Clinical Trial Results:
A Phase IIIb, open-label, single-arm, single-dose, multicenter study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of gene replacement therapy with intravenous OAV101 (AVXS-101) in pediatric patients with spinal muscular atrophy (SMA)
Summary
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EudraCT number |
2020-005995-37 |
Trial protocol |
FR DE BE PT IT |
Global end of trial date |
13 Jun 2023
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Results information
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Results version number |
v1 |
This version publication date |
24 Dec 2023
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First version publication date |
24 Dec 2023
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Other versions |
v2 |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
COAV101A12306
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04851873 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Novartis Pharma AG
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Sponsor organisation address |
Novartis Campus, Basel, Switzerland,
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Public contact |
Clinical Disclosure Office, Novartis Pharma AG, 41 613241111, Novartis.email@Novartis.com
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Scientific contact |
Clinical Disclosure Office, Novartis Pharma AG, 41 613241111, Novartis.email@Novartis.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-002168-PIP01-17 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
13 Jun 2023
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
13 Jun 2023
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The primary objective was to assess the safety and tolerability of intravenous (IV) OAV101 over a 12-month period in participants with SMA weighing ≥8.5 kg to ≤ 21 kg.
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Protection of trial subjects |
The study was in compliance with the ethical principles derived from the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP) guidelines. All the local regulatory requirements pertinent to safety of trial subjects were also followed during the conduct of the trial.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
08 Sep 2021
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Portugal: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Taiwan: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 2
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Worldwide total number of subjects |
24
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EEA total number of subjects |
9
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
1
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Children (2-11 years) |
23
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Participants took part in 13 investigative sites across 9 countries. | ||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
The screening period began after signature of the study informed consent. The study included a screening period of up to 45 days. On Day -1, participants were admitted to the hospital for pre-treatment baseline procedures. On Day 1, participants received the study treatment. | ||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
|
OAV101 1.1e14 vg/kg 8.5-13 kg | ||||||||||||
Arm description |
8.5-13 kg | ||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Onasemnogene abeparvovec
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Investigational medicinal product code |
OAV101
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Other name |
AVXS-101
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
OAV101 1.1e14 vg/kg
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Arm title
|
OAV101 1.1e14 vg/kg >13-17 kg | ||||||||||||
Arm description |
>13-17 kg | ||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Onasemnogene abeparvovec
|
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Investigational medicinal product code |
OAV101
|
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Other name |
AVXS-101
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
|
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
OAV101 1.1e14 vg/kg
|
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Arm title
|
OAV101 1.1e14 vg/kg >17-21 kg | ||||||||||||
Arm description |
>17-21 kg | ||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Onasemnogene abeparvovec
|
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Investigational medicinal product code |
OAV101
|
||||||||||||
Other name |
AVXS-101
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
|
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
OAV101 1.1e14 vg/kg
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
OAV101 1.1e14 vg/kg 8.5-13 kg
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Reporting group description |
8.5-13 kg | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
OAV101 1.1e14 vg/kg >13-17 kg
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Reporting group description |
>13-17 kg | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
OAV101 1.1e14 vg/kg >17-21 kg
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Reporting group description |
>17-21 kg | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
OAV101 1.1e14 vg/kg 8.5-13 kg
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Reporting group description |
8.5-13 kg | ||
Reporting group title |
OAV101 1.1e14 vg/kg >13-17 kg
|
||
Reporting group description |
>13-17 kg | ||
Reporting group title |
OAV101 1.1e14 vg/kg >17-21 kg
|
||
Reporting group description |
>17-21 kg | ||
Subject analysis set title |
OAV101 1.1e14 vg/kg Overall
|
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Overall
|
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Subject analysis set title |
OAV101 1.1e14 vg/kg >13-17kg
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
>13-17kg
|
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Subject analysis set title |
OAV101 1.1e14 vg/kg >17-21kg
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
>17-21kg
|
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Subject analysis set title |
OAV101 1.1e14 vg/kg Overall
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Overall
|
||
Subject analysis set title |
OAV101 1.1e14 vg/kg 8.5-13 kg Overall
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Overall
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End point title |
Number of participants with treatment emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) by weight bracket [1] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
An AE is any untoward medical occurrence (e.g. any unfavorable and unintended sign [including abnormal laboratory findings], symptom or disease) in a clinical investigation participant after providing written informed consent for participation in the study.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Up to Month 12
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of participants with important identified and important potential risks (Adverse Events of Special Interest (AESI)) by risk name and weight bracket [2] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Important identified and important potential risks included the following AESIs: Hepatotoxicity, Thrombocytopenia, Cardiac adverse events, Dorsal root ganglia toxicity and Thrombotic microangiopathy.
These were assessed by the investigator.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Up to Month 12
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Notes [2] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Summary of participants meeting criteria for potentially clinically significant vital sign values by weight bracket - systolic and diastolic blood pressure [3] [4] | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Change from baseline in vital signs measurements - systolic and diastolic blood pressure (mmHg).
Systolic Blood Pressure-Low:<=5th percentile of the age(Any Age), High:>=90th percentile of the age, gender, and height group (<18 yrs).
Diastolic Blood Pressure-High:>=90th percentile of the age, gender, and height group(<18 yrs).
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
12 months
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Notes [3] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. [4] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. |
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|||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from baseline in vital signs measurements - Systolic Blood Pressure (mmHg) [5] [6] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline, Days 2 and 3, Weeks 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 13, 26, 39 and 52
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Notes [5] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. [6] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. |
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||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from baseline in vital signs measurements - Diastolic Blood Pressure (mmHg) [7] [8] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline, Days 2 and 3, Weeks 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 13, 26, 39 and 52
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Notes [7] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. [8] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from baseline in vital signs measurements - Respiratory Rate (breaths/min) [9] [10] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Change from baseline in vital signs measurements - oxygen saturation level (%).
Oxygen saturation is the fraction of oxygen-saturated hemoglobin relative to total hemoglobin (unsaturated+saturated) in the blood and then multiplied by 100.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline, Days 2 and 3, Weeks 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 13, 26, 39 and 52
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Notes [9] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. [10] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from baseline in vital signs measurements - Pulse Rate (beats/min) [11] [12] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Change from baseline in vital signs measurements - oxygen saturation level (%).
Oxygen saturation is the fraction of oxygen-saturated hemoglobin relative to total hemoglobin (unsaturated+saturated) in the blood and then multiplied by 100.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline, Days 2 and 3, Weeks 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 13, 26, 39 and 52
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Notes [11] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. [12] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Summary of participants meeting criteria for potentially clinically significant vital sign values by weight bracket - temperature [13] [14] | |||||||||||||||||||||||||
End point description |
Change from baseline in vital signs measurements - temperature (degrees Celsius)
Temperature-Low:<=35ºC(Any Age),High:>=38.4ºC(<18 yrs).
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
12 months
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Notes [13] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. [14] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from baseline in vital signs measurements - Temperature (C) [15] [16] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline, Days 2 and 3, Weeks 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 13, 26, 39 and 52
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Notes [15] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. [16] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from baseline in vital signs measurements - oxygen saturation level [17] [18] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Change from baseline in vital signs measurements - oxygen saturation level (%).
Oxygen saturation is the fraction of oxygen-saturated hemoglobin relative to total hemoglobin (unsaturated+saturated) in the blood and then multiplied by 100.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline, Days 2 and 3, Weeks 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 13, 26, 39 and 52
|
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Notes [17] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. [18] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This is an open label, single dose study - statistical analysis does not apply. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Achievement of development motor milestones according to the modified and combined WHO-MGRS and Bayley scale of Infant and Toddler Development. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The World Health Organization-Multicentre Growth Reference Study (WHO-MGRS) and Bayley scale of Infant and Toddler Development was modified and combined into a single scale expressly for this study, to measure developmental motor milestones. These were assessed via the milestone checklist, formed of 10 yes/no questions with optional video documentation. The developmental milestones are: head control, sitting with support, sitting without support, sitting without support for 30 seconds, hands-and-knees crawling, pulls to stand, standing with assistance, walking with assistance, standing alone and walking alone. A yes response indicates that the patient reached a particular development milestone.
wk = Week
w/out = without
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 26 and Week 52
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from baseline in Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE), as appropriate according to participant age | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The HFMSE was devised for use in children with SMA to give objective information on motor ability and clinical progression. The HFMSE is formed of 33 assessments. Each motor skill item is scored on a 3 point Likert scale from 0 (no response) to 2 (full response), with a total score range of 0 to 66. A higher score indicates a higher level of ability.
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 4, Week 13, Week 26, Week 39 and Week 52
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from baseline in Revised Upper Limb Module (RULM), as appropriate according to participant age. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The RULM assesses motor performance in the upper limbs from childhood through adulthood in ambulatory and non-ambulatory individuals with SMA. ‘The scale consists of an entry item to establish functional levels and 19 items covering distal to proximal movements. The entry item is a modified version of the Brooke scale, including activities ranging from no functional use of hands (score 0) to full bilateral shoulder abduction (score 6). The entry item does not contribute to the total score but serves as a functional classification of overall upper limb functional ability. Of the remaining 19 items, 18 are scored on a 3 point scoring system and 1 item is scored on a 2 point scoring system. The test is performed unilaterally using the limb preferred by the participant. The total score ranges from 0, if all the items cannot be performed, to 37, if all the activities are achieved fully without any compensation. ‘ Higher scores indicate higher levels of motor ability.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 4, Week 13, Week 26, Week 39 and Week 52
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Adverse events are reported from the single dose of study treatment until end of study, up to maximum duration of 12 months
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
26.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
OAV101 1.1e14 vg/kg 8.5 to 13 kg
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Reporting group description |
8.5 to 13 kg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
OAV101 1.1e14 vg/kg Overall
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Reporting group description |
Overall | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
OAV101 1.1e14 vg/kg Greater than 17 to 21 kg
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Reporting group description |
Greater than 17 to 21 kg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
OAV101 1.1e14 vg/kg Greater than 13 to 17 kg
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Reporting group description |
Greater than 13 to 17 kg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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28 Feb 2022 |
The main purpose of the amendment was to remove virus serology form time points past
screening in the Schedule of Assessments. Other changes included adding complement
panel, optional pharmacogenetics and ACEND assessment as exploratory endpoints. In
addition, protocol was edited for consistency and clarification purposes. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |