Clinical Trials Register

Summary
EudraCT Number:	2021-002073-26
Sponsor's Protocol Code Number:	1125-ECIR
National Competent Authority:	Germany - BfArM
Clinical Trial Type:	EEA CTA
Trial Status:	Ongoing
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:	2022-02-10
Trial results

Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL

Expand All Collapse All

A. Protocol Information

A.1

Member State Concerned

Germany - BfArM

A.2

EudraCT number

2021-002073-26

A.3

Full title of the trial

Phase 1/2 Trial to determine the safety and efficacy of Extracorporeal photopheresis as treatment for steroid-refractory immune related adverse events after immune checkpoint inhibitor therapy

Phase 1/2-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit der extrakorporalen Photopherese (ECP) zur Behandlung steroidrefraktärer immunvermittelter unerwünschter Ereignisse (irAE) nach einer Therapie mit Immun-Checkpoint-Inhibitoren

A.3.1

Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language

Extracorporeal photopheresis as treatment for immune related adverse events after immunotherapy

Extrakorporale Photopherese zur Behandlung von immunvermittelten unerwünschten Ereignissen nach einer Immuntherapie

A.3.2

Name or abbreviated title of the trial where available

ECIR (ECP for irAE)

A.4.1

Sponsor's protocol code number

1125-ECIR

A.5.4

Other Identifiers

Name:

DRKS

Number:

DRKS00025078

A.7

Trial is part of a Paediatric Investigation Plan

A.8

EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan

B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1	Name of Sponsor	Medical Center - University of Freiburg
B.1.3.4	Country	Germany
B.3.1 and B.3.2	Status of the sponsor	Non-Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1	Name of organisation providing support	University of Freiburg, Faculty of Medicine
B.4.2	Country	Germany
B.4.1	Name of organisation providing support	Therakos EMEA Ltd
B.4.2	Country	Germany
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1	Name of organisation	Medical Center - University of Freiburg
B.5.2	Functional name of contact point	Department for Medicine I
B.5.3	Address:
B.5.3.1	Street Address	Hugstetter Str. 55
B.5.3.2	Town/ city	Freiburg
B.5.3.3	Post code	79106
B.5.3.4	Country	Germany
B.5.4	Telephone number	+4976127032902
B.5.5	Fax number	+497612709632482
B.5.6	E-mail	matthias.weiss@uniklinik-freiburg.de

D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	Yes
D.2.1.1.1	Trade name	UVADEX
D.2.1.1.2	Name of the Marketing Authorisation holder	Therakos, Inc., a Mallinckrodt company
D.2.1.2	Country which granted the Marketing Authorisation	Germany
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	No
D.2.5.1	Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	UVADEX
D.3.4	Pharmaceutical form	Sterile concentrate
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	No
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Extracorporeal use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8	INN - Proposed INN	Methoxsalen
D.3.9.1	CAS number	298-81-7
D.3.9.3	Other descriptive name	METHOXSALEN
D.3.9.4	EV Substance Code	SUB14541MIG
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	mg/ml milligram(s)/millilitre
D.3.10.2	Concentration type	equal
D.3.10.3	Concentration number	20
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	Yes
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	No
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	No
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	No
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	Yes
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	No
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No

D.8 Information on Placebo

E. General Information on the Trial

E.1 Medical condition or disease under investigation

E.1.1

Medical condition(s) being investigated

Immune related adverse events induced by treatment with immune checkpoint inhibitors (monoclocanl antibodies against PD-1, PD-L1 or CTLA-4)

Immunvermittelte unerwünschte Ereignisse, die durch eine Behandlung mit Immun-Checkpoint-Inhibitoren (monoklonale Antikörper gegen PD-1, PD-L1 oder CTLA-4) induziert wurden

E.1.1.1

Medical condition in easily understood language

Immune related adverse events induced by treatment with immunotherapy

Immunvermittelte unerwünschte Ereignisse durch eine Behandlung mit einer Immuntherapie

E.1.1.2

Therapeutic area

Diseases [C] - Cancer [C04]

MedDRA Classification

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	21.1
E.1.2	Level	LLT
E.1.2	Classification code	10043408
E.1.2	Term	Therapeutic agent toxicity
E.1.2	System Organ Class	10022117 - Injury, poisoning and procedural complications

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	26.1
E.1.2	Level	LLT
E.1.2	Classification code	10067033
E.1.2	Term	Drug side effect
E.1.2	System Organ Class	10018065 - General disorders and administration site conditions

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	24.0
E.1.2	Level	PT
E.1.2	Classification code	10061623
E.1.2	Term	Adverse drug reaction
E.1.2	System Organ Class	10018065 - General disorders and administration site conditions

E.1.3

Condition being studied is a rare disease

E.2 Objective of the trial

E.2.1

Main objective of the trial

Our preliminary data demonstrate that irAEs induced by immune checkpoint blockade can be successfully treated with ECP (Apostolova et al. NEJM 2020). We therefore intend to launch a clinical phase 1/2 trial to validate this finding in a prospective trial. The primary objective is evaluation of safety of ECP treatment in patients with irAEs.

Unsere vorläufigen Daten zeigen, dass durch Immun-Checkpoint-Blockade induzierte irAEs erfolgreich mit ECP behandelt werden können (Apostolova et al. NEJM 2020). Wir beabsichtigen daher, eine klinische Phase 1/2-Studie zu starten, um dieses Ergebnis in einer prospektiven Studie zu validieren. Das primäre Ziel ist die Bewertung der Sicherheit der ECP-Behandlung bei Patienten mit irAE.

E.2.2

Secondary objectives of the trial

• As a secondary objective, we will determine the efficacy of ECP as a treatment for immune-related adverse events and its effect on tumor progression.
• To evaluate the investigator-assessed objective response rate (ORR) to treatment after 6 and 12 weeks of ECP therapy The response criteria for each organ are described in chapter 6.2.
• To assess time to response
• To assess the duration of investigator-assessed clinical response
• To assess overall survival (OS) at 1 year after end of ECP treatment
• To measure the time to complete discontinuation of other immunosuppressive therapy
• To assess changes in immune cell phenotype and metabolism during treatment
• To assess the relapse rates of irAEs upon discontinuation of ECP and rechallenge with an immune checkpoint inhibitor
• To assess the incidence of tumor progression or relapse

• Als sekundäres Ziel werden wir die Wirksamkeit von ECP als Behandlung von immunvermittelten unerwünschten Ereignissen und ihren Einfluss auf die Tumorprogression bestimmen.
• Bewertung der vom Prüfarzt bewerteten objektiven Ansprechrate (ORR) auf die Behandlung nach 6 und 12 Wochen ECP-Therapie. Die Ansprechkriterien für jedes Organ sind in Kapitel 6.1 beschrieben.
• Beurteilung der Ansprechrate
• Beurteilung der Dauer des vom Prüfarzt beurteilten klinischen Ansprechens
• Gesamtüberleben (OS) 1 Jahr nach Ende der ECP-Behandlung
• Zeitraum bis zum vollständigen Absetzen einer anderen immunsuppressiven Therapie
• Beurteilung von Veränderungen des Phänotyps und des Metabolismus der Immunzellen während der Behandlung
• Bewertung der Rückfallquote von irAEs nach Absetzen von ECP und erneuter Exposition mit einem Immun-Checkpoint-Inhibitor
• Beurteilung der Häufigkeit von Tumorprogression oder -rezidiv

E.2.3

Trial contains a sub-study

E.3

Principal inclusion criteria

1. Male and female patients aged ≥18 years with adequate German written and oral language skills
2. Written informed consent:
• Subjects must have signed and dated an IRB/IEC approved written informed consent form in accordance with regulatory and institutional guidelines.
• Subjects must be able to understand and willing to comply with scheduled visits, treatment schedule, laboratory tests and mandatory collection of blood, and other requirements of the study.
• Subject Re-enrollment: This trial permits the re-enrollment of a subject that has discontinued the study as a screening failure. If re-enrolled, the subject must be re-consented.
3. Target population
• Patients who have received treatment with an anti-PD-1, anti-PD-L1 or an anti-CTLA-4 antibody or any combination of these for any type of malignancy in the last 24 months before screening. 30% of the patients that will be included should have non-skin cancer.
• Patients should have clinical and/or histological evidence of immune-related adverse events as follows:
o Colitis
 Diarrhea with increase of ≥4 stools over baseline
 No improvement after 72h treatment with at least 1 mg/kg BW/day prednisolone equivalent
o o Hepatitis
 Alanine aminotransferase and/or aspartate aminotransferase ≥3x ULN if baseline was normal; or ≥3x baseline if baseline was abnormal and/or total bilirubin >1.5 ULN.
 No improvement after 72h treatment with at least 1 mg/kg BW/day prednisolone equivalent
o Pneumonitis
 Radiographic changes that involve more than one lobe of the lung or ≥25% of lung parenchyma and new symptoms such as cough, dyspnea or chest painor new oxygen therapy
 No improvement after 72h treatment with 1 mg/kg BW/day prednisolone equivalent
o Dermatitis
 Skin erythema, maculopapular or pustulopapular rRash covering >≥30% of the body surface area and moderate or severe symptoms
 No improvement after 72h treatment with at least 1 mg/kg BW/day prednisolone equivalent
4. Maximum of one additional (second line) therapy after Steroid treatment before ECP starts (e.g. infliximab for colitis)
5. Women of childbearing potential (WOCBP) must have a negative serum pregnancy test (minimum sensitivity 25 IU/L or equivalent units of HCG) within 1 week prior to the start of study drug. Males who are sexually active with WOCBP must use during the duration of the study and up to 5 months afterwards a latex or synthetic condom during any sexual contact with females of reproductive potential, even if they have undergone a successful vasectomy (see also 10.9). Patients must abstain from donating blood, semen, or sperm during participation in the study
6. Women must not be breastfeeding.
7. ECOG performance status 0, 1, or 2

1. Männliche und weibliche Patienten im Alter von ≥18 Jahren mit ausreichenden schriftlichen und mündlichen Deutschkenntnissen
2. Schriftliche Einwilligung nach Aufklärung:
- Die Probanden müssen eine vom IRB/IEC genehmigte schriftliche Einverständniserklärung in Übereinstimmung mit den behördlichen und institutionellen Richtlinien unterzeichnet und datiert haben.
- Die Probanden müssen in der Lage sein, die geplanten Besuche, den Behandlungsplan, die Labortests und die obligatorische Blutentnahme sowie andere Anforderungen der Studie zu verstehen, und sie müssen bereit sein, diese einzuhalten.
- Wiedereinschreibung von Probanden: Diese Studie erlaubt die Wiederaufnahme eines Probanden, der die Studie aufgrund eines nicht bestandenen Screenings abgebrochen hat. Bei einer erneuten Teilnahme muss der Proband erneut seine Zustimmung geben.
3. Zielpopulation
- Patienten, die in den letzten 24 Monaten vor dem Screening eine Behandlung mit einem Anti-PD-1-, Anti-PD-L1- oder Anti-CTLA-4-Antikörper oder einer beliebigen Kombination dieser Antikörper gegen eine beliebige Art von Malignität erhalten haben. 30 % der eingeschlossenen Patienten sollen kein Hautkrebs haben.
- Die Patienten sollten klinische und/oder histologische Hinweise auf immunbedingte unerwünschte Ereignisse wie folgt aufweisen:
o Kolitis
Durchfall mit einer Zunahme von ≥4 Stuhlgängen gegenüber dem Ausgangswert
Keine Besserung nach 72-stündiger Behandlung mit mindestens 1 mg/kg KG/Tag Prednisolonäquivalent
o Hepatitis
Alanin-Aminotransferase und/oder Aspartat-Aminotransferase ≥3x ULN, wenn der Ausgangswert normal war; oder ≥3x Ausgangswert, wenn der Ausgangswert abnormal war und/ oder Bilirubin >1.5 ULN
Keine Besserung nach 72-stündiger Behandlung mit mindestens 1 mg/kg KG/Tag Prednisolonäquivalent
o Pneumonitis
Röntgenveränderungen die mehr als 25 % des Lungengewebes befallen haben und neue Symptome wie Husten, Dyspnoe oder neue Sauerstoffbehandlung.
Keine Besserung nach 72-stündiger Behandlung mit 1 mg/kg KG/Tag Prednisolonäquivalent
o Dermatitis
Ausschlag, der ≥30% der Körperoberfläche bedeckt und moderate bis schwere Symptome
Keine Besserung nach 72-stündiger Behandlung mit mindestens 1 mg/kg KG/Tag Prednisolonäquivalent
4. Maximal eine zusätzliche (Zweitlinien-)Therapie nach der Steroidbehandlung vor Beginn der ECP (z. B. Infliximab bei Colitis)
5. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen einen negativen Serumschwangerschaftstest (Mindestsensitivität 25 IU/L oder äquivalente HCG-Einheiten) innerhalb einer Woche vor Beginn des Studienmedikaments vorweisen. Männer, die mit WOCBP sexuell aktiv sind, müssen während der Dauer der Studie und bis zu 5 Monate danach bei jedem sexuellen Kontakt mit Frauen im fortpflanzungsfähigen Alter ein Latex- oder synthetisches Kondom verwenden, auch wenn sie sich einer erfolgreichen Vasektomie unterzogen haben (siehe auch 10.9). Die Patienten müssen während der Teilnahme an der Studie auf Blut-, Samen- oder Spermaspenden verzichten.
6. Frauen dürfen nicht stillen.
7. ECOG-Leistungsstatus 0, 1 oder 2

E.4

Principal exclusion criteria

1. Active treatment in a clinical study of any investigational agent within 14 days prior day 0 or within 5 half-lives of the study treatment, whichever is greater.
2. Positive result for HIV.
3. Active COVID-19-infection or non-compliance with the prevailing hygiene measures regarding the COVID-19 pandemic
4. Prior allogeneic bone marrow transplantation or prior solid organ transplantation.
5. Patients who require vasopressors, and/or have NYHA class III or IV heart failure.
6. Uncontrolled hypertension or ventricular arrhythmias.
7. Previous or concurrent malignancies within the last 3 years of enrollment other than the disease for which checkpoint-inhibitor blockade was applied. Exceptions are adequately treated basal or squamous cell skin cancer, or any other cancer from which the subject has been disease-free for more than 3 years.
8. Any condition that would, in the investigator's judgment, interfere with full participation in the study, including administration of study drug and attending required study visits; pose a significant risk to the subject; or interfere with interpretation of study data
9. Known allergies, hypersensitivity, or intolerance of methoxypsoralen, excipients, or similar compounds, acid-citrate-dextrose or similar compounds
10. Aphakia
11. Sexually active men and female patients of child-bearing potential who are not willing to use highly effective methods of contraception during the trial and at least 5 months after the last ECP procedure (see also 10.9
12. Inability to tolerate extracorporeal volume loss
13. Previous splenectomy
14. Pregnancy and lactation

1. Aktive Behandlung in einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 14 Tagen vor Tag 0 oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten der Studienbehandlung, je nachdem, was größer ist.
2. Positives Ergebnis für HIV.
3. Aktive COVID-19-Infektion oder Nichteinhaltung der geltenden Hygienemaßnahmen bezüglich der COVID-19-Pandemie
4. Vorherige allogene Knochenmarktransplantation oder vorherige Transplantation eines festen Organs.
5. Patienten, die Vasopressoren benötigen und/oder eine Herzinsuffizienz der NYHA-Klasse III oder IV aufweisen.
6. Unkontrollierter Bluthochdruck oder ventrikuläre Herzrhythmusstörungen.
7. Vorangegangene oder gleichzeitige bösartige Erkrankungen innerhalb der letzten 3 Jahre vor der Aufnahme in die Studie, mit Ausnahme der Erkrankung, für die die Checkpoint-Inhibitor-Blockade angewendet wurde. Ausnahmen sind adäquat behandelter Basal- oder Plattenepithelkarzinom-Hautkrebs oder jede andere Krebserkrankung, von der der Proband seit mehr als 3 Jahren krankheitsfrei ist.
8. Jeder Zustand, der nach dem Urteil des Prüfers die vollständige Teilnahme an der Studie, einschließlich der Verabreichung des Studienmedikaments und der Teilnahme an den erforderlichen Studienbesuchen, beeinträchtigen würde, ein erhebliches Risiko für den Probanden darstellt oder die Auswertung der Studiendaten beeinträchtigt
9. Bekannte Allergien, Überempfindlichkeiten oder Unverträglichkeiten gegen Methoxypsoralen, Hilfsstoffe oder ähnliche Verbindungen, Säure-Citrat-Dextrose oder ähnliche Verbindungen
10. Aphakie
11. Sexuell aktive Männer und Weibliche Patienten im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, während der Studie und mindestens 5 Monate nach der ECP-Behandlung hochwirksame Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden (siehe auch 10.9).
12. Unfähigkeit, extrakorporalen Volumenverlust zu tolerieren
13. Vorherige Splenektomie
14. Schwangerschaft und Laktation

E.5 End points

E.5.1

Primary end point(s)

To evaluate the rate of treatment-related adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs) in patients treated with ECP for immune-checkpoint inhibitor-induced colitis, pneumonitis, hepatitis or dermatitis. A positive result from the study is defined as ≤50% of the patients developing a treatment-related SAE.

Bewertung der Rate behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerer unerwünschter Ereignisse (SAEs) bei Patienten, die mit ECP aufgrund einer durch Immun-Checkpoint-Inhibitoren induzierten Kolitis, Pneumonitis, Hepatitis oder Dermatitis behandelt wurden. Ein positives Ergebnis der Studie ist definiert, wenn ≤50 % der Patienten eine behandlungsbedingte SAE entwickeln.

E.5.1.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

Adverse events and serious adverse events will be registered and reported according to the guideline of ICH/GCP. Rates of adverse events and of serious adverse events will be calculated with corresponding 95% confidence intervals. efficacy analyses will be based on the full analysis set and will be considered as descriptive results.
Interim safety analysis: After the first 14 patients have completed study treatment or reached month 3 after treatment start (whichever occurs first).
A positive result from study is defined as ≤50% of the patients developing a treatment-related SAE

Unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse werden gemäß ICH/GCP registriert und gemeldet. Die Häufigkeiten von unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen werden mit entsprechenden 95-%-Konfidenzintervallen berechnet. Wirksamkeitsanalysen basieren auf dem Full Analysis Set und gelten als deskriptive Ergebnisse.
Zwischenanalyse zur Sicherheit: Nachdem 14 Patienten die Studienbehandlung abgeschlossen oder Monat 3 nach Behandlungsbeginn erreicht haben (je nachdem, was zuerst eintritt). Ein positives Ergebnis der Studie ist definiert, wenn ≤50 % der Patienten eine behandlungsbedingte SAE entwickeln.

E.5.2

Secondary end point(s)

Key secondary endpoints:
• To evaluate the investigator-assessed objective response rate (ORR) to treatment after 6 and 12 weeks of ECP therapy The response criteria for each organ are described in chapter 6.2.
• To assess time to response
• To assess the duration of investigator-assessed clinical response
• To assess overall survival (OS) at 1 year after end of ECP treatment
• To measure the time to complete discontinuation of other immunosuppressive therapy
• To assess changes in immune cell phenotype and metabolism during treatment
• To assess the relapse rates of irAEs upon discontinuation of ECP and rechallenge with an immune checkpoint inhibitor
• To assess the incidence of tumor progression or relapse

• Bewertung der vom Prüfarzt bewerteten objektiven Ansprechrate (ORR) auf die Behandlung nach 6 und 12 Wochen ECP-Therapie. Die Ansprechkriterien für jedes Organ sind in Kapitel 6.1 beschrieben.
• Beurteilung der Ansprechrate
• Beurteilung der Dauer des vom Prüfarzt beurteilten klinischen Ansprechens
• Gesamtüberleben (OS) 1 Jahr nach Ende der ECP-Behandlung
• Zeitraum bis zum vollständigen Absetzen einer anderen immunsuppressiven Therapie
• Beurteilung von Veränderungen des Phänotyps und des Metabolismus der Immunzellen während der Behandlung
• Bewertung der Rückfallquote von irAEs nach Absetzen von ECP und erneuter Exposition mit einem Immun-Checkpoint-Inhibitor
• Beurteilung der Häufigkeit von Tumorprogression oder -rezidiv

E.5.2.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

Secondary endpoints:
Descriptive analyses of the secondary endpoints will be performed. OS probabilities will be estimated and displayed using the Kaplan Meier method. The analysis of secondary time-to-event endpoints with competing risks will be performed by means of the Aalen Johanson estimator for the calculation of cumulative incidence rates. As this is a phase 1/2 trial without the intention of a confirmatory proof of efficacy, no formal sample size calculation is performed. The initial determination to include 14 evaluable patients is mainly based on feasibility considerations. It is expected that only few SAEs will occur. If the probability of any ECP-related SAE for a patient is 20% (p=0.2), the probability to observe at least one patient with a treatment-related SAE is 0.897.

Deskriptive Analysen der sekundären Endpunkte. OS-Wahrscheinlichkeiten werden mit Kaplan-Meier-Methode berechnet und angezeigt. Analyse sekundärer Time-to-Event-Endpunkte mit konkurrierenden Risiken wird mit dem Aalen-Johanson-Schätzer zur Berechnung der kumulativen Inzidenzraten durchgeführt. Da es eine Phase 1/2-Studie ohne Absicht eines bestätigenden Wirksamkeitsnachweises ist, keine formale Berechnung der Stichprobengröße. Die initiale Festlegung 14 auswertbare Patienten einzuschließen, basiert auf Machbarkeitsüberlegungen. Es wird erwartet, dass nur wenige SUE auftreten werden. Wenn die Wahrscheinlichkeit eines ECP-bedingten SUE für einen Patienten 20 % beträgt (p = 0,2), beträgt die Wahrscheinlichkeit, mind. einen Patienten mit einem behandlungsbedingten SUE zu beobachten, 0,897.

E.6 and E.7 Scope of the trial

E.6

Scope of the trial

E.6.1

Diagnosis

E.6.2

Prophylaxis

E.6.3

Therapy

Yes

E.6.4

Safety

Yes

E.6.5

Efficacy

Yes

E.6.6

Pharmacokinetic

E.6.7

Pharmacodynamic

E.6.8

Bioequivalence

E.6.9

Dose response

E.6.10

Pharmacogenetic

E.6.11

Pharmacogenomic

E.6.12

Pharmacoeconomic

E.6.13

Others

E.7

Trial type and phase

E.7.1

Human pharmacology (Phase I)

Yes

E.7.1.1

First administration to humans

E.7.1.2

Bioequivalence study

E.7.1.3

Other

Yes

E.7.1.3.1

Other trial type description

safety and efficacy

Sicherheit und Wirksamkeit

E.7.2

Therapeutic exploratory (Phase II)

Yes

E.7.3

Therapeutic confirmatory (Phase III)

E.7.4

Therapeutic use (Phase IV)

E.8 Design of the trial

E.8.1

Controlled

E.8.1.1

Randomised

E.8.1.2

Open

Yes

E.8.1.3

Single blind

E.8.1.4

Double blind

E.8.1.5

Parallel group

E.8.1.6

Cross over

E.8.1.7

Other

E.8.2

Comparator of controlled trial

E.8.2.1

Other medicinal product(s)

E.8.2.2

Placebo

E.8.2.3

Other

E.8.2.4

Number of treatment arms in the trial

E.8.3

The trial involves single site in the Member State concerned

E.8.4

The trial involves multiple sites in the Member State concerned

Yes

E.8.4.1

Number of sites anticipated in Member State concerned

E.8.5

The trial involves multiple Member States

E.8.6 Trial involving sites outside the EEA

E.8.6.1

Trial being conducted both within and outside the EEA

E.8.6.2

Trial being conducted completely outside of the EEA

E.8.7

Trial has a data monitoring committee

Yes

E.8.8

Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial

LSLV

E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial

E.8.9.1

In the Member State concerned years

E.8.9.1

In the Member State concerned months

E.8.9.1

In the Member State concerned days

F. Population of Trial Subjects

F.1 Age Range

F.1.1

Trial has subjects under 18

F.1.1.1

In Utero

F.1.1.2

Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks)

F.1.1.3

Newborns (0-27 days)

F.1.1.4

Infants and toddlers (28 days-23 months)

F.1.1.5

Children (2-11years)

F.1.1.6

Adolescents (12-17 years)

F.1.2

Adults (18-64 years)

Yes

F.1.2.1

Number of subjects for this age range:

F.1.3

Elderly (>=65 years)

Yes

F.1.3.1

Number of subjects for this age range:

F.2 Gender

F.2.1

Female

Yes

F.2.2

Male

Yes

F.3 Group of trial subjects

F.3.1

Healthy volunteers

F.3.2

Patients

Yes

F.3.3

Specific vulnerable populations

F.3.3.1

Women of childbearing potential not using contraception

F.3.3.2

Women of child-bearing potential using contraception

F.3.3.3

Pregnant women

F.3.3.4

Nursing women

F.3.3.5

Emergency situation

F.3.3.6

Subjects incapable of giving consent personally

Information not present in EudraCT

F.3.3.7

Others

F.4 Planned number of subjects to be included

F.4.1

In the member state

F.5

Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)

After end of the trial, the therapy of the given indications will be performed according to investigators choice.

Nach Abschluss der Studie wird die Therapie der angegebenen Indikationen nach Wahl des Prüfarztes durchgeführt.

G. Investigator Networks to be involved in the Trial

N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned

Competent Authority Decision

Authorised

Date of Competent Authority Decision

2022-04-28

Ethics Committee Opinion of the trial application

Favourable

Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion

Date of Ethics Committee Opinion

P. End of Trial
P.	End of Trial Status	Ongoing

Select Country:	Select Age Range:
Select Trial Status:	Select Trial Phase:
Select Gender:
Select Date Range: to
Select Rare Disease:
IMP with orphan designation in the indication
Orphan Designation Number:
Results Status:
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Austria
Belgium
Bulgaria
Croatia
Cyprus
Czechia
Denmark
Estonia
Finland
France
Germany
Greece
Hungary
Iceland
Ireland
Italy
Latvia
Liechtenstein
Lithuania
Luxembourg
Malta
Netherlands
Norway
Poland
Portugal
Romania
Slovakia
Slovenia
Spain
Sweden
United Kingdom
Outside EU/EEA

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