Clinical Trial Results:
A Phase 2/3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Parallel Group, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Ravulizumab in Adult Participants with Dermatomyositis
Summary
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EudraCT number |
2021-001200-15 |
Trial protocol |
DE FR ES IT |
Global end of trial date |
08 May 2024
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
28 Feb 2025
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First version publication date |
06 Nov 2024
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
ALXN1210-DM-310
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT04999020 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Alexion Pharmaceuticals Inc.
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Sponsor organisation address |
121 Seaport Boulevard, Boston, MA, United States, 02210
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Public contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Pharmaceuticals Inc., +35 3874162507, clinicaltrials.eu@alexion.com
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Scientific contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Pharmaceuticals, Inc., +35 3874162507, clinicaltrials.eu@alexion.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
08 May 2024
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
08 May 2024
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The primary objective of the study was to determine the effect of ravulizumab compared with placebo in the treatment of dermatomyositis (DM) based on improvement in Total Improvement Score (TIS) International Myositis Assessment and Clinical Studies Total Improvement Score (IMAC-TIS).
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Protection of trial subjects |
This study was conducted in accordance with the protocol and consensus ethical principles derived from international guidelines including the Declaration of Helsinki, Council for International Organizations of Medical Sciences (CIOMS) International Ethical Guidelines, applicable International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH) Good Clinical Practice (GCP) Guidelines, and other applicable laws and regulations.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
19 Nov 2021
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 14
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Country: Number of subjects enrolled |
Japan: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Korea, Republic of: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 8
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Worldwide total number of subjects |
38
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EEA total number of subjects |
23
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
33
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From 65 to 84 years |
5
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
The study was planned to be conducted in 2 parts – Part A and Part B. The study was terminated early and participants were not enrolled into Part B. Therefore, results are presented for Part A of the study only. Part A consisted of a Randomized Controlled Period (RCP) and an Open-Label Extension (OLE) period. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Randomized Controlled Period (RCP)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | ||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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RCP: Ravulizumab | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received a loading dose of ravulizumab on Day 1 followed by a maintenance dose at Week 2 and then ravulizumab once every 8 weeks (Q8W) during the 26-week RCP. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Ravulizumab
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Ravulizumab per dosage and administration specified in the arm description.
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Arm title
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RCP: Placebo | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received placebo on Day 1, and Weeks 2, 10, and 18 during the 26-week RCP. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Placebo per administration specified in the arm description.
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Period 2
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Period 2 title |
Open-Label Extension (OLE) Period
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Is this the baseline period? |
No | ||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
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|||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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OLE: Ravulizumab to Ravulizumab | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants who received ravulizumab during the RCP continued to receive ravulizumab during the 130-week OLE. Participants received a blinded ravulizumab dose at Week 26, a maintenance dose at Week 28, then ravulizumab Q8W for the remainder of the OLE period. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Ravulizumab
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Ravulizumab per dosage and administration specified in the arm description.
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Arm title
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OLE: Placebo to Ravulizumab | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants who received placebo during the RCP received ravulizumab during the 130-week OLE. Participants received a blinded ravulizumab dose at Week 26, a maintenance dose at Week 28, then ravulizumab Q8W for the remainder of the OLE period. | ||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Ravulizumab
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Ravulizumab per dosage and administration specified in the arm description.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
RCP: Ravulizumab
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Reporting group description |
Participants received a loading dose of ravulizumab on Day 1 followed by a maintenance dose at Week 2 and then ravulizumab once every 8 weeks (Q8W) during the 26-week RCP. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
RCP: Placebo
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Reporting group description |
Participants received placebo on Day 1, and Weeks 2, 10, and 18 during the 26-week RCP. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
RCP: Ravulizumab
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Reporting group description |
Participants received a loading dose of ravulizumab on Day 1 followed by a maintenance dose at Week 2 and then ravulizumab once every 8 weeks (Q8W) during the 26-week RCP. | ||
Reporting group title |
RCP: Placebo
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Reporting group description |
Participants received placebo on Day 1, and Weeks 2, 10, and 18 during the 26-week RCP. | ||
Reporting group title |
OLE: Ravulizumab to Ravulizumab
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Reporting group description |
Participants who received ravulizumab during the RCP continued to receive ravulizumab during the 130-week OLE. Participants received a blinded ravulizumab dose at Week 26, a maintenance dose at Week 28, then ravulizumab Q8W for the remainder of the OLE period. | ||
Reporting group title |
OLE: Placebo to Ravulizumab
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Reporting group description |
Participants who received placebo during the RCP received ravulizumab during the 130-week OLE. Participants received a blinded ravulizumab dose at Week 26, a maintenance dose at Week 28, then ravulizumab Q8W for the remainder of the OLE period. |
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End point title |
Number of Participants with International Myositis Assessment and Clinical Studies Total Improvement Score (IMACS-TIS) (TIS40) Response at Week 26 of the Randomized Controlled Period | |||||||||
End point description |
Data are presented for the number of participants with a TIS40 response, defined as an IMACS-TIS score ≥ 40 at Week 26. IMACS-TIS is a clinical instrument that encompasses 6 core set measure (CSMs) (physician, patient, extra-muscular global activity, muscle strength, Health Assessment Questionnaire [HAQ], and muscle enzyme levels). A Total Improvement Score (TIS: 0–100), was determined by summing scores in each CSM, and was based on the improvement and relative weight of each CSM. A higher score indicated greater improvement. TIS40 was considered a moderate improvement score. Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Week 26
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Statistical analysis title |
Ravulizumab vs placebo | |||||||||
Comparison groups |
RCP: Ravulizumab v RCP: Placebo
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Number of subjects included in analysis |
38
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | |||||||||
P-value |
= 0.4192 | |||||||||
Method |
Barnard’s unconditional exact test | |||||||||
Parameter type |
Difference in response rates | |||||||||
Point estimate |
-15.38
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Confidence interval |
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level |
80% | |||||||||
sides |
2-sided
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lower limit |
-38.55 | |||||||||
upper limit |
8.48 |
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End point title |
TIS at Week 26 | ||||||||||||
End point description |
TIS scores ranged from 0–100 with higher scores indicating a greater improvement. Scores were determined by summing scores in each of the 6 CSMs of the IMAC (physician, patient, extra-muscular global activity, muscle strength, HAQ, and muscle enzyme levels). Clinically meaningful thresholds for improvement were defined as ≥ 20 point improvement response on IMACS-TIS (TIS20; mild), ≥ 40 point improvement response on IMACS TIS (TIS40; moderate) and ≥ 60 point improvement response on IMACS-TIS (TIS60; severe). Scores were based on the improvement and relative weight of each CSM. Data are presented for TIS (least squares mean) at Week 26. Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group. Number of participants analyzed = participants with evaluable data for the outcome measure.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from Baseline In Cutaneous Dermatomyositis Disease Area And Severity Index (CDASI) Activity Score at Week 26 | ||||||||||||
End point description |
The CDASI is an instrument that separately measures activity and damage in the skin of dermatomyositis (DM) participants. It is a 1-page instrument that contains 3 activity measures (erythema, scale, and erosion/ulceration) and 2 damage measures (poikiloderma and calcinosis). CDASI score is calculated by rating the severity of skin disease in 15 anatomical locations on the body based on activity and damage components. CDASI was completed by the Clinician/Clinician-Investigator. Total CDASI scores ranged from 0-100, higher scores =greater disease severity. Change from baseline in CDASI Total Activity Score at Week 26 was analyzed using a mixed model repeated measures (MMRM). The MMRM model included the observed Total Activity Score values at post baseline visits (Week 26) as the dependent variable. Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group. Number of participants analyzed = participants with evaluable data for the outcome measure.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants with Response Related to Muscle Enzymes: Normalization of Most Abnormal Baseline Enzyme at Week 26 | |||||||||
End point description |
Laboratory tests were conducted to measure serum activities of muscle associated enzymes including creatine kinase (CK), alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST), lactate dehydrogenase (LDH), and aldolase. Data are presented for the number of participants who had an abnormal muscle enzyme at baseline that had been normalized at Week 26. Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from Baseline In IMACS CSMs: Extra-Muscular Disease Activity Based on Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) at Week 26 | ||||||||||||
End point description |
The MDAAT assesses disease activity of extra-muscular organ systems and muscles in participants with DM. The validated MDAAT tool measures the degree of disease activity of extra-muscular organ systems and muscle on a 0-10 centimeter (cm) visual analog scale (VAS). Extra-muscular activity ranged between 0 and 10, where, 0 cm = absent and 10 cm = maximum disease activity. Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group. Number of participants analyzed = participants with evaluable data for the outcome measure.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from Baseline In IMACS CSMs: Physician Global Activity Assessment at Week 26 | ||||||||||||
End point description |
The physician global activity assessment provides an overall rating of disease activity related to myositis. Disease activity is judged by the physician based on all information available at the time of evaluation, including the participant’s appearance, medical history, physical examination, laboratory testing, and prescribed medical therapy. The global disease activity score is recorded on a 10-cm VAS, where 0 cm= no evidence of disease activity and 10 cm= extremely severe disease activity. Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group. Number of participants analyzed = participants with evaluable data for the outcome measure.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from Baseline In IMACS CSMs: Patient Global Activity Assessment at Week 26 | ||||||||||||
End point description |
The patient global activity assessment provides an overall rating of disease activity related to myositis from the participant’s perspective. Participants were asked to consider all of the active inflammation in their own muscles, skin, joints, intestines, heart, lungs, or other parts of the body that can improve with treatment. The patient global disease activity score was recorded on a 10-cm VAS that contained a smiley face at the 0-cm anchor and a sad face at the 10 cm anchor to help participants understand the scale. Scores ranged from 0 (no evidence of disease activity) to 10 (extremely active or severe disease activity). Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group. Number of participants analyzed = participants with evaluable data for the outcome measure.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from Baseline In IMACS CSMs: Manual Muscle Testing Subset 8 Muscles (MMT-8) at Week 26 | ||||||||||||
End point description |
The purpose of the MMT-8 was to measure muscle strength as part of the physical examination. It included a subset of 8 muscle groups: neck flexors, deltoids, biceps, wrist, extensors, gluteus maximus and medius, quadriceps, and ankle dorsiflexors. Total MMT8 scores ranged from 0 (lowest strength) to 150 (highest strength). Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group. Number of participants analyzed = participants with evaluable data for the outcome measure.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants with CDASI Response (>=7-point Improvement) at Week 26 | |||||||||
End point description |
The CDASI is an instrument that separately measures activity and damage in the skin of dermatomyositis (DM) participants. It is a 1-page instrument that contains 3 activity measures (erythema, scale, and erosion/ulceration) and 2 damage measures (poikiloderma and calcinosis). CDASI score is calculated by rating the severity of skin disease in 15 anatomical locations on the body based on the activity and damage components. CDASI was completed by the Clinician or Clinician-Investigator while examining the participant. Total CDASI scores ranged from 0-100, with higher scores indicating a greater disease severity.
Data are presented for the number of participants with a CDASI response. Response was defined as a >=7 point improvement in participants who did not have an intercurrent event at or prior to the relevant timepoint. Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Change from Baseline In IMACS CSMs: Health Assessment Questionnaire (HAQ) at Week 26 | ||||||||||||
End point description |
The HAQ is a brief self-report questionnaire that assesses physical function pertaining to activities of daily living in a variety of domains. The HAQ includes 20 questions relating to 8 domains of function: dressing and grooming, arising, eating, walking, hygiene, reach, grip and usual activities. For each of the categories, participants reported the amount of difficulty they had in performing 2 or 3 specific subcategory items. The standard disability score is calculated from the 8 categories by dividing the sum of the individual categories by the number of categories answered, yielding a score from 0 (without any difficulty) to 3 (unable to do), with higher values indicating higher disability. Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group. Number of participants analyzed = participants with evaluable data for the outcome measure.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline, Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants with Cutaneous Dermatomyositis Activity Physician's Global Assessment (CDA-IGA) Response at Week 26 | |||||||||
End point description |
CDA-IGA is a scale that was created to measure disease severity in participants with skin disease. It is a 5-point scale (0 = clear; 1 = almost clear; 2 = mild; 3 = moderate; 4 = severe) with morphologic descriptors for each score. The CDA-IGA was completed by the Investigator and was used to describe the overall appearance of lesions at a given time point. Data are presented for the number of participants with a CDA-IGA response at Week 26. A response was defined as participants with clear or almost clear skin (score of 0 or 1) who did not have an intercurrent event at or before the relevant timepoint. Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants with ≥ 20-Point Improvement Response on IMACS-TIS (TIS20) Response at Week 26 | |||||||||
End point description |
TIS20 was defined as a ≥20-point improvement response on IMACS-TIS. IMACS-TIS is a clinical instrument that encompasses 6 CSMs (physician, patient, extra-muscular global activity, muscle strength, HAQ, and muscle enzyme levels). A Total Improvement Score (TIS: 0–100), was determined by summing scores in each CSM, and was based on the improvement and relative weight of each CSM. Higher scores indicated greater improvement/response. TIS20 is considered a mild improvement score. Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants with ≥ 60-Point Improvement Response on IMACS-TIS (TIS60) Response at Week 26 | |||||||||
End point description |
TIS60 was defined as a ≥60-point improvement response on IMACS-TIS. IMACS-TIS is a clinical instrument that encompasses 6 CSMs (physician, patient, extra-muscular global activity, muscle strength, HAQ, and muscle enzyme levels). A Total Improvement Score (TIS: 0–100), was determined by summing scores in each CSM, and was based on the improvement and relative weight of each CSM. Higher scores indicated greater improvement/response. TIS60 is considered a severe improvement score. Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Time to First Response of TIS20, TIS40, or TIS60 | |||||||||||||||||||||
End point description |
TIS20, 40 and 60 were defined as a ≥20,≥40 and≥60-point improvement response on IMACS-TIS respectively. TIS20, 40 and 60 were considered mild, moderate and severe improvement scores respectively. The median time to TIS20, TIS40, and TIS60 was defined at the time in which 50% of the participants experienced TIS20, TIS40, or TIS60, respectively, based on a Kaplan-Meier analysis. 99999=As fewer than 50% of the participants experienced the event of TIS40 and the median time to TIS40 event was close to the maximum follow-up period, there was not enough information on longer follow-up times to estimate the upper bound of the confidence interval. 9999= <50% of the participants experienced TIS60 response during the RCP (the Week 26 period), the median time could not be estimated along with the associated 80% confidence interval(s) using Kaplan-Meier analysis.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline through Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants with Clinical Worsening (CW) During the RCP At 2 Consecutive Visits | |||||||||
End point description |
CW was defined as one of the following:
a. Physician’s global activity VAS worsening ≥ 2 cm and MMT-8 worsening ≥ 20% compared to baseline
b. Global extra muscular activity worsening ≥ 2 cm on the MDAAT VAS compared to baseline
c. Any 3 of 5 CSMs (excluding muscle enzymes) worsening by ≥ 30% compared to baseline
Data are presented for the number of participants with clinical worsening during the RCP at 2 consecutive visits. Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline through Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of Participants who Received Acute Rescue Therapy with Standard DM Treatment | |||||||||
End point description |
Acute rescue therapy with standard DM treatment included an increased dose of a medication that was being taken for DM or the initiation of a new DM treatment (glucocorticoid and/or immunosuppressive/immunomodulatory therapy [ISTs]). Data are presented for the number of participants who received acute rescue therapy with standard DM treatment. Randomized Set, which included all randomized participants grouped by randomized treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline through Week 26
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Up to approximately 130 weeks
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Adverse event reporting additional description |
Safety Set for RCP = participants who received ≥1 dose of treatment. Participants were analyzed according to treatment received. One participant who was randomized to ravulizumab during RCP received placebo and was analyzed in placebo group. OLE Set for the OLE period= participants who received at least 1 dose of ravulizumab from Week 26
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
27.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
RCP: Ravulizumab
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Reporting group description |
Participants received a loading dose of ravulizumab on Day 1 followed by a maintenance dose at Week 2 and then ravulizumab once every 8 weeks (Q8W) during the 26-week RCP. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
OLE: Ravulizumab to Ravulizumab
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Reporting group description |
Participants who received ravulizumab during the RCP continued to receive ravulizumab during the 130-week OLE. Participants received a blinded ravulizumab dose at Week 26, a maintenance dose at Week 28, then ravulizumab Q8W for the remainder of the OLE period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
OLE: Placebo to Ravulizumab
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Reporting group description |
Participants who received placebo during the RCP received ravulizumab during the 130-week OLE. Participants received a blinded ravulizumab dose at Week 26, a maintenance dose at Week 28, then ravulizumab Q8W for the remainder of the OLE period. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
RCP: Placebo
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Reporting group description |
Participants received placebo on Day 1, and Weeks 2, 10, and 18 during the 26-week RCP. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Notes [1] - The number of subjects exposed to this adverse event is less than the total number of subjects exposed to this adverse event. These numbers are expected to be equal. Justification: Number at risk has been adjusted as this is a sex-specific event. |
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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27 Aug 2021 |
• Provided information on the Independent Data Monitoring Committee (IDMC) role
• Clarified Part A interim analysis
• Clarified individual and study closure criteria |
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30 Aug 2022 |
• Broadened the target population
• Reduced the risk of screen failures
• Improved participant experience
• Facilitated recruitment of participants |
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23 Jun 2023 |
• Extended RCP in Part B from 26 weeks to 50 weeks
• Extended OLE Period in Part A from 74 weeks to 130 weeks
• Implemented requirements for conducting a clinical study under European Union Clinical Trials Regulation (EU CTR) |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
Part A did not meet its primary endpoint and the study was terminated. |