Flag of the European Union EU Clinical Trials Register Help

Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that are conducted in the European Union (EU) and the European Economic Area (EEA);
  • clinical trials conducted outside the EU / EEA that are linked to European paediatric-medicine development.
  • Learn   more about the EU Clinical Trials Register   including the source of the information and the legal basis.


    The EU Clinical Trials Register currently displays   43206   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7151   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.
    The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).


    Phase 1 trials conducted solely in adults and that are not part of an agreed PIP are not public in the EU CTR (refer to European Guidance 2008/C 168/02   Art. 3 par. 2 and   Commission Guideline 2012/C 302/03,   Art. 5) .

    Clinical Trials marked as "Trial now transitioned" were transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 and can be further followed in the Clinical Trial Information System  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
    How to search [pdf]
    Search Tips: Under advanced search you can use filters for Country, Age Group, Gender, Trial Phase, Trial Status, Date Range, Rare Diseases and Orphan Designation. For these items you should use the filters and not add them to your search terms in the text field.
    Advanced Search: Search tools
     

    < Back to search results

    Print Download

    Summary
    EudraCT Number:2021-003302-50
    Sponsor's Protocol Code Number:ARGX-117-2002
    National Competent Authority:Netherlands - Competent Authority
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Ongoing
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2021-12-27
    Trial results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedNetherlands - Competent Authority
    A.2EudraCT number2021-003302-50
    A.3Full title of the trial
    A Phase 2, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Parallel-Group, Multicenter Trial to Evaluate the Safety and Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of 2 Dose Regimens of ARGX-117 in Adults With Multifocal Motor Neuropathy
    Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek in meerdere centra met parallelle groepen om de veiligheid en verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit van 2 dosisregimes van ARGX-117 bij volwassenen met multifocale motorische neuropathie te beoordelen
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    A study for adult patients with Multifocal Motor Neuropathy comparing 2 doses of ARGX-117
    Een studie voor volwassen patiënten met multifocale motorische neuropathie waarin 2 doses ARGX-117 worden vergeleken
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    ARDA
    ARDA
    A.4.1Sponsor's protocol code numberARGX-117-2002
    A.5.2US NCT (ClinicalTrials.gov registry) numberNCT05225675
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of Sponsorargenx BV
    B.1.3.4CountryBelgium
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportargenx BV
    B.4.2CountryBelgium
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationargenx BV
    B.5.2Functional name of contact pointRegulatory
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street AddressIndustriepark Zwijnaarde 7
    B.5.3.2Town/ cityZwijnaarde (Ghent)
    B.5.3.3Post codeB-9052
    B.5.3.4CountryBelgium
    B.5.4Telephone number003293103400
    B.5.6E-mailregulatory@argenx.com
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameARGX-117 IV
    D.3.2Product code ARGX-117 IV
    D.3.4Pharmaceutical form Concentrate for solution for infusion
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPIntravenous use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNnot defined
    D.3.9.3Other descriptive nameARGX-117
    D.3.9.4EV Substance CodeSUB206651
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg/ml milligram(s)/millilitre
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number120
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    D.8 Placebo: 1
    D.8.1Is a Placebo used in this Trial?Yes
    D.8.3Pharmaceutical form of the placeboConcentrate for solution for infusion
    D.8.4Route of administration of the placeboIntravenous use
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Multifocal Motor Neuropathy
    Multifocale motorische neuropathie
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    Multifocal Motor Neuropathy in patients who have progressive muscle weakness
    Multifocale motorische neuropathie bij patiënten met progressieve spierzwakte
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10]
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 21.1
    E.1.2Level PT
    E.1.2Classification code 10065579
    E.1.2Term Multifocal motor neuropathy
    E.1.2System Organ Class 10029205 - Nervous system disorders
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    To evaluate the safety and tolerability of ARGX-117 compared to placebo in adult participants previously stabilized with IVIg
    Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van ARGX-117 in vergelijking met placebo bij volwassen deelnemers die eerder gestabiliseerd zijn met IVIg
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    - To evaluate the efficacy of ARGX-117 compared to placebo on muscle strength and/or motor function in adult participants previously stabilized with IVIg
    - To evaluate the efficacy of ARGX-117 on functional ability, arm and hand function, quality of life, and fatigue in adult participants with MMN
    - To evaluate the effect of ARGX-117 on health-related productivity and work productivity
    - To evaluate medication treatment satisfaction
    - To assess the PK, PD, and immunogenicity of ARGX-117
    - Het beoordelen van de werkzaamheid van ARGX-117 in vergelijking met placebo op spierkracht en/of motorische functie bij volwassen deelnemers die eerder gestabiliseerd zijn met IVIg
    - Het beoordelen van de werkzaamheid van ARGX-117 op functioneel vermogen, arm- en handfunctie, kwaliteit van leven en vermoeidheid bij volwassen deelnemers met MMN
    - Het beoordelen van het effect van ARGX-117 op gezondheidsgerelateerde productiviteit en werkproductiviteit
    - Het beoordelen van de tevredenheid over de medicatiebehandeling
    - Het beoordelen van de PK, PD en immunogeniciteit van ARGX-117
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    1. Capable of giving signed informed consent which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol (including consent for the use and disclosure of research related health information). Participants must be able to read and write and be willing and able to comply with the trial protocol procedures (including attending the required trial visits)
    2. Male/female at least 18 years of age at the time the ICF is signed
    3. Probable or definite MMN according to the EFNS/PNS 2010 guidelines at screening confirmed by the MCC
    4. Receiving a stable IVIg regimen before screening and both of the following:
    a) IVIg treatment interval of 2 to 5 weeks
    b) IVIg dose of 0.4 to 2.0 g per kg body weight and infusion
    5. IVIg treatment dependency confirmation by the MCC at screening or at IMV1, based on 1 of the following:
    a) Recently initiated IVIg treatment (less than 3 months):
    - Clinical improvement following IVIg initiation documented in the participant’s medical record
    b) Maintenance therapy with IVIg (longer than 3 months), based on 1 of the following:
    - Clinical deterioration following IVIg withdrawal, IVIg dose reduction, or IVIg delayed administration within 12 months prior to screening (documented in the participant’s medical record)
    - Clinical deterioration following IVIg delayed administration during the IVDP
    6. Immunization with the first meningococcal vaccine and pneumococcal vaccine, and the single Haemophilus influenza type B vaccine must be performed at least 14 days before IMP administration at V1 according to local country-specific immunization schedules. A documented history of vaccination against Neisseria meningitides, Haemophilus influenza type B, and streptococcus pneumonia will be permitted
    7. Contraceptive use by men and women should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies
    a) Male participants must agree to not donate sperm from the time the ICF is signed until 12 months after the last IMP administration
    b) Women of childbearing potential (WOCBP) must have a negative serum pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test at baseline before IMP can be administered
    1. Moet in staat zijn om het toestemmingsformulier te ondertekenen zoals beschreven in bijlage 1, paragraaf 10.1.3., inclusief naleving van de vereisten en beperkingen die vermeld staan in het informatie- en toestemmingsformulier en in dit protocol (inclusief toestemming voor het gebruik en de openbaarmaking van onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie). Deelnemers moeten kunnen lezen en schrijven en bereid en in staat zijn om te voldoen aan de procedures van het onderzoeksprotocol (inclusief het bijwonen van de vereiste onderzoeksbezoeken).
    2. Man/vrouw ten minste 18 jaar oud op het moment dat het toestemmingsformulier wordt ondertekend
    3. Waarschijnlijke of duidelijke MMN volgens de EFNS/PNS 2010 richtlijnen (bijlage 8: paragraaf 10.8) bij screening bevestigd door de MCC
    4. Ontvangst van een stabiel IVIg-regime vóór de screening en beide van de volgende:
    a. Behandelingsinterval van 2 tot 5 weken met IVIg
    b. IVIg dosis van 0,4 tot 2,0 gram per kg lichaamsgewicht en infusie
    5. Bevestiging van IVIg-behandelingsafhankelijkheid door de MCC bij screening of bij IMV1, op basis van 1 van de volgende:
    a. Recent gestarte IVIg-behandeling (minder dan 3 maanden):
    - Klinische verbetering ter ondersteuning van IVIg-initiatie gedocumenteerd in het medisch dossier van de deelnemer
    b. Onderhoudsbehandeling met IVIg (langer dan 3 maanden), op basis van 1 van de volgende:
    - Klinische verslechtering na terugtrekking van IVIg, dosisverlaging van IVIg of vertraagde toediening van IVIg binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening (gedocumenteerd in het medisch dossier van de deelnemer)
    - Klinische verslechtering na vertraagde toediening van IVIg tijdens de IVDP
    6. Inenting met het eerste meningokokkenvaccin en pneumokokkenvaccin, en het enkelvoudige Haemophilus influenza type B-vaccin moeten ten minste 14 dagen vóór toediening van het onderzoeksmiddel bij B1 worden uitgevoerd volgens de lokale landspecifieke vaccinatieschema's. Een gedocumenteerde voorgeschiedenis van vaccinatie tegen Neisseria meningitides, Haemophilus influenza type B en pneumokokken is toegestaan.
    7. Het gebruik van anticonceptiemiddelen door mannen en vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot de anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken
    a. Mannelijke deelnemers moeten ermee instemmen om geen sperma te doneren vanaf het moment dat het toestemmingsformulier is ondertekend tot 12 maanden na de laatste toediening van het onderzoeksmiddel
    b. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) (gedefinieerd in bijlage 4, paragraaf 10.4.1.1) moeten een negatieve zwangerschapstest op serum hebben bij de screening en een negatieve zwangerschapstest op urine bij de baseline voordat het onderzoeksmiddel kan worden toegediend


    E.4Principal exclusion criteria
    1. Any coexisting condition which may interfere with the outcome assessments (eg, diabetic neuropathy, CIDP, inflammatory arthritis, or osteoarthritis affecting the hand)
    2. Clinical signs or symptoms suggestive for neuropathies other than MMN such as motor neuron disease (eg, bulbar signs or brisk reflexes) or other inflammatory neuropathies (eg, sensory neuropathy)
    3. Severe psychiatric disorder (such as severe depression, psychosis, bipolar disorder), history of suicide attempt, or current suicidal ideation that in the opinion of the investigator could create undue risk to the participant or could affect adherence with the trial protocol. Note: At screening, suicidality will be assessed using the Columbia-suicide severity rating scale (C-SSRS); participants with a high suicide risk will be excluded from the trial (ie, participants will be excluded with a positive answer to questions #4 and/or #5 of the suicidal ideation subscale [over the past 3 months]; and/or any positive answer to the suicidal behavior subscale [over the past year]). Any positive answer to the these questions under “Lifetime/time he/she felt most suicidal” should be carefully evaluated for any current risk of suicide by the investigator prior to trial entry.
    4. Clinically significant uncontrolled active or chronic bacterial, viral, or fungal infection during the screening and/or IVMP.
    5. Any other known autoimmune disease that, in the opinion of the investigator, would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of MMN or put the participant at undue risk (eg, SLE).
    6. History of malignancy unless resolved by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years before the first administration of the IMP. Participants with the following carcinomas will be eligible:
    a. Adequately treated basal cell or squamous cell skin cancer
    b. Carcinoma in situ of the cervix
    c. Carcinoma in situ of the breast
    or
    d. Incidental histological finding of prostate cancer (TNM stage T1a or T1b)
    7. Clinical evidence of other significant serious diseases, have had a recent major surgery, (including splenectomy at any time), or who have any other condition in the opinion of the investigator, that could confound the results of the trial or put the participant at undue risk
    8. Prior/concomitant therapy
    a. Cyclophosphamide and/or rituximab and/or eculizumab and/or mycophenolate mofetil within 3 months prior to screening
    b. Use of an investigational product within 3 months or 5 half-lives (whichever is longer) before the first dose of the IMP.
    9. Positive serum test at screening for an active viral infection with any of the following conditions:
    a. Hepatitis B virus (HBV) that is indicative of an acute or chronic infection (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
    b. Hepatitis C virus (HCV) based on HCV antibody assay
    c. HIV based on test results that are associated with an AIDS-defining condition or a CD4 count <200 cells/mm3
    10. Current or history of (ie, within 12 months of screening) alcohol, drug, or medication abuse
    11. Known hypersensitivity reaction to 1 of the components of the IMP or any of its excipients
    12. Female participants with a positive serum or urine pregnancy test, lactating females, and those who intend to become pregnant during the trial or within 12 months after last dose of the IMP
    13. ALT or AST ≥2 × upper limit of normal and total bilirubin ≥1.5 × upper limit of normal of the central laboratory reference range, or any other clinically significant laboratory abnormality. These tests will be performed by the central laboratory
    14. An estimated glomerular filtration rate of ≤60 mL/min/1.73m2 calculated by the central laboratory using the 4-variable Modification of Diet in the Renal-Disease equation
    1. Elke gelijktijdige aandoening die de resultaatbeoordelingen kan verstoren (bijv. diabetische neuropathie, CIDP, inflammatoire artritis of osteoartritis die de hand beïnvloedt)
    2. Klinische tekenen of symptomen die wijzen op andere neuropathieën dan MMN, zoals motorneuronziekte (bijv. bulbaire tekenen of bruuske reflexen) of andere inflammatoire neuropathieën (bijv. sensorische neuropathie)
    3. Ernstige psychische stoornissen (zoals ernstige depressie, psychose, bipolaire stoornis), voorgeschiedenis van zelfmoordpogingen of huidige suïcidale ideatie die naar de mening van de onderzoeker een risico kunnen vormen voor de deelnemer of invloed hebben op de naleving van het onderzoeksprotocol. Zie paragraaf 8.2.6.
    Let op: Bij de screening wordt suïcidaliteit beoordeeld aan de hand van de Columbia beoordelingsschaal van ernst van suïcidaliteit (Columbia-suicide severity rating scale, C SSRS) (zie paragraaf 8.2.6.1); deelnemers met een hoog risico op zelfmoord worden van het onderzoek uitgesloten (d.w.z. deelnemers met een positief antwoord op vraag 4 of 5 van de subschaal over suïcidale ideatie [over de afgelopen 3 maanden]; en/of een positief antwoord op de subschaal over suïcidaal gedrag [over het afgelopen jaar] worden uitgesloten). Een positief antwoord op deze vragen onder “Moment in het leven/moment waarop hij/zij zich het meest suïcidaal voelde”, moet door de onderzoeker voorafgaand aan het onderzoek zorgvuldig worden beoordeeld op huidig risico op zelfmoord.
    4. Klinisch significante ongecontroleerde actieve of chronische bacteriële, virale of schimmelinfectie tijdens de screening en/of IVMP.
    5. Andere bekende auto-immuunziekte die, naar mening van de onderzoeker, een nauwkeurige beoordeling van de klinische symptomen van MMN zou belemmeren of de deelnemer zou blootstellen aan een onnodig risico (bijv. SLE).
    6. Voorgeschiedenis van maligniteit, tenzij als genezen beschouwd door voldoende behandeling zonder bewijs van terugval gedurende ≥ 3 jaar voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksmiddel. Deelnemers met de volgende carcinomen komen in aanmerking:
    a. voldoende behandelde basaalcel- of plaveiselcelhuidkanker,
    b. carcinoma in situ van de cervix,
    c. carcinoma in situ van de borst, of
    d. incidentele histologische vondst van prostaatkanker (TNM-classificatie van kwaadaardige tumoren stadium T1a of T1b).
    7. Klinisch bewijs van andere ernstige ziekten, of de deelnemer heeft recent een zware operatie ondergaan, (inclusief splenectomie op elk moment), of heeft een andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verstoren of de deelnemer zou blootstellen aan een onnodig risico
    8. Eerdere/gelijktijdige behandeling
    a. Cyclofosfamide en/of rituximab en/of eculizumab en/of mycofenolaatmofetil binnen 3 maanden voorafgaand aan screening
    b. Gebruik van een onderzoeksmiddel binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksmiddel
    9. Positieve serumtest bij screening voor een actieve virale infectie met een van de volgende aandoeningen:
    a. Hepatitis B-virus (HBV) dat wijst op een acute of chronische infectie (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
    b. Hepatitis C-virus (HCV) op basis van HCV-antilichaambepaling
    c. Hiv op basis van testresultaten die verband houden met een AIDS-definiërende aandoening of een CD4-telling < 200 cellen/mm3
    10. Huidige of eerdere voorgeschiedenis (d.w.z. binnen 12 maanden vóór de screening) van alcohol-, drugs- of medicatiemisbruik
    11. Bekende overgevoeligheidsreactie op 1 van de bestanddelen van het onderzoeksmiddel of een van de hulpstoffen ervan
    12. Vrouwelijke deelnemers met een positieve zwangerschapstest op serum of urine, vrouwen die borstvoeding geven en diegenen die van plan zijn om zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 12 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksmiddel
    13. ALT of AST ≥2 × bovengrens van normaal en totale bilirubine ≥1,5 × bovengrens van de normale lab waardes het centrale laboratorium, of een andere klinisch significante laboratoriumafwijking. Deze tests worden uitgevoerd door het centraal laboratorium
    14. De geschatte glomerulaire filtratiesnelheid van ≤60 ml/min/1,73m2 berekend door het centrale laboratorium met behulp van de 4-variabele MDRD-vergelijking

    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Safety outcomes based on adverse event (AE) monitoring and other safety assessments
    Veiligheidsresultaten op basis van het toezicht op bijwerkingen (AE's) en andere veiligheidsbeoordelingen
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    Days 1, 4, 8, 15, 22, 29, 43, 57, 71, 78, 85, 99, 102 and 113 + continuous monitoring (CM)
    Dag 1, 4, 8, 15, 22, 29, 43, 57, 71, 78, 85, 99, 102 en 113 + continue bewaking (CM)
    E.5.2Secondary end point(s)
    A. Time to the first retreatment with IVIg since the final IVIg treatment of the IVIg monitoring period
    B. Difference between the time to the first retreatment with IVIg (cycle) and the second time to retreatment with IVIg
    C. AUC of the change from baseline in mMRC-10 sum score
    D. Change from baseline in the 2 most important muscle groups as assessed by the mMRC-14 sum score
    E. Value and change from baseline in the mMRC-14 sum score
    F. Proportion of participants showing a deterioration of 1 or more points in at least 2 muscle groups as assessed by the mMRC-14 sum score
    G. Proportion of participants with no deterioration in 2 or more muscle groups as assessed by mMRC-14 sum score
    H. AUC of the change from baseline in GS
    I. Proportion of participants with a GS decrease of 8 kilopascal (kPa) or more over 3 consecutive days
    J. Values, change, and percent change from baseline in GS
    K. Values and change from baseline in the Rasch-built overall disability scale for MMN (MMN‐RODS©)
    L. Values and change from baseline in upper extremity (arm and hand) function (9-Hole Peg Test [9-HPT], or timed Peg Board Test)
    M. Values and change from baseline in quality of life using the Euro-Quality of Life 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) scale
    N. Values and change from baseline in the chronic acquired polyneuropathy patient-reported index (CAP-PRI)
    O. Values and change from baseline in the Patient Global Impression Change (PGIC) scale
    P. Values and change from baseline in the 9-item Fatigue Severity Scale (FSS)
    Q. Values and change from baseline in the Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ)
    R. Values and change from baseline in the Treatment Satisfaction 14-I tem Questionnaire for Medication (TSQM)
    S. Serum concentrations and PK parameters for ARGX-117
    T. Values and change from baseline in free C2, total C2, functional complement activity (CH50)
    U. Serum titer levels of binding antibodies (BAbs) against ARGX-117
    A. Tijd tot de eerste herbehandeling met IVIga sinds de laatste IVIg-behandeling van de IVIg-controleperiode
    B. Verschil tussen de tijd tot de eerste herbehandeling met IVIg (cyclus) en de tijd tot de tweede herbehandeling met IVIg
    C. Gebied onder de curve (AUC) van de verandering ten opzichte van de baseline in de mMRC-10 somscore
    D. Verandering ten opzichte van de baseline in de 2 belangrijkste spiergroepen zoals beoordeeld aan de hand van de mMRC-14 somscore
    E. Waarde en verandering ten opzichte van de baseline in de mMRC-14 somscore
    F. Percentage deelnemers dat een verslechtering van 1 of meer punten vertoont in ten minste 2 spiergroepen, zoals beoordeeld aan de hand van de mMRC-14 somscore
    G. Percentage deelnemers zonder verslechtering in 2 of meer spiergroepen zoals beoordeeld aan de hand van de mMRC-14 somscore
    H. AUC van de verandering ten opzichte van de baseline in GS
    I. Percentage deelnemers met een GS-daling van 8 kilopascal (kPa) of meer gedurende 3 opeenvolgende dagen
    J. Waarden, verandering en procentuele verandering ten opzichte van de baseline in GS
    K. Waarden en verandering ten opzichte van de baseline in de door Rasch gebouwde algemene invaliditeitsschaal voor MMN (MMN‐RODS©)
    L. Waarden en verandering ten opzichte van de baseline in functie van de bovenste ledematen (arm en hand) (9-Hole Peg Test [9-HPT], of getimede Peg Board Test)
    M. Waarden en verandering ten opzichte van de baseline in kwaliteit van leven met behulp van de schaal Euro-kwaliteit van leven met 5 dimensies 5 niveaus (Euro-Quality of Life 5 Dimensions 5 Levels, EQ-5D-5L)
    N. Waarden en verandering ten opzichte van de baseline in de door de patiënt gemelde chronische verworven polyneuropathie-index (CAP-PRI)
    O. Waarden en verandering ten opzichte van de baseline op de schaal voor algemene indruk van de patiënt (Patient Global Impression Change, PGIC)
    P. Waarden en verandering ten opzichte van de baseline op de schaal voor de ernst van vermoeidheid met 9 items (Fatigue Severity Scale, FSS)
    Q. Waarden en verandering ten opzichte van de baseline in de gezondheidsgerelateerde productiviteitsvragenlijst (Health-Related Productivity Questionnaire, HRPQ)
    R. Waarden en verandering ten opzichte van de baseline in de vragenlijst voor behandelingstevredenheid voor medicatie met 14 items (Treatment Satisfaction 14-Item Questionnaire for Medication, TSQM)
    S. Serumconcentraties en PK-parameters voor ARGX-117
    T. Waarden en verandering ten opzichte van de baseline in vrij C2, totaal C2, functionele complementactiviteit (CH50)
    U. Serumtiterniveaus van bindende antilichamen (BAb’s) tegen ARGX-117





    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    A & S: Days 1, 4, 8, 15, 22, 29, 43, 57, 71, 78, 85, 99, 102 and 113
    B: Days 4, 8, 15, 22, 29, 43, 57, 71, 78, 85, 99, 102 and 113
    C, D, E, F, G, K and L: Days 1, 8, 15, 22, 29, 43, 57, 71, 85, 99 and 113
    H, I & J: Days 1, 4, 8, 15, 22, 29, 43, 57, 71, 78, 85, 99, 102 and 113 +
    cm
    M, N & Q: Days 1, 15, 29, 57, 85 and 113
    O, P and R: Days 1, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 99 and 113
    T: Days 1, 8, 15, 22, 29, 43, 57, 85 and 113
    U: Days 1 and 113
    A & S: Dag 1, 4, 8, 15, 22, 29, 43, 57, 71, 78, 85, 99, 102 en 113
    B: Dag 4, 8, 15, 22, 29, 43, 57, 71, 78, 85, 99, 102 en 113
    C, D, E, F, G, K en L: Days 1, 8, 15, 22, 29, 43, 57, 71, 85, 99 en 113
    H, I & J: Days 1, 4, 8, 15, 22, 29, 43, 57, 71, 78, 85, 99, 102 en 113 +
    cm
    M, N & Q: Days 1, 15, 29, 57, 85 en 113
    O, P and R: Days 1, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 99 en 113
    T: Days 1, 8, 15, 22, 29, 43, 57, 85 en 113
    U: Dag 1 en 113
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy No
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic Yes
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic Yes
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others Yes
    E.6.13.1Other scope of the trial description
    Immunogenicity, Quality of Life
    Immunogeniciteit, Kwaliteit van Leven
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) No
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised Yes
    E.8.1.2Open No
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind Yes
    E.8.1.5Parallel group Yes
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo Yes
    E.8.2.3Other No
    E.8.2.4Number of treatment arms in the trial2
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned2
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA23
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    Austria
    Belgium
    Canada
    Denmark
    France
    Germany
    Italy
    Netherlands
    Poland
    Spain
    United Kingdom
    United States
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    LVLS
    Laatste Visite Laatste Patient
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years2
    E.8.9.1In the Member State concerned months2
    E.8.9.1In the Member State concerned days0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years2
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months2
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial days0
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 No
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) No
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) No
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.2.1Number of subjects for this age range: 36
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.1.3.1Number of subjects for this age range: 12
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state4
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 32
    F.4.2.2In the whole clinical trial 48
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    After completing the double-blinded treatment period, participants who meet the inclusion and exclusion criteria of may enroll in a longterm extension study ARGX-117-2003, and receive ARGX-117.
    Na voltooiing van de dubbelblinde behandelperiode kunnen deelnemers die voldoen aan de in- en exclusiecriteria van ARGX-117-2003 deelnemen aan een langdurig verlengingsonderzoek van ARGX-117-2003 en ARGX-117.
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2021-12-27
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2022-02-14
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusOngoing
    For support, visit the EMA Service Desk , log in using your EMA account and open a ticket specifying "EU CTR" in your request.
    If you do not have an account, please visit the EMA Account management page page click on "Create an EMA account" and follow the instructions.
    The status of studies in GB is no longer updated from 1.1.2021
    For the UK, as from 1.1.2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI
    EU Clinical Trials Register Service Desk: https://servicedesk.ema.europa.eu
    European Medicines Agency © 1995-2023 | Domenico Scarlattilaan 6, 1083 HS Amsterdam, The Netherlands
    Legal notice
    EMA HMA