E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Myelin oligodendrocyte glycoprotein antibody-associated disease (MOG-AD) |
Malattia associata ad anticorpi antiglicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOG) (MOG-AD) |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Myelin oligodendrocyte glycoprotein (MOG) antibody-associated disease (MOG-AD) is an inflammatory demyelinating condition of the central nervous system (CNS). |
Malattia associata ad anticorpi antiglicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOG) (MOG-AD) è una confizione infiammatoria demielinizzante del sistema nervoso centrale (CNS). |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 20.0 |
E.1.2 | Level | HLT |
E.1.2 | Classification code | 10012302 |
E.1.2 | Term | Demyelinating disorders NEC |
E.1.2 | System Organ Class | 100000004852 |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluate the efficacy of rozanolixizumab for treatment of participants with myelin oligodendrocyte glycoprotein (MOG) antibody-associated disease (MOG-AD) |
Valutare l'efficacia di rozanolixizumab per il trattamento dei partecipanti affetti dalla malattia associata all'anticorpo per la glicoproteina mielinica oligodendrocitaria (MOG-AD) |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Assess the safety and tolerability of rozanolixizumab in participants withmyelin oligodendrocyte glycoprotein (MOG) antibody-associated disease (MOG-AD) |
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di rozanolixizumab per il trattamento dei partecipanti affetti dalla malattia associata all'anticorpo per la glicoproteina mielinica oligodendrocitaria (MOG-AD) |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Participants must be >=18 to <=89 years of age, at the time of signing the informed consent - Participant must have a history of myelin oligodendrocyte glycoprotein antibody-associated disease (MOG-AD) with any of the following clinical presentations: a) Optic neuritis (single, recurrent, or simultaneous bilateral) b) Transverse myelitis (including Longitudinally extensive spinal cord lesion (LETM)) c) Acute disseminated encephalomyelitis or MOG antibody-associated encephalitis, brain stem encephalitis d) Combined presentations - Positivity for serum MOG-Immunglobulin G (IgG) antibodies using cell-based assay at Screening - Participant has history of relapsing MOG-AD with at least 1 documentedrelapse over the last 12 months prior to randomization - Participant must be clinically stable at the time of the Screening Visit and during the Screening Period |
- I partecipanti devono avere un'età compresa tra >=18 e <=89 anni, al momento della firma del consenso informato - Il partecipante deve avere una storia di malattia associata agli anticorpi della glicoproteina mielinica oligodendrocitaria (MOG-AD) con una delle seguenti presentazioni cliniche: a) Neurite ottica (singola, ricorrente o bilaterale simultanea) b) Mielite trasversa (compresa la lesione midollare estesa longitudinalmente (LETM)) c) Encefalomielite acuta disseminata o encefalite associata agli anticorpi MOG, encefalite del tronco cerebrale d) Presentazioni combinate - Positività per gli anticorpi sierici MOG-Immunglobulina G (IgG) usando un test basato su cellule allo screening - Il partecipante ha una storia di MOG-AD recidivante con almeno 1 ricaduta documentata negli ultimi 12 mesi prima della randomizzazione - Il partecipante deve essere clinicamente stabile al momento della visita di screening e durante il periodo di screening |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Participant has been diagnosed with a neurological autoimmune disease (including multiple sclerosis (MS) and aquaporin-4 positive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD)), or a systemic autoimmune disease that in the opinion of the investigator can interfere with the safety of the participant - Participant has a clinically relevant active infection (eg, sepsis, pneumonia, or abscess), or has had a serious infection (resulting in hospitalization or requiring parenteral antibiotic treatment) within 6 weeks prior to the first dose of investigational medicinal product (IMP) - Participant has a current or medical history of primary immunodeficiency - Participant has a current or medical history of IgA deficiency - Participant tests positive for aquaporin-4 antibodies at screening - Participant has a serum total IgG level <=5.5g/L |
- Al partecipante è stata diagnosticata una malattia neurologica autoimmune (compresa la sclerosi multipla (SM) e il disordine dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivo all'aquaporina-4), o una malattia sistemica autoimmune che, a giudizio dello sperimentatore, può interferire con la sicurezza del partecipante - Il partecipante ha un'infezione attiva clinicamente rilevante (es. sepsi, polmonite o ascesso), o ha avuto un'infezione grave (con conseguente ricovero in ospedale o che richiede un trattamento antibiotico parenterale) nelle 6 settimane precedenti la prima dose del medicinale in fase di sperimentazione (IMP) - Il partecipante ha una storia attuale o medica di immunodeficienza primaria - Il partecipante ha un'anamnesi attuale o medica di carenza di IgA - Il partecipante risulta positivo al test di screening per gli anticorpi all'aquaporina-4 - Il partecipante ha un livello di IgG totali nel siero <=5,5g/l |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Part A: 1. Time from randomization to first independently centrally adjudicated relapse (TTFR) during the DB Treatment Period
Part B: 2. Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) during OLE Treatment Period 3. Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) leading to permanent withdrawal of investigational medicinal product (IMP) duringOLE Treatment Period |
Parte A: 1. Tempo dalla randomizzazione alla prima ricaduta indipendentemente giudicata a livello centrale (TTFR) durante il periodo di trattamento DB
Parte B: 2. Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) durante il periodo di trattamento OLE 3. Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) che hanno portato al ritiro permanente del medicinale in fase di sperimentazione (IMP) durante il periodo di trattamento OLE |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
1. Baseline (Week 1) to EDB/EWD Visit (until a confirmed relapse or up to 132 weeks) 2, 3: OLE Treatment Period (OLE Week 1) to EOS/EWD Visit (up to OLE Week 52) |
1. Basale (settimana 1) alla visita EDB/EWD (fino alla conferma di ricaduta o fino alle 132 settimane) 2, 3: Periodo di trattamento OLE (OLE settimana 1) alla visita EOS/EWD (fino alle settimana OLE 52) |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
Part A 1. Change from Baseline in Low-Contrast Monocular Visual Acuity (Worst Affected Eye) measured by low-contrast Landolt C Broken Rings Chart at the EDB/EWD Visit 2. Disability as assessed by Expanded Disability Status Scale (EDSS) scores at the end of the EDB/EWD Visit (with confirmation at 3 months) 3. Number of MOG-AD related inpatient hospitalizations during the DB Treatment Period 4. Independently centrally adjudicated annualized relapse rate (ARR) during the DB Treatment Period 5. Change from Baseline in Low-Contrast Monocular Visual Acuity (Least Affected Eye) measured by low-contrast Landolt C Broken Rings Chart at the EDB/EWD Visit (with confirmation at 3 months) 6. Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) during DB Treatment Period
Part B 7. Independently centrally adjudicated annualized relape rate (ARR) during the DB and OLE Treatment Period |
Parte A 1. Cambiamento rispetto al basale nell'acuità visiva monoculare a basso contrasto (occhio peggiore interessato) misurata con il grafico ad anelli rotti di Landolt C a basso contrasto alla visita EDB/EWD 2. Disabilità come valutata dai punteggi della Expanded Disability Status Scale (EDSS) alla fine della visita EDB/EWD (con conferma a 3 mesi) 3. Numero di ricoveri ospedalieri correlati al MOG-AD durante il periodo di trattamento DB 4. Tasso di ricaduta annualizzato (ARR) stabilito in modo indipendente a livello centrale durante il periodo di trattamento DB 5. Cambiamento rispetto al basale nell'acuità visiva monoculare a basso contrasto (occhio meno colpito) misurata dal grafico ad anelli rotti di Landolt C a basso contrasto alla visita EDB/EWD (con conferma a 3 mesi) 6. Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) durante il periodo di trattamento DB
Parte B 7. Tasso annualizzato di ricaduta (ARR) regolato in modo indipendente a livello centrale durante il periodo di trattamento DB e OLE |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
1. From Baseline (Week 1) to EDB/EWD Visit (up to 132 weeks) 2. Baseline (Week 1), EDB/EWD Visit (up to 132 weeks) |
1. Dal basale (settimana 1) alla visita EDB/EWD (fino alle 132 settimane) 2. Basale (settimana 1), visita EDB/EWD (fino alle 132 settimane) |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Yes |
E.6.11 | Pharmacogenomic | Yes |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
Tolerability and immunogenicity |
Tollerabilità e immunogenicità |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 3 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 34 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Australia |
Belgium |
Brazil |
China |
Czechia |
France |
Germany |
Italy |
Japan |
Korea, Republic of |
Mexico |
Portugal |
Spain |
Sweden |
Switzerland |
Turkey |
Ukraine |
United Kingdom |
United States |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 9 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 27 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 9 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 27 |