E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Subjects diagnosed with port wine stains |
Pacientes diagnosticados con manchas en vino de Oporto |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Port wine stains |
Manchas en vino de Oporto |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Skin and Connective Tissue Diseases [C17] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 20.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10036197 |
E.1.2 | Term | Port wine stain |
E.1.2 | System Organ Class | 100000004850 |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
To probe that the two strengths (0.5% and 1.0%) of Rapamycin cream, topical will improve the appearance of PWS following PDL therapy compared to placebo following PDL therapy over a 12 week period. It is also expected that both strengths will be well tolerated. |
Comprobar que las dos concentraciones (0,5 % y 1,0 %) de la crema de rapamicina tópica mejorarán la apariencia de las manchas en vino de oporto en comparación con el placebo después de la terapia con láser colorante pulsado durante un período de 12 semanas. También se espera que ambas concentraciones sean bien toleradas. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
• Change in extent and intensity of PWS colour from baseline at weeks 0, 4, 8 and follow-up/last assessment, measured using a colorimetry system through standardized clinical photographs. • Subjective improvement rating of PWS from baseline after 0, 4, 8 and 12 weeks of treatment • Clinic Objective improvement rating in PWS from baseline after 0, 4, 8 and 12 weeks of treatment • Photographic Objective improvement rating in PWS from baseline after 0, 4, 8 and 12 weeks of treatment |
• Cambio en la extensión e intensidad del color de las manchas en vino de oporto desde el inicio en las semanas 0, 4, 8 y seguimiento/última evaluación, medido usando un sistema de colorimetría a través de fotografías clínicas estandarizadas. • Calificación de mejora subjetiva de las manchas en vino de oporto desde el inicio después de 0, 4, 8 y 12 semanas de tratamiento • Calificación clínica de mejora objetiva en las manchas en vino de oporto desde el inicio después de 0, 4, 8 y 12 semanas de tratamiento • Calificación de mejora objetiva fotográfica en las manchas en vino de oporto desde el inicio después de 0, 4, 8 y 12 semanas de tratamiento |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Male and female patients aged ≥ 3 months and ≤ 18 years on the day informed consent is obtained 2. Patients presenting either facial, neck, trunk or upper arm port-wine stains 3. Port wine stain size of at least 36 cm2 in size (ideally at least 6 cm x 6 cm) 4. Patients (or their legal representatives) capable of understanding the explanation of the clinical trial, and who give written informed consent for participation 5. Patients (or their legal representatives) able to maintain patient diaries following the instructions of the investigator or sub-investigator 6. Patients are willing and able to follow instructions to only apply cream to part of their port-wine stain 7. Skin type classified as either I, II, III or IV on the Fitzpatrick scale |
1. Pacientes de ambos sexos de ≥3 meses y ≤18 años en la fecha en la que se obtenga el consentimiento informado. 2. Pacientes que presenten manchas en vino de Oporto en la cara, el cuello, el tronco o los brazos. 3. Tamaño de las manchas en vino de Oporto de al menos 36 cm2 (idealmente, de al menos 6 cm x 6 cm). 4. Los pacientes (o sus representantes legales) son capaces de comprender la explicación del estudio clínico y deben otorgar su consentimiento informado por escrito para poder participar. 5. Los pacientes (o sus representantes legales) pueden cumplimentar el diario del paciente siguiendo las instrucciones del investigador o del investigador colaborador. 6. Los pacientes están dispuestos y pueden seguir las instrucciones de aplicarse la crema únicamente a parte de su mancha en vino de Oporto. 7. El tipo de piel debe clasificarse en los tipos I, II, III o IV de la escala Fitzpatrick. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Skin type classified as either V or VI on the Fitzpatrick scale 2. Patients with PWS in distal extremities and/or acral areas 3. Patients unwilling or unable to carry out the treatment plan or follow-up assessment 4. Patients with serious skin lesions such as erosions or ulcers 5. Patients with known hypersensitivity to any component of the study product 6. Patients who have received systemic rapamycin/sirolimus, everolimus, or temsirolimus within 3 months of enrolment 7. Patients who have received laser therapy or surgical therapy within 3 months prior to trial enrolment 8. Patients who participated in any other clinical trial within 3 months prior to the day of enrolment 9. Patients judged unsuitable for this clinical trial by the investigator or sub-investigator 10. Pregnant or lactating females 11. Sexually active females of childbearing potential not using adequate contraception and sexually active males not using adequate contraception 12. Patients with immune dysfunction or receiving any form of immunosuppression |
1. Tipo de piel que se incluya en los tipos V o VI de la escala Fitzpatrick. 2. Pacientes con MVO en las extremidades distales y/o en las partes acras 3. Pacientes que no estén dispuestos o no puedan seguir el plan terapéutico o realizar las evaluaciones de seguimiento. 4. Pacientes con lesiones cutáneas graves, como erosiones o úlceras. 5. Pacientes con hipersensibilidad a cualquiera de los componentes del producto del estudio. 6. Pacientes que hayan recibido tratamiento sistémico con rapamicina/sirólimus, everólimus o temsirólimus en el transcurso de los 3 meses anteriores al reclutamiento. 7. Pacientes que hayan recibido tratamiento con láser o se hayan sometido a una intervención quirúrgica en el transcurso de los 3 meses anteriores al reclutamiento en el estudio. 8. Pacientes que hayan participado en otro estudio clínico en el transcurso de los 3 meses anteriores al día de reclutamiento. 9. Pacientes que el investigador o el investigador colaborador consideren que no son idóneos para participar en este estudio clínico. 10. Mujeres embarazadas o en período de lactancia. 11. Mujeres que puedan quedarse embarazadas y que sean sexualmente activas y no utilicen métodos anticonceptivos adecuados, y varones sexualmente activos que no utilicen métodos anticonceptivos adecuados. 12. Pacientes con disfunción del sistema inmunitario o que reciban cualquier tipo de tratamiento inmunodepresor. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
The primary efficacy endpoint is the change in extent and intensity of PWS colour from baseline to week 12 (V3), or at last visit if early withdrawal/discontinuation occurs, measured using a colorimetry system through standardized clinical photographs. |
El criterio principal de valoración de la eficacia es el cambio en la extensión y la intensidad del color de la MVO entre el período inicial y la semana 12 (V3) o la última visita si se produce la retirada/interrupción prematura, de acuerdo con un sistema de colorimetría basado en fotografías clínicas normalizadas. |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Baseline y week 12 |
Periodo inicial y visita semana 12 |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
• Change in extent and intensity of PWS colour from baseline at weeks 0, 4, 8 and follow-up/last assessment, measured using a colorimetry system through standardized clinical photographs. • Subjective improvement rating of PWS from baseline after 0, 4, 8 and 12 weeks of treatment • Clinic Objective improvement rating in PWS from baseline after 0, 4, 8 and 12 weeks of treatment • Photographic Objective improvement rating in PWS from baseline after 0, 4, 8 and 12 weeks of treatment |
• Cambio en la extensión y la intensidad del color de las MVO entre el período inicial y las semanas 0, 4 y 8 y el seguimiento/la última evaluación, de acuerdo con un sistema de colorimetría basado en fotografías clínicas normalizadas. • Puntuación de la mejoría subjetiva de la MVO respecto al período inicial tras 0, 4, 8 y 12 semanas de tratamiento. • Puntuación de la mejoría clínica objetiva de la MVO respecto al período inicial tras 0, 4, 8 y 12 semanas de tratamiento. • Puntuación de la mejoría fotográfica objetiva de la MVO respecto al período inicial tras 0, 4, 8 y 12 semanas de tratamiento. |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Baseline, week 4, week 8 y week 12 |
Período inicial y semanas 4, 8 y 12 |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | Yes |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 3 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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LVLS |
Ultima visita del último paciente |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |