Flag of the European Union EU Clinical Trials Register Help

Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

    • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).

    The EU Clinical Trials Register currently displays   44338   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7368   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
    How to search [pdf]
    Search Tips: Under advanced search you can use filters for Country, Age Group, Gender, Trial Phase, Trial Status, Date Range, Rare Diseases and Orphan Designation. For these items you should use the filters and not add them to your search terms in the text field.
    Advanced Search: Search tools
     

    < Back to search results

    Print Download

    Summary
    EudraCT Number:2021-001277-23
    Sponsor's Protocol Code Number:ARGX-113-2007
    National Competent Authority:France - ANSM
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Trial now transitioned
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2024-08-30
    Trial results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedFrance - ANSM
    A.2EudraCT number2021-001277-23
    A.3Full title of the trial
    A Phase 2/3, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Parallel-Group, 2-Arm, Multicenter, Operationally Seamless Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Efgartigimod PH20 SC in Participants Aged 18 Years and Older With Active Idiopathic Inflammatory Myopathy
    Étude de phase II/III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à groupes parallèles, à 2 bras, multicentrique, sans interruption opérationnelle, visant à évaluer l’efficacité, la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacodynamique, la pharmacocinétique et l’immunogénicité de l’efgartigimod PH20 SC chez des participants âgés de 18 ans et plus, atteints de myopathie inflammatoire idiopathique active
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    A study to investigate the efficacy and safety of efgartigimod PH20 SC in adult participants with active idiopathic inflammatory myopathy
    Étude visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’efgartigimod PH20 SC chez des participants adultes atteints de myopathie inflammatoire idiopathique active
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    alkivia
    A.4.1Sponsor's protocol code numberARGX-113-2007
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of Sponsorargenx BV
    B.1.3.4CountryBelgium
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportargenx BV
    B.4.2CountryBelgium
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationargenx BV
    B.5.2Functional name of contact pointRegulatory
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street AddressIndustriepark Zwijnaarde 7
    B.5.3.2Town/ cityZwijnaarde
    B.5.3.3Post codeB-9052
    B.5.3.4CountryBelgium
    B.5.4Telephone number+3293103400
    B.5.6E-mailregulatory@argenx.com
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameefgartigimod PH20 SC
    D.3.4Pharmaceutical form Solution for injection
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPSubcutaneous use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNEFGARTIGIMOD ALFA
    D.3.9.1CAS number 1821402-21-4
    D.3.9.2Current sponsor codeARGX-113
    D.3.9.4EV Substance CodeSUB198780
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg/ml milligram(s)/millilitre
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number180
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Yes
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    D.8 Placebo: 1
    D.8.1Is a Placebo used in this Trial?Yes
    D.8.3Pharmaceutical form of the placeboSolution for injection
    D.8.4Route of administration of the placeboSubcutaneous use
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Active Idiopathic Inflammatory Myopathy (IIM)
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    Idiopathic Inflammatory Myopathy (IIM), also referred to as myositis, is an inflammatory disorder of the skeletal muscle.
    La myopathie inflammatoire idiopathique (MII), également appelée myosite, est un trouble inflammatoire du muscle squelettique.
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Musculoskeletal Diseases [C05]
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 24.1
    E.1.2Level PT
    E.1.2Classification code 10085970
    E.1.2Term Idiopathic inflammatory myopathy
    E.1.2System Organ Class 10028395 - Musculoskeletal and connective tissue disorders
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    • To evaluate the clinical improvement of efgartigimod PH20 SC treatment compared with placebo, in addition to standard of care immunomodulatory therapy
    Évaluer l’amélioration clinique due au traitement par efgartigimod PH20 sous-cutané (SC) associé au traitement immunomodulateur de référence par rapport au placebo
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    IMP = efgartigimod PH20 SC
    • Evaluate additional measures of efficacy of IMP in achieving clinical response
    • Evaluate effect of IMP on:
    - muscle strength
    - patient and physician global assessments of disease activity
    - physical function parameters
    • Evaluate steroid-sparing effect of IMP (phase 3 stage only)
    • Evaluate effect of IMP on:
    - extramuscular disease activity
    - additional measures of muscle strength
    - additional measures of patient and physician global assessments of disease activity
    - muscle endurance
    - pain
    - fatigue
    - additional physical functioning measures
    • Assess health impact of glucocorticoid use and evaluate steroidsparing effect of IMP (phase 3 stage only)
    • Evaluate effect of IMP on:
    - health-related quality of life
    - muscle enzymes
    - preventing disease deterioration
    • Assess:
    - PK of IMP
    - PD effect on total IgG levels of IMP
    - immunogenicity of IMP and rHuPH20
    - safety and tolerability of IMP
    ME= efgartigimod PH20 (admin SC)
    •Évaluer mesures supplémentaires de l’efficacité du ME dans l’obtention d’une RC
    •Évaluer effets du ME sur:
    -force musculaire
    -éval globales de l’activité de la maladie par patient+médecin
    -paramètres relatifs au fonctionnement physique
    •Évaluer effet d’épargne stéroïdienne du ME (phase III)
    •Évaluer effets du ME sur :
    -activité extramusculaire de la maladie
    -mesures supplémentaires relatives à la force musculaire/relatives aux évaluations globales de l’activité de la maladie par patient + médecin
    -endurance musculaire
    -douleurs
    -fatigue
    -mesures supplé du fonctionnement physique
    •Évaluer impact sur la santé de l’utilisation de glucocorticoïdes + évaluer effet d’épargne stéroïdienne du ME (phase III)
    •Évaluer effets du ME sur:
    -qualité de vie liée à santé
    -taux d’enzymes musculaires
    -prévention de l’aggravation de la maladie
    •Évaluer:
    -PK du ME
    -effet PD du ME sur taux d’IgG totaux
    -immunogénicité du ME et de rHuPH20
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    • Ability to consent in the jurisdiction in which the study is taking place and capable of giving signed informed consent.
    • A definite or probable clinical diagnosis of idiopathic inflammatory myopathy (IIM)
    • One of the following medical histories:
    a. Diagnosis of dermatomyositis (DM) or juvenile dermatomyositis (JDM), (age of disease onset <18 years of age). The diagnosis date for juvenile dermatomyositis should not be >5 years from the screening date.
    b. Diagnosis of polymyositis (PM) (including antisynthetase syndrome (ASyS))
    c. Diagnosis of immune-mediated necrotizing myopathy (IMNM)
    • Diagnosed with active disease as defined by the presence of at least 1 of the following criteria:
    a. Abnormal levels of at least 1 of the following enzymes: creatine kinase (CK), aldolase, lactate dehydrogenase, aspartate aminotransaminase (AST), alanine aminotransferase (ALT), based on central laboratory results
    b. Electromyography demonstrating active disease within the past 3 months
    c. Active dermatomyositis (DM) skin rash
    d. Muscle biopsy indicative of active idiopathic inflammatory myopathy (IIM) in the past 3 months
    e. Magnetic resonance imaging within the past 3 months indicative of active inflammation
    • Muscle weakness
    • Receiving a permitted background treatment for idiopathic inflammatory myopathy. Permitted background treatment includes: oral corticosteroids; 1 antimalarial; or 1 of the following immunosuppressants: methotrexate, azathioprine, mycophenolate mofetil, mycophenolic acid, tacrolimus, cyclosporine, leflunomide, or mizoribine. Participants may receive a combination of either oral corticosteroids and up to 1 antimalarial or oral corticosteroids and up to 1 immunosuppressant.
    • Contraceptive use by nonsterilized male participants and women of childbearing potential will be consistent with local regulations, where available, for individuals participating in clinical studies. Women of childbearing potential must have a negative serum pregnancy test during screening and a negative urine pregnancy test at baseline to establish the nonpregnant state before receiving investigational medicinal product (IMP).

    The full list of inclusion criteria can be found in the protocol.
    - Patient(e) âgé(e) d’au moins 18 ans (ou âge légal de consentement du pays dans lequel l’étude est menée) au moment de la signature du consentement éclairé
    - Diagnostic clinique défini ou probable de MII d’après les critères de classification EULAR/ACR 2017 (section 10.5)
    - L’un des antécédents médicaux suivants :
    a.Diagnostic de DM ou de DM juvénile (DMJ) répondant aux critères EULAR/ACR 2017 pour la DM ou la DMJ (âge d’apparition de la maladie < 18 ans). Le diagnostic de DMJ ne doit pas dater de plus de 5 ans avant la date de sélection.
    b.Diagnostic de PM (y compris SAS) répondant à l’un des critères suivants :
    c.Diagnostic de myopathie nécrosante à médiation auto-immune (MNAI)
    - Maladie active définie par la présence d’au moins l’un des critères suivants :
    a.Taux anormal d’au moins 1 des enzymes suivantes : CK (≥ 4 × limite supérieure de la normale [LSN]), aldolase (≥ 4 × LSN), lactate déshydrogénase (≥ 4 × LSN), ASAT (≥ 4 ×LSN) ou ALAT (≥ 4 × LSN), d’après les résultats des analyses biologiques centralisées
    b.Électromyogramme montrant une maladie active au cours des 3 derniers mois
    c.Éruption cutanée active liée à la DM (papules de Gottron, signes de Gottron ou érythème héliotrope) ou CDASI ≥ 7 (phase II) ou ≥ 14 (phase III) à la sélection
    d.Biopsie musculaire indiquant une MII active au cours des 3 derniers mois
    e.Imagerie par résonance magnétique indiquant une inflammation active au cours des 3 derniers mois
    - Faiblesse musculaire
    - Administration d’un traitement de fond autorisé pour la MII, notamment corticoïde oral (CO), 1 antipaludique (hydroxychloroquine, quinacrine ou chloroquine) ou 1 des immunosuppresseurs suivants : méthotrexate, azathioprine, mycophénolate mofetil, acide mycophénolique, tacrolimus, cyclosporine, léflunomide ou mizoribine. Les participants peuvent recevoir un CO associé à 1 antipaludique maximum ou un CO associé à 1 immunosuppresseur maximum.
    - Les participants de sexe masculin non stérilisés et les femmes en âge de procréer doivent utiliser des méthodes de contraception conformes aux éventuelles réglementations locales applicables aux participants aux études cliniques. Les femmes en âge de procréer (terme défini à la section 10.4.1) doivent obtenir un résultat négatif à un test de grossesse sérique à la sélection et un résultat négatif à un test de grossesse urinaire à l’inclusion pour confirmer qu’elles ne sont pas enceintes avant l’administration du ME (voir la section 10.4.2.1).
    Les exigences contraceptives applicables aux hommes non stérilisés et aux femmes en âge de procréer sont décrites à la section 10.4.2.
    - Capacité à donner un consentement éclairé signé, comme décrit à l’Annexe 1 (section 10.1.3), impliquant le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (FCE) et dans ce protocole.

    La liste complète des critères d'inclusion est présente dans le protocole.
    E.4Principal exclusion criteria
    • A clinically significant uncontrolled active or chronic bacterial, viral, or fungal infection at screening
    • A COVID-19 polymerase chain reaction (PCR)-positive test before enrollment
    • Any other known autoimmune disease that, in the investigator’s opinion, would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of idiopathic inflammatory myopathy (IIM) or put the patient at undue risk
    • A history of malignancy unless considered cured by adequate treatment, with no evidence of recurrence for ≥ 3 years before the first administration of the investigational medicinal product (IMP). Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time:
    a. Basal cell or squamous cell skin cancer
    b. Carcinoma in situ of the cervix
    c. Carcinoma in situ of the breast
    d. Incidental histological finding of prostate cancer
    • Severe muscle damage
    • Glucocorticoid-induced myopathy that the investigator considers the primary cause of muscle weakness or permanent weakness linked to a non-idiopathic inflammatory myopathy (IIM) cause
    • Juvenile myositis (JDM) diagnosed > 5 years from screening or juvenile myositis with extensive calcinosis or severe calcinosis.
    • Uncontrolled interstitial lung disease or any other uncontrolled idiopathic inflammatory myopathy (IIM) manifestation that, in the opinion of the investigator, would be likely to require treatment with prohibited medication during the study
    • Other inflammatory and noninflammatory myopathies: inclusion body myositis, overlap myositis), metabolic myopathies, muscle dystrophies or a family history of muscle dystrophy, drug-induced or endocrine induced myositis, and juvenile myositis (other than juvenile dermatomyositis (JDM))
    • Clinically significant disease, recent major surgery or intends to have surgery during the study, or has any other condition in the opinion of the investigator that could confound the results of the study or put the patient at undue risk
    • Known hypersensitivity reaction to investigational medicinal product (IMP) or 1 of its excipients
    • Received a live or live-attenuated vaccine less than 4 weeks before screening.
    • Lack of clinical response to plasmapheresis/plasma exchange (PLEX)
    • Positive serum test at screening for active viral infection with any of the following conditions:
    a. Hepatitis B virus (HBV)
    b. Hepatitis C virus (HCV)
    c. HIV
    • Any of the following prior therapy or procedures:
    a. Treatment within 2 weeks before screening: topical corticosteroids or topical immunomodulators (eg, tacrolimus) for idiopathic inflammatory myopathy (IIM) rash
    b. Treatment within 4 weeks before screening: local corticosteroid injections, anakinra, etanercept, Janus kinase (JAK) inhibitors, corticosteroids, plasmapheresis/plasma exchange, immunoadsorption
    c. Treatment within 8 weeks before screening: corticosteroid precursors
    d. Treatment within 12 weeks before screening: IVIg, SCIg, tocilizumab, abatacept, infliximab, adalimumab, golimumab, certolizumab, ustekinumab
    e. Treatment within 24 weeks before screening: rituximab or other anti-CD20 antibody, cyclophosphamide
    f. Use of a nonbiologic investigational product within 12 weeks before screening
    g. Use of a biologic therapy and/or monoclonal antibody within 24 weeks before screening
    h. Treatment with oral corticosteroids
    i. Treatment with >1 immunosuppressant, >1 antimalarial, or a combination of an immunosuppressant and an antimalarial
    • Participant has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least 1 dose of investigational medicinal product (IMP).
    • Participant is concurrently participating in any other clinical study, including a noninterventional study.
    • Participant has a current or history (ie, within 12 months of screening) of alcohol, drug, or medication abuse.
    • Participant is pregnant or lactating or intends to become pregnant during the study.
    • Participant has severe renal impairment .
    • Participant is institutionalized by a court or other governmental order or is in a dependent relationship with the sponsor or investigator.

    The full list of exclusion criteria can be found in the protocol.
    - Infection bactérienne, virale ou fongique active ou chronique, non contrôlée et cliniquement significative à la sélection
    - Dépistage positif de la COVID-19 par réaction de polymérisation en chaîne (PCR) moins de 72 heures avant l’inclusion
    - Toute autre maladie auto-immune connue qui, de l’avis de l’investigateur, fausserait l’évaluation des symptômes cliniques de la MII ou exposerait le/la patient(e) à des risques excessifs
    - Antécédent de tumeur maligne, sauf si elle est considérée comme guérie par un traitement adéquat, sans signe de récidive au cours des 3 ans au moins précédant la première administration du ME. Les participants présentant les cancers suivants et traités de façon adéquate peuvent être inclus à tout moment :
    a.Cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau
    b.Carcinome in situ du col de l’utérus
    c.Carcinome in situ du sein
    d.Découverte histologique fortuite d’un cancer de la prostate
    - Lésion musculaire sévère
    - Myopathie induite par les glucocorticoïdes considérée par l’investigateur comme la principale cause de faiblesse musculaire ou faiblesse permanente non liée à la MII
    - DMJ diagnostiquée plus de 5 ans avant la sélection ou DMJ avec calcinose étendue ou calcinose sévère
    - Pneumopathie interstitielle non contrôlée ou toute autre manifestation non contrôlée de la MII qui, de l’avis de l’investigateur, pourrait nécessiter un traitement par un médicament interdit pendant l’étude
    - Autres myopathies inflammatoires et non inflammatoires : myosite à inclusions, myosite de chevauchement, myopathies métaboliques, dystrophies musculaires ou antécédents familiaux de dystrophie musculaire, myosite d’origine médicamenteuse ou endocrinienne, et myosite juvénile (autre que la DMJ)
    - Maladie cliniquement significative, intervention chirurgicale majeure récente ou intervention chirurgicale prévue pendant l’étude, ou toute autre affection qui, de l’avis de l’investigateur, pourrait fausser les résultats de l’étude ou exposer le/la patient(e) à des risques excessifs
    - Hypersensibilité connue au ME ou à l’un de ses excipients
    - Administration d’un vaccin vivant ou vivant atténué moins de 4 semaines avant la sélection.
    - Absence de réponse clinique à la plasmaphérèse/échange plasmatique (EP)
    - Dépistage sérique positif de l’une des infections virales actives suivantes à la sélection (voir la section 10.2.1) :
    a.Virus de l’hépatite B (VHB)
    b.Virus de l’hépatite C (VHC)
    c.VIH
    - L’un quelconque des traitements ou procédures antérieurs suivants :
    a.Traitement au cours des 2 semaines précédant la sélection : corticoïdes topiques ou immunomodulateurs topiques (p. ex., tacrolimus) pour une éruption cutanée liée à la MII
    b.Traitement au cours des 4 semaines précédant la sélection : injections de corticoïdes locaux (injections intra articulaires, dans la bourse ou dans la gaine tendineuse), anakinra, étanercept, inhibiteurs des Janus kinases (JAK), corticoïdes intramusculaires ou IV, EP, immunoadsorption
    c.Traitement au cours des 8 semaines précédant la sélection : précurseurs des corticoïdes administrés par voie SC ou intramusculaire
    d.Traitement au cours des 12 semaines précédant la sélection : IgIV, IgSC, tocilizumab, abatacept, infliximab, adalimumab, golimumab, certolizumab, ustékinumab
    e.Traitement au cours des 24 semaines précédant la sélection : rituximab ou autre anticorps anti-CD20, cyclophosphamide
    f.Utilisation d’un produit expérimental non biologique au cours des 12 semaines ou 5 demi-vies (la durée la plus longue prévalant) précédant la sélection, sauf si ce produit a été éliminé comme indiqué dans le protocole
    g.Utilisation d’un traitement biologique et/ou d’un anticorps monoclonal (y compris produit expérimental biologique) au cours des 24 semaines ou 5 demi-vies (la durée la plus longue prévalant) précédant la sélection, sauf si ce produit a été éliminé comme indiqué dans le protocole
    h.Traitement par CO à une dose > 20 mg de prednisone ou équivalent
    i.Traitement par plusieurs immunosuppresseurs, plusieurs antipaludiques ou l’association d’un immunosuppresseur et d’un antipaludique
    16.Participation antérieure à une étude clinique sur l’efgartigimod avec administration d’au moins 1 dose du ME.
    17.Participation concomitante à une autre étude clinique, y compris une étude non interventionnelle.
    20.Patiente enceinte, qui allaite ou qui compte débuter une grossesse pendant l’étude.
    21.Insuffisance rénale sévère (débit de filtration glomérulaire estimé < 30 ml/min/1,73 m2) à la sélection.
    22.Participant placé dans un établissement sur décision judiciaire ou gouvernementale ou ayant une relation de dépendance avec le promoteur ou l’investigateur.

    La liste complète des critères d'exclusion est présente dans le protocole.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Total improvement score (TIS)
    •Score total d’amélioration (ou TIS pour Total Improvement Score)
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    Phase 2: up to 24 weeks; phase 3: up to 52 weeks
    Phase II: jusqu'à 24 semaines; phase III: jusqu'à 52 semaines
    E.5.2Secondary end point(s)
    Key Secondary Endpoints
    • Time to reach TIS ≥20 (first "minimal clinical improvement")
    • Percentage of participants with TIS ≥20
    • Time to reach TIS ≥40 (first "moderate clinical improvement")
    • Percentage of participants with TIS ≥40
    • Change in manual muscle testing-8 (MMT8) score
    • Change in Patient Global Assessment of Disease Activity (PGA)
    • Change in Physician Global Assessment of Disease Activity (MDGA)
    • Change in Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI)
    • Change in steroid dose from baseline to last visit
    • Proportion of participants achieving target dose of ≤5 mg (prednisone
    equivalent)
    • Change in the Extramuscular Global Assessment
    Other Secondary Endpoints
    • Change in abbreviated handheld dynamometry
    • Change in Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
    • Patient Global Impression of Change (PGI-C)
    • Change in Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
    • Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
    • Change in the Myositis Functional Index (FI-3)
    • Change in Patient Reported Outcomes Information System (PROMIS)
    Pain Interference 6a v1.0
    • Change in pain numeric rating scale (NRS) assessing worst pain in the
    past 7 days
    • Change in PROMIS Fatigue 7a v1.0
    • Change in Fatigue NRS assessing worst physical fatigue in the past 7
    days
    • Change in PROMIS Physical Function 8b v2.0
    • Change in the Physical Functioning subscale and Physical Component
    Summary scores of the 36-Item Short Form Survey version 2 (SF-36v2)
    • Composite Glucocorticoid Toxicity Index (C-GTI) comprising the
    Aggregate Improvement Score (AIS) and the Cumulative Worsening
    Score (CWS)
    • Change in EQ-5D-5L utilities
    • Change in EQ-5D-5L VAS
    • Change in the most abnormal enzyme, in each participant: creatine
    kinase (CK), alanine aminotransferase (ALT), aspartate
    aminotransaminase (AST), and aldolase, or lactate dehydrogenase (LDH)
    • Proportion of participants who meet protocol-defined worsening
    criteria
    • Time to worsening
    • Efgartigimod serum concentrations
    • Absolute values, change from baseline, and percent reduction from
    baseline in total IgG levels
    • Incidence and prevalence of antidrug antibodies (ADA) against
    Principaux critères d’évaluation secondaires
    • Délai d’atteinte d’un TIS ≥ 20 (première « amélioration clinique minimale »)
    • Pourcentage de participants présentant un TIS ≥ 20
    • Délai d’atteinte d’un TIS ≥ 40 (première « amélioration clinique modérée »)
    • Pourcentage de participants présentant un TIS ≥ 40
    • Variation du score du test musculaire manuel sur 8 muscles (MMT8)
    • Variation de l’évaluation globale de l’activité de la maladie par le patient (Patient Global Assessment, PGA)
    • Variation de l’évaluation globale de l’activité de la maladie par le médecin (Physician Global Assessment, MDGA)
    • Variation de l’indice d’invalidité selon le questionnaire d’évaluation de la santé (Health Assessment Questionnaire-Disability Index, HAQ-DI)
    • Variation de la dose de corticoïdes entre l’entrée dans l’étude et la dernière visite
    • Proportion de participants ayant atteint la dose cible de ≤ 5 mg (équivalent de prednisone)
    • Variation du score de l’évaluation globale extramusculaire
    Autres critères d’évaluation secondaires
    • Variation de la dynamométrie manuelle abrégée
    • Variation de l’impression globale de sévérité par le patient (PGI-S)
    • Impression globale du changement par le patient (PGI-C)
    • Variation de l’impression globale de la sévérité par le médecin (CGI-S)
    • Impression globale du changement par le médecin (CGI-C)
    • Variation de l’indice fonctionnel de la myosite (FI-3)
    • Variation du score d’interférence de la douleur dans le système d’information sur les résultats rapportés par le patient (Patient Reported Outcomes Information System, PROMIS) 6a v1.0
    • Variation du score à l’échelle d’évaluation numérique de la douleur (numeric rating scale, NRS) évaluant la pire douleur au cours des 7 derniers jours
    • Variation du score de la fatigue dans PROMIS 7a v1.0
    • Variation du score à l’échelle NRS de la fatigue évaluant la pire fatigue physique au cours des 7 derniers jours
    • Variation du score de la fonction physique dans PROMIS 8b v2.0
    • Variation du sous-score de fonctionnement physique et des scores de résumé de la composante physique du formulaire court à 36 items version 2 (SF-36v2)
    • Indice composite de toxicité des glucocorticoïdes (Composite Glucocorticoid Toxicity Index, C-GTI) comprenant le score d’amélioration agrégé (Aggregate Improvement Score, AIS) et le score d’aggravation cumulatif (Cumulative Worsening Score, CWS)
    • Variation du score de l’EQ-5D-5L
    • Variation du score de l’échelle visuelle analogue (visual analogue scale, VAS) de l’EQ-5D-5L
    • Variation de l’enzyme la plus anormale chez chaque participant : créatine kinase (CK), alanine aminotransférase (ALAT), aspartate aminotransaminase (ASAT) et aldolase, ou lactate déshydrogénase (LDH)
    • Proportion de participants qui répondent aux critères d’aggravation définis par le protocole
    • Délai jusqu’à l’aggravation
    • Concentrations sériques d’efgartigimod
    • Valeurs absolues, variation par rapport à l’entrée dans l’étude et pourcentage de réduction par rapport à l’entrée dans l’étude des taux d’IgG totaux
    • Incidence et prévalence des anticorps anti-médicament (AAM) dirigés contre l’efgartigimod et des anticorps dirigés contre la rHuPH20
    • Incidence et gravité des EI apparus sous traitement (TEAE), des AESI et des EI graves (EIG) présentés par classe de système d'organes (SOC) et terme préféré (PT)
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    Phase 2: up to 24 weeks
    Phase 3: up to 52 weeks
    Phase II: jusqu'à 24 semaines
    Phase III: jusqu'à 52 semaines
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy No
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic Yes
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others Yes
    E.6.13.1Other scope of the trial description
    Immunogenicity and tolerability
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised Yes
    E.8.1.2Open No
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind Yes
    E.8.1.5Parallel group Yes
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo Yes
    E.8.2.3Other No
    E.8.2.4Number of treatment arms in the trial2
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned3
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA54
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    Argentina
    Peru
    Switzerland
    Taiwan
    Australia
    Canada
    Georgia
    Israel
    Japan
    Korea, Republic of
    Mexico
    Serbia
    Thailand
    United Kingdom
    United States
    Austria
    Belgium
    Bulgaria
    Czechia
    Denmark
    France
    Germany
    Greece
    Hungary
    Ireland
    Italy
    Lithuania
    Netherlands
    Poland
    Portugal
    Slovakia
    Spain
    Sweden
    Türkiye
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    The end of the study is defined as the date of the last visit of the last participant in phase 3 of the study. Alternatively, it is defined as the date of the last participant visit following the sponsor's decision to terminate the study for any reason.
    La fin de l'étude est définie comme la date de la dernière visite du dernier participant dans la phase 3 de l'étude. Alternativement, elle est définie comme la date de la visite du dernier participant après la décision du promoteur de mettre fin à l'étude pour une raison quelconque.
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years4
    E.8.9.1In the Member State concerned months4
    E.8.9.1In the Member State concerned days
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years4
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months4
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 No
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) No
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) No
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.2.1Number of subjects for this age range: 220
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.1.3.1Number of subjects for this age range: 20
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state14
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 83
    F.4.2.2In the whole clinical trial 240
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    After the treatment period, participants will either enroll in the open-label extension study ARGX-113-2011 or complete a 56-day safety follow-up period.
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2022-11-08
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2022-10-20
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusTrial now transitioned
    For support, Contact us.
    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

    European Medicines Agency © 1995-Sat May 24 21:56:57 CEST 2025 | Domenico Scarlattilaan 6, 1083 HS Amsterdam, The Netherlands
    EMA HMA