E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
pulmonary arterial hypertension |
pulmonal-arteriellen Hypertonie |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
pulmonary arterial hypertension (PAH) |
pulmonal-arterielle Hypertonie |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Cardiovascular Diseases [C14] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 21.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10064911 |
E.1.2 | Term | Pulmonary arterial hypertension |
E.1.2 | System Organ Class | 10038738 - Respiratory, thoracic and mediastinal disorders |
|
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
To evaluate the interchangeability of 20 mg/ml treprostinil compared to a 10 mg/ml treprostinil formulation by using pharmacokinetic (PK) endpoints. |
Evaluierung der Austauschbarkeit der 20 mg/ml treprostinil Formulierung im Vergleich zur 10 mg/ml Formulierung unter Verwendung pharmakokinetischer Endpunkte. |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
To evaluate the comparability of local tolerance of 10 mg/ml treprostinil and 20 mg/ml treprostinil |
Evaluierung der Vergleichbarkeit der lokalen Tolerabilität der 10 mg/ml treprostinil Formulierung und 20 mg/ml Formulierung |
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Signed informed consent form - Male or Female, aged 18 years at screening or above - Patient is treated with 10 mg/ml treprostinil since at least two weeks on stable dose with no dose escalation planned for at least two more weeks - Patient is on stable dose of at least 15 ng/kg/min since at least 2 weeks with an even number as programmed flow rate - Patient is diagnosed with PAH (Group 1) - Patient is in stable health condition - Any concomitant medication has been maintained on stable dose since at least 72 hours |
- unterschriebene Einverständniserklärung - Männer oder Frauen im Alter von 18 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings oder älter - Patient wird bereits mit 10 mg/ml treprostinil seit mindestens zwei Wochen bei einer stabilen Dosierung behandelt und es ist keine Dosissteigerung für die nächsten zwei Wochen geplant - Patient ist auf einer stabilen Dosierung von mindestens 15 ng/kg/min seit mindestens zwei Wochen bei einer geraden Infusionsraten-Einstellung - Patient wurde mit PAH (Gruppe 1) diagnostiziert - Patient weist einen stabilen Gesundheitszustand auf - Jegliche Begleitmedikation wurde auf einer stabilen Dosis seit midenstens 72 Stunden gehalten |
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
- Patients receiving any other strength of treprostinil - Patients diagnosed with any other form of PH (e.g. CTEPH) - Patient with signs of disease progression or worsening requiring up-titration of dose - Patient shows signs of acute infusion site infection - Patient reports infusion site pain scale > 3 (5-scale intensity score) at time of screening - Patient has a history of serious adverse drug reactions possibly related to treprostinil - Patient was diagnosed with severe hepatic or renal impairments or any other disease possibly impacting PK of treprostinil - History of non-compliance - Currently smoking > 10 cigarettes per day - History of alcohol or drug abuse - Pregnant or lactating women |
- Patienten die mit einer anderen Stärke von treprostinil behandelt werden - Patienten die mit einer anderen Form der PH (z.B. CTEPH) diagnostiziert wurden - Patienten die ein Fortschreiten oder eine Verschlechterung der Erkrankung zeigen, welche eine Dosiserhöhung benötigen würde - Patienten die eine aktue Infektion der Infusionsstelle aufweisen - Patienten die beim Zeitpunkt des Screening Schmerzen an der Einstichtelle mit > 3 (5-Skalen-Intensitätsbewertung) auf der Schmerzskala beurteilen - Patienten die in der Vergangenheit eine schwerwiegende Nebenwirkung mit möglichem Zusammenhang zu treprostinil hatten - Patienten die eine schwere Leber oder Niereninsuffizienz haben oder eine andere Erkrankung die die PK von treprostinil möglicherweise beeinflussen - Patienten die eine Historie der "non-compliance" aufweisen - Patienten die zum Zeitpunkt des Screening > 10 Zigaretten pro Tag rauchen - Patienten mit einer Historie von Alkohol- oder Drogenmissbrauch - Schwangere oder stillende Frauen |
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Average concentration of Treprostinil at steady state Cavgss (= AUC0-t / t) |
Mittlere Konzentration von treprostinil im steady-state Cavgss (=AUC0-t / t) |
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Average concentration over a period of 24 hours (24 hours period 1 and 24 hours period 2) Sampling will be performed after 0, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 26, 28, 30, 32, 36, and 48 hours |
Mittlere Konzentration über eine Periode von je 24 Stunden (24 Stunden Periode 1 und 24 Stunden Periode 2) Probennahme erfolgt nach 0, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 26, 28, 30, 32, 36, und 48 Stunden |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
- Number and frequency of local adverse drug reactions related to infusion site - Average pain scale score
|
- Anzahl und Frequenz von lokalen Nebenwirkungen die in Zusammenhang mit der Infusionsstelle stehen - Mittlere Schmerzskala |
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Adverse Drug Reactions will be monitored and reported throughout study participation Pain scale will be assessed after 4, 24, 28 and 48 hours |
Nebenwirkungen werden während der gesamten Studienteilnahme monitoriert und dokumentiert Die Abfrage der Schmerskala wird nach 4, 24, 28 und 48 Stunden durchgeführt |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | Yes |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | Yes |
E.8.1.7.1 | Other trial design description |
gepaartes-design |
paired-design |
|
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Yes |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
LVLS |
Letzte-Viste des letzten Patienten |
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |