Clinical Trial Results:
A Phase 1/2, open-label, safety, tolerability and efficacy study of FLT201 in adult patients with Gaucher disease Type 1 (Galileo-1)
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Summary
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EudraCT number |
2020-005032-30 |
Trial protocol |
ES |
Global end of trial date |
04 Dec 2024
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
13 Feb 2026
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First version publication date |
13 Feb 2026
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
FLT201-01
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT05324943 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Spur Therapeutics (formerly known as Freeline Therapeutics Ltd)
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Sponsor organisation address |
Sycamore House Gunnels Wood Road, Stevenage, Hertfordshire, United Kingdom, SG1 2BP
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Public contact |
Spur Clinical Trials Contact
, Spur Therapeutics (formerly known as Freeline Therapeutics Ltd), +44 (0)1438 906870, clinicaltrials@spurtherapeutics.com
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Scientific contact |
Spur Clinical Trials Contact
, Spur Therapeutics (formerly known as Freeline Therapeutics Ltd), +44 (0)1438 906870, clinicaltrials@spurtherapeutics.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
04 Dec 2024
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
04 Dec 2024
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
04 Dec 2024
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To assess the safety and tolerability of a single intravenous administration of FLT201 in adults with Gaucher disease Type 1
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the Declaration of Helsinki and with all applicable laws and regulations of the locales and countries where the study was conducted, and in compliance with Good Clinical Practice Guidelines.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
31 Oct 2022
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Long term follow-up planned |
Yes
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Long term follow-up rationale |
Safety, Efficacy | ||
Long term follow-up duration |
5 Years | ||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Brazil: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 1
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Worldwide total number of subjects |
6
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EEA total number of subjects |
1
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
6
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
This was a multicenter study with 15 study sites in USA, Brazil, Paraguay, Spain, Germany, UK, and Israel. Ten participants met all the inclusion criteria for the trial and were enrolled, with 6 participants ultimately being dosed with FLT201 at 4 trial sites in Brazil, Spain, UK, and USA | ||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
Participants were to undergo screening assessments for up to 16 weeks prior to Day 1 (gene therapy infusion). Treatment-eligible participants reported to the infusion trial site on the day prior to receiving the gene therapy infusion (Day -1). | ||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Treatment Period (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||
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Arms
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Arm title
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FLT201 | ||||||
Arm description |
FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg) was administered in the controlled environment of a trial site, which had been assessed for its ability to store, handle, and administer gene therapy products per local regulations, as well as their ability to comply with procedures in the FLT201 Pharmacy Manual. The administration of FLT201 was performed by suitably qualified and trained trial staff. | ||||||
Arm type |
Experimental | ||||||
Investigational medicinal product name |
FLT201 Solution for Infusion
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Concentrate and solvent for solution for infusion
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Routes of administration |
Infusion
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Dosage and administration details |
FLT201 is a replication-incompetent ss recombinant AAV vector. The vector is composed of a ss DNA genome packaged in an AAV-derived protein capsid.
The FLT201 drug product was supplied as a sterile solution for infusion in 10 mL Crystal Zenith® vials, each vial containing 5 mL extractable volume. The vials were sealed with rubber stoppers and aluminum seals with plastic flip tops. The product was formulated as an approximately isotonic, aqueous solution at neutral pH. The formulation also contained 0.25% w/v recombinant human albumin.
FLT201 was administered as a single dose, slow IV infusion (over up to 2 hours) into a peripheral vein, and the participant was monitored closely for at least 8 hours following the infusion.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Treatment Period (overall period)
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Reporting group description |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
FLT201
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Reporting group description |
FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg) was administered in the controlled environment of a trial site, which had been assessed for its ability to store, handle, and administer gene therapy products per local regulations, as well as their ability to comply with procedures in the FLT201 Pharmacy Manual. The administration of FLT201 was performed by suitably qualified and trained trial staff. | ||
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End point title |
Incidence of treatment-emergent adverse events over time [1] | ||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs; including dose limiting toxicities) from Day 1 to the last follow-up visit.
Two Important Medical Events were reported in line with SAE procedures per protocol. No AEs met the criteria for SAEs.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From Day 1 to the last follow-up visit.
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Descriptive summaries of safety measures are based on observed data. No imputation of missing data were implemented. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||||||||||||||||
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End point title |
Change from Baseline in Lyso-Gb1 | ||||||||
End point description |
Change from baseline to week 38 of lyso-Gb1 in plasma.
Only 4 participants with a value at both baseline and the end of study are included. An addition 2 participants had Baseline and Month 9 values. Mean change (SD) for them was -19.860 (20.8314)
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From baseline to week 38 (end of study)
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| Notes [2] - Only participants with a value at both baseline and the end of study are included. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Change from Baseline in Spleen Volume Measured by MRI | ||||||||
End point description |
Change from baseline to week 38 in Spleen Volume Measured by MRI.
Only 4 participants with a value at both baseline and the end of study are included. An addition 2 participants had Baseline and Month 9 values. Mean change (SD) for them was -44.545 (111.8855).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From baseline to week 38
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| Notes [3] - Only participants with a value at both baseline and the end of study are included. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Change from Baseline in Liver Volume Measured by MRI | ||||||||
End point description |
Change from baseline to week 38 in Liver Volume Measured by MRI.
Only 3 participants with a value at both baseline and the end of study are included. An addition 2 participants had Baseline and Month 9 values. Mean change (SD) for them was 41.435 (87.1651).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From baseline to week 38.
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| Notes [4] - Only participants with a value at both baseline and the end of study are included. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Change from Baseline in Hemoglobin | ||||||||
End point description |
Change from baseline to week 38 in hemoglobin.
Only 4 participants with a value at both baseline and the end of study are included. An addition 2 participants had Baseline and Month 9 values. Mean change (SD) for them was 0.30 (1.697).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From baseline to week 38.
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| Notes [5] - Only participants with a value at both baseline and the end of study are included. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
Change from Baseline in Platelet Count | ||||||||
End point description |
Change from baseline to week 38 in Platelet Count.
Only 4 participants with a value at both baseline and the end of study are included. An addition 2 participants had Baseline and Month 9 values. Mean change (SD) for them was -4.0 (28.28).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From baseline to week 38.
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| Notes [6] - Only participants with a value at both baseline and the end of study are included. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
The time-period for reporting AEs was from the time the initial ICF was signed until end of study.
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Adverse event reporting additional description |
Reporting included events occurring during the Screening Phase of the trial, regardless of whether FLT201 was subsequently administered.
Two Important Medical Events were reported in line with SAE procedures per protocol. No AEs met the criteria for SAEs.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
27.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Safety Population
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Reporting group description |
The Safety Set included all participants who received any dose of FLT201. All data summaries used the Safety Set, unless otherwise specified. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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08 Feb 2021 |
Global amendment. Protocol version 2.0.
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25 Oct 2021 |
Global amendment. Protocol version 3.0. |
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21 Jan 2022 |
Country-specific amendment in USA. Protocol version 4.0. |
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22 Mar 2022 |
Country-specific amendment in Brazil. Protocol version 6.0. |
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16 Nov 2023 |
Country-specific amendment in Brazil. Protocol version 7.0. |
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16 Nov 2023 |
Country-specific amendment in UK, Spain, Germany, Israel, Paraguay. Protocol version 8.0. |
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26 Apr 2024 |
Country-specific amendment in USA. Protocol version 9.0. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported. | |||
