Clinical Trials Register

Summary
EudraCT Number:	2020-005648-52
Sponsor's Protocol Code Number:	D1346C00015
National Competent Authority:	Poland - Office for Medicinal Products
Clinical Trial Type:	EEA CTA
Trial Status:	Completed
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:	2021-04-26
Trial results

Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL

Expand All Collapse All

A. Protocol Information

A.1

Member State Concerned

Poland - Office for Medicinal Products

A.2

EudraCT number

2020-005648-52

A.3

Full title of the trial

A Phase I, Single-Arm, Sequential Study to Evaluate the Effect of Food on the Gastrointestinal Toxicity and Pharmacokinetics of Selumetinib after Multiple Doses in Adolescent Children with Neurofibromatosis Type 1 (NF1) Related Plexiform Neurofibromas (PN)

Prowadzone w pojedynczej grupie sekwencyjne badanie fazy I oceniające wpływ pokarmu na bezpieczeństwo stosowania i farmakokinetykę selumetynibu po podaniu wielokrotnych dawek u młodzieży z nerwiakowłókniakami splotowatymi (PN) w przebiegu nerwiakowłókniakowatości typu 1 (NF1)

A.3.1

Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language

Phase I Study to Assess the Effect of Food on the PK and Gastrointestinal Toxicity of Selumetinib in Adolescent Children with Neurofibromatosis Type 1 (NF1) Related Plexiform Neurofibromas (PN)

Badanie fazy I oceniające wpływ pokarmu na farmakokinetykę (PK) i działanie toksyczne selumetynibu na przewód pokarmowy u młodzieży z nerwiakowłókniakami splotowatymi (PN) w przebiegu nerwiakowłókniakowatości typu 1 (NF1).

A.3.2

Name or abbreviated title of the trial where available

Selumetinib Gastrointestinal Toxicity Study (Selumetinib GI Tox Study)

Badanie toksycznego działania selumetynibu na przewód pokarmowy (Selumetinib GI Tox Study)

A.4.1

Sponsor's protocol code number

D1346C00015

A.7

Trial is part of a Paediatric Investigation Plan

A.8

EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan

B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1	Name of Sponsor	AstraZeneca AB
B.1.3.4	Country	Sweden
B.3.1 and B.3.2	Status of the sponsor	Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1	Name of organisation providing support	AstraZeneca AB
B.4.2	Country	Sweden
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1	Name of organisation	AstraZeneca
B.5.2	Functional name of contact point	Information centre
B.5.3	Address:
B.5.3.1	Street Address	Not applicable
B.5.3.2	Town/ city	Not applicable
B.5.3.3	Post code	Not applicable
B.5.3.4	Country	United States
B.5.4	Telephone number	+13028851180
B.5.6	E-mail	information.center@astrazeneca.com

D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	Yes
D.2.1.1.1	Trade name	Koselugo 10mg
D.2.1.1.2	Name of the Marketing Authorisation holder	AstraZeneca Pharmaceuticals LP
D.2.1.2	Country which granted the Marketing Authorisation	United States
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	Yes
D.2.5.1	Orphan drug designation number	EU/3/18/2050
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	Selumetinib 10mg capsule
D.3.2	Product code	AZD6244
D.3.4	Pharmaceutical form	Capsule, hard
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	Yes
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Oral use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8	INN - Proposed INN	Selumetinib
D.3.9.1	CAS number	943332-08-9
D.3.9.2	Current sponsor code	AZD6244
D.3.9.3	Other descriptive name	selumetinib hyd-sulfate
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	mg milligram(s)
D.3.10.2	Concentration type	equal
D.3.10.3	Concentration number	10
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	Yes
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	No
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	No
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	No
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	No
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	No
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No
D.IMP: 2
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	Yes
D.2.1.1.1	Trade name	Koselugo 25mg
D.2.1.1.2	Name of the Marketing Authorisation holder	AstraZeneca Pharmaceuticals LP
D.2.1.2	Country which granted the Marketing Authorisation	United States
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	Yes
D.2.5.1	Orphan drug designation number	EU/3/18/2050
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	Selumetinib 25mg capsule
D.3.2	Product code	AZD6244
D.3.4	Pharmaceutical form	Capsule, hard
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	Yes
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Oral use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8	INN - Proposed INN	Selumetinib
D.3.9.1	CAS number	943332-08-9
D.3.9.2	Current sponsor code	AZD6244
D.3.9.3	Other descriptive name	selumetinib hyd-sulfate
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	mg milligram(s)
D.3.10.2	Concentration type	equal
D.3.10.3	Concentration number	25
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	Yes
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	No
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	No
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	No
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	No
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	No
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No

D.8 Information on Placebo

E. General Information on the Trial

E.1 Medical condition or disease under investigation

E.1.1

Medical condition(s) being investigated

Neurofibromatosis Type 1 (NF1) Related Plexiform Neurofibromas (PN)

Nerwiakowłókniaki splotowate (PN) w przebiegu nerwiakowłókniakowatości typu 1 (NF1)

E.1.1.1

Medical condition in easily understood language

Adolescent Children with Neurofibromatosis Type 1 (NF1) Related Plexiform Neurofibromas (PN)

Nastoletni pacjenci z nerwiakowłókniakami splotowatymi (PN) w przebiegu nerwiakowłókniakowatości typu 1 (NF1)

E.1.1.2

Therapeutic area

Not possible to specify

MedDRA Classification

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	20.0
E.1.2	Level	LLT
E.1.2	Classification code	10029270
E.1.2	Term	Neurofibromatosis, type 1 (von Recklinghausen's disease)
E.1.2	System Organ Class	100000004850

E.1.3

Condition being studied is a rare disease

Yes

E.2 Objective of the trial

E.2.1

Main objective of the trial

To investigate the effect of a low fat meal on the PK of selumetinib capsules after multiple doses at 25 mg/m2

[If T3 is conducted] To investigate the effect of a low fat meal on the PK of selumetinib capsules after multiple doses at the adjusted dose

To investigate the GI toxicities of selumetinib capsules after multiple doses under fed conditions (T1 and T3) compared to fasted conditions (T2)

Ocena wpływu posiłku niskotłuszczowego na farmakokinetykę (PK) selumetynibu w postaci kapsułek po podaniu wielokrotnych dawek wynoszących 25 mg/m2
[W przypadku przeprowadzenia T3 (okres leczenia 3] Ocena wpływu posiłku niskotłuszczowego na PK selumetynibu w postaci kapsułek po podaniu wielokrotnych dostosowanych dawek
Ocena działania toksycznego selumetynibu w postaci kapsułek na przewód pokarmowy po podaniu wielokrotnych dawek po posiłku (T1, okres leczenia 1, i T3) w porównaniu z podaniem na czczo (T2, okres leczenia 2)

E.2.2

Secondary objectives of the trial

To further assess the safety and tolerability of selumetinib capsules by assessment of all AEs, laboratory variables and vital signs

To further evaluate the PK of selumetinib and N-desmethyl selumetinib metabolite after multiple doses under fed conditions, compared to fasted conditions

Dodatkowa ocena bezpieczeństwa i tolerancji selumetynibu w postaci kapsułek, na podstawie oceny wszystkich zdarzeń niepożądanych (AE), parametrów laboratoryjnych i podstawowych parametrów życiowych
Dodatkowa ocena PK selumetynibu i jego metabolitu N-desmetyloselumetynibu po podaniu wielokrotnych dawek po posiłku, w porównaniu z podaniem na czczo

E.2.3

Trial contains a sub-study

E.3

Principal inclusion criteria

1. Male and female participants aged ≥ 12 to < 18 years at the time of signing the informed consent.
2. All study participants must be diagnosed with (i) NF1 per NIH Consensus Development Conference Statement and (ii) inoperable PN. In addition to PN, participants must have at least 1 other diagnostic criterion for NF1 as defined in protocol.
3. Participants must require treatment for NF1 and inoperable PN due to actual symptoms or because of the potential to develop significant clinical complications, as judged by the Investigator, as defined in the protocol.
4. Participants who have had prior treatment with any MEKi (including selumetinib) may be considered for inclusion in this study.
5. Participants must have a BSA ≥ 1.3 and ≤ 2.5 m2

1. Uczestnicy i uczestniczki w wieku od ≥12 do <18 w chwili podpisania formularza świadomej zgody.
2. Wszyscy uczestnicy badania muszą mieć rozpoznanie (i) NF1 zgodnie z oświadczeniem ustalonym na konferencji w sprawie wypracowania konsensusu NIH oraz (ii) nieoperacyjnego PN. Oprócz PN u uczestników powinno występować co najmniej 1 inne kryterium diagnostyczne NF1 podane w protokole badania.
3. Pacjenci muszą wymagać leczenia z powodu NF1 i nieoperacyjnego PN z powodu rzeczywistych objawów lub ze względu na ryzyko wystąpienia istotnych powikłań klinicznych według uznania badacza, zgodnie z definicją w protokole badania.
4. Uczestnicy, którzy byli wcześniej leczeni dowolnym lekiem z grupy MEKi (w tym selumetynibem), mogą być kandydatami do udziału w niniejszym badaniu.
5. Uczestnicy muszą mieć BSA wynoszącą ≥1,3 i ≤2,5 m2.

E.4

Principal exclusion criteria

1. Evidence or suspicion of optic glioma, malignant glioma, MPNST, or other cancer requiring treatment with chemotherapy or radiation therapy
2. Prior malignancy requiring active treatment (except for adequately treated basal cell or squamous cell skin cancer, in situ cervical cancer, or other cancer from which the participant had been disease free for ≥ 2 years or which would not have limited survival to < 2 years).
3. A life-threatening illness, medical condition, organ system dysfunction of laboratory finding which, in the Investigator's opinion, could compromise the participant's safety, interfere with the absorption or metabolism of selumetinib, or put the study outcomes at undue risk.
4. Participants with clinically significant cardiovascular disease as listed in the protocol.
5. Liver function tests: bilirubin > 1.5 × the ULN for age (with the exception of those with Gilbert syndrome) or AST/ALT > 2 × upper limit of normal.
6. Renal Function: Creatinine clearance or radioisotope glomerular filtration rate < 30 mL/min/1.73 m2 or a serum creatinine > 1.2 mg/dL (for participants aged between 12 and 15 years) or > 1.5 mg/dL for participants aged > 15 years).
7. Participants with abnormal ophthalmological findings/conditions as listed in the protocol.
8. Have any unresolved chronic toxicity, associated with previous therapy for NF1-PN:
- Gastrointestinal toxicity of CTCAE Grade 1 or higher.
- Have any other unresolved chronic toxicity with CTCAE Grade ≥ 2, except hair changes (such as alopecia or high lightening).
9. Participants who have previously been treated with a MEKi (including selumetinib) and either discontinued treatment or required a dose reduction due to toxicity
10. Have had recent major surgery within a minimum of 4 weeks prior to starting study intervention, with the exception of surgical placement for vascular access. Have planned major surgery during the treatment period.
11. Any multivitamin containing vitamin E must be stopped at least 7 days prior to initiation of selumetinib.

1. Potwierdzone występowanie lub podejrzenie glejaka nerwu wzrokowego, złośliwego glejaka, złośliwego nowotworu osłonek nerwów obwodowych (MPNST) lub innego nowotworu wymagającego leczenia chemioterapią lub radioterapią.
2. Wcześniejszy nowotwór złośliwy wymagający aktywnego leczenia (z wyjątkiem prawidłowo leczonego raka podstawnokomórkowego lub kolczystokomórkowego skóry, raka in situ szyjki macicy lub innej choroby nowotworowej w remisji od ≥2 lat lub która nie ograniczałaby przeżycia do <2 lat).
3. Zagrażająca życiu choroba, stan medyczny, zaburzenie funkcjonowania układu narządów lub wyniki oznaczenia laboratoryjnego, które zdaniem badacza mogą zagrażać bezpieczeństwu pacjenta, zaburzyć wchłanianie lub metabolizm selumetynibu bądź zakłócić wyniki badania.
4. Uczestnicy z istotnymi klinicznie chorobami krążenia definiowanymi w protokole badania.
5. Badania czynnościowe wątroby: bilirubina >1,5 × górna granica normy (GGN) dla danej grupy wiekowej (z wyjątkiem osób z zespołem Gilberta) lub AST/ALT >2 × GGN.
6. Czynność nerek: klirens kreatyniny lub zmierzony w badaniu radioizotopowym współczynnik przesączania kłębuszkowego <30 ml/min/1,73 m2, lub stężenie kreatyniny w surowicy >1,2 mg/dl (w przypadku uczestników w wieku od 12 do 15 lat), lub >1,5 mg/dl w przypadku uczestników w wieku >15 lat).
7. Uczestnicy z nieprawidłowymi wynikami badań okulistycznych/chorobami oczu zgodnie z danymi w protokole badania.
8. Występowanie niewyleczonego przewlekłego działania toksycznego związanego z wcześniejszą terapią stosowaną z powodu PN w przebiegu NF1:
• działanie toksyczne na przewód pokarmowy stopnia 1 lub wyższego wg CTCAE;
• występowanie innego niewyleczonego przewlekłego działania toksycznego stopnia ≥2. wg CTCAE, z wyjątkiem zmian dotyczących włosów (takich jak łysienie lub jaśnienie u nasady).
9. Uczestnicy, którzy byli wcześniej leczeni lekiem z grupy MEKi (w tym selumetynibem) i przerwali leczenie lub wymagali zmniejszenia dawki z powodu działania toksycznego.
10.Poważny zabieg chirurgiczny co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem udziału w badaniu z wyjątkiem chirurgicznego zabiegu założenia dostępu żylnego. Planowy poważny zabieg chirurgiczny w okresie leczenia.
11.Przyjmowanie dowolnego preparatu multiwitaminowego zawierającego witaminę E należy przerwać co najmniej 7 dni przed rozpoczęciem przyjmowania selumetynibu.

E.5 End points

E.5.1

Primary end point(s)

1. Geometric mean ratio and 90% CI of selumetinib AUC0-12, SS for T1 (fed) versus T2 (fasted)
2. Geometric mean ratio and 90% CI of selumetinib AUC0-12, SS for T3 (fed) versus T2 (fasted)
3. Descriptive statistics for GI AEs graded by CTCAE Version 5.0; Gastrointestinal toxicity diary incorporating the mBSFS-C and Nausea and Vomiting Symptom Rating Scale (adapted from the Children’s Cancer and Leukaemia Group); Usage of GI concomitant medication

1. Stosunek średnich geometrycznych i 90% CI dla AUC0 12, SS selumetynibu w przypadku T1 (po posiłku) w porównaniu z T2 (na czczo)
2. Stosunek średnich geometrycznych i 90% CI dla AUC0 12, SS selumetynibu w przypadku T3 (po posiłku) w porównaniu z T2 (na czczo)
3. Statystyka opisowa dla zdarzeń niepożądanych ze strony przewodu pokarmowego sklasyfikowanych wg CTCAE w wersji 5.0; Dzienniczek dotyczący działań toksycznych na przewód pokarmowy obejmujący skalę mBSFS-C oraz skalę objawów nudności i wymiotów (na podstawie Children’s Cancer and Leukemia Group); Stosowanie leków towarzyszących działających na przewód pokarmowy

E.5.1.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

PK: Day 8 of each treatment period;
Safety: from screening until 30 days after last dose

PK: dzień 8 każdego okresu leczenia
Bezpieczeństwo: od fazy przesiewowej (screening) do 30 dnia po podaniu ostatniej dawki

E.5.2

Secondary end point(s)

1. Safety and tolerability will be evaluated in terms of AEs, clinical safety laboratory assessments (clinical chemistry, haematology, urinalysis), physical examination, weight, vital signs, ECG, ECHO or cardiac MRI, ophthalmologic assessment and performance status; Assessments related to AEs will include: occurrence/frequency, relationship to study intervention, CTCAE grade, seriousness, death, AEs leading to discontinuation of study intervention, AEs of special interest
2. Plasma concentrations and PK parameters of selumetinib and N-desmethyl selumetinib after multiple dose administration, including, but not limited to: Cmax, AUClast, tmax, tlast

1. Bezpieczeństwo i tolerancja będą oceniane na podstawie AE, kliniczno-laboratoryjnych ocen bezpieczeństwa (badanie biochemiczne, morfologia krwi, badanie ogólne moczu), badania przedmiotowego, pomiaru masy ciała, pomiarów podstawowych parametrów życiowych, EKG, ECHO lub RM serca, badania okulistycznego i oceny stanu sprawności; Oceny dotyczące AE będą obejmowały: występowanie/częstotliwość; związek z interwencją w ramach badania; stopień wg CTCAE; nasilenie; zgon; AE prowadzące do przerwania udziału w badaniu ; AE o szczególnym znaczeniu.
2. Stężenie osoczowe i parametry PK selumetynibu i N-desmetyloselumetynibu po podaniu wielokrotnych dawek, w tym m.in.: Cmax, AUClast, tmax, tlast

E.5.2.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

PK: Day 8 of each treatment period;
Safety: from screening until 30 days after last dose

PK: dzień 8 każdego okresu leczenia
Bezpieczeństwo: od fazy przesiewowej (screening) do 30 dnia po podaniu ostatniej dawki

E.6 and E.7 Scope of the trial

E.6

Scope of the trial

E.6.1

Diagnosis

E.6.2

Prophylaxis

E.6.3

Therapy

E.6.4

Safety

Yes

E.6.5

Efficacy

E.6.6

Pharmacokinetic

Yes

E.6.7

Pharmacodynamic

E.6.8

Bioequivalence

E.6.9

Dose response

E.6.10

Pharmacogenetic

E.6.11

Pharmacogenomic

E.6.12

Pharmacoeconomic

E.6.13

Others

E.7

Trial type and phase

E.7.1

Human pharmacology (Phase I)

Yes

E.7.1.1

First administration to humans

E.7.1.2

Bioequivalence study

E.7.1.3

Other

Yes

E.7.1.3.1

Other trial type description

The trial evaluating the effect of food on the safety and pharmacokinetics of selumetinib

Badanie oceniająca wpływ żywności na bezpieczeństwo i farmakokinetykę selumetynibu

E.7.2

Therapeutic exploratory (Phase II)

E.7.3

Therapeutic confirmatory (Phase III)

E.7.4

Therapeutic use (Phase IV)

E.8 Design of the trial

E.8.1

Controlled

E.8.1.1

Randomised

E.8.1.2

Open

Yes

E.8.1.3

Single blind

E.8.1.4

Double blind

E.8.1.5

Parallel group

E.8.1.6

Cross over

E.8.1.7

Other

Yes

E.8.1.7.1

Other trial design description

Badanie jednoramienne, sekwencyjne z dwoma lub trzema okresami leczenia

Single-arm, Sequential, two or three period study

E.8.2

Comparator of controlled trial

E.8.2.1

Other medicinal product(s)

E.8.2.2

Placebo

E.8.2.3

Other

E.8.2.4

Number of treatment arms in the trial

E.8.3

The trial involves single site in the Member State concerned

E.8.4

The trial involves multiple sites in the Member State concerned

Yes

E.8.4.1

Number of sites anticipated in Member State concerned

E.8.5

The trial involves multiple Member States

Yes

E.8.5.1

Number of sites anticipated in the EEA

E.8.6 Trial involving sites outside the EEA

E.8.6.1

Trial being conducted both within and outside the EEA

Yes

E.8.6.2

Trial being conducted completely outside of the EEA

E.8.6.3

If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned

Russian Federation

United States

Poland

Spain

E.8.7

Trial has a data monitoring committee

E.8.8

Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial

LSLV

„LVLS” (Last Visit Last Subject)

E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial

E.8.9.1

In the Member State concerned years

E.8.9.1

In the Member State concerned months

E.8.9.1

In the Member State concerned days

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial years

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial months

F. Population of Trial Subjects

F.1 Age Range

F.1.1

Trial has subjects under 18

Yes

F.1.1

Number of subjects for this age range:

F.1.1.1

In Utero

F.1.1.2

Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks)

F.1.1.3

Newborns (0-27 days)

F.1.1.4

Infants and toddlers (28 days-23 months)

F.1.1.5

Children (2-11years)

F.1.1.6

Adolescents (12-17 years)

Yes

F.1.1.6.1

Number of subjects for this age range:

F.1.2

Adults (18-64 years)

F.1.3

Elderly (>=65 years)

F.2 Gender

F.2.1

Female

Yes

F.2.2

Male

Yes

F.3 Group of trial subjects

F.3.1

Healthy volunteers

F.3.2

Patients

Yes

F.3.3

Specific vulnerable populations

Yes

F.3.3.1

Women of childbearing potential not using contraception

F.3.3.2

Women of child-bearing potential using contraception

Yes

F.3.3.3

Pregnant women

F.3.3.4

Nursing women

F.3.3.5

Emergency situation

F.3.3.6

Subjects incapable of giving consent personally

Yes

F.3.3.6.1

Details of subjects incapable of giving consent

Subjects may have learning difficulties.

Pacjenci mogący mieć trudności w nauce

F.3.3.7

Others

F.4 Planned number of subjects to be included

F.4.1

In the member state

F.4.2

For a multinational trial

F.4.2.1

In the EEA

F.4.2.2

In the whole clinical trial

F.5

Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)

If selumetinib is approved locally and reimbursed for use in paediatric patients with NF1 who have symptomatic, inoperable PN, participants should be switched to the commercial supply at the end of the study. However, if the participant is unable to access the commercial supply and they are still receiving clinical benefit, AstraZeneca and the Investigator will discuss how the participant could continue to receive selumetinib.

Jeśli selumetynib jest zarejestrowany lokalnie i jest objęty refundacją do stosowania u dzieci i młodzieży z NF1, u których występuje objawowa, nieoperacyjna PN, po zakończeniu badania uczestnicy powinni zostać przestawieni na stosowanie produktu handlowego.
Jeśli jednak uczestnik nie może uzyskać dostępu do produktu komercyjnego i nadal odczuwa korzyść kliniczną, firma AstraZeneca i badacz omówią, w jaki sposób uczestnik może nadal otrzymywać selumetynib.

G. Investigator Networks to be involved in the Trial

N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned

Competent Authority Decision

Authorised

Date of Competent Authority Decision

2021-05-31

Ethics Committee Opinion of the trial application

Favourable

Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion

Date of Ethics Committee Opinion

2021-05-18

P. End of Trial
P.	End of Trial Status	Completed
P.	Date of the global end of the trial	2023-04-24

Select Country:	Select Age Range:
Select Trial Status:	Select Trial Phase:
Select Gender:
Select Date Range: to
Select Rare Disease:
IMP with orphan designation in the indication
Orphan Designation Number:
Results Status:
Clear advanced search filters

Austria
Belgium
Bulgaria
Croatia
Cyprus
Czechia
Denmark
Estonia
Finland
France
Germany
Greece
Hungary
Iceland
Ireland
Italy
Latvia
Liechtenstein
Lithuania
Luxembourg
Malta
Netherlands
Norway
Poland
Portugal
Romania
Slovakia
Slovenia
Spain
Sweden
United Kingdom
Outside EU/EEA

Clinical trials