Clinical Trials Register

Summary
EudraCT Number:	2020-003916-28
Sponsor's Protocol Code Number:	PRIFEN-01
National Competent Authority:	Poland - Office for Medicinal Products
Clinical Trial Type:	EEA CTA
Trial Status:
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:	2021-01-08
Trial results

Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL

Expand All Collapse All

A. Protocol Information

A.1

Member State Concerned

Poland - Office for Medicinal Products

A.2

EudraCT number

2020-003916-28

A.3

Full title of the trial

Randomized, double-blind, multicenter, parallel group, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of phenofibrate treatment on the functions of beta cells in children and adolescents with newly diagnosed of type 1 diabetes

Randomizowane, wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie prowadzone w grupach równoległych, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii fenofibratem oraz wpływ na funkcję komórek beta trzustki u dzieci i nastolatków z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1

A.3.1

Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language

Evaluation of the effect of phenofibrate on the functions of beta cells in children with new diagnosis of type 1 diabetes

Ocena wpływu fenofibratu na funkcję komórek beta trzustki u dzieci z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1

A.3.2

Name or abbreviated title of the trial where available

PRIFEN Prolonged Remission Induced by Fenofibrate

A.4.1

Sponsor's protocol code number

PRIFEN-01

A.7

Trial is part of a Paediatric Investigation Plan

A.8

EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan

B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1	Name of Sponsor	Warszawski Uniwersytet Medyczny
B.1.3.4	Country	Poland
B.3.1 and B.3.2	Status of the sponsor	Non-Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1	Name of organisation providing support	Agencja Badań Medycznych (nr 2019/ABM/01/00054-00)
B.4.2	Country	Poland
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1	Name of organisation	Warszawski Uniwersytet Medyczny
B.5.2	Functional name of contact point	Clinical Trial Information Desk
B.5.3	Address:
B.5.3.1	Street Address	Żwirki i Wigury St. 63A
B.5.3.2	Town/ city	Warszawa
B.5.3.3	Post code	02-091
B.5.3.4	Country	Poland
B.5.4	Telephone number	48509928617
B.5.5	Fax number	48223179421
B.5.6	E-mail	agnieszka.szypowska@wum.edu.pl

D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	Yes
D.2.1.1.1	Trade name	Grofibrat S, 160 mg, tablet coated
D.2.1.1.2	Name of the Marketing Authorisation holder	Gedeon Richter Polska Sp. z o.o.
D.2.1.2	Country which granted the Marketing Authorisation	Poland
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	No
D.2.5.1	Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	Grofibrat S, 160mg, coated tablet
D.3.4	Pharmaceutical form	Coated tablet
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	No
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Oral use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8	INN - Proposed INN	FENOFIBRATE
D.3.9.1	CAS number	49562-28-9
D.3.9.3	Other descriptive name	Fenofibratum (łac.), fenofibrat (pl)
D.3.9.4	EV Substance Code	SUB07576MIG
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	mg milligram(s)
D.3.10.2	Concentration type	equal
D.3.10.3	Concentration number	160
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	Yes
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	No
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	No
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	No
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	No
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	No
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No

D.8 Information on Placebo
D.8 Placebo: 1
D.8.1	Is a Placebo used in this Trial?	Yes
D.8.3	Pharmaceutical form of the placebo	Coated tablet
D.8.4	Route of administration of the placebo	Oral use

E. General Information on the Trial

E.1 Medical condition or disease under investigation

E.1.1

Medical condition(s) being investigated

Evaluation of the effect of phenofibrate on the functions of beta cells in children with new diagnosis of type 1 diabetes

Wpływ fenofibratu na zachowanie resztkowej funkcji komórek beta trzustki u dzieci z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1.

E.1.1.1

Medical condition in easily understood language

Patients aged 10-17 years with newly diagnosed type 1 diabetes.

Pacjenci w wieku 10-17 lat z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1.

E.1.1.2

Therapeutic area

Diseases [C] - Hormonal diseases [C19]

MedDRA Classification

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	21.1
E.1.2	Level	PT
E.1.2	Classification code	10067584
E.1.2	Term	Type 1 diabetes mellitus
E.1.2	System Organ Class	10027433 - Metabolism and nutrition disorders

E.1.3

Condition being studied is a rare disease

E.2 Objective of the trial

E.2.1

Main objective of the trial

Evaluation of the effectiveness of fenofibrate at a dose of 160 mg / day in maintaining residual pancreatic beta cell function in children with newly diagnosed type 1 diabetes (T1DM).

Ocena skuteczności fenofibratu w dawce 160 mg/dobę w zachowaniu resztkowej funkcji komórek beta trzustki u dzieci z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1 (T1DM)

E.2.2

Secondary objectives of the trial

Confirm safety and tolerability of fenofibrate at a dose of 160 mg / day in subjects with newly diagnosed type 1 diabetes (T1DM).

Potwierdzenie bezpieczeństwa i tolerancji stosowania fenofibratu w dawce 160 mg/dobę u dzieci z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1 (T1DM).

E.2.3

Trial contains a sub-study

E.3

Principal inclusion criteria

1.Subject and LAR able to understand and provide signed informed consent. Assent is also required of adolescents and children.
•LAR of subjects ≤17 years sign the “Information Leaflet and ICF for the Parent/Legal Guardian of Minor Participant”.
•Adolescents from 10-15 years sign “Children Assent form”.
•Adolescents from 16-17 years sign “Adolescent Assent form”.
2.Age ≥10 and ≤17 years.
3. Diagnosis of type 1 diabetes according to the criteria of Polskie
Towarzystwo Diabetologiczne within 8 weeks before randomization.
4.Male or nonpregnant and nonlactating female who is abstinent or agrees to use effective contraceptive methods throughout the course of the study.
Acceptable birth control methods are the following:
•Intrauterine device in place for at least 3 months.
•Use of condom or diaphragm with spermicide for at least 14 days prior to the V0 visit and through study completion.
•Stable hormonal contraceptive for at least 2 months prior to the Visit 0 and continuing through study completion.
5.Females (menstruating) must have a negative blood or urine beta-human chorionic gonadotropin hormone (hCG) pregnancy test at Visit 0.

1.Uczestnik i prawnie umocowany przedstawiciel zdolny do zrozumienia treści i podpisania świadomej zgody. Zgoda nastolatków i dzieci jest również wymagana.
- Prawnie umocowani przedstawiciele uczestnika ≤17 lat podpisują „Ulotkę informacyjną oraz Formularz Świadomej Zgody dla Rodzica/Opiekuna Prawnego Osoby Niepełnoletniej”.
- Osoby niepełnoletnie w wieku 10-15 lat podpisują „Ulotkę Informacyjną i Formularz Zgody Osoby Niepełnoletniej”.
- Osoby niepełnoletnie w wieku 16-17 lat podpisują "Formularz zgody na udział w badaniach dla nieletnich uczestników"
2.Wiek ≥10 i ≤17 lat.
3.Rozpoznanie cukrzycy typu 1 w ciągu 8 tygodni przed randomizacją według kryteriów Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego.
4.Mężczyźni lub kobiety niebędące w ciąży i niekarmiące piersią, zachowujące abstynencję lub zgadzające się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania.
Dopuszczalne metody antykoncepcji są następujące:
•Wkładka wewnątrzmaciczna założona przez co najmniej 3 miesiące
•Stosowanie prezerwatywy lub diafragmy ze środkiem plemnikobójczym na co najmniej 14 dni przed V0 i do zakończenia badania
•Stabilna hormonalna antykoncepcja przez co najmniej 2 miesiące przed Wizytą V0 i kontynuowana do zakończenia badania
5. Kobiety (miesiączkujące) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego beta-ludzkiego hormonu gonadotropiny kosmówkowej (hCG) z krwi lub moczu na wizycie przesiewowej i V0.

E.4

Principal exclusion criteria

1.Age under 10 or over 17.
2.Lack of consent of at least one the guardian LAR to participate in the study.
3.Treatment with any oral or injected anti-diabetic medications other than insulin.
4.The participant or close participant’s family history, past or present of allergic or hypersensitivity reactions to fenofibrate or any of the excipients (including patients with hereditary problems of galactose intolerance, total lactase deficiency or glucose-galactose malabsorption).
5.Severe hypersensitivity reaction to any other drug.
6.Subjects with current or history of clinically significant renal impairment.
7.Subjects with current or history of clinically significant hepatic impairment.
8.Subjects with current or history of significant gastrointestinal disease including celiac disease, gastroparesis, another disorder of intestinal absorption or motility.
9.Subject with current or history of gall bladder disease.
10.Present or history of chronic or acute pancreatitis, except acute pancreatitis due to severe hypertriglyceridaemia.
11.Photosensitivity or phototoxic reactions after the use of fibrates or chemically related substances, e.g. ketoprofen.
12.Subjects who tested positive for pregnancy at screening and V0 Visit or who are currently breastfeeding.
13.Low blood albumin defined as clinically significant by investigator.
14.Patients with pre-disposing factors for myopathy and/or rhabdomyolysis, including personal and familial history of hereditary muscular disorders. Unexplained persistent elevated creatine phosphokinase levels considered clinically significant by the investigator.
15.The presence of circumstances that the researcher considers problematic when obtaining informed consent or meeting the study guidelines, or that may invalidate the interpretation of test results or expose participants to unnecessary risk.
16.Inability or unwillingness to comply with study procedures.
17.Any medical condition or treatment the Investigator believes may expose the Participant to unnecessary risk during the study.
18.Participation in interventional or other drug research studies which could affect the objectives of this study.

1.Wiek poniżej 10 lat lub powyżej 17 lat.
2.Brak zgody przynajmniej jednego prawnie umocowanego przedstawiciela na udział w badaniu.
3.Leczenie jakimikolwiek doustnymi lub wstrzykiwanymi lekami przeciwcukrzycowymi z wyjątkiem insuliny.
4.Występowanie u uczestnika lub w jego najbliższej rodzinie,
w przeszłości lub obecnie reakcji alergicznych lub nadwrażliwości na fenofibrat lub jakąkolwiek substancję pomocniczą leku (w tym pacjenci z dziedzicznymi nietolerancjami galaktozy, całkowitym niedoborem laktazy lub zespołem złego wchłaniania glukozy-galaktozy).
5. Ciężka reakcja nadwrażliwości na jakikolwiek inny lek.
6.Uczestnicy z obecną lub wcześniejszą klinicznie istotną niewydolnością nerek.
7.Uczestnicy z obecnymi lub wcześniejszymi klinicznie istotnymi zaburzeniami czynności wątroby.
8.Uczestnicy z obecnymi lub wcześniejszymi klinicznie istotnymi chorobami układu pokarmowego (m.in. celiakia, gastropareza i inne choroby mające wpływ na motorykę jelit, wchłanianie i trawienie pokarmu).
9.Uczestnicy z obecną lub wcześniejszą klinicznie istotną chorobą pęcherzyka żółciowego.
10.Trwające lub przebyte, przewlekłe lub ostre zapalenie trzustki, z wyjątkiem ostrego zapalenia trzustki w przebiegu ciężkiej hipertriglicerydemii
11.Nadwrażliwość na światło lub reakcje fototoksyczne po stosowaniu fibratów lub substancji pokrewnych chemicznie, np. ketoprofen.
12.Uczestniczki, które podczas wizyty przesiewowej i Wizyty V0 mają pozytywny wynik testu ciążowego lub obecnie karmiące piersią.
13.Zmniejszone stężenie albumin we krwi uznane przez badacza za istotne kliniczne.
14.Pacjenci z predyspozycją do miopatii i/lub rabdomiolizy, w tym osobista lub rodzinna
historia dziedzicznych chorób mięśni. Niewyjaśnione utrzymujące się
podwyższone poziomy fosfokinazy kreatynowej uznaney przez badacza za
istotne klinicznie.
15.Obecność okoliczności, które Badacz uzna za problematyczne w procesie uzyskania świadomej zgody lub spełnienia wytycznych badania, lub które mogą podważyć interpretację wyników badań lub narażać Uczestników na niepotrzebne ryzyko.
16.Niezdolność lub niechęć do przestrzegania procedur badania.
17.Wszelkie schorzenia lub terapie, które zdaniem Badacza, mogą narazić Uczestnika na niepotrzebne ryzyko podczas badania.
18.Udział w badaniach interwencyjnych lub innych badaniach nad lekami, które mogą mieć wpływ na cele tego badania lub udział w badaniu klinicznym w ciągu trzech miesięcy przed wizytą przesiewową

E.5 End points

E.5.1

Primary end point(s)

Assessment of pancreatic beta cell function by comparing the AUC area under the curve in the C-peptide stimulation test: Change in the mean insulin secretion measured based on the C-peptide area under the curve in the stimulation test at individual time points in the compared groups of patients

Ocena funkcji komórek beta trzustki poprzez porównanie pola pod krzywą AUC w teście stymulacji C-peptydu: Zmiana średniego wydzielania insuliny mierzonego na podstawie pola peptydu C pod krzywą w teście stymulacji w poszczególnych punktach czasowych w porównywanych grupach pacjentów .

E.5.1.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

12 months after starting treatment (ending treatment)

12 miesiąc od rozpoczęcia leczenia (zakończenie leczenia).

E.5.2

Secondary end point(s)

• Fasting c-peptide concentration and maximum c-peptide concentration in the stimulation test,
• Parameters of diabetes control and glucose fluctuations (including HbA1c, mean blood glucose with standard deviation, variability index, time spent in normoglycemia),
• Daily and basic insulin requirements
• Inflammation markers
• Safety and tolerance of the fenofibrate

* Stężenie peptydu C na czczo i maksymalne stężenie peptydu C w teście stymulacyjnym,
* Parametry kontroli cukrzycy i wahań glukozy (w tym HbA1c, średnie stężenie glukozy we krwi z odchyleniem standardowym, indeks zmienności, czas spędzony w normoglikemii)
*Dzienne i podstawowe zapotrzebowanie na insulinę
* Markery stanu zapalnego
* Bezpieczeństwo i tolerancja fenofibratu

E.5.2.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

3, 6, 9, 12 months from the start of treatment.

3, 6, 9, 12 miesiąc od rozpoczęcia leczenia.

E.6 and E.7 Scope of the trial

E.6

Scope of the trial

E.6.1

Diagnosis

E.6.2

Prophylaxis

E.6.3

Therapy

Yes

E.6.4

Safety

Yes

E.6.5

Efficacy

Yes

E.6.6

Pharmacokinetic

E.6.7

Pharmacodynamic

E.6.8

Bioequivalence

E.6.9

Dose response

E.6.10

Pharmacogenetic

E.6.11

Pharmacogenomic

E.6.12

Pharmacoeconomic

E.6.13

Others

E.7

Trial type and phase

E.7.1

Human pharmacology (Phase I)

E.7.1.1

First administration to humans

E.7.1.2

Bioequivalence study

E.7.1.3

Other

E.7.1.3.1

Other trial type description

E.7.2

Therapeutic exploratory (Phase II)

Yes

E.7.3

Therapeutic confirmatory (Phase III)

E.7.4

Therapeutic use (Phase IV)

E.8 Design of the trial

E.8.1

Controlled

Yes

E.8.1.1

Randomised

Yes

E.8.1.2

Open

E.8.1.3

Single blind

E.8.1.4

Double blind

Yes

E.8.1.5

Parallel group

Yes

E.8.1.6

Cross over

E.8.1.7

Other

E.8.2

Comparator of controlled trial

E.8.2.1

Other medicinal product(s)

E.8.2.2

Placebo

Yes

E.8.2.3

Other

E.8.2.4

Number of treatment arms in the trial

E.8.3

The trial involves single site in the Member State concerned

E.8.4

The trial involves multiple sites in the Member State concerned

Yes

E.8.4.1

Number of sites anticipated in Member State concerned

E.8.5

The trial involves multiple Member States

E.8.6 Trial involving sites outside the EEA

E.8.6.1

Trial being conducted both within and outside the EEA

E.8.6.2

Trial being conducted completely outside of the EEA

E.8.7

Trial has a data monitoring committee

E.8.8

Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial

LVLS

Ostatnia wizyta ostatniego pacjenta

E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial

E.8.9.1

In the Member State concerned years

E.8.9.1

In the Member State concerned months

E.8.9.1

In the Member State concerned days

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial years

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial months

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial days

F. Population of Trial Subjects

F.1 Age Range

F.1.1

Trial has subjects under 18

Yes

F.1.1

Number of subjects for this age range:

102

F.1.1.1

In Utero

F.1.1.2

Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks)

F.1.1.3

Newborns (0-27 days)

F.1.1.4

Infants and toddlers (28 days-23 months)

F.1.1.5

Children (2-11years)

Yes

F.1.1.5.1

Number of subjects for this age range:

F.1.1.6

Adolescents (12-17 years)

Yes

F.1.1.6.1

Number of subjects for this age range:

F.1.2

Adults (18-64 years)

F.1.3

Elderly (>=65 years)

F.2 Gender

F.2.1

Female

Yes

F.2.2

Male

Yes

F.3 Group of trial subjects

F.3.1

Healthy volunteers

F.3.2

Patients

Yes

F.3.3

Specific vulnerable populations

Yes

F.3.3.1

Women of childbearing potential not using contraception

F.3.3.2

Women of child-bearing potential using contraception

Yes

F.3.3.3

Pregnant women

F.3.3.4

Nursing women

F.3.3.5

Emergency situation

F.3.3.6

Subjects incapable of giving consent personally

Yes

F.3.3.6.1

Details of subjects incapable of giving consent

Children and adolescents from 10-17 years of age

Dzieci i młodzież w wieku od 10-17 roku życia

F.3.3.7

Others

F.4 Planned number of subjects to be included

F.4.1

In the member state

102

F.4.2

For a multinational trial

F.4.2.2

In the whole clinical trial

102

F.5

Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)

Receiving insulin by injection or pump. After the participant's participation in the clinical trial is completed, the participant will be able, if he so wishes, to continue to remain under the medical care of the Center for both outpatient and inpatient treatment.

Przyjęcie insuliny przez wstrzyknięcie lub pompy. Po zakończeniu udziału uczestnika badania w badaniu klinicznym uczestnik będzie mógł, jeśli wyrazi taką wolę, nadal pozostawać pod opieką medyczną Ośrodka w leczeniu zarówno w trybie ambulatoryjnym jak i zamkniętym.

G. Investigator Networks to be involved in the Trial

N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned

Competent Authority Decision

Authorised

Date of Competent Authority Decision

2022-09-12

Ethics Committee Opinion of the trial application

Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion

Date of Ethics Committee Opinion

P. End of Trial
P.	End of Trial Status

Select Country:	Select Age Range:
Select Trial Status:	Select Trial Phase:
Select Gender:
Select Date Range: to
Select Rare Disease:
IMP with orphan designation in the indication
Orphan Designation Number:
Results Status:
Clear advanced search filters

Austria
Belgium
Bulgaria
Croatia
Cyprus
Czechia
Denmark
Estonia
Finland
France
Germany
Greece
Hungary
Iceland
Ireland
Italy
Latvia
Liechtenstein
Lithuania
Luxembourg
Malta
Netherlands
Norway
Poland
Portugal
Romania
Slovakia
Slovenia
Spain
Sweden
United Kingdom
Outside EU/EEA

Clinical trials