| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
| Primary immune thrombocytopenia (ITP) |
Trombocitopenia
inmunitaria primaria (TIP) |
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| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
| Disorder that can lead to easy or excessive bruising and bleeding due to low levels of the cells that help blood clot |
| Trastorno que puede provocar hematomas y sangrado fáciles o excesivos debido a los niveles bajos de las células que ayudan a la coagulación de la sangre. |
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| E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Blood and lymphatic diseases [C15] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 23.0 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10083843 |
| E.1.2 | Term | Primary immune thrombocytopenia |
| E.1.2 | System Organ Class | 10005329 - Blood and lymphatic system disorders |
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| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
| To evaluate the efficacy of efgartigimod PH20 SC compared to placebo PH20 SC in achieving a sustained platelet count response in patients with chronic primary ITP, with a sustained platelet count response defined as platelet counts of ≥50×10^9/L for at least 4 of the 6 visits between week 19 and week 24 of the trial |
Evaluar la eficacia del efgartigimod PH20SC y compararla con la del placebo PH20 SCen la obtención de una respuesta prolongadaen la cifra de plaquetas en pacientes con TIPcrónica. La respuesta prolongada en la cifrade plaquetas se define como una cifra deplaquetas ≥50 × 10
9/l durante un mínimo de
4 de las 6 visitas realizadas entre las semanas19 y 24 del ensayo. |
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| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
• To evaluate the efficacy of efgartigimod PH20 SC compared to placebo PH20 SC in overall platelet count response
• To evaluate the incidence and severity of bleeding events while receiving treatment with efgartigimod PH20 SC compared to placebo PH20 SC
•To evaluate the safety and tolerability of efgartigimod PH20 SC administered qw or every other week (q2w) compared to placebo PH20 SC
• To evaluate the use of rescue treatment and changes in concurrent ITP therapy while receiving treatment with efgartigimod PH20 SC compared to placebo PH20 SC
• To evaluate the effects of efgartigimod PH20 SC treatment on quality-of-life (QoL) measures and patient-reported outcomes (PRO) compared to placebo PH20 SC
• To assess the immunogenicity of efgartigimod and rHuPH20
• To assess the pharmacokinetics (PK) of efgartigimod PH20 SC
• To assess the pharmacodynamic (PD) effects of efgartigimod PH20 SC |
• Evaluar la eficacia del efgartigimod PH20 s.c. en comparación con la del placebo PH20 s.c. en la respuesta plaquetaria global
• Evaluar la incidencia y la intensidad de los episodios de hemorragia durante el tratamiento con efgartigimod PH20 s.c. en comparación con las del placebo PH20 s.c.
• Evaluar la seguridad y la tolerabilidad del efgartigimod PH20 s.c. administrado semanalmente o cada dos semanas (c2s) en comparación con placebo PH20 s.c.
• Evaluar el uso de tratamiento de rescate y en el tratamiento simultáneo para la TPI durante el periodo de administración del tratamiento con efgartigimod PH20 s.c. en comparación con los del placebo PH20 s.c.
• Evaluar los efectos de efgartigimod PH20 s.c. en las mediciones de la calidad de vida (CdV) y los resultados percibidos por el paciente (RPP) en comparación con los del placebo PH20 s.c.
• Evaluar la inmunogenia del efgartigimod y la rHuPH20
• Evaluar los efectos farmacodinámicos (FD) del efgartigimod PH20 s.c. |
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| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Ability to understand the requirements of the trial and provide written informed consent (including consent for the use and disclosure of research-related health information), willing and able to comply with the trial protocol procedures (including attending the required trial visits)
2. Male or female, aged ≥18 years at the time the informed consent form (ICF) is signed
3. Confirmed diagnosis of primary ITP made at least 3 months before randomization and based on the American Society of Hematology Criteria, and no known etiology for thrombocytopenia
4. Diagnosis supported by a response to a prior ITP therapy (other than TPO-RAs), in the opinion of the investigator
5. Mean platelet count of <30×10^9/L from at least 3 documented, qualifying counts within the 3 preceding months where at least 2 of the qualifying counts must be taken during the screening period: 1 platelet count collected during the screening period and the predose platelet count on the day of randomization (visit 1). If the third count is not available from the 3 preceding months, this third platelet count can be obtained during the screening period.
6. A documented history of a platelet count of <30×10^9/L before screening
7. At the start of the trial, the participant either takes concurrent ITP treatment(s) and has received at least 1 prior therapy for ITP in the past, or the participant does not take treatment for ITP (see note) but has received at least 2 prior treatments for ITP. Participants receiving permitted concurrent ITP treatment(s) at baseline must have been stable in dose and frequency for at least 4 weeks before randomization.
Permitted concurrent ITP medications include corticosteroids, danazol, vinca alkaloids, oral immunosuppressants, dapsone, fostamatinib, and/or oral TPO-RAs.
Note: Participants not receiving concurrent ITP therapy are also eligible for the trial if they have not received prior ITP therapy for at least 4 weeks before baseline, and 6 months in case of prior ITP therapy with an anti-CD20 therapy (eg, rituximab).
8. Women of childbearing potential:
• As defined in Woman of Childbearing Potential in the protocol, women of childbearing potential must have a negative serum pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test at baseline before trial medication can be administered
• Must be on a stable regimen for at least 1 month of a highly effective or acceptable method of contraception (see Female Contraception in the protocol) during the trial and for 90 days after the last administration of IMP
9. Non-sterilized male participants who are sexually active with a female partner of childbearing potential must use an acceptable method of contraception, ie, a condom (see Male Contraception) from signing the ICF through the last administration of the IMP. Male participants are also not allowed to donate sperm during this time. |
CRITERIOS DE INCLUSIÓN PRINCIPALES (enumere los más importantes)
1. Capacidad para comprender los requisitos del ensayo y otorgar el consentimiento informado por escrito (incluido el consentimiento para el uso y la divulgación de información médica relacionada con la investigación), capacidad y voluntad de cumplir los procedimientos del protocolo del ensayo (incluida la asistencia a las visitas del ensayo requeridas)
2. Ser hombre o mujer ≥18 años en el momento de la firma del documento de consentimiento informado (DCI)
3. Diagnóstico confirmado de TPI primaria obtenido al menos 3 meses antes de la aleatorización y basado en los criterios de la American Society of Hematology (Sociedad Estadounidense de Hematología), y ausencia de causas conocidas para la trombocitopenia
4. Diagnóstico avalado por una respuesta a un tratamiento anterior para la TPI (distinto de los AR-TPO), en opinión del investigador
5. Cifra media de plaquetas <30 × 109/l calculada a partir de las cifras de al menos 3 análisis documentados que cumplan los requisitos realizados en los 3 meses anteriores, de los cuales al menos 2 deben haberse realizado durante el periodo de selección: 1 análisis de plaquetas realizado durante el periodo de selección y el realizado antes de la dosis el día de la aleatorización (visita 1). Si no se dispone de un tercer análisis realizado en los 3 meses anteriores, dicho análisis puede realizarse durante el periodo de selección
6. Antecedentes documentados de una cifra de plaquetas <30 × 109/l antes de la selección
7. Al inicio del ensayo, el participante está tomando uno o varios tratamientos simultáneos para la TPI y ha recibido al menos 1 tratamiento para la TPI en el pasado, o bien no está recibiendo tratamiento para la TPI (véase la nota), pero ha recibido al menos 2 tratamientos para la TPI en el pasado. Los participantes que estén recibiendo uno o varios tratamientos simultáneos permitidos para la TPI al inicio deberán haber mantenido una dosis y una frecuencia estables durante al menos las 4 semanas anteriores a la aleatorización. Los medicamentos simultáneos para la TPI permitidos son los corticoesteroides, el danazol, los alcaloides de la vinca, los inmunodepresores orales, la dapsona, el fostamatinib y los AR-TPO orales
Nota: los participantes que no estén recibiendo ningún tratamiento simultáneo para la TPI también son aptos para el ensayo si no han recibido ningún tratamiento previo para la TPI como mínimo durante las 4 semanas anteriores al inicio, o los 6 meses anteriores en caso de tratamiento previo para la TPI con anticuerpos anti-CD20 (por ejemplo, rituximab).
8. Mujeres con posibilidad de quedarse embarazadas:
• Tal como se define en el apartado «Mujeres con posibilidad de quedarse embarazadas», las mujeres que puedan quedarse embarazadas deben obtener un resultado negativo en una prueba de embarazo en suero en la selección y otro resultado negativo en una prueba de embarazo en orina en el inicio antes de poder recibir el medicamento del ensayo
• Deben llevar un mínimo de 1 mes utilizando de forma estable un anticonceptivo de gran eficacia o aceptable (véase «Anticoncepción femenina» en el protocolo) y continuar usándolo durante el ensayo y durante 90 días después de la última administración del MI
9. Los participantes varones no esterilizados que mantengan relaciones sexuales con una mujer que pueda quedarse embarazada deben utilizar un método anticonceptivo aceptable, por ejemplo, un preservativo (véase «Anticoncepción masculina») desde la firma del DCI hasta la última administración del MI. Durante ese tiempo, no se permitirá a los participantes varones donar semen |
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| E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Secondary ITP/thrombocytopenia associated with another condition, eg, lymphoma, chronic lymphocytic leukemia, viral infection, hepatitis, induced or alloimmune thrombocytopenia, thrombocytopenia associated with myeloid dysplasia, or hematopoietic stem cell transplant
2. Use of anticoagulants (eg, vitamin K antagonists, direct oral anticoagulants) within 4 weeks prior to randomization
3. Use of any transfusions within 4 weeks prior to randomization
4. Use of Ig (IV, SC, or intramuscular route) or plasmapheresis (PLEX) within 4 weeks prior to randomization
5. Use of romiplostim within 4 weeks prior to randomization
6. Undergone splenectomy less than 4 weeks prior to randomization
7. Use of an investigational product within 3 months or 5 half-lives (whichever is longer) before the first dose of the IMP
8. Use of any monoclonal antibody or Fc fusion proteins, other than those previously indicated, within 6 months before the first dose of the IMP (eg, anti-CD20)
9. At the screening visit, clinically significant laboratory abnormalities as follows:
• Hemoglobin ≤9 g/dL
- OR –
• International normalized ratio >1.5 or activated partial thromboplastin time >1.5×upper limit of normal
- OR –
• total IgG level <6 g/L
10. History of malignancy unless deemed cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years before the first administration of IMP. Participants with the following cancer can be included at any time:
a. Adequately treated basal cell or squamous cell skin cancer
b. Carcinoma in situ of the cervix
c. Carcinoma in situ of the breast or
d. Incidental histological finding of prostate cancer (TNM stage T1a or T1b)
11. Uncontrolled hypertension, defined as a repeated elevated blood pressure exceeding 160 mmHg (systolic) and/or 100 mmHg (diastolic) despite appropriate treatments
12. History of any major thrombotic or embolic event (eg, myocardial infarction, stroke, deep venous thrombosis, or pulmonary embolism) within 12 months prior to randomization
13. History of coagulopathy or hereditary thrombocytopenia or a family history of thrombocytopenia
14. Clinical evidence of other significant serious diseases, have had a recent major surgery, or who have any other condition in the opinion of the investigator, that could confound the results of the trial or put the participant at undue risk
15. Positive serum test at screening for an active viral infection with any of the following conditions:
a. Hepatitis B virus (HBV) that is indicative of an acute or chronic infection
(https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
b. Hepatitis C virus (HCV) based on HCV-antibody assay (unless associated with a negative HCV RNA test)
c. Human immunodeficiency virus (HIV) based on test results that are associated with an acquired immunodeficiency syndrome (AIDS)-defining condition or a CD4 count <200 cells/mm3
16. Known hypersensitivity reaction to efgartigimod, rHuPH20, or 1 of its excipients
17. Previously participated in a clinical trial with efgartigimod and have received at least 1 administration of the IMP
18. Pregnant or lactating females and those who intend to become pregnant during the trial or within 90 days after last dose of the IMP
19. Clinically significant uncontrolled active or chronic bacterial, viral, or fungal infection at screening
20. Any other known autoimmune disease that, in the opinion of the investigator, would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of ITP or put the participant at undue risk
21. Clinical evidence of significant unstable or uncontrolled acute or chronic diseases other than ITP (eg, cardiovascular, pulmonary, hematologic, gastrointestinal, endocrine, hepatic, renal, neurological, malignancy, infectious diseases, uncontrolled diabetes) despite appropriate treatments which could put the participant at undue risk
22. Current or history of (ie, within 12 months of screening) alcohol, drug, or medication abuse
23. Received a live/live-attenuated vaccine less than 4 weeks before screening. The receipt of any inactivated, sub-unit, polysaccharide, or conjugate vaccine at any time before screening is not considered an exclusion criterion. |
1. TPI secundaria/trombocitopenia asociada a otra enfermedad, por ejemplo, linfoma, leucemia linfocítica crónica, infección vírica, hepatitis, trombocitopenia inducida o aloinmune, trombocitopenia asociada a displasia mieloide o trasplante de progenitores hematopoyéticos
2. Uso de anticoagulantes (por ejemplo, antagonistas de la vitamina K, anticoagulantes orales directos) en las 4 semanas anteriores a la aleatorización
3. Recepción de transfusiones en las 4 semanas anteriores a la aleatorización
4. Uso de Ig (por vía i.v., s.c. o intramuscular) o plasmaféresis (PF) en las 4 semanas anteriores a la aleatorización
5. Uso de romiplostim en las 4 semanas anteriores a la aleatorización
6. Esplenectomía realizada menos de 4 semanas antes de la aleatorización
7. Uso de un medicamento en investigación en los 3 meses o 5 semividas (el plazo que sea más largo) anteriores a la primera dosis del MI
8. Uso de un anticuerpo monoclonal o proteínas de fusión con Fc, salvo los indicados previamente, en los 6 meses anteriores a la primera dosis del MI (por ejemplo, anti-CD20)
9. Alguno de los siguientes valores analíticos anómalos clínicamente relevantes en la visita de selección:
• hemoglobina ≤9 g/dl
O BIEN
• cociente internacional normalizado >1,5 o tiempo de tromboplastina parcial activado >1,5 veces el límite superior de la normalidad
O BIEN
• IgG totales <6 g/l
10. Antecedentes de neoplasia maligna, salvo que se considere curada mediante un tratamiento satisfactorio sin signos de recidiva durante un periodo ≥3 años antes de la primera administración del MI. Podrá incluirse en todo momento a participantes con alguno de los tipos de cáncer siguientes:
a. carcinoma basocelular o espinocelular tratado satisfactoriamente
b. carcinoma de cuello uterino localizado
c. carcinoma de mama localizado
d. hallazgo histológico fortuito de cáncer de próstata (en estadio T1a o T1b del sistema TNM)
11. Hipertensión no controlada, definida como hipertensión repetida superior a 160 mmHg (sistólica) y/o 100 mmHg (diastólica) a pesar de recibir los tratamientos adecuados
12. Antecedentes de episodio trombótico o embólico importante (por ejemplo, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, trombosis venosa profunda o embolia pulmonar) en los 12 meses anteriores a la aleatorización
13. Antecedentes de coagulopatía o trombocitopenia hereditaria o antecedentes familiares de trombocitopenia
14. Indicios clínicos de otras enfermedades graves importantes, operación reciente de cirugía mayor o cualquier otra afección que, en opinión del investigador, pueda dificultar la interpretación de los resultados del ensayo o poner al participante en situación de riesgo excesivo
15. Resultado positivo en la selección en un análisis sérico para una infección vírica activa con alguna de las enfermedades siguientes:
a. Virus de la hepatitis B (VHB) indicativo de una infección aguda o crónica (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
b. Virus de la hepatitis C (VHC) detectado en un análisis de anticuerpos anti-VHC (a menos que esté asociado a un resultado negativo en un análisis de ARN del VHC)
c. Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) determinado por la obtención de resultados analíticos asociados a una enfermedad definitoria del síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) o una cifra de CD4 <200 células/mm3
16. Reacción de hipersensibilidad conocida al efgartigimod, a la rHuPH20 o a uno de sus excipientes
17. Haber participado anteriormente en un ensayo clínico con efgartigimod y haber recibido al menos una administración del MI
18. Embarazo o lactancia o intención de quedarse embarazada durante el ensayo o en los 90 días siguientes a la última dosis del MI
19. Infección bacteriana, vírica o fúngica activa o crónica, no controlada y clínicamente relevante en la selección
20. Cualquier otra enfermedad autoinmunitaria conocida que, en opinión del investigador, interferiría con la precisión de la evaluación de los síntomas clínicos de la TPI o pondría al participante en situación de riesgo excesivo
21. Indicios clínicos de enfermedades importantes agudas o crónicas inestables o no controladas distintas de la TPI (por ejemplo, cardiovasculares, pulmonares, hemáticas, digestivas, endocrinas, hepáticas, renales o neurológicas, neoplasias malignas, enfermedades infecciosas o diabetes no controlada), a pesar de recibir los tratamientos adecuados, que podrían poner al participante en situación de riesgo excesivo
22. Alcoholismo, drogadicción o uso indebido de medicamentos en la actualidad o en el pasado (en los 12 meses anteriores a la selección)
23. Haber recibido una vacuna con microbios vivos/atenuada menos de 4 semanas antes de la selección. La recepción de una vacuna inactivada, de subunidades, polisacarídica o conjugada en cualquier momento anterior a la selección no se considera un criterio de exclusión |
|
| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
| Proportion of patients with chronic ITP with a sustained platelet count response defined as achieving platelet counts of ≥50×10^9/L for at least 4 of the 6 visits between week 19 and week 24 of the trial |
| Proporción de pacientes con PTI crónica con una respuesta sostenida del recuento de plaquetas definido que logran recuentos de plaquetas de ≥50 × 10 ^ 9 / L durante al menos 4 de las 6 visitas entre la semana 19 y la semana 24 del ensayo. |
|
| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
| Up to 5 weeks (between week 19 –24) |
| Hasta 5 semanas (entre la semana 19 y la 24) |
|
| E.5.2 | Secondary end point(s) |
1. Extent of disease control defined as the number of cumulative weeks over the planned 24-week treatment period with platelet counts of ≥50×10^9/L in the chronic ITP population
2. Proportion of patients in the overall population (chronic and persistent ITP) with a sustained platelet count response defined as achieving platelet counts of ≥50×10^9/L for at least 4 of the 6 visits between week 19 and week 24
3. Proportion of patients in the overall population achieving platelet counts of ≥50×10^9/L for at least 6 of the 8 visits between week 17 and 24 of the trial
4. Proportion of patients in the overall population with overall platelet response defined as achieving a platelet count of ≥50×10^9/L on at least 4 occasions at any time during the 24-week treatment period
5. Extent of disease control defined as the number of cumulative weeks until week 12 with platelet counts of ≥50×10^9/L in the overall population
6. Proportion of patients in the overall population with overall platelet response defined as achieving a platelet count of ≥50×10^9/L on at least 4 occasions at any time until week 12
7. Mean change from baseline in platelet count at each visit in the overall population
8. Time to response defined as the time to achieve 2 consecutive platelet counts of ≥50×10^9/L in the overall population
9. The number of cumulative weeks over the planned 24-week treatment period with platelet counts of ≥30×10^9/L and ≥20×10^9/L above baseline in the overall population
10. In patients with baseline platelet count of <15×10^9/L, the number of cumulative weeks over the planned 24-week treatment period with platelet counts of ≥30×10^9/L and ≥20×10^9/L above baseline in the overall population
11. Incidence and severity of the World Health Organization (WHO)-classified bleeding events in the overall population
12. Incidence and severity of AEs, AEs of special interest (AESIs), and SAEs in the overall population
13. Vital signs, ECG, and laboratory assessments in the overall population
14. Rate of receipt of rescue therapy (rescue per patient per month) in the overall population
15. Proportion of patients for whom dose and/or frequency of concurrent ITP therapies have increased at week 12 or later in the overall population
16. Change from baseline in PRO (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue Scale [FACIT-Fatigue], Functional Assessment of Cancer Therapy questionnaire-Th6 [Fact-Th6]) and QoL (Short Form-36 [SF-36]) at planned visits in the overall population
17. Incidence and prevalence of antibodies to efgartigimod and/or rHuPH20 in the overall population
18. Titers of antibodies to efgartigimod and/or rHuPH20 in the overall population
19. Presence of neutralizing antibodies (NAb) against efgartigimod and/or rHuPH20, and titers of NAb against efgartigimod and/or rHuPH20 in the overall population
20. Serum efgartigimod concentration observed predose (Ctrough) in the overall population
21. Pharmacodynamics markers: total IgG and antiplatelet antibody levels in the overall population |
1. Alcance del control de la enfermedad, que se define como el número de semanas acumuladas durante el periodo programado de tratamiento de 24 semanas con cifras de plaquetas ≥50 × 109/l en la población con TPI crónica
2. Proporción de pacientes de la población global (TPI crónica y persistente) con respuesta plaquetaria sostenida, que se define como una cifra de plaquetas ≥50 × 109/l en al menos 4 de las 6 visitas realizadas entre la semana 19 y la semana 24
3. Proporción de pacientes de la población global con una cifra de plaquetas ≥50 × 109/l en al menos 6 de las 8 visitas realizadas entre las semanas 17 y 24 del ensayo
4. Proporción de pacientes de la población global con respuesta plaquetaria global, que se define como una cifra de plaquetas ≥50 × 109/l en al menos 4 ocasiones en cualquier momento durante el periodo de tratamiento de 24 semanas
5. Alcance del control de la enfermedad, que se define como el número de semanas acumuladas hasta la semana 12 con cifras de plaquetas ≥50 × 109/l en la población global
6. Proporción de pacientes de la población global con respuesta plaquetaria global, que se define como una cifra de plaquetas ≥50 × 109/l en al menos 4 ocasiones en cualquier momento hasta la semana 12
7. Cambio promedio con respecto al inicio en la cifra de plaquetas en cada visita en la población global
8. Tiempo hasta la respuesta, que se define como el tiempo transcurrido hasta la obtención de 2 cifras de plaquetas ≥50 × 109/l consecutivas en la población global
9. Número de semanas acumuladas durante el periodo programado de tratamiento de 24 semanas con cifras de plaquetas ≥30 × 109/l y ≥20 × 109/l por encima del valor inicial en la población global
10. En los pacientes con una cifra de plaquetas inicial <15 × 109/l, el número de semanas acumuladas durante el periodo programado de tratamiento de 24 semanas con cifras de plaquetas ≥30 × 109/l y ≥20 × 109/l por encima del valor inicial en la población global
11. Incidencia e intensidad de los episodios de hemorragia de acuerdo con la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS) en la población global
12. Incidencia e intensidad de los AA, AA de especial interés (AAEI) y AAG en la población global
13. Constantes vitales, electrocardiograma (ECG) y pruebas analíticas en la población global
14. Tasa de recepción de tratamiento de rescate (rescate por paciente y mes) en la población global
15. Proporción de pacientes a los que se les haya aumentado la dosis y/o frecuencia de los tratamientos simultáneos para la TPI en la semana 12 o con posterioridad a esta en la población global
16. Cambio con respecto al inicio en los RPP (Escala de evaluación funcional del tratamiento de enfermedades crónicas, fatiga [FACIT-fatiga], Cuestionario para la evaluación funcional del tratamiento del cáncer-Th6 [Fact-Th6]) y la CdV (formulario breve-36 [SF-36]) en visitas programadas en la población global
17. Incidencia y prevalencia de anticuerpos contra el efgartigimod y/o la rHuPH20 en la población global
18. Valores de anticuerpos contra el efgartigimod y/o la rHuPH20 en la población global
19. Presencia de anticuerpos neutralizantes (AcN) contra el efgartigimod y/o la rHuPH20, y valores de AcN contra el efgartigimod y/o la rHuPH20 en la población global
20. Concentración sérica de efgartigimod observada antes de la dosis (Cmín) en la población global
21. Marcadores farmacodinámicos: IgG totales y concentraciones de anticuerpos antiplaquetarios en la población global |
|
| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
1. Up to 24 weeks
2. Up to 5 weeks (between week 19-24)
3. Up to 7 weeks (between week 17-24)
4. Up to 24 weeks
5. Up to 12 weeks
6. Up to 12 weeks
7. Up to 35 weeks
8. Up to 35 weeks
9. Up to 24 weeks
10. Up to 24 weeks
11. Up to 35 weeks
12.Up to 35 weeks
13. Up to 35 weeks
14. Up to 35 weeks
15. Up to 23 weeks (between week 12-35)
16. Up to 24 weeks
17. Up to 35 weeks
18. Up to 35 weeks
19. Up to 35 weeks
20. Up to 35 weeks
21. Up to 35 weeks |
1. Hasta 24 semanas
2. Hasta 5 semanas (entre la semana 19 y la 24)
3. Hasta 7 semanas (entre la semana 17 y la 24)
4. Hasta 24 semanas
5. Hasta 12 semanas
6. Hasta 12 semanas
7. Hasta 35 semanas
8. Hasta 35 semanas
9. Hasta 24 semanas
10. Hasta 24 semanas
11. Hasta 35 semanas
12. Hasta 35 semanas
13. Hasta 35 semanas
14. Hasta 35 semanas
15. Hasta 23 semanas (entre la semana 12 y la 35)
16. Hasta 24 semanas
17. Hasta 35 semanas
18. Hasta 35 semanas
19. Hasta 35 semanas
20. Hasta 35 semanas
21. Hasta 35 semanas |
|
| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | No |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | No |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | Yes |
| E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
| Immunogenicity |
| Inmunogenicidad |
|
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
| E.7.1.1 | First administration to humans | No |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | No |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | Yes |
| E.8.1.1 | Randomised | Yes |
| E.8.1.2 | Open | No |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | Yes |
| E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
| E.8.2.2 | Placebo | Yes |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 7 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 55 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
| Argentina |
| Chile |
| Colombia |
| New Zealand |
| Peru |
| Tunisia |
| Taiwan |
| Australia |
| China |
| Georgia |
| Israel |
| Japan |
| Jordan |
| Korea, Republic of |
| Mexico |
| Russian Federation |
| Serbia |
| South Africa |
| Thailand |
| United Kingdom |
| United States |
| Bulgaria |
| Denmark |
| France |
| Germany |
| Greece |
| Ireland |
| Italy |
| Latvia |
| Norway |
| Poland |
| Portugal |
| Romania |
| Spain |
| Türkiye |
|
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
|
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 11 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 11 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |
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