Clinical Trial Results:
A Multicenter, Randomized, Controlled, Open-label, Rater-blinded Study to Evaluate Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of ALXN1840 versus Standard of Care in Pediatric Participants with Wilson Disease
Summary
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EudraCT number |
2021-001015-82 |
Trial protocol |
DE FR ES PL |
Global end of trial date |
26 Jun 2023
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
22 Sep 2024
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First version publication date |
07 Jan 2024
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
ALXN1840-WD-302
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT05047523 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Alexion Pharmaceuticals Inc.
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Sponsor organisation address |
121 Seaport Boulevard, Boston, MA, United States, 02210
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Public contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Pharmaceuticals, Inc., +33 147100606, clinicaltrials.eu@alexion.com
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Scientific contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Pharmaceuticals, Inc., +33 147100606, clinicaltrials.eu@alexion.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-002232-PIP02-19 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
13 Oct 2023
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
26 Jun 2023
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
26 Jun 2023
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The main objective of this study was to evaluate the efficacy of ALXN1840 administered for 48 weeks, compared to standard of care (SoC), on copper control in participants with Wilson disease (WD) aged 3 to < 18 years of age at the time of enrollment.
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Protection of trial subjects |
This study was conducted in accordance with the protocol and with the following: • Consensus ethical principles derived from international guidelines including the Declaration of Helsinki and Council for International Organizations of Medical Sciences (CIOMS) International Ethical Guidelines; • Applicable International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH) Good Clinical Practice (GCP) Guidelines; • Applicable laws and regulations.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
13 Sep 2021
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 13
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Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Japan: 7
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Country: Number of subjects enrolled |
Korea, Republic of: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 4
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Worldwide total number of subjects |
40
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EEA total number of subjects |
24
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
18
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Adolescents (12-17 years) |
22
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
The study consisted of 2 periods: Primary Evaluation Period (PEP) and Open-label Extension (OLE) Period. Participants who completed the 48-week PEP were offered the opportunity to continue treatment in an up to 24-week OLE Period. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
Per prespecified analysis, participants were randomized, stratified by cohort, in 1:1 ratio to ALXN1840 or continued treatment with Standard of Care (SoC) in Cohort 1 or Cohort 2 for PEP. Stratification was not applicable to OLE Period. Data was collected for the OLE by dose received irrespective of the cohort assigned during randomization. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Primary Evaluation Period (48 Weeks)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Single blind | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Assessor [1] | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Cohort 1: ALXN1840 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants in Cohort 1 (who received SoC therapy, that is, chelation therapy with penicillamine or trientine, zinc therapy, or a combination of both chelation and zinc therapy for >28 days) received titrated doses of ALXN1840 orally for up to 48 weeks in the PEP. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ALXN1840
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
ALXN1840 was administered per schedule specified in the arm description.
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Arm title
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Cohort 1: SoC Therapy | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants in Cohort 1 (who received SoC therapy, that is, chelation therapy with penicillamine or trientine, zinc therapy, or a combination of both chelation and zinc therapy for >28 days) continued to receive SoC therapy according to the local package label for up to 48 weeks in the PEP. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Active comparator | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
SoC Therapy
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet, Capsule
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
SoC therapy was administered per schedule specified in the arm description.
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Arm title
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Cohort 2: ALXN1840 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants in Cohort 2 (who were treatment naïve or who received SoC therapy for ≤28 days) received titrated doses of ALXN1840 orally for up to 48 weeks in the PEP. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ALXN1840
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
ALXN1840 was administered per schedule specified in the arm description.
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Arm title
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Cohort 2: SoC Therapy | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants in Cohort 2 (who were treatment naïve or who received SoC therapy for ≤28 days) received SoC therapy according to the local package label for up to 48 weeks in the PEP. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Active comparator | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
SoC Therapy
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet, Capsule
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
SoC therapy was administered per schedule specified in the arm description.
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Notes [1] - The roles blinded appear inconsistent with a simple blinded trial. Justification: This Warning is appearing here due to the limitations of the database. The blinded roles are consistent with this type of study. |
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Period 2
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Period 2 title |
Extension Period (24 Weeks)
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Is this the baseline period? |
No | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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ALXN1840/ALXN1840 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants who were randomized to the ALXN1840 group during the PEP and who completed the 48-week PEP were offered the opportunity to participate in the OLE Period and continued to receive ALXN1840 for up to 24 additional weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ALXN1840
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
ALXN1840 was administered per schedule specified in the arm description.
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Arm title
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SoC Therapy/ALXN1840 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants who were randomized to the SoC group during the PEP and who completed the 48-week PEP were offered the opportunity to participate in the OLE Period and received ALXN1840 for up to 24 additional weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Active comparator | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ALXN1840
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
ALXN1840 was administered per schedule specified in the arm description.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Cohort 1: ALXN1840
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Reporting group description |
Participants in Cohort 1 (who received SoC therapy, that is, chelation therapy with penicillamine or trientine, zinc therapy, or a combination of both chelation and zinc therapy for >28 days) received titrated doses of ALXN1840 orally for up to 48 weeks in the PEP. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 1: SoC Therapy
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Reporting group description |
Participants in Cohort 1 (who received SoC therapy, that is, chelation therapy with penicillamine or trientine, zinc therapy, or a combination of both chelation and zinc therapy for >28 days) continued to receive SoC therapy according to the local package label for up to 48 weeks in the PEP. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 2: ALXN1840
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Reporting group description |
Participants in Cohort 2 (who were treatment naïve or who received SoC therapy for ≤28 days) received titrated doses of ALXN1840 orally for up to 48 weeks in the PEP. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 2: SoC Therapy
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Reporting group description |
Participants in Cohort 2 (who were treatment naïve or who received SoC therapy for ≤28 days) received SoC therapy according to the local package label for up to 48 weeks in the PEP. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Cohort 1: ALXN1840
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Reporting group description |
Participants in Cohort 1 (who received SoC therapy, that is, chelation therapy with penicillamine or trientine, zinc therapy, or a combination of both chelation and zinc therapy for >28 days) received titrated doses of ALXN1840 orally for up to 48 weeks in the PEP. | ||
Reporting group title |
Cohort 1: SoC Therapy
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Reporting group description |
Participants in Cohort 1 (who received SoC therapy, that is, chelation therapy with penicillamine or trientine, zinc therapy, or a combination of both chelation and zinc therapy for >28 days) continued to receive SoC therapy according to the local package label for up to 48 weeks in the PEP. | ||
Reporting group title |
Cohort 2: ALXN1840
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Reporting group description |
Participants in Cohort 2 (who were treatment naïve or who received SoC therapy for ≤28 days) received titrated doses of ALXN1840 orally for up to 48 weeks in the PEP. | ||
Reporting group title |
Cohort 2: SoC Therapy
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Reporting group description |
Participants in Cohort 2 (who were treatment naïve or who received SoC therapy for ≤28 days) received SoC therapy according to the local package label for up to 48 weeks in the PEP. | ||
Reporting group title |
ALXN1840/ALXN1840
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Reporting group description |
Participants who were randomized to the ALXN1840 group during the PEP and who completed the 48-week PEP were offered the opportunity to participate in the OLE Period and continued to receive ALXN1840 for up to 24 additional weeks. | ||
Reporting group title |
SoC Therapy/ALXN1840
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Reporting group description |
Participants who were randomized to the SoC group during the PEP and who completed the 48-week PEP were offered the opportunity to participate in the OLE Period and received ALXN1840 for up to 24 additional weeks. |
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End point title |
Percent Change From Baseline to Week 48 in Non-ceruloplasmin-bound Copper (NCC) in Plasma [1] | ||||||||||||||||||||
End point description |
Due to early termination of study, this endpoint was not analyzed.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline, Week 48
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The trial was ended early due to discontinuation of the development program. The primary endpoint was not analyzed. |
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Notes [2] - Due to early termination of study, this endpoint was not analyzed. [3] - Due to early termination of study, this endpoint was not analyzed. [4] - Due to early termination of study, this endpoint was not analyzed. [5] - Due to early termination of study, this endpoint was not analyzed. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) During the Primary Evaluation Period | |||||||||||||||
End point description |
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant administered the study drug and which did not necessarily have a causal relationship with this treatment. TEAEs were defined as AEs with onset after the first dose of study intervention or existing events that worsened in severity after the first dose of study intervention. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section. Safety analysis set included all participants who received at least 1 dose of ALXN1840 or SoC treatment.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline up to Week 48
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Area Under the Effect Versus Time Curve (AUEC) for Plasma Total Copper and Direct NCC | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PD analysis set included all participants who had sufficient plasma samples to enable the calculation of PK parameters and provide PK/PD profiles. Here, 'Overall number of participants analyzed' = participants evaluable for this endpoint. '99999' signifies 'data could not be calculated due to single participant'.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Week 48
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Notes [6] - No participant was evaluable for this endpoint at specified timepoint. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Maximum Observed Concentration (Cmax) of ALXN1840 for Plasma Total Molybdenum and Plasma Ultrafiltrate Molybdenum Concentrations | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PK analysis set included all participants who had sufficient plasma samples to enable the calculation of PK parameters and provide PK/PD profiles. Here, 'Overall number of participants analyzed' = participants evaluable for this endpoint. '99999' signifies 'data could not be calculated due to single participant'.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Week 48
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Notes [7] - No participant was evaluable for this endpoint at specified timepoint. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve From Time 0 to the End of the Dosing Interval (AUCtau) of ALXN1840 for Plasma Total Molybdenum and Plasma Ultrafiltrate Molybdenum | ||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
PK analysis set included all participants who had sufficient plasma samples to enable the calculation of PK parameters and provide PK/PD profiles. Here, 'Overall number of participants analyzed' = participants evaluable for this endpoint. '99999' signifies 'data could not be calculated due to single participant'.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Week 48
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Notes [8] - No participant was evaluable for this endpoint at specified timepoint. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Baseline up to Week 76
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Adverse event reporting additional description |
Safety analysis set included all participants who received at least 1 dose of ALXN1840 or SoC treatment.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
26.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Cohort 1: ALXN1840
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Reporting group description |
Participants in Cohort 1 (who received SoC therapy, that is, chelation therapy with penicillamine or trientine, zinc therapy, or a combination of both chelation and zinc therapy for >28 days) received titrated doses of ALXN1840 orally for up to 48 weeks in the PEP. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 1: SoC Therapy
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Reporting group description |
Participants in Cohort 1 (who received SoC therapy, that is, chelation therapy with penicillamine or trientine, zinc therapy, or a combination of both chelation and zinc therapy for >28 days) continued to receive SoC therapy according to the local package label for up to 48 weeks in the PEP. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
SoC Therapy/ALXN1840
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Reporting group description |
Participants who were randomized to the SoC group during the PEP and who completed the 48-week PEP were offered the opportunity to participate in the OLE Period and received ALXN1840 for up to 24 additional weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 2: SoC Therapy
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Reporting group description |
Participants in Cohort 2 (who were treatment naïve or who received SoC therapy for ≤28 days) received SoC therapy according to the local package label for up to 48 weeks in the PEP. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
ALXN1840/ALXN1840
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Reporting group description |
Participants who were randomized to the ALXN1840 group during the PEP and who completed the 48-week PEP were offered the opportunity to participate in the OLE Period and continued to receive ALXN1840 for up to 24 additional weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 2: ALXN1840
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Reporting group description |
Participants in Cohort 2 (who were treatment naïve or who received SoC therapy for ≤28 days) received titrated doses of ALXN1840 orally for up to 48 weeks in the PEP. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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08 Mar 2022 |
The main reason for this amendment was to reduce the maximum daily dose of ALXN1840 from 60 milligrams (mg) for adolescent participants and 30 mg for pediatric participants to 15 mg for all participants. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
Due to early termination of study, the efficacy endpoints were not analyzed. |