E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Crohn's disease |
Choroba Leśniowskiego- Crohna |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
gastroenterology |
gastroenterologia |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Digestive System Diseases [C06] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 20.0 |
E.1.2 | Level | SOC |
E.1.2 | Classification code | 10017947 |
E.1.2 | Term | Gastrointestinal disorders |
E.1.2 | System Organ Class | 10017947 - Gastrointestinal disorders |
|
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
THE OBJECTIVE OF THE STUDY IS TO ASSESS THE EFFECTIVENESS OF TOPICALLY APPLIED BUDESONIDE IN THE TREATMENT OF INFLAMMATIVE LEASES IN THE OESPHAGOM AND/OR THE GASTRIC AND/OR THE DUDENUM IN CHILDREN WITH LEŚNIOWSKI-CROHN'S DISEASE |
CELEM BADANIA JEST OCENA SKUTECZNOŚCI MIEJSCOWO STOSOWANEGO BUDEZONIDU W LECZENIU ZMIAN ZAPALNYCH W PRZEŁYKU I/LUB ŻOŁĄDKU I/LUB DWUNASTNICY U DZIECI Z CHOROBĄ LEŚNIOWSKIEGO- CROHNA |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
not applicable |
nie dotyczy |
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
-age 6-18; -CD diagnosed according to commonly accepted criteria from Porto, taking into account clinical, endoscopic and histopathological criteria; inflammatory changes in the esophagus and/or stomach and/or duodenum found in an endoscopic examination (assessed by 2 - independent endoscopists) and confirmed in a histopathological examination (on the Paris scale CD-C activity: L4a, i.e. involvement of the upper gastrointestinal tract to the Treitz ligament); - if a previous examination is used - the histopathological result cannot be older than 31 days before randomization; -stable, understood as no treatment modification, CD treatment for ≥2 weeks; exclusion of causes of inflammatory changes in the esophagus and/or stomach and/or duodenum other than CD, such as: reflux esophagitis, esophagitis herpetiformis, cytomegalovirus esophagitis, eosinophilic esophagitis and/or gastroduodenitis, Helicobacter pylori infection; -informed consent of the child's parents or guardians to participate in the study; for children ≥ 16 years of age additionally, the consent of the child participating in the study declaration of sexual abstinence during the entire participation in the study |
-wiek 6-18 lat; -ChL-C rozpoznana wg powszechnie przyjętych kryteriów z Porto uwzględniających kryteria kliniczne, endoskopowe i histopatologiczne; -zmiany zapalne w przełyku i/lub żołądku i/lub dwunastnicy stwierdzone w badaniu endoskopowym (oceniane przez 2 niezależnych endoskopistów) i potwierdzone w badaniu histopatologicznym (w skali Paryskiej aktywność ChL-C: L4a, czyli zajęcie górnego odcinka przewodu pokarmowego do więzadła Treitza); - w przypadku wykorzystania wcześniejszego badania - wynik histopatologiczny nie może być starszy niż 31 dni przed randomizacją; -stabilne, rozumiane jako brak modyfikacji leczenia, leczenie ChL-C przez ≥2 tyg; -wykluczenie innych, poza ChL-C, przyczyn zmian zapalnych w przełyku i/lub żołądku i/lub dwunastnicy takich jak: refluksowe zapalenie przełyku, opryszczkowe zapalenie przełyku, cytomegalowirusowe zapalenie przełyku, eozynofilowe zapalenie przełyku i(lub) żołądka i(lub) dwunastnicy, zakażenie Helicobacter pylori; -świadoma zgoda rodziców lub opiekunów dziecka na udział w badaniu; w przypadku dzieci ≥ 16 r.ż. dodatkowo zgoda dziecka biorącego udział w badaniu deklaracja wstrzemięźliwości seksualnej podczas całego udziału w badaniu |
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
age <6 years or >18 years of age; other causes of inflammatory changes in the esophagus and/or stomach and/or duodenum, other than CD, such as reflux esophagitis, esophagitis herpetiformis, cytomegalovirus esophagitis, eosinophilic esophagitis and/or gastroduodenitis, infection Helicobacter pylori; use of general steroids up to 30 days prior to study entry; use of inhaled steroids up to 30 days prior to study entry; PPI use up to 30 days prior to study entry; acute viral or bacterial infection up to 30 days prior to study entry; morning cortisol <5 ug/dL; lack of informed consent of the child's parents or guardians to participate in the study; for children ≥16 years of age lack of consent of the child to participate in the study. patient's pregnancy; breastfeeding; lack of consent of a woman of reproductive age or a fertile man to follow contraceptive recommendations during the examination; the patient has had cancer
|
wiek <6 r.ż. lub >18 r.ż.; inne, poza ChL-C, przyczyny zmian zapalnych w przełyku i/lub żołądku i/lub dwunastnicy takie jak: refluksowe zapalenie przełyku, opryszczkowe zapalenie przełyku, cytomegalowirusowe zapalenie przełyku, eozynofilowe zapalenie przełyku i(lub) żołądka i(lub) dwunastnicy, zakażenie Helicobacter pylori; stosowanie steroidów ogólnie do 30 dni przed włączeniem do badania; stosowanie steroidów wziewnie do 30 dni przed włączeniem do badania; stosowanie IPP do 30 dni przed włączeniem do badania; ostre zakażenie wirusowe lub bakteryjne do 30 dni przed włączeniem do badania; poranny kortyzol <5 ug/dl; brak świadomej zgody rodziców lub opiekunów dziecka na udział w badaniu; w przypadku dzieci ≥16 r.ż. brak zgody dziecka na udział w badaniu ciąża pacjentki; karmienie piersią; brak zgody kobiety w wieku rozrodczym lub płodnego mężczyzny na stosowanie się w czasie badania do zaleceń antykoncepcyjnych; pacjent chorował na nowotwór
|
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Percentage of patients with no endoscopic and histopathological changes in the esophagus and/or stomach and/or duodenum |
Odsetek pacjentów, u których nie stwierdza się zmian endoskopowych i histopatologicznych w przełyku i/lub żołądku i/lub dwunastnicy |
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
in the 8th week of the study |
w 8 tygodniu badania |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
- the proportion of patients with no evidence of endoscopic changes in the esophagus, stomach, duodenum, respectively (which were present at entry into the tests) - 8th week; - percentage of patients with no histopathological changes in the esophagus, stomach, duodenum, respectively (which were present at entry into the study) - 8th week; - disease activity assessed on the PCDAI scale (Pediatric Crohn Disease Activity Index) assessed in the 8th week; - the percentage of patients whose upper gastrointestinal symptoms disappeared - 4th, 8th, 12th week; - a percentage of patients with adverse effects of steroids - 4th, 8th, 12th week; - assessment of treatment tolerance on a 10-point VAS scale - 4th, 8th week. |
- odsetek pacjentów, u których nie stwierdza się zmian endoskopowych odpowiednio w przełyku, żołądku, dwunastnicy (które były obecne w chwili włączenia do badania) - w 8 tygodniu trwania badania, - odsetek pacjentów, u których nie stwierdza się zmian histopatologicznych odpowiednio w przełyku, żołądku, dwunastnicy (które były obecne w chwili włączenia do badania). - w 8 tygodniu trwania badania - aktywność choroby oceniana w skali PCDAI (Pediatric Crohn Disease Activity Index) - w 8 tygodniu trwania badania; - odsetek pacjentów, u których ustąpiły objawy z górnego odcinka przewodu pokarmowego - oceniany w 4, 8 i 12 tygodniu trwania badania; - odsetek pacjentów, u których stwierdzono działania niepożądane steroidów - oceniany w 4, 8 i 12 tygodniu trwania badania; - ocena tolerancji leczenia w 10-stopniowej skali VAS - oceniany w 4, 8 tygodniu trwania badania.
|
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
in the 4th, 8th and 12th week of the study |
w 4, 8 i 12 tygodniu badania |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | Yes |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Yes |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 3 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
LVLS |
ostatnia wizyta/ ostatni pacjent |
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |