - RDS) |
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Assessment of the incidence of PPHN defined as the need for ventilation with additional oxygen fraction in the respiratory mixture (FiO2) > 0. 30 and echocardiographic features of elevated pulmonary pressure or the difference in pre and postprandial saturation > 10% |
Ocena częstości występowania PPHN definiowanego jako konieczność stosowania wentylacji z dodatkową frakcją tlenu w mieszaninie oddechowej (FiO2) > 0,30 oraz echokardiograficzne cechy podwyższonego ciśnienia płucnego albo różnica saturacji przed i zaprzewodowej > 10% |
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Echocardiographic examination during the observation period, i. e. Extended 48 hours from randomisation to 7 days of age or discharge. |
Badanie echokardiograficzne w okresie obserwacji, tj. okres rozszerzony 48h od randomizacji do 7 dnia życia lub wypisu. |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
1. Scoring on the TTN score. 2. Prevalence of failures defined as the need for intubation 3. Duration of respiratory support 4. Hospitalisation time 5. Results of the acid-base balance (ABS) and ionogram 6. Occurrence of Adverse Events
|
1. Punktacja w skali TTN 2. Częstość występowania niepowodzeń definiowanych jako konieczność intubacji 3. Czas stosowania wsparcia oddechowego 4. Czas hospitalizacji 5. Wyniki RKZ i jonogramu 6. Występowanie zdarzeń niepożądanych
|
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Treatment/observation period - II Period (24h to 48h from randomization), during the observation period to the Investigator decision. |
Okres Leczenie/Obserwacja – II Okres (24h do 48h od randomizacji), w okresie obserwacji do decyzji badacza. |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 8 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 4 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |