E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Male and female participants at least 18 years of age who are actively receiving treatment with pemigatinib under a parent protocol and receiving clinical benefit and who do not have access to pemigatinib outside of a clinical trial. |
Partecipanti di sesso maschile e femminile di almeno 18 anni di età che assumono attivamente un trattamento con pemigatinib nell'ambito di un protocollo originario, che ricevono un beneficio clinico e che non hanno accesso a pemigatinib al di fuori di una sperimentazione clinica. |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Male and female at least 18 years old who are receiving pemigatinib under a parent protocol and receiving clinical benefit and who do not have access to pemigatinib outside of a clinical trial. |
Maschi e femmine di almeno 18 anni che assumono attivamente pemigatinib nell'ambito di un altro protocollo, ricevono beneficio clinico e non hanno pemigatinib al di fuori di uno studio clinico. |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Cancer [C04] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 21.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10065147 |
E.1.2 | Term | Malignant solid tumor |
E.1.2 | System Organ Class | 100000004864 |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
To evaluate the long-term safety and tolerability of pemigatinib. |
Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di pemigatinib. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Currently enrolled and receiving treatment in an Incyte-sponsored clinical study (parent protocol) of pemigatinib as monotherapy or combination therapy.
2. Currently benefiting from and tolerating treatment with pemigatinib, as determined by the investigator.
3. Demonstrated compliance, as assessed by the investigator, with the parent protocol requirements.
4. Willingness and ability to comply with scheduled visits, treatment plans, and any other study procedures.
5. Currently have no evidence of progressive disease, as determined by the investigator, following treatment with pemigatinib as monotherapy or combination therapy.
6. Willingness to avoid pregnancy or fathering children based on the criteria below.
a. Male participants must agree to take appropriate precautions to avoid fathering children (with at least 99% certainty) from signing of the ICF through 90 days after the last dose of pemigatinib and 6 months after the last dose of gemcitabine and/or cisplatin and must refrain from donating sperm during this period. Permitted methods that are at least 99% effective in preventing pregnancy should be communicated to the participants and their understanding confirmed. NOTE: Men being treated with gemcitabine must be advised to seek further advice regarding cryoconservation of sperm before treatment because of the possibility of infertility due to therapy with gemcitabine.
b. Women of nonchildbearing potential (ie, surgically sterile with a hysterectomy and/or bilateral oophorectomy OR = 12 months of amenorrhea) are eligible.
c. Women of childbearing potential must have a negative serum pregnancy test at signing of the ICF and before the first dose on Day 1 and must agree to take appropriate precautions to avoid pregnancy (with at least 99% certainty) from signing of the ICF through safety follow-up (30-35 days after the last dose of pemigatinib) and through 6 months after the last dose of gemcitabine and/or cisplatin. Permitted methods that are at least 99% effective in preventing pregnancy should be communicated to the participants and their understanding confirmed.
7. Written informed consent obtained prior to enrolling in the rollover study. If consent cannot be expressed in writing, it must be formally documented and witnessed, ideally via an independent trusted witness. |
1.Attualmente arruolato e in trattamento in uno studio clinico sponsorizzato da Incyte (protocollo originario) di pemigatinib come monoterapia o terapia di combinazione. 2. Attualmente beneficia e tollera il trattamento con pemigatinib, come determinato dallo sperimentatore. 3. Dimostrata compliance valutata dallo sperimentatore secondo i requisiti del protocollo originario. 4. Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, i piani di trattamento e qualsiasi altra procedura di studio. 5. Attualmente non vi sono evidenze di progessione di malattia, secondo valutazione dello sperimentatore, a seguito del trattamento con pemigatinib in monoterapia o terapia di associazione. 6. Disponibilità a evitare la gravidanza o la procreazione in base ai criteri seguenti: a. I partecipanti di sesso maschile devono accettare di prendere le precauzioni appropriate per evitare di concepire figli (con almeno il 99% di certezza) dalla firma dell'ICF fino a 90 giorni dopo l'ultima dose di pemigatinib e 6 mesi dopo l'ultima dose di gemcitabina e/o cisplatino e devono astenersi dalla donazione di sperma durante questo periodo. I metodi consentiti che sono efficaci almeno al 99% nel prevenire la gravidanza dovrebbero essere comunicati ai partecipanti e la loro comprensione confermata. NOTA: gli uomini in trattamento con gemcitabina devono essere avvisati di chiedere ulteriori consigli sulla crioconservazione dello sperma prima del trattamento a causa della possibilità di infertilità dovuta alla terapia con gemcitabina. b. Sono eleggibili le donne in età non fertile (ossia, chirurgicamente sterili con isterectomia e/o ovariectomia bilaterale OR = 12 mesi di amenorrea). c. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sierico negativo alla firma dell'ICF e prima della prima dose il giorno 1 e devono accettare di prendere le precauzioni appropriate per evitare la gravidanza (con almeno il 99% di certezza) dalla firma dell'ICF fino al Follow-up di sicurezza (30-35 giorni dopo l'ultima dose di pemigatinib) e fino a 6 mesi dopo l'ultima dose di gemcitabina e/o cisplatino. I metodi consentiti che sono efficaci almeno al 99% nel prevenire la gravidanza dovrebbero essere comunicati ai partecipanti e la loro comprensione confermata. 7. Consenso informato scritto ottenuto prima dell’inserimento nello studio di rollover. Se il consenso non può essere espresso per iscritto, deve essere formalmente documentato e testimoniato, idealmente tramite un testimone indipendente. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Able to access pemigatinib commercially or outside of a clinical trial.
2. Permanently discontinued from the parent protocol for any reason.
3. No longer meet the inclusion/exclusion criteria from the parent protocol if still receiving treatment.
4. Women who are pregnant or breastfeeding or participants expecting to conceive or father children within the projected duration of the study, starting with Day 1 of the rollover study visit through completion of safety follow-up or through 90 days from the date of last dose of study treatment. |
1. In grado di accedere a pemigatinib a livello commerciale o al di fuori di una sperimentazione clinica. 2. Permanentemente discontinuato dal protocollo originario per qualsiasi motivo. 3. Non soddisfa più i criteri di inclusione/esclusione del protocollo originario se è ancora in trattamento. 4. Donne in gravidanza o allattamento o partecipanti in attesa di concepire o generare figli entro la durata prevista dello studio, a partire dal giorno 1 della visita dello studio di rollover fino al completamento del follow-up di sicurezza o fino a 90 giorni dalla data dell'ultima dose del trattamento di studio. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Frequency and nature of AEs and SAEs as assessed by CTCAE v5.0. |
Frequenza e natura di AE e SAE valutate da CTCAE v5.0. |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
The schedule for assessments will be performed according to the schedule of activities reported in the protocol.
Participants should undergo disease assessments according to the institution's standard of care.
Adverse events will be monitored from the time the participant signs the ICF until at least 30 days after the last dose of study treatment. |
La tempistica delle valutazioni sarà effettuata secondo la tempistica delle attività riportata nel protocollo. I partecipanti devono sottoporsi a valutazioni della malattia secondo lo standard di cura dell'istituto. Gli eventi avversi saranno monitorati dal momento in cui il partecipante firma l'ICF fino ad almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio. |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 3 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 6 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Japan |
United States |
Denmark |
France |
Italy |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |