| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
| Prader-Willi syndrome (PWS) |
| Síndrome de Prader-Willi (SPW) |
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| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
| Prader-Willi syndrome (PWS) |
| Síndrome de Prader-Willi (SPW) |
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| E.1.1.2 | Therapeutic area | Body processes [G] - Genetic Phenomena [G05] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 20.0 |
| E.1.2 | Level | PT |
| E.1.2 | Classification code | 10036476 |
| E.1.2 | Term | Prader-Willi syndrome |
| E.1.2 | System Organ Class | 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders |
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| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
- Part A: to assess short-term efficacy of RGH-706 on hyperphagia in patients with PWS
- Part B: to assess the efficacy of different doses of RGH-706 on hyperphagia in patients with PWS |
- Parte A: evaluar la eficacia a corto plazo de RGH‐706 sobre la hiperfagia en pacientes con SPW
- Parte B: evaluar la eficacia de diferentes dosis de RGH‐706 sobre la hiperfagia en pacientes con SPW |
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| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
- To explore the effect of RGH-706 on body weight, body composition (only in Part B), and metabolic biomarkers
- To assess pharmacokinetics (PK), safety, and tolerability of RGH-706 in patients with PWS
- To explore the effect of RGH-706 on caregiver burden and on caregiver and clinician global impressions of severity and change |
- Explorar el efecto de RGH-706 sobre el peso corporal, la composición corporal (solo en la parte B) y los biomarcadores metabólicos
- Evaluar la farmacocinética (FC), la seguridad y la tolerabilidad de RGH‐706 en pacientes con SPW
- Explorar el efecto de RGH‐706 sobre la carga del cuidador y sobre las impresiones globales de gravedad y variación del cuidador y el médico |
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| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Male or female patients aged ≥18 years at screening
2. Genetically confirmed diagnosis of PWS:
- methylation assay AND
- fluorescence in situ hybridization cytogenetic assessment or other cytogenetic testing that confirms genetic subtype
3. HQ-CT total score ≥14 at screening
4. Body weight ≥40 kg/88 lbs and ≤200 kg/450 lbs
5. Stable body weight, self or caregiver-reported weight change ≤5% in the previous 3 months. In addition, for Part B only: body mass index (BMI) ≥25 kg/m2
6. If a patient has a current diagnosis of type 2 diabetes mellitus, the following criteria must be met:
- Glycated hemoglobin <9.0% at screening
- No history of ketoacidosis or hyperosmolar coma
- No glucagon-like peptide-1 (GLP-1) agonist treatment in the previous 6 months
7. Negative pregnancy test for females of childbearing potential and nonlactating at screening
- All female study participants must agree to use one of the following highly effective, nonhormonal methods of contraception from the time of signing the informed consent to at least 4 weeks after the last dose of study treatment: intrauterine device, bilateral tubal ligation/occlusion, or vasectomized partner, unless the patient is confirmed to be infertile or has a history of and commitment of long-term abstinence.
Male patients with partners of childbearing potential must use highly effective contraception for their female partner from the time of signing the informed consent to at least 4 weeks after the last dose of study treatment. Acceptable methods of contraception include the following:
- Combined (estrogen and progestogen containing) oral, intravaginal or transdermal contraceptive
- Progestogen-only hormonal (oral, injectable or implantable) contraceptive
- Intrauterine device or intrauterine hormone-releasing system
- Bilateral tubal occlusion
Patients who practice true abstinence are exempt from contraceptive requirements. For patients who are exclusively in same-sex relationships, contraceptive requirements do not apply.
8. Ability and willingness to comply with protocol and study requirements
9. Patients must be able to provide or have a parent or guardian who is able to provide written informed consent and/or assent (as applicable)
10. Patient must have been immunized (local standard mandatory vaccination) prior to enrollment, as prescribed by their health care professional according to the investigative site’s standard of care
11. Patients must have at least 1 consistent and reliable primary caregiver who is able to accurately evaluate changes in the patient’s hyperphagia symptoms, mood, AEs, and behavior throughout the study. The caregiver must have been caring for the patient for at least 3 months prior to study entry, is anticipated to be the patient’s primary caregiver for the duration of the study, and must spend at least 4 waking hours per day on average with the patient. The caregiver must be able to read and understand the local language and be able to communicate with investigator/center staff. The primary caregiver must be willing and able to complete all required study assessments. |
1. Pacientes de ambos sexos ≥18 años de edad en el momento de la selección
2. Diagnóstico de SPW confirmado genéticamente:
- ensayo de metilación Y
- evaluación citogenética mediante hibridación fluorescente in situ u otras pruebas citogenéticas que confirmen el subtipo genético
3. Puntuación total del cuestionario HQ-CT ≥14 en el momento de la selección
4. Peso corporal ≥40 kg/88 lbs y ≤200 kg/450 lbs
5. Variación en el peso corporal estable notificado por el cuidador o por el propio paciente ≤5 % en los 3 meses previos. Además, para la parte B exclusivamente: índice de masa corporal (IMC) ≥25 kg/m2
6. Si un paciente presenta un diagnóstico actual de diabetes mellitus de tipo 2, deberá cumplir los siguientes criterios:
- Niveles de hemoglobina glicosilada <9,0 % en el momento de la selección
- Ausencia de antecedentes de cetoacidosis o coma hiperosmolar
- Sin tratamiento con agonista del péptido similar al glucagón-1 (GLP-1) en los 6 meses previos
7. Prueba de embarazo negativa en las mujeres en edad fértil y no estar en período de lactancia en el momento de la selección
- Todas las mujeres participantes en el estudio deberán estar de acuerdo en utilizar uno de los siguientes métodos de regulación de la natalidad no hormonales de alta eficacia desde el momento de la firma del consentimiento informado hasta al menos 4 semanas después de la última dosis del tratamiento del estudio: dispositivo intrauterino, ligadura/oclusión de trompas bilateral o pareja vasectomizada, a menos que se confirme que la paciente es estéril o tiene antecedentes y compromiso por ejercer la abstinencia a largo plazo.
Los pacientes varones con parejas en edad fértil deben utilizar métodos regulación de la natalidad altamente eficaces con sus parejas femeninas desde el momento de la firma del consentimiento informado hasta al menos 4 semanas después de la última dosis del tratamiento del estudio. Entre los métodos regulación de la natalidad aceptables se incluyen:
- Anticonceptivos orales, intravaginales o transdérmicos combinados (con estrógenos y gestágenos)
- Anticonceptivos hormonales solo de gestágenos (orales, inyectables o implantables)
- Dispositivo intrauterino o sistema de liberación de hormonas intrauterino
- Oclusión tubárica bilateral
Los pacientes que practiquen la abstinencia total están exentos de estos requisitos anticonceptivos. Los requisitos anticonceptivos tampoco se aplican a los pacientes que mantengan relaciones exclusivamente homosexuales.
8. Capacidad y disposición para cumplir con el protocolo y con los requisitos del estudio.
9. Los pacientes deberán ser capaces de proporcionar el consentimiento informado por escrito, o contar con un representante legal que lo proporcione en su lugar. En caso de que el representante legal proporcione el consentimiento informado, se debe obtener un asentimiento adicional del paciente, si procede, de acuerdo con los requisitos locales
10. El paciente deberá haber sido inmunizado (vacunas obligatorias estándar locales) antes de la inscripción, según lo prescrito por su profesional sanitario de acuerdo con el tratamiento estándar del centro de investigación
11. Los pacientes deberán contar con al menos un cuidador principal coherente y fiable capaz de evaluar con precisión los cambios en los síntomas de la hiperfagia, el estado de ánimo, los AA y el comportamiento del paciente durante todo el estudio. El cuidador deberá haber estado atendiendo al paciente durante al menos los 3 meses previos a la entrada en el estudio; se prevé que sea el cuidador principal del paciente durante todo el estudio y deberá pasar al menos 4 horas de vigilia al día de media con el paciente. El cuidador deberá ser capaz de leer y comprender el idioma local y de comunicarse con el investigador/personal del centro. El cuidador principal deberá estar dispuesto y ser capaz de completar todas las evaluaciones del estudio requeridas. |
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| E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Hypersensitivity to RGH-706 or any of the excipients (gelatin, starch, or magnesium stearate)
2. Severe psychiatric disorders (eg, schizophrenia, bipolar disorder, or major depressive disorder), recent (within 6 months) psychotic or depressive episodes or any other psychiatric disorder that may interfere with study participation or assessments as judged by the investigator
3. Risk of suicide according to the investigator’s judgment, based upon all available source information including Columbia–Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at screening, any current suicidal ideation (ie, within 1 year), or a history of active suicidal ideation or suicide attempts
4. Uncontrollable diabetes mellitus or diabetes mellitus requiring insulin administration
5. Poorly controlled hypothyroidism or hyperthyroidism at screening (thyroid stimulating hormone ≥10 µIU/mL or free thyroxine or free tri-iodothyronine >upper limit of normal)
6. Chronic or acute liver disease (eg, hepatic fibrosis or cirrhosis, cholecystitis or biliary obstruction, alcoholic liver disease, infectious hepatitis, primary biliary cirrhosis, primary sclerotizing cholangitis, autoimmune hepatitis, Wilson’s disease, iron overload, alpha-1-antitrypsin deficiency, drug-induced liver injury, known or suspected hepatocellular carcinoma). History of liver transplant, or current placement on a liver transplant list.
7. History of bariatric surgery procedure (eg, gastric band, gastric bypass, sleeve gastrectomy, gastric balloon implantation), current gastric band
8. Severe obstructive sleep apnea
9. Presence or history of any medical condition that limits participation in the study (eg, clinically relevant cardiovascular disease including but not limited to heart failure, angina pectoris, myocardial infarction, stroke, claudication, limb ischemia, renal, hepatic or respiratory insufficiency, symptoms suggesting acute infections including severe skin infection or gastrointestinal disease)
10. History of malignancy (other than surgically cured nonmelanoma skin cancer or cervical cancer) within 5 years of screening
11. Systolic blood pressure (BP) ≥160 mmHg and/or diastolic BP ≥100 mmHg, pulse rate ≥100/min at screening, one repeat allowed
12. Use of weight lowering pharmacotherapy including but not limited to GLP-1 agonist within 6 months prior to screening. Participation in nonpharmaceutical interventions which could impact weight (ie, diets, behavioral interventions) and have been introduced or changed within 90 days of screening or are planned to change during study participation. Diet attempts using herbal supplements, dietary supplements, or over-the-counter medications at screening or within 90 days before screening
13. Patients on the following systemic concomitant medications who have not been on stable dose, defined as no more than ±25% variation in dose, for at least 3 months prior to study entry:
- Growth hormone, glucocorticoids, vasopressin, testosterone, other hormone or hormone replacement therapies, antidiabetes medications (must have been stable for ≥6 months), modafinil, atypical antipsychotics, antidepressants, psychostimulant medication for
attention deficit hyperactivity disorder
14. Use of strong cytochrome P450 3A4 inhibitors (eg, clarithromycin, itraconazole, and ketoconazole) or inducers (eg, rifampicin) within 30 days prior to dosing
15. Clinically relevant arrhythmias or arrhythmias requiring treatment at screening
16. Known QT prolongation (congenital prolonged QT syndrome, acquired prolonged QT syndrome, including drug induced prolonged QT syndrome) at screening (electrocardiograms [ECG] ≥450 ms for men and ≥470 ms for women confirmed by repeat measurement)
Please refer to the protocol for a full list of exclusion criteria |
1.Hipersensibilidad a RGH‐706 o a cualquiera de los excipientes (gelatina, almidón o estearato de magnesio)
2.Trastornos psiquiátricos graves (p. ej., esquizofrenia, trastorno bipolar o trastorno depresivo mayor), episodios psicóticos o depresivos recientes (en los 6 meses previos) o cualquier otro trastorno psiquiátrico que puedan interferir en la participación en el estudio o en las evaluaciones, según el criterio del investigador
3.Riesgo de suicidio según el criterio del investigador, basado en toda la información original disponible, incluida la Escala de evaluación de la gravedad de la intención suicida de Columbia (Columbia-Suicide Severity Rating Scale, C‐SSRS) en el momento de la selección, cualquier pensamiento suicida actual (es decir, durante el último año) o antecedentes de pensamientos suicidas activos o intentos de suicidio
4.Diabetes mellitus incontrolable o que requiera la administración de insulina
5.Hipotiroidismo o hipertiroidismo mal controlados en el momento de la selección (niveles de tirotropina ≥10 μUI/ml o de tiroxina libre o triyodotironina libre superiores al límite superior de la normalidad)
6.Hepatopatía crónica o aguda (p. ej., fibrosis o cirrosis hepática, colecistitis u obstrucción biliar, hepatopatía alcohólica, hepatitis infecciosa, cirrosis biliar primaria, colangitis esclerosante primaria, hepatitis autoinmunitaria, enfermedad de Wilson, sobrecarga de hierro, deficiencia de alfa-1 antitripsina, lesión hepática inducida por fármacos, presencia o sospecha de carcinoma hepatocelular). Antecedentes de trasplante de hígado o inclusión actual en la lista de trasplantes de hígado.
7.Antecedentes de procedimiento de cirugía bariátrica (p. ej., banda gástrica, derivación gástrica, manga gástrica, implantación de balón gástrico) con banda gástrica actual
8.Apnea obstructiva del sueño grave
9.Presencia o antecedentes de cualquier afección médica que pueda limitar la participación en el estudio (p. ej., enfermedad cardiovascular clínicamente relevante, incluidas, entre otras, insuficiencia cardíaca, angina de pecho, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, claudicación intermitente, isquemia de las extremidades, insuficiencia renal, hepática o respiratoria, síntomas que sugieran infecciones agudas, incluidas infección cutánea grave o enfermedad gastrointestinal)
10.Antecedentes de neoplasia maligna (excepto cáncer de piel no melanoma o cáncer cervicouterino quirúrgicamente curados) en los 5 años previos a la selección
11.Presión arterial (PA) sistólica ≥160 mmHg y/o PA diastólica ≥100 mmHg, pulso ≥100/min en el momento de la selección, se permite una repetición de la medición
12.Uso de farmacoterapia para reducir el peso, incluido, entre otros, un agonista de GLP-1 en los 6 meses previos a la selección. Participación en intervenciones no farmacológicas que podrían afectar al peso (es decir, dietas, intervenciones conductuales, etc.) y que se hayan introducido o variado en los 90 días previos a la selección o esté prevista su modificación durante la participación en el estudio. Intentos de dieta con suplementos a base de hierbas, complementos alimenticios o medicamentos de venta sin receta en el momento de la selección o en los 90 días previos a la misma
13.Pacientes en tratamiento con los siguientes medicamentos concomitantes sistémicos que no estén recibiendo dosis estables, definidas como una variación de la dosis no superior al ±25 %, durante al menos 3 meses antes de la entrada en el estudio:
- Hormona del crecimiento, glucocorticoides, vasopresina, testosterona, otros tratamientos hormonales u hormonales sustitutivos, medicamentos antidiabéticos (debe haber estado estable durante ≥6 meses), modafinilo, antipsicóticos atípicos, antidepresivos, medicamentos psicoestimulantes para el trastorno por déficit de atención e hiperactividad
14.Uso de inhibidores (p. ej., claritromicina, itraconazol y ketoconazol) o inductores (p. ej., rifampicina) potentes del citocromo P450 3A4 en los 30 días previos a la administración de la dosis
15.Arritmias clínicamente significativas o que requieren tratamiento en el momento de la selección
16.Prolongación conocida del intervalo QT (síndrome de QT largo congénito, síndrome de QT largo adquirido, incluido el síndrome de QT largo inducido por fármacos) en el momento de la selección (electrocardiogramas [ECG] ≥450 ms para los hombres y ≥470 ms para las mujeres confirmado mediante la repetición de la medición)
Para más información, consultar la lista completa en el protocolo de los criterios de exclusión |
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| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
- Part A: Change from baseline in the 9-item HQ-CT total score at Visit 5
- Part B: Change from baseline in the 9-item HQ-CT total score at Visit 7 |
- Parte A: variación con respecto al inicio en la puntuación total del cuestionario HQ-CT de 9 elementos en la visita 5
- Parte B: variación con respecto al inicio en la puntuación total del cuestionario HQ-CT de 9 elementos en la visita 7 |
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| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
- Part A: from baseline at Visit 5
- Part B: from baseline at Visit 7 |
- Parte A: con respecto al inicio en la Visita 5
- Parte B: con respecto al inicio en la Visita 7 |
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| E.5.2 | Secondary end point(s) |
Part A:
- Change from baseline in the 9-item HQ-CT total score at Visits 4, 6, 7, and 8
- Change from baseline in HQ-CT domain scores (drive and severity, self-directed behavior) at Visits 4, 5, 6, 7, and 8
- Absolute change from baseline in body weight at each visit
- Percentage change from baseline in body weight at each visit
- Change from baseline in waist circumference at each visit
- Change from baseline in BMI at each visit
- Change from baseline in metabolic biomarkers measured from serum at Visit 5 (fasting plasma/serum glucose , insulin, homeostatic model assessment [HOMA], uric acid, and high-sensitivity C-reactive protein [hs-CRP])
- Change from baseline in Clinical Global Impression–Severity (CGI-S) score at Visits 4, 5, and 6
- Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) score at Visits 4 and 5
- Change from baseline in CaGI-S score at Visits 4 and 5
- CaGI-C score at Visits 4, 5, 6, 7, and 8
- Change from baseline in ZBI-22 total score at Visit 5
- Safety: Treatment-emergent AEs (TEAEs), clinical laboratory evaluations (hematology, clinical chemistry, coagulation and lipids, thyroid function test, and urinalysis), vital signs measurements (body temperature, pulse rate, respiration rate, BP), 12-lead ECGs, C-SSRS, and physical examinations
Part B
- Change from baseline in the 9-item HQ-CT total score at Visits 5, 6, and 8
- Change from baseline in the HQ-CT domain scores (drive and severity, self-directed behavior) at Visits 5, 6, 7, and 8
- Absolute change from baseline in body weight at each visit
- Percentage change from baseline in body weight at each visit
- Change from baseline in waist circumference at each visit
- Change from baseline in BMI at each visit
- Change from baseline in total body mass; lean body mass; and total, visceral, and subcutaneous fat mass measured by Lunar iDXA at Visit 7
- Change from baseline in metabolic biomarkers measured from serum at Visits 5, 6 and 7 (fasting plasma/serum glucose, insulin, HOMA, uric acid, and hs-CRP)
- Change from baseline in CGI-S score at Visits 5, 6, 7, and 8
- CGI-I score at Visits 5, 6, and 7
- Change from baseline in CaGI-S score at Visits 5, 6, and 7
- CaGI-C score at Visits 5, 6, 7, and 8
- Change from baseline in ZBI-22 total score at Visit 7
- Safety: TEAEs, clinical laboratory evaluations (hematology, clinical chemistry, coagulation and lipids, thyroid function test, and urinalysis), vital signs measurements (body temperature, pulse rate, respiration rate, BP), 12-lead ECGs, C-SSRS, and physical examinations |
Parte A:
- Variación con respecto al inicio en la puntuación total del cuestionario HQ-CT de 9 elementos en las visitas 4, 6, 7 y 8
- Variación con respecto el inicio en las puntuaciones de los dominios del cuestionario HQ-CT (impulso y gravedad, comportamiento autodirigido) en las visitas 4, 5, 6, 7 y 8
- Variación absoluta con respecto al inicio en el peso corporal en cada visita
- Porcentaje de variación con respecto al inicio en el peso corporal en cada visita
- Variación con respecto al inicio en el perímetro de la cintura en cada visita
- Variación con respecto al inicio en el IMC en cada visita
- Variación con respecto al inicio en los biomarcadores metabólicos medidos a partir del suero en la visita 5 (glucosa plasmática/sérica en ayunas, insulina, evaluación del modelo homeostático [HOMA], ácido úrico y proteína C reactiva de alta sensibilidad [hs-CRP])
- Variación con respecto al inicio en la puntuación de la Impresión clínica global de gravedad (CGI-S) en las visitas 4, 5 y 6
- Puntuación de la Impresión clínica global de mejoría (CGI-I) en las visitas 4 y 5
- Variación con respecto al inicio en la puntuación de CaGI-S en las visitas 4 y 5
- Puntuación CaGI-C en las visitas 4, 5, 6, 7 y 8
- Variación con respecto al inicio en la puntuación total de la escala ZBI-22 en la visita 5
- Seguridad: AA surgidos durante el tratamiento (AAST), evaluaciones analíticas (hematología, bioquímica clínica, coagulación y lípidos, prueba de la función tiroidea y análisis de orina), mediciones de las constantes vitales (temperatura corporal, pulso, frecuencia respiratoria, PA), ECG de 12 derivaciones, C‐SSRS y exploraciones físicas
Parte B
- Variación con respecto al inicio en la puntuación total del cuestionario HQ-CT de 9 elementos en las visitas 5, 6 y 8
- Variación con respecto al inicio en las puntuaciones de los dominios del cuestionario HQ-CT (impulso y gravedad, comportamiento autodirigido) en las visitas 5, 6, 7 y 8
- Variación absoluta con respecto al inicio en el peso corporal en cada visita
- Porcentaje de variación con respecto al inicio en el peso corporal en cada visita
- Variación con respecto al inicio en el perímetro de la cintura en cada visita
- Variación con respecto al inicio en el IMC en cada visita
- Variación con respecto al inicio en la masa corporal total, masa corporal magra y masa grasa total, visceral y subcutánea determinada mediante el escáner Lunar iDXA en la visita 7
- Variación con respecto al inicio en los biomarcadores metabólicos medidos a partir del suero en las visitas 5, 6 y 7 (glucosa plasmática/sérica en ayunas, insulina, HOMA, ácido úrico y hs-CRP)
- Variación con respecto al inicio en la puntuación de CGI-S en las visitas 5, 6, 7 y 8
- Puntuación CGI-I en las visitas 5, 6 y 7
- Variación con respecto al inicio en la puntuación de CaGI-S en las visitas 5, 6 y 7
- Puntuación CaGI-C en las visitas 5, 6, 7 y 8
- Variación con respecto al inicio en la puntuación total de la escala ZBI-22 en la visita 7
- Seguridad: AAST, evaluaciones analíticas (hematología, bioquímica clínica, coagulación y lípidos, prueba de la función tiroidea y análisis de orina), mediciones de las constantes vitales (temperatura corporal, pulso, frecuencia respiratoria, PA), ECG de 12 derivaciones, C‐SSRS y exploraciones físicas |
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| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Part A:
- from baseline at Visits 4, 6, 7, and 8
- from baseline at each visit
- from baseline at Visit 5
- from baseline at Visits 4, 5, and 6
- at Visits 4 and 5
- from baseline at Visits 4 and 5
- at Visits 4, 5, 6, 7, and 8
- from baseline at Visit 5
Part B
- from baseline at Visits 5, 6, and 8
- from baseline at Visits 5, 6, 7, and 8
- from baseline at each visit
- from baseline at Visit 7
- from baseline at Visits 5, 6 and 7
- from baseline at Visits 5, 6, 7, and 8
- at Visits 5, 6, and 7
- baseline at Visits 5, 6, and 7
- at Visits 5, 6, 7, and 8
- from baseline at Visit 7 |
Parte A:
- con respecto al inicio en las Visitas 4, 6, 7 y 8
- con respecto al inicio en cada visita
- con respecto al inicio en la Visita 5
- con respecto al inicio en las Visitas 4, 5 y 6
- en las visitas 4 y 5
- con respecto al inicio en las Visitas 4 y 5
- en las Visitas 4, 5, 6, 7 y 8
- con respecto al inicio en la Visita 5
Parte B
- con respecto al inicio en las Visitas 5, 6 y 8
- con respecto al inicio en las Visitas 5, 6, 7 y 8
- con respecto al inicio en cada visita
- con respecto al inicio en la Visita 7
- con respecto al inicio en las Visitas 5, 6 y 7
- con respecto al inicio en las Visitas 5, 6, 7 y 8
- en las Visitas 5, 6 y 7
- al inicio en las Visitas 5, 6 y 7
- en las Visitas 5, 6, 7 y 8
- con respecto al inicio en la Visita 7 |
|
| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | No |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | No |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | Yes |
| E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
| Tolerability |
| Tolerabilidad |
|
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
| E.7.1.1 | First administration to humans | No |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | No |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | Yes |
| E.8.1.1 | Randomised | Yes |
| E.8.1.2 | Open | No |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | Yes |
| E.8.1.5 | Parallel group | No |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
| E.8.2.2 | Placebo | Yes |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 4 |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 4 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 25 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
| United States |
| Czechia |
| France |
| Italy |
| Spain |
|
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
|
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 4 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 4 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |
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