Clinical Trials Register

Summary
EudraCT Number:	2020-005513-41
Sponsor's Protocol Code Number:	TA799-012
National Competent Authority:	Hungary - National Institute of Pharmacy
Clinical Trial Type:	EEA CTA
Trial Status:	Ongoing
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:	2023-01-17
Trial results

Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL

Expand All Collapse All

A. Protocol Information

A.1

Member State Concerned

Hungary - National Institute of Pharmacy

A.2

EudraCT number

2020-005513-41

A.3

Full title of the trial

An open-label extension trial to evaluate the long-term safety of apraglutide in short bowel syndrome

Nyílt elrendezésű, kiterjesztett vizsgálat az apraglutide hosszú távú biztonságosságának értékelésére a rövidbél-szindróma kezelésében

A.3.1

Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language

Long-term safety of apraglutide in short bowel syndrome

Az apraglutide hosszú távú biztonságosságának értékelésére a rövidbél-szindróma kezelésében

A.4.1

Sponsor's protocol code number

TA799-012

A.7

Trial is part of a Paediatric Investigation Plan

A.8

EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan

B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1	Name of Sponsor	VectivBio AG
B.1.3.4	Country	Switzerland
B.3.1 and B.3.2	Status of the sponsor	Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1	Name of organisation providing support	VectivBio AG
B.4.2	Country	Switzerland
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1	Name of organisation	VectivBio AG
B.5.2	Functional name of contact point	Clinical Trial Information Desk
B.5.3	Address:
B.5.3.1	Street Address	Aeschenvorstadt 36
B.5.3.2	Town/ city	Basel
B.5.3.3	Post code	4051
B.5.3.4	Country	Switzerland
B.5.5	Fax number	+41 44 660 6590
B.5.6	E-mail	clinicaltrial.enquiries@vectivbio.com

D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	No
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	Yes
D.2.5.1	Orphan drug designation number	EU/3/18/2102
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	apraglutide
D.3.2	Product code	TA799
D.3.4	Pharmaceutical form	Powder for solution for injection
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	No
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Subcutaneous use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8	INN - Proposed INN	APRAGLUTIDE
D.3.9.1	CAS number	1295353-98-8
D.3.9.2	Current sponsor code	TA799; FE 203799
D.3.9.3	Other descriptive name	apraglutide
D.3.9.4	EV Substance Code	SUB193006
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	mg milligram(s)
D.3.10.2	Concentration type	equal
D.3.10.3	Concentration number	10
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	Yes
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	No
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	No
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	No
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	No
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	No
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No

D.8 Information on Placebo

E. General Information on the Trial

E.1 Medical condition or disease under investigation

E.1.1

Medical condition(s) being investigated

short bowel syndrome

rövidbél-szindróma

E.1.1.1

Medical condition in easily understood language

short gut

E.1.1.2

Therapeutic area

Diseases [C] - Digestive System Diseases [C06]

MedDRA Classification

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	20.1
E.1.2	Level	PT
E.1.2	Classification code	10049416
E.1.2	Term	Short-bowel syndrome
E.1.2	System Organ Class	10017947 - Gastrointestinal disorders

E.1.3

Condition being studied is a rare disease

Yes

E.2 Objective of the trial

E.2.1

Main objective of the trial

To assess long-term safety and tolerability of apraglutide in subjects with SBS-IF

Az apraglutide hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése SBS-IF-ben szenvedő betegeknél

E.2.2

Secondary objectives of the trial

To evaluate markers indicative of clinical effects of apraglutide

Az apraglutide klinikai hatásaira utaló
markerek értékelése

E.2.3

Trial contains a sub-study

E.3

Principal inclusion criteria

1. Males and females with a diagnosis of SBS-IF secondary to surgical resection of the small intestine, with CIC or stoma, who have completed parent trials TA799-007 or TA799-013 and:
a. Did not meet any stopping criteria.
b. Received a minimum of 70% of the planned doses in the trial (unless an AE precluded the subject from meeting this percentage; in this case, the Investigator will decide if the subject will benefit from enrolling in the trial).
c. Completed the last two scheduled visits of the parent trial. Subjects who were forced to withdraw from TA799-007 or TA799-013 for logistical reasons not related to the efficacy or safety of apraglutide (e.g., hospitalization for a car accident, coronavirus disease (COVID-19) pandemic, emergency surgery, etc.) which resulted in several consecutive missed doses, including the last 2 visits, may be eligible to participate in this trial upon approval by the Medical Monitor.
2. Able to give informed consent and agree to follow the details of participation as outlined in this protocol.
3. Women of childbearing potential must agree to use a highly effective method of contraception during the trial and for 4 weeks after the EOT visit.
4. Male subjects with a female partner of childbearing potential must commit to practice methods of contraception and abstain from sperm donation during the trial and for 2 weeks after the EOT Visit.

1. A vékonybél műtéti rezekciója következtében kialakult SBS-IF-fel diagnosztizált férfiak és nők, CIC-vel vagy sztómával, akik befejezték a TA799-007-es vagy TA799-013-as előzetes vizsgálatot, és:
a. Egyetlen kiléptetési kritériumnak sem feleltek meg
b. A tervezett dózisok minimum 70%-át megkapták a vizsgálatban (kivéve, ha valamilyen AE kizárta, hogy a beteg megfeleljen ennek a százalékos aránynak; ebben az esetben a vizsgáló fog dönteni arról, hogy a betegnek előnyére válik-e vizsgálatba történő belépés)
c. Részt vettek az előzetes vizsgálat utolsó két ütemezett vizitjén. Azok a vizsgálati alanyok, akiknek az apraglutide hatásosságához vagy biztonságosságához nem kapcsolódó, logisztikai okokból ki kellett lépniük a TA799-007-es vagy TA799-013-as vizsgálatból (pl. autóbaleset miatti kórházi kezelés, koronavírus-betegség [COVID–19] világjárvány, sürgősségi műtét stb.), ami miatt több egymást követő terápiás adagot ki kellett hagyniuk, beleértve az utolsó 2 vizitet is, az orvosi felülvizsgáló jóváhagyása szerint alkalmasak lehetnek a vizsgálatban való részvételre.
2. Képesek tájékoztatáson alapuló beleegyezést adni, és vállalják, hogy betartják a részvétel előírásait a jelen protokollban ismertetett módon
3. A fogamzóképes nőknek vállalniuk kell nagy hatékonyságú fogamzásgátló módszer alkalmazását a vizsgálat alatt, és az EOT vizitet követően még 4 hétig. Ezen módszerek közé tartozik az ovulációgátlással kapcsolatos kombinált (ösztrogén- és progesztogén-tartalmú) hormonális fogamzásgátlás (orális, intravaginális, transzdermális); az ovulációgátlással kapcsolatos csak progesztogén-tartalmú hormonális fogamzásgátlás (orális, injektálható, implantálható); méhen belüli fogamzásgátló eszköz, méhen belüli hormonleadó rendszer, kétoldali petevezeték-elkötés, vazektomizált partner. Ahhoz, hogy egy nőt sterilizáltnak vagy meddőnek tekintsenek, műtéti sterilizáláson kellett átesnie (kétoldali petevezeték-eltávolítás, méheltávolítás vagy kétoldali petefészek-eltávolítás), vagy túl kell lennie a menopauzán (a meghatározás szerint legalább 12 hónapig nem menstruál egyéb orvosi ok nélkül, ezt kétség esetén ellenőrizni lehet a follikulusstimuláló hormon [FSH] vizsgálatával ). A heteroszexuális közösülést nem folytató nők fogamzásgátlás nélkül is beléphetnek a vizsgálatba, miután alaposan átbeszélték és megállapodtak a vizsgálóval, hogy ez megvalósítható. Az alábbi módszerek nem tekinthetők elfogadható fogamzásgátló módszereknek: naptár-, ovulációs, szimptotermális, posztovulációs módszerek, megszakított közösülés (coitus interruptus), csak spermicidek és a laktációs amenorrhoea módszer
4. Azoknak a férfi vizsgálati alanyoknak, akiknek fogamzóképes női partnerük van, fogamzásgátlást kell alkalmazniuk, és tartózkodniuk kell a spermaadástól a vizsgálat alatt és az EOT vizit után még 2 hétig. Mindazonáltal, ha partnerük fogamzóképes nő, akkor vállalnia kell fogamzásgátlás gyakorlását és nagy hatékonyságú fogamzásgátló módszer alkalmazását a vizsgálat alatt, valamint az EOT vizitet követően még 4 hétig. Ezen módszerek közé tartozik az ovulációgátlással kapcsolatos kombinált (ösztrogén- és progesztogén-tartalmú) hormonális fogamzásgátlás (orális, intravaginális, transzdermális); az ovulációgátlással kapcsolatos csak progesztogén-tartalmú hormonális fogamzásgátlás (orális, injektálható, implantálható); méhen belüli fogamzásgátló eszköz, méhen belüli hormonleadó rendszer, kétoldali petevezeték-elkötés

E.4

Principal exclusion criteria

1. Subject not capable of understanding or not willing to adhere to the trial visit schedules and other protocol requirements.
2. Judged not eligible by the Investigator or any other reason.

1. Azon betegek, akik nem tudják megérteni vagy nem hajlandóak betartani a vizsgálati vizitek ütemtervét és a protokoll más előírásait
2. Ha a vizsgáló nem tartja alkalmasnak, vagy bármely más okból

E.5 End points

E.5.1

Primary end point(s)

- Adverse events (AEs; system organ class, frequency and severity)
- Occurrence of clinically relevant AEs of special interest (AESIs):
o Injection site reactions
o Gastrointestinal (GI) obstructions
o Gallbladder, biliary and pancreatic disease
o Fluid overload
o Colorectal polyps
o Malignancies
- Clinical chemistry, hematology, hemostasis and urinalysis
- Occurrence of clinically relevant changes in vital signs (systolic and diastolic blood pressure, heart rate)
- Occurrence of clinically relevant changes in electrocardiogram (ECG; intervals and rhythm)

• Nemkívánatos események (adverse events, AE-k; érintett szervrendszer, gyakoriság és súlyosság)
• A klinikailag releváns, különös érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AEs of special interest, AESI-k) előfordulása:
o Az injekció beadási helyén fellépő reakciók
o Gasztrointesztinális (GI-) elzáródások
o Epehólyag, epe- és hasnyálmirigy-betegség
o Folyadék-túlterhelés
o Kolorektális polipok
o Rosszindulatú daganatos megbetegedések
•Klinikai kémia, hematológia, hemosztázis és vizeletvizsgálat
•A vitális paraméterek (szisztolés és diasztolés vérnyomás, szívfrekvencia) klinikailag releváns eltéréseinek előfordulása
•Az elektrokardiogram (ECG; intervallumok és szívritmus) klinikailag releváns eltéréseinek előfordulása

E.5.1.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

week 104

104. hét

E.5.2

Secondary end point(s)

- Change from baseline in PS volume at Week 104
- Change from baseline in PS frequency at Week 104
- Change from baseline in PS composition at Week 104
- Change from baseline in PS infusion time at Week 104
- Percentage of subjects reaching enteral autonomy by Week 104
- Change from baseline in body weight at Week 104
- Change from baseline on the Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) at Week 104
- Change from baseline on the Patient Global Impression of Change (PGIC) at Week 104
- Change from baseline on the Patient Global Impression of Severity (PGIS) at Week 104
- Changes from baseline on Patient Global Impression of Treatment Satisfaction (PGI-TS) at Weeks 52 and 104
- Changes from baseline on Patient Global Impression of Satisfaction with Parenteral Support (PGI-SPS) at Weeks 52 and 104
- Changes from baseline on Patient Global Impression of Parenteral Support Impact (PGI-PSI) at Weeks 52 and 104

- A PS-volumen kiinduláshoz viszonyított változása a 104. héten
- A PS-adagolás gyakoriságának kiinduláshoz viszonyított változása a 104. héten
- A PS-összetétel kiinduláshoz viszonyított változása a 104. héten
- A PS-infúziós idő kiinduláshoz viszonyított változása a 104. héten
- Azon alanyok százalékos aránya, akik a 104. hétre elérik az enterális függetlenséget
- A testsúly kiindulástól számított változása a 104. héten
- A Pittsburgh Alvásminőség Index (Pittsburgh Sleep Quality Index, PSQI) kiinduláshoz viszonyított változása a 104. héten
- A beteg globális benyomása a változásról (Patient Global Impression of Change, PGIC) kiinduláshoz viszonyított változása a 104. héten
- A beteg globális benyomása a betegség súlyosságáról (Patient Global Impression of Severity, PGIS) kiinduláshoz viszonyított változása a 104. héten
- A beteg globális benyomása a kezeléssel kapcsolatos elégedettségről (Patient Global Impression of Treatment Satisfaction, PGI-TS) kiinduláshoz viszonyított változása az 52. és 104. héten
- A beteg globális benyomása a parenterális támogatással kapcsolatos elégedettségről (Global Impression of Satisfaction with Parenteral Support, PGI-SPS) kiinduláshoz viszonyított változása az 52. és 104. héten
- A beteg globális benyomása a parenterális támogatás hatásáról (Patient Global Impression of Parenteral Support Impact, PGI-PSI) kiinduláshoz viszonyított változása az 52. és 104. héten

E.5.2.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

week 52 and 104

52. és 104. hét

E.6 and E.7 Scope of the trial

E.6

Scope of the trial

E.6.1

Diagnosis

E.6.2

Prophylaxis

E.6.3

Therapy

Yes

E.6.4

Safety

Yes

E.6.5

Efficacy

Yes

E.6.6

Pharmacokinetic

Yes

E.6.7

Pharmacodynamic

Yes

E.6.8

Bioequivalence

E.6.9

Dose response

E.6.10

Pharmacogenetic

E.6.11

Pharmacogenomic

E.6.12

Pharmacoeconomic

E.6.13

Others

E.7

Trial type and phase

E.7.1

Human pharmacology (Phase I)

E.7.1.1

First administration to humans

E.7.1.2

Bioequivalence study

E.7.1.3

Other

E.7.1.3.1

Other trial type description

E.7.2

Therapeutic exploratory (Phase II)

E.7.3

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Yes

E.7.4

Therapeutic use (Phase IV)

E.8 Design of the trial

E.8.1

Controlled

E.8.1.1

Randomised

E.8.1.2

Open

Yes

E.8.1.3

Single blind

E.8.1.4

Double blind

E.8.1.5

Parallel group

E.8.1.6

Cross over

E.8.1.7

Other

E.8.2

Comparator of controlled trial

E.8.2.1

Other medicinal product(s)

E.8.2.2

Placebo

E.8.2.3

Other

E.8.3

The trial involves single site in the Member State concerned

E.8.4

The trial involves multiple sites in the Member State concerned

Yes

E.8.4.1

Number of sites anticipated in Member State concerned

E.8.5

The trial involves multiple Member States

Yes

E.8.5.1

Number of sites anticipated in the EEA

E.8.6 Trial involving sites outside the EEA

E.8.6.1

Trial being conducted both within and outside the EEA

Yes

E.8.6.2

Trial being conducted completely outside of the EEA

E.8.6.3

If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned

Argentina

China

Israel

Japan

Korea, Republic of

Taiwan

United States

France

Poland

Sweden

Spain

Czechia

Germany

Italy

Belgium

Denmark

Hungary

Norway

United Kingdom

E.8.7

Trial has a data monitoring committee

Yes

E.8.8

Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial

LVLS

E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial

E.8.9.1

In the Member State concerned years

E.8.9.1

In the Member State concerned months

E.8.9.1

In the Member State concerned days

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial years

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial months

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial days

F. Population of Trial Subjects

F.1 Age Range

F.1.1

Trial has subjects under 18

F.1.1.1

In Utero

F.1.1.2

Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks)

F.1.1.3

Newborns (0-27 days)

F.1.1.4

Infants and toddlers (28 days-23 months)

F.1.1.5

Children (2-11years)

F.1.1.6

Adolescents (12-17 years)

F.1.2

Adults (18-64 years)

Yes

F.1.2.1

Number of subjects for this age range:

F.1.3

Elderly (>=65 years)

Yes

F.1.3.1

Number of subjects for this age range:

F.2 Gender

F.2.1

Female

Yes

F.2.2

Male

Yes

F.3 Group of trial subjects

F.3.1

Healthy volunteers

F.3.2

Patients

Yes

F.3.3

Specific vulnerable populations

Yes

F.3.3.1

Women of childbearing potential not using contraception

F.3.3.2

Women of child-bearing potential using contraception

Yes

F.3.3.3

Pregnant women

F.3.3.4

Nursing women

F.3.3.5

Emergency situation

F.3.3.6

Subjects incapable of giving consent personally

F.3.3.7

Others

F.4 Planned number of subjects to be included

F.4.1

In the member state

F.4.2

For a multinational trial

F.4.2.1

In the EEA

F.4.2.2

In the whole clinical trial

154

F.5

Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)

None

G. Investigator Networks to be involved in the Trial

N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned

Competent Authority Decision

Authorised

Date of Competent Authority Decision

2023-03-21

Ethics Committee Opinion of the trial application

Favourable

Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion

Date of Ethics Committee Opinion

2023-03-16

P. End of Trial
P.	End of Trial Status	Ongoing

Select Country:	Select Age Range:
Select Trial Status:	Select Trial Phase:
Select Gender:
Select Date Range: to
Select Rare Disease:
IMP with orphan designation in the indication
Orphan Designation Number:
Results Status:
Clear advanced search filters

Austria
Belgium
Bulgaria
Croatia
Cyprus
Czechia
Denmark
Estonia
Finland
France
Germany
Greece
Hungary
Iceland
Ireland
Italy
Latvia
Liechtenstein
Lithuania
Luxembourg
Malta
Netherlands
Norway
Poland
Portugal
Romania
Slovakia
Slovenia
Spain
Sweden
United Kingdom
Outside EU/EEA

Clinical trials