| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
| Primary immune thrombocytopenia (ITP) |
| Purpura thrombopénique immunologique (PTI) primaire |
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| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
| Disorder that can lead to easy or excessive bruising and bleeding due to low levels of the cells that help blood clot |
| Trouble pouvant entraîner des saignements et ecchymoses excessifs ou apparaissant plus facilement, en raison du faible taux des cellules qui aident le sang à coaguler |
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| E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Blood and lymphatic diseases [C15] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 23.0 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10083843 |
| E.1.2 | Term | Primary immune thrombocytopenia |
| E.1.2 | System Organ Class | 100000004851 |
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| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
To evaluate the efficacy of efgartigimod PH20 SC compared to placebo PH20 SC in achieving a sustained platelet count response in patients with chronic primary ITP, with a sustained platelet count response defined as platelet counts of ≥50×10^9/L for at least 4 of the 6 visits between week 19 and week 24 of the trial
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| Évaluer l’efficacité de l’efgartigimod PH20 SC comparé au placebo PH20 SC à obtenir une réponse de numération plaquettaire soutenue chez des patients atteints de PTI primaire chronique, la réponse de numération plaquettaire soutenue étant définie comme une numération plaquettaire ≥ 50 x 109/l à au moins 4 des 6 visites entre la semaine 19 et la semaine 24 de l’étude |
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| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
•To evaluate the efficacy of efgartigimod PH20 SC compared to placebo PH20 SC in overall platelet count response
•To evaluate the incidence and severity of bleeding events while receiving treatment with efgartigimod PH20 SC compared to placebo PH20 SC
•To evaluate the safety and tolerability of efgartigimod PH20 SC administered qw or every other week (q2w) compared to placebo PH20 SC
•To evaluate the use of rescue treatment and changes in concurrent ITP therapy while receiving treatment with efgartigimod PH20 SC compared to placebo PH20 SC
•To evaluate the effects of efgartigimod PH20 SC treatment on quality-of-life (QoL) measures and patient-reported outcomes (PRO) compared to placebo PH20 SC
•To assess the immunogenicity of efgartigimod and rHuPH20
•To assess the pharmacokinetics (PK) of efgartigimod PH20 SC
•To assess the pharmacodynamic (PD) effects of efgartigimod PH20 SC |
•Évaluer l’efficacité de l’efgartigimod PH20 SC comparé au placebo PH20 SC dans la réponse globale de la numération plaquettaire
•Évaluer l’incidence et la sévérité des événements hémorragiques lors de l’administration du traitement par efgartigimod PH20 SC comparé au placebo PH20 SC
•Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance de l’efgartigimod PH20 SC administré toutes les semaines ou toutes les deux semaines comparé au placebo PH20 SC
•Évaluer l’utilisation d’un traitement de secours et les modifications du traitement concomitant contre le PTI pendant l’administration du traitement par efgartigimod PH20 SC comparé au placebo PH20 SC
•Évaluer les effets du traitement par efgartigimod PH20 SC sur les mesures de la QdV et les PRO comparé au placebo PH20 SC
•Évaluer l’immunogénicité de l’efgartigimod et de la rHuPH20
•Évaluer la PK de l’efgartigimod PH20 SC
•Évaluer la PD de l’efgartigimod PH20 SC
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| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Ability to understand the requirements of the trial and provide written informed consent (including consent for the use and disclosure of research-related health information), willing and able to comply with the trial protocol procedures (including attending the required trial visits)
2. Male or female, aged ≥18 years at the time the informed consent form (ICF) is signed
3. Confirmed diagnosis of primary ITP made at least 3 months before randomization and based on the American Society of Hematology Criteria, and no known etiology for thrombocytopenia
4. Diagnosis supported by a response to a prior ITP therapy (other than TPO-RAs), in the opinion of the investigator
5. Mean platelet count of <30×10^9/L from at least 3 documented, qualifying counts within the 3 preceding months where at least 2 of the qualifying counts must be taken during the screening period: 1 platelet count collected during the screening period and the predose platelet count on the day of randomization (visit 1). If the third count is not available from the 3 preceding months, this third platelet count can be obtained during the screening period.
6. A documented history of a platelet count of <30×10^9/L before screening
7. At the start of the trial, the participant either takes concurrent ITP treatment(s) and has received at least 1 prior therapy for ITP in the past, or the participant does not take treatment for ITP (see note) but has received at least 2 prior treatments for ITP. Participants receiving permitted concurrent ITP treatment(s) at baseline must have been stable in dose and frequency for at least 4 weeks before randomization.
Permitted concurrent ITP medications include corticosteroids, danazol, vinca alkaloids, oral immunosuppressants, dapsone, fostamatinib, and/or oral TPO-RAs.
Note: Participants not receiving concurrent ITP therapy are also eligible for the trial if they have not received prior ITP therapy for at least 4 weeks before baseline, and 6 months in case of prior ITP therapy with an anti-CD20 therapy (eg, rituximab).
8. Women of childbearing potential:
• As defined in Woman of Childbearing Potential in the protocol, women of childbearing potential must have a negative serum pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test at baseline before trial medication can be administered
• Must be on a stable regimen for at least 1 month of a highly effective or acceptable method of contraception (see Female Contraception in the protocol) during the trial and for 90 days after the last administration of IMP
9. Non-sterilized male participants who are sexually active with a female partner of childbearing potential must use an acceptable method of contraception, ie, a condom (see Male Contraception) from signing the ICF through the last administration of the IMP. Male participants are also not allowed to donate sperm during this time. |
1.Aptitude à comprendre les exigences de l’étude et à fournir un consentement éclairé écrit (y compris le consentement relatif à l’utilisation et à la divulgation des informations médicales liées à la recherche), volonté et aptitude à se plier aux procédures du protocole (notamment se rendre aux visites de l’étude)
2.Homme ou femme, âgé(e) de 18 ans ou plus au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (FCE)
3.Diagnostic confirmé de PTI primaire établi dans les 3 mois précédant la randomisation et basé sur les critères de l’American Society of Hematology ; aucune étiologie connue pour la thrombopénie
4.Diagnostic étayé par une réponse à un traitement antérieur du PTI (autre que les ARTPO), de l’avis de l’investigateur
5.Numération plaquettaire moyenne < 30 x 109/l sur au moins trois numérations qualifiantes et documentées au cours des trois mois précédents, au moins deux des numérations qualifiantes devant avoir été effectuées pendant la période de sélection : 1 numération plaquettaire au cours de la période de sélection et la numération plaquettaire avant administration du médicament de l’étude le jour de la randomisation (visite 1). Si la troisième numération des trois mois précédents n’est pas disponible, cette troisième numération plaquettaire pourra être obtenue pendant la période de sélection.
6.Antécédents documentés de numération plaquettaire < 30 x 109/l avant la sélection
7.Au début de l’étude, soit les participants prennent un ou des traitements concomitants contre le PTI et ont reçu au moins un traitement antérieur contre le PTI, soit ils ne prennent pas de traitement contre le PTI (voir remarque) mais ont reçu au moins deux traitements antérieurs contre le PTI. Les participants recevant, à l’inclusion, un ou des traitements concomitants autorisés contre le PTI doivent avoir été maintenus à une dose et une fréquence d’administration stables pendant au moins 4 semaines avant la randomisation.
Les traitements concomitants autorisés contre le PTI comprennent les corticoïdes, le danazol, les vinca-alcaloïdes, les immunosuppresseurs par voie orale, la dapsone, le fostamatinib et/ou les ARTPO par voie orale.
Remarque : Les participants qui ne reçoivent pas de traitement concomitant contre le PTI sont également admissibles s’ils n’ont pas reçu de traitement antérieur contre le PTI pendant au moins 4 semaines avant l’inclusion et 6 mois avant l’inclusion en cas de traitement antérieur contre le PTI par un traitement anti-CD20 (p. ex., rituximab).
8.Femmes aptes à procréer :
•Comme défini dans la rubrique Femmes aptes à procréer, les femmes aptes à procréer doivent présenter un test de grossesse sérique négatif à la sélection et un test de grossesse urinaire négatif à l’inclusion, avant l’administration du médicament de l’étude.
•Elles doivent être sous contraception à un régime stable depuis au moins 1 mois en utilisant une méthode de contraception hautement efficace ou acceptable pendant l’étude et pendant 90 jours après la dernière administration du médicament expérimental.
9.Les participants de sexe masculin non stérilisés qui sont sexuellement actifs avec une partenaire de sexe féminin apte à procréer doivent utiliser une contraception acceptable, c’est-à-dire un préservatif (voir la rubrique Contraception masculine) de la signature du FCE jusqu’à 90 jours après la dernière administration du médicament expérimental. Les participants de sexe masculin ne sont pas autorisés à faire des dons de sperme pendant cette période.
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| E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Secondary ITP/thrombocytopenia associated with another condition, eg, lymphoma, chronic lymphocytic leukemia, viral infection, hepatitis, induced or alloimmune thrombocytopenia, thrombocytopenia associated with myeloid dysplasia, or hematopoietic stem cell transplant
2. Use of anticoagulants (eg, vitamin K antagonists, direct oral anticoagulants) within 4 weeks prior to randomization
3. Use of any transfusions within 4 weeks prior to randomization
4. Use of Ig (IV, SC, or intramuscular route) or plasmapheresis (PLEX) within 4 weeks prior to randomization
5. Use of romiplostim within 4 weeks prior to randomization
6. Undergone splenectomy less than 4 weeks prior to randomization
7. Use of an investigational product within 3 months or 5 half-lives (whichever is longer) before the first dose of the IMP
8. Use of any monoclonal antibody or Fc fusion proteins, other than those previously indicated, within 6 months before the first dose of the IMP (eg, anti-CD20)
9. At the screening visit, clinically significant laboratory abnormalities as follows:
• Hemoglobin ≤9 g/dL
- OR –
• International normalized ratio >1.5 or activated partial thromboplastin time >1.5×upper limit of normal
- OR –
• total IgG level <6 g/L
10. History of malignancy unless deemed cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years before the first administration of IMP. Participants with the following cancer can be included at any time:
a. Adequately treated basal cell or squamous cell skin cancer
b. Carcinoma in situ of the cervix
c. Carcinoma in situ of the breast or
d. Incidental histological finding of prostate cancer (TNM stage T1a or T1b)
11. Uncontrolled hypertension, defined as a repeated elevated blood pressure exceeding 160 mmHg (systolic) and/or 100 mmHg (diastolic) despite appropriate treatments
12. History of any major thrombotic or embolic event (eg, myocardial infarction, stroke, deep venous thrombosis, or pulmonary embolism) within 12 months prior to randomization
13. History of coagulopathy or hereditary thrombocytopenia or a family history of thrombocytopenia
14. Clinical evidence of other significant serious diseases, have had a recent major surgery, or who have any other condition in the opinion of the investigator, that could confound the results of the trial or put the participant at undue risk
15. Positive serum test at screening for an active viral infection with any of the following conditions:
a. Hepatitis B virus (HBV) that is indicative of an acute or chronic infection
(https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
b. Hepatitis C virus (HCV) based on HCV-antibody assay (unless associated with a negative HCV RNA test)
c. Human immunodeficiency virus (HIV) based on test results that are associated with an acquired immunodeficiency syndrome (AIDS)-defining condition or a CD4 count <200 cells/mm3
16. Known hypersensitivity reaction to efgartigimod, rHuPH20, or 1 of its excipients
17. Previously participated in a clinical trial with efgartigimod and have received at least 1 administration of the IMP
18. Pregnant or lactating females and those who intend to become pregnant during the trial or within 90 days after last dose of the IMP
19. Clinically significant uncontrolled active or chronic bacterial, viral, or fungal infection at screening
20. Any other known autoimmune disease that, in the opinion of the investigator, would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of ITP or put the participant at undue risk
21. Clinical evidence of significant unstable or uncontrolled acute or chronic diseases other than ITP (eg, cardiovascular, pulmonary, hematologic, gastrointestinal, endocrine, hepatic, renal, neurological, malignancy, infectious diseases, uncontrolled diabetes) despite appropriate treatments which could put the participant at undue risk
22. Current or history of (ie, within 12 months of screening) alcohol, drug, or medication abuse
23. Received a live/live-attenuated vaccine less than 4 weeks before screening. The receipt of any inactivated, sub-unit, polysaccharide, or conjugate vaccine at any time before screening is not considered an exclusion criterion. |
1.PTI/thrombopénie secondaire associé(e) à une autre affection, par exemple, un lymphome, une leucémie lymphoïde chronique, une infection virale, une hépatite, une thrombopénie allo-immune ou induite, une thrombopénie associée à une dysplasie myéloïde ou une greffe de cellules souches hématopoïétiques
2.Recours aux anticoagulants (p. ex., antagonistes de la vitamine K, anticoagulants directs par voie orale) au cours des 4 semaines précédant la randomisation
3.Recours à une transfusion au cours des 4 semaines précédant la randomisation
4.Recours à l’immunoglobuline (par voie IV, SC ou intramusculaire) ou à une plasmaphérèse (PLEX) au cours des 4 semaines précédant la randomisation
5.Recours au romiplostim au cours des 4 semaines précédant la randomisation
6.Splénectomie moins de 4 semaines avant la randomisation
7.Utilisation d’un produit expérimental au cours des 3 mois (ou 5 demi-vies, la durée la plus longue prévalant) avant la première administration du médicament expérimental
8.Recours aux anticorps monoclonaux ou aux protéines de fusion Fc autres que ceux indiqués auparavant, au cours des 6 mois précédant la première administration du médicament expérimental (p. ex., anti-CD20)
9.Lors de la visite de sélection, anomalies biologiques cliniquement significatives telles que :
•Hémoglobine ≤ 9 g/dl
OU
•Rapport international normalisé > 1,5 ou temps de céphaline activée partielle > 1,5 fois la limite supérieure de l’intervalle normal
OU
•Taux d’IgG total < 6 g/l
10.Antécédents de malignité sauf si le/la patient(e) est considéré(e) comme ayant été guéri(e) par un traitement adéquat sans signe de récidive pendant ≥ 3 ans avant la première administration du médicament expérimental. Les participants atteints des cancers suivants peuvent être inclus à tout moment :
a.cancer de la peau basocellulaire ou à cellules squameuses traité de façon adéquate,
b.carcinome in situ du col de l’utérus,
c.carcinome in situ du sein ou
d.découverte histologique fortuite de cancer de la prostate (stade T1a ou T1b de la classification TNM)
11.Hypertension non stabilisée, définie comme une pression artérielle élevée de façon répétée dépassant 160 mmHg (systolique) et/ou 100 mmHg (diastolique) malgré des traitements appropriés
12.Antécédents d’événement thrombotique ou embolique majeur (p. ex., infarctus du myocarde, AVC, thrombose veineuse profonde ou embolie pulmonaire) au cours des 12 mois précédant la randomisation
13.Antécédents de coagulopathie, de thrombopénie héréditaire ou antécédents familiaux de thrombopénie
14.Signe clinique d’autres maladies graves significatives, importante opération chirurgicale récente, ou toute autre affection qui, de l’avis de l’investigateur, pourrait altérer les résultats de l’étude ou faire courir un risque excessif au/à la participant(e)
15.Lors de la sélection, test sérique positif pour une infection virale active avec l’une des affections suivantes :
a.virus de l’hépatite B (VHB) indiquant une infection chronique ou aigüe (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
b.virus de l’hépatite C (VHC) d’après une analyse des anticorps anti-VHC (sauf avec un test ARN du VHC négatif)
c.virus de l’immunodéficience humaine (VIH) d’après les résultats des analyses associés à une affection définissant un syndrome d’immunodéficience acquise (SIDA) ou un taux de CD4 < 200 cellules/mm3
16.Réaction d’hypersensibilité connue à l’efgartigimod, à la rHuPH20 ou à l’un des excipients
17.Participation antérieure à une étude clinique avec l’efgartigimod avec au moins une administration du médicament expérimental
18.Femmes enceintes ou allaitantes ou prévoyant de débuter une grossesse pendant l’étude ou dans les 90 jours qui suivent la dernière administration du médicament expérimental
19.Infection fongique, virale ou bactérienne, chronique ou active, cliniquement significative non contrôlée, à la sélection
20.Toute autre maladie auto-immune qui, de l’avis de l’investigateur, pourrait interférer avec une évaluation correcte des symptômes cliniques du PTI ou faire courir un risque excessif au/à la participant(e)
21.Signes cliniques de maladie significative instable ou non contrôlée, aigüe ou chronique, autre que le PTI (p. ex., maladie cardiovasculaire, pulmonaire, hématologique, gastro-intestinale, endocrinienne, hépatique, rénale ou neurologique, malignité, maladies infectieuses, diabète non contrôlé) malgré des traitements appropriés, qui pourraient faire courir un risque excessif au/à la participant(e)
22.Antécédents (c. à d. au cours des 12 mois précédant la sélection) ou consommation actuelle abusive d’alcool, de drogue ou de médicaments.
23.Vaccination avec un vaccin vivant, atténué ou pas, moins de 4 semaines avant la sélection. Une vaccination par tout vaccin inactivé, à virus fractionné, polysaccharidique ou conjugué, à tout moment avant la sélection, n’est pas considérée comme un critère d’exclusion.
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| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
| Proportion of patients with chronic ITP with a sustained platelet count response defined as achieving platelet counts of ≥50×10^9/L for at least 4 of the 6 visits between week 19 and week 24 of the trial |
| Proportion de patients atteints de PTI chronique présentant une réponse de numération plaquettaire soutenue, définie comme une numération plaquettaire ≥ 50 x 109/l à au moins 4 des 6 visites entre la semaine 19 et la semaine 24 de l’étude |
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| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
| Up to 5 weeks (between week 19 –24) |
| Jusqu’à 5 semaines (entre les semaines 19 et 24) |
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| E.5.2 | Secondary end point(s) |
1. Extent of disease control defined as the number of cumulative weeks over the planned 24-week treatment period with platelet counts of ≥50×10^9/L in the chronic ITP population
2. Proportion of patients in the overall population (chronic and persistent ITP) with a sustained platelet count response defined as achieving platelet counts of ≥50×10^9/L for at least 4 of the 6 visits between week 19 and week 24
3. Proportion of patients in the overall population achieving platelet counts of ≥50×10^9/L for at least 6 of the 8 visits between week 17 and 24 of the trial
4. Proportion of patients in the overall population with overall platelet response defined as achieving a platelet count of ≥50×10^9/L on at least 4 occasions at any time during the 24-week treatment period
5. Extent of disease control defined as the number of cumulative weeks until week 12 with platelet counts of ≥50×10^9/L in the overall population
6. Proportion of patients in the overall population with overall platelet response defined as achieving a platelet count of ≥50×10^9/L on at least 4 occasions at any time until week 12
7. Mean change from baseline in platelet count at each visit in the overall population
8. Time to response defined as the time to achieve 2 consecutive platelet counts of ≥50×10^9/L in the overall population
9. The number of cumulative weeks over the planned 24-week treatment period with platelet counts of ≥30×10^9/L and ≥20×10^9/L above baseline in the overall population
10. In patients with baseline platelet count of <15×10^9/L, the number of cumulative weeks over the planned 24-week treatment period with platelet counts of ≥30×10^9/L and ≥20×10^9/L above baseline in the overall population
11. Incidence and severity of the World Health Organization (WHO)-classified bleeding events in the overall population
12. Incidence and severity of AEs, AEs of special interest (AESIs), and SAEs in the overall population
13. Vital signs, ECG, and laboratory assessments in the overall population
14. Rate of receipt of rescue therapy (rescue per patient per month) in the overall population
15. Proportion of patients for whom dose and/or frequency of concurrent ITP therapies have increased at week 12 or later in the overall population
16. Change from baseline in PRO (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue Scale [FACIT-Fatigue], Functional Assessment of Cancer Therapy questionnaire-Th6 [Fact-Th6]) and QoL (Short Form-36 [SF-36]) at planned visits in the overall population
17. Incidence and prevalence of antibodies to efgartigimod and/or rHuPH20 in the overall population
18. Titers of antibodies to efgartigimod and/or rHuPH20 in the overall population
19. Presence of neutralizing antibodies (NAb) against efgartigimod and/or rHuPH20, and titers of NAb against efgartigimod and/or rHuPH20 in the overall population
20. Serum efgartigimod concentration observed predose (Ctrough) in the overall population
21. Pharmacodynamics markers: total IgG and antiplatelet antibody levels in the overall population |
1.Niveau de contrôle de la maladie défini comme le nombre de semaines cumulées sur une période de traitement prévue de 24 semaines avec une numération plaquettaire ≥ 50 x 109/l dans la population atteinte de PTI chronique
2.Proportion de patients dans la population globale (atteints de PTI chronique et persistant) présentant une réponse de la numération plaquettaire soutenue définie comme l’atteinte d’une numération plaquettaire ≥ 50 x 109/l à au moins 4 des 6 visites entre la semaine 19 et la semaine 24 de l’étude
3.Proportion de patients dans la population globale présentant une numération plaquettaire ≥ 50 x 109/l à au moins 6 des 8 visites entre la semaine 17 et la semaine 24 de l’étude
4.Proportion de patients dans la population globale présentant une réponse globale de la numération plaquettaire définie comme l’atteinte d’une numération plaquettaire ≥ 50 x 109/l à au moins 4 occasions, n’importe quand pendant la période de traitement de 24 semaines
5.Niveau de contrôle de la maladie défini comme le nombre de semaines cumulées jusqu’à la semaine 12 avec une numération plaquettaire ≥ 50 x 109/l dans la population globale
6.Proportion de patients dans la population globale présentant une réponse globale de la numération plaquettaire définie comme l’atteinte d’une numération plaquettaire ≥ 50 x 109/l à au moins 4 occasions, n’importe quand jusqu’à la semaine 12
7.Variation moyenne de la numération plaquettaire, lors de chaque visite, par rapport à l’inclusion, dans la population globale
8.Délai de réponse, défini comme le délai pour obtenir deux numérations plaquettaires consécutives ≥ 50 x 109/l dans la population globale
9.Nombre de semaines cumulées sur la période de traitement prévue de 24 semaines avec une numération plaquettaire ≥ 30 x 109/l et ≥ 20 x 109/l au-dessus du taux à l’inclusion dans la population globale
10.Chez les patients présentant une numération plaquettaire < 15 x 109/l à l’inclusion, nombre de semaines cumulées sur la période de traitement prévue de 24 semaines avec une numération plaquettaire ≥ 30 x 109/l et ≥ 20 x 109/l au-dessus du taux à l’inclusion dans la population globale
11.Incidence et sévérité des événements hémorragiques d’après la classification de l’Organisation mondiale de la Santé (OMS) dans la population globale
12.Incidence et sévérité des événements indésirables (EI), EI d’intérêt particulier (EIIP) et EI graves (EIG) dans la population globale
13.Signes vitaux, électrocardiogramme (ECG) et analyses biologiques dans la population globale
14.Taux de recours au traitement de secours (secours par patient et par mois) dans la population globale
15.Proportion de patients pour qui la dose et/ou la fréquence des traitements concomitants contre le PTI ont augmenté à la semaine 12 ou plus tard, dans la population globale
16.Variation depuis l’inclusion des PRO (FACIT-Fatigue [Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Fatigue Scale], Fact-Th6 [Functional Assessment of Cancer Therapy questionnaire-Th6]) et de la QdV (SF-36 [Short Form-36]) aux visites prévues dans la population globale
17.Incidence et prévalence des anticorps dirigés contre l’efgartigimod et/ou la rHuPH20 dans la population globale
18.Titres d’anticorps dirigés contre l’efgartigimod et/ou la rHuPH20 dans la population globale
19.Présence d’anticorps neutralisants (AcN) dirigés contre l’efgartigimod et/ou la rHuPH20 et titres des AcN dirigés contre l’efgartigimod et/ou la rHuPH20 dans la population globale
20.Concentration sérique d’efgartigimod observée avant administration du médicament de l’étude (Ctrough) dans la population globale
21.Marqueurs pharmacodynamiques : IgG totale, isotypes de l’IgG et taux d’anticorps antiplaquettes dans la population globale
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| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
1. Up to 24 weeks
2. Up to 5 weeks (between week 19-24)
3. Up to 7 weeks (between week 17-24)
4. Up to 24 weeks
5. Up to 12 weeks
6. Up to 12 weeks
7. Up to 35 weeks
8. Up to 35 weeks
9. Up to 24 weeks
10. Up to 24 weeks
11. Up to 35 weeks
12.Up to 35 weeks
13. Up to 35 weeks
14. Up to 35 weeks
15. Up to 23 weeks (between week 12-35)
16. Up to 24 weeks
17. Up to 35 weeks
18. Up to 35 weeks
19. Up to 35 weeks
20. Up to 35 weeks
21. Up to 35 weeks |
1. Jusqu’à 24 semaines
2. Jusqu’à 5 semaines (entre les semaines 19 et 24)
3. Jusqu’à 7 semaines (entre les semaines 17 et 24)
4. Jusqu’à 24 semaines
5. Jusqu’à 12 semaines
6. Jusqu’à 12 semaines
7. Jusqu’à 35 semaines
8. Jusqu’à 35 semaines
9. Jusqu’à 24 semaines
10. Jusqu’à 24 semaines
11. Jusqu’à 35 semaines
12. Jusqu’à 35 semaines
13. Jusqu’à 35 semaines
14. Jusqu’à 35 semaines
15. Jusqu’à 23 semaines (entre les semaines 12 et 35)
16. Jusqu’à 24 semaines
17. Jusqu’à 35 semaines
18. Jusqu’à 35 semaines
19. Jusqu’à 35 semaines
20. Jusqu’à 35 semaines
21. Jusqu’à 35 semaines |
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| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | No |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | No |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | Yes |
| E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
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| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
| E.7.1.1 | First administration to humans | No |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | No |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | Yes |
| E.8.1.1 | Randomised | Yes |
| E.8.1.2 | Open | No |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | Yes |
| E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
| E.8.2.2 | Placebo | Yes |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 1 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 55 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
| Australia |
| Chile |
| China |
| Colombia |
| Georgia |
| Israel |
| Japan |
| Jordan |
| Korea, Republic of |
| Mexico |
| New Zealand |
| Peru |
| Russian Federation |
| Serbia |
| South Africa |
| Taiwan |
| Thailand |
| Tunisia |
| Turkey |
| United States |
| Bulgaria |
| Denmark |
| France |
| Germany |
| Greece |
| Ireland |
| Italy |
| Latvia |
| Norway |
| Poland |
| Portugal |
| Romania |
| Spain |
| United Kingdom |
| Argentina |
|
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
| LVLS |
| Dernière visite du dernier patient |
|
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 6 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |
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