Flag of the European Union EU Clinical Trials Register Help

Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

    • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).

    The EU Clinical Trials Register currently displays   43881   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7295   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
    How to search [pdf]
    Search Tips: Under advanced search you can use filters for Country, Age Group, Gender, Trial Phase, Trial Status, Date Range, Rare Diseases and Orphan Designation. For these items you should use the filters and not add them to your search terms in the text field.
    Advanced Search: Search tools
     

    < Back to search results

    Print Download

    Summary
    EudraCT Number:2021-003471-34
    Sponsor's Protocol Code Number:REN001-202
    National Competent Authority:Hungary - National Institute of Pharmacy
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Prematurely Ended
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2021-12-23
    Trial results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedHungary - National Institute of Pharmacy
    A.2EudraCT number2021-003471-34
    A.3Full title of the trial
    AN OPEN-LABEL, MULTI-CENTRE STUDY TO EVALUATE THE LONG-TERM SAFETY AND TOLERABILITY OF REN001 IN SUBJECTS WITH PRIMARY MITOCHONDRIAL MYOPATHY (PMM)
    NYÍLT JELÖLÉSŰ, MULTICENTRIKUS VIZSGÁLAT A REN001 HOSSZÚ TÁVÚ BIZTONSÁGOSSÁGÁNAK ÉS TOLERÁLHATÓSÁGÁNAK ÉRTÉKELÉSÉRE ELSŐDLEGES MITOKONDRIÁLIS MIOPÁTIÁBAN (PMM) SZENVEDŐ BETEGEKNÉL
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    An unblinded , multi-centre study to determine the long term safety and tolerability of the study drug REN001 in Primary Mitochondrial Myopathy (PMM) subjects.
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    Open label study of REN001 in PMM subjects
    A.4.1Sponsor's protocol code numberREN001-202
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorReneo Pharma Ltd.
    B.1.3.4CountryUnited Kingdom
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportReneo Pharma Ltd
    B.4.2CountryUnited Kingdom
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationReneo Pharma Ltd
    B.5.2Functional name of contact pointLynn Purkins
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street AddressInnovation House, Discovery Park, Ramsgate Road
    B.5.3.2Town/ citySandwich, Kent
    B.5.3.3Post codeCT13 9FF
    B.5.3.4CountryUnited Kingdom
    B.5.4Telephone number+441304809360
    B.5.5Fax number+441304 809360
    B.5.6E-maillpurkins@reneopharma.com
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEU/3/20/2311
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameREN001
    D.3.4Pharmaceutical form Capsule, hard
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNREN001
    D.3.9.2Current sponsor codeREN001
    D.3.9.3Other descriptive nameSodium (4-{(E)-3-(4-fluorophenyl)-3-[4-(3-morpholin-4-yl-prop1ynyl)phenyl]allyloxy}-2-methylphenoxy)
    D.3.9.4EV Substance CodeAS1
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg milligram(s)
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number50
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Primary Mitochondrial Myopathy
    Elsődleges Mitokondriális Miopátia
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    Group of disorders associated with changes in genetic material found within the DNA of mitochondria (mtDNA) or in genes outside the mitochondria (nuclear DNA), mainly affecting the skeletal muscle
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities [C16]
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 20.0
    E.1.2Level PT
    E.1.2Classification code 10027710
    E.1.2Term Mitochondrial myopathy
    E.1.2System Organ Class 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    To evaluate long-term safety and tolerability of REN001 in subjects with PMM.
    A REN001 hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése PMM-ben szenvedő betegeknél.
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    To assess patients with PMM who are receiving long-term treatment with REN001 in terms of PMM associated symptoms, exercise endurance, quality of life (QoL) and work productivity.
    A hosszú távú REN001-kezelésben részesülő PMM-ben szenvedő betegek vizsgálata a PMM-mel összefüggő tünetek, a fájdalom súlyossága és zavaró hatása, a testmozgás közbeni állóképesség, az életminőség (quality of life, QoL) a betegnek az izomzatban és kimerültségben mutatkozó változásról alkotott összbenyomása (Patient Global Impression of Change, PGIC) és a munkaképesség tekintetében.
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    1. Completed treatment in the parent (STRIDE) study or was participating in Study REN001-101 when the study was stopped due to the COVID-19 pandemic, and in the opinion of the Investigator and the Sponsor have been compliant with the study requirements.
    2. Have PMM which continues to be primarily characterized by exercise intolerance or active muscle pain.
    3. Willing and able to swallow gelatin capsules.
    4. Concomitant medications (including supplements) intended for the treatment of PMM or other co-morbidities likely to remain stable throughout participation in the study where clinically possible.
    5. Signed and dated informed consent document indicating that the subject has been informed of all pertinent aspects of the study.
    6. Females should be either of non-child-bearing potential or must agree to use highly effective methods of contraception from baseline through to approximately 30 days after last dose of study drug. Males with partners who are WOCBP must also use contraception from baseline through to 14 weeks after last dose of study drug.
    1. Végigment a STRIDE vizsgálatban folytatott kezelésen vagy folyamatban volt a REN001-101-es számú vizsgálatban való részvétele, amikor a vizsgálatot leállították a COVID-19-világjárvány miatt, és a vizsgáló és a megbízó véleménye szerint megfelelt a vizsgálat követelményeinek.
    2. PMM-ben szenved, amelyet továbbra is elsősorban testmozgással szembeni intolerancia vagy aktív izomfájdalom jellemez.
    3. Hajlandó és képes lenyelni a REN001 zselatinkapszulákat.
    4. PMM vagy egyéb társbetegségek kezelésére egyidejűleg szedett gyógyszerek (beleértve az étrend-kiegészítőket), amelyek valószínűleg stabilan megmaradnak a vizsgálatban való részvétel során, ahol az klinikailag lehetséges.
    5. Aláírással és keltezéssel ellátott tájékoztatás utáni beleegyező nyilatkozat, amely igazolja, hogy az alanyt tájékoztatták a vizsgálat minden vonatkozó szempontjáról.
    6. A nőknek vagy nem fogamzóképesnek kell lenniük, vagy bele kell egyezniük, hogy nagy hatékonyságú fogamzásgátló módszereket alkalmaznak a kiindulástól kezdve a vizsgálati készítmény utolsó adagját követő körülbelül 30 napig. Azoknak a férfiaknak, akiknek a partnerei fogamzóképes nők, ugyancsak alkalmazniuk kell fogamzásgátló módszert, mégpedig a kiindulástól kezdve a vizsgálati készítmény utolsó adagját követő 14 hétig.
    E.4Principal exclusion criteria
    1. Anticipated to need a PPAR agonist other than REN001 during the study.
    2. Anticipated to need drugs during the study with a narrow therapeutic index and Breast Cancer Resistant Protein (BCRP) mediated absorption, distribution, metabolism and excretion (ADME).
    3. Intent to donate blood, or blood components during the study or within one month after completion of the study.
    4. Current drug dependency. Use of opiates/cannabis for medical reasons is acceptable with prescription evidence or at the Investigator’s discretion.
    5. Current alcohol dependency.
    6. Any medical or psychiatric condition or laboratory abnormality that may increase the risk associated with study participation or interfere with the interpretation of study results and, in the judgment of the Investigator and Medical Monitor, would make the subject inappropriate for entry into this study.
    7. Pregnant or nursing females.
    1. Várhatóan a REN001-től eltérő peroxiszóma proliferátor-aktivált receptor (PPAR) agonista alkalmazására lesz szükség a vizsgálat során.
    2. Várhatóan szűk terápiás indexű és emlőrák rezisztencia fehérje (BCRP) által mediált abszorpcióval, disztribúcióval, metabolizmussal és exkrécióval (ADME) jellemezhető gyógyszerek alkalmazására lesz szükség a vizsgálat során.
    3. Vér vagy vérkészítmények adományozásának szándéka a vizsgálat alatt vagy a vizsgálat befejezését követő egy hónapon belül.
    4. Jelenleg fennálló szerfüggőség. Az opiátok/kannabisz orvosi okokból történő alkalmazása elfogadható, orvosi rendelvény bizonyítékával együtt vagy a vizsgáló megítélése szerint.
    5. Jelenleg fennálló alkoholfüggőség.
    6. Bármilyen olyan orvosi vagy pszichiátriai betegség vagy laboratóriumi rendellenesség, amely növelheti a vizsgálati részvétellel összefüggő kockázatot vagy befolyásolhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, és a vizsgáló és az orvosmonitor megítélése szerint az alanyt alkalmatlanná tenné a vizsgálatba való belépésre.
    7. Terhes vagy szoptató nők.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    •Number and severity of adverse events (AE)
    •Number of AEs leading to study drug discontinuation
    •Number of serious adverse events (SAEs)
    •Number of adverse events of special interest (AESIs)
    •Number of AEs leading to death
    • A nemkívánatos események (AE) száma és súlyossága
    • A vizsgálati készítmény alkalmazásának abbahagyásához vezető AE-k száma
    • A súlyos nemkívánatos események (SAE) száma
    • A különösen fontos nemkívánatos események (AESI) száma
    • A halálhoz vezető AE-k száma
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    throughout the study
    végig a kutatás során
    E.5.2Secondary end point(s)
    Absolute values, changes from baseline, and incidence of potentially clinically significant changes in:
    •Laboratory safety tests
    •Electrocardiograms (ECG)
    •Supine vital signs
    •Eye assessments

    Absolute values and changes from baseline in:
    •Distance walked during the 12-Minute Walk Test (12MWT)
    •Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) total scores and sub-scale scores
    •Patient Global Impression of Severity (PGIS) scores for fatigue and muscle symptoms
    •Brief Pain Inventory (BPI) pain severity and pain interference scores
    •Patient Reported Outcomes Measurement Informal System (PROMIS) Short Form-Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT) Fatigue 13a scores
    •36 Item Short Form Health Survey (SF-36) domain scores (7-day recall)
    •Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specific Health Problem (WPAI:SHP) scores
    • Patient Global Impression of Change (PGIC) scores (muscle and fatigue symptoms).
    Abszolútértékek, kiinduláshoz viszonyított változások és a potenciálisan klinikailag jelentős változások incidenciája a következőkben:
    • Laboratóriumi biztonságossági vizsgálatok
    • Elektrokardiogramok (EKG)
    • Hanyatt fekvő helyzetben mért életjelek
    • Szemvizsgálatok

    Abszolútértékek és kiinduláshoz viszonyított változások a következőkben:
    • A 12 perces járásteszt (12MWT) során megtett (lesétált) távolság
    • A kimerültség hatását mérő módosított skála (Modified Fatigue Impact Scale, MFIS) összpontszámai és az alskála-pontszámok
    • A beteg súlyosságról alkotott összbenyomását mérő skála (Patient Global Impression of Severity, PGIS) pontszámai a kimerültségre és az izomtünetekre vonatkozóan
    • A rövid fájdalomértékelő kérdőívnek (Brief Pain Inventory, BPI) a fájdalom súlyosságára és a fájdalom zavaró hatására vonatkozó pontszámai
    • A beteg által jelentett kimenetelek mérésére szolgáló információs rendszer (Patient Reported Outcomes Measurement Information System, PROMIS) rövid, a krónikus betegség kezelésének funkcionális felmérését (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy, FACIT) célzó 13a kérdőívén elért pontszámok
    • A 36 tételes rövid egészségügyi kérdőív (36-Item Short Form Health Survey, SF-36) doménpontszámai (7 napos felidézés)
    • Munkaképességre és tevékenységcsökkenésre vonatkozó kérdőív: konkrét egészségügyi probléma (WPAI:SHP) pontszámai
    A betegnek a változásról alkotott összbenyomását mérő skála (Patient Global Impression of Change, PGIC) pontszámai (izmokkal és kimerültséggel kapcsolatos tünetek).
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    throughout the study
    végig a kutatás során
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy No
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy No
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others Yes
    E.6.13.1Other scope of the trial description
    Changes from baseline to end of treatment in bone markers and, where available, bone mineral density as measured by dual-energy absorptiometry (DXA) evaluation.
    A kiindulástól a kezelés befejezéséig a csontmarkerekben, és ahol elérhető, a csontsűrűségben (a csontok ásványianyag-tartalmában) bekövetkező változás kettős energiájú röntgensugár-elnyelődést mérő készülékkel (DEXA) mért értékek alapján.
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) No
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled No
    E.8.1.1Randomised No
    E.8.1.2Open No
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind No
    E.8.1.5Parallel group No
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) Information not present in EudraCT
    E.8.2.2Placebo Information not present in EudraCT
    E.8.2.3Other Information not present in EudraCT
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned1
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA19
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    Australia
    Belgium
    Canada
    Denmark
    Germany
    Hungary
    Italy
    New Zealand
    Spain
    United Kingdom
    France
    E.8.7Trial has a data monitoring committee No
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    LVLS
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years2
    E.8.9.1In the Member State concerned months0
    E.8.9.1In the Member State concerned days0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years2
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial days0
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 No
    F.1.1Number of subjects for this age range: 0
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.1.1Number of subjects for this age range: 0
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.2.1Number of subjects for this age range: 0
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.3.1Number of subjects for this age range: 0
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.4.1Number of subjects for this age range: 0
    F.1.1.5Children (2-11years) No
    F.1.1.5.1Number of subjects for this age range: 0
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) No
    F.1.1.6.1Number of subjects for this age range: 0
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.2.1Number of subjects for this age range: 75
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.1.3.1Number of subjects for this age range: 5
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state5
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 55
    F.4.2.2In the whole clinical trial 80
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    At the end of the study the subject’s care will revert to the arrangement in place prior to the start of the clinical trial. This will usually be the subject’s treating physician at the hospital/clinic
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    G.4 Investigator Network to be involved in the Trial: 1
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2022-02-17
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2022-02-15
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusPrematurely Ended
    P.Date of the global end of the trial2023-12-14
    For support, Contact us.
    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

    European Medicines Agency © 1995-Sun May 19 11:01:41 CEST 2024 | Domenico Scarlattilaan 6, 1083 HS Amsterdam, The Netherlands
    EMA HMA