Clinical Trial Results:
A Phase 3 Double-blind, Randomized, Placebo-controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of ELX/TEZ/IVA in Cystic Fibrosis Subjects 6 Years of Age and Older With a Non-F508del ELX/TEZ/IVA-responsive CFTR Mutation
Summary
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EudraCT number |
2021-005320-38 |
Trial protocol |
ES DE FR BE AT IT PT NL SE CZ NO HU PL |
Global end of trial date |
05 Jul 2023
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
18 Aug 2024
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First version publication date |
18 Jan 2024
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX21-445-124
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT05274269 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue , Boston, Massachusetts, United States,
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
25 Jul 2023
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
05 Jul 2023
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
05 Jul 2023
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the efficacy and pharmacodynamics (PD) of elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA).
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
09 May 2022
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 24
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Country: Number of subjects enrolled |
Switzerland: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 21
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Country: Number of subjects enrolled |
Norway: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Portugal: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 52
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Country: Number of subjects enrolled |
Sweden: 4
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Austria: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 19
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Country: Number of subjects enrolled |
Czechia: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 41
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 38
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Country: Number of subjects enrolled |
Hungary: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 81
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Worldwide total number of subjects |
307
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EEA total number of subjects |
279
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
32
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Adolescents (12-17 years) |
32
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Adults (18-64 years) |
237
|
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From 65 to 84 years |
5
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85 years and over |
1
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Recruitment
|
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
This study was conducted in CF subjects aged 6 years and older with a non-F508del ELX/TEZ/IVA-responsive cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene (CFTR) mutation. | ||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Period
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | ||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer, Assessor | ||||||||||||||||||||||||
Arms
|
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
|
Placebo | ||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received placebo matched to ELX/TEZ/IVA FDC in the morning and placebo matched to IVA in the evening for 24 weeks. | ||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | ||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to ELX/TEZ/IVA)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received placebo matched to ELX/TEZ/IVA once daily in the morning.
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Investigational medicinal product name |
Placebo (matched to IVA)
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received placebo matched to IVA once daily in the evening.
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Arm title
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ELX/TEZ/IVA | ||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects 6 to less than (<) 12 years of age and weighing <30 kilogram (kg) at Day 1 received ELX 100 milligram (mg)/TEZ 50 mg /IVA 75 mg as fixed dose combination (FDC) tablets in the morning and IVA as mono tablet in the evening and those weighing more than or equal to (≥) 30 kg at Day 1 received ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg as FDC tablets in the morning and IVA as mono tablet in the evening for 24 weeks. Subjects ≥12 years age at Day 1 received ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg as FDC tablets in the morning and IVA as mono tablet in the evening for 24 weeks. | ||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
ELX/TEZ/IVA
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Investigational medicinal product code |
VX-445/VX-661/VX-770
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Other name |
elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received ELX/TEZ/IVA FDC once daily in the morning.
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Investigational medicinal product name |
IVA
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
Ivacaftor
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received IVA once daily in the evening.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to ELX/TEZ/IVA FDC in the morning and placebo matched to IVA in the evening for 24 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
ELX/TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects 6 to less than (<) 12 years of age and weighing <30 kilogram (kg) at Day 1 received ELX 100 milligram (mg)/TEZ 50 mg /IVA 75 mg as fixed dose combination (FDC) tablets in the morning and IVA as mono tablet in the evening and those weighing more than or equal to (≥) 30 kg at Day 1 received ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg as FDC tablets in the morning and IVA as mono tablet in the evening for 24 weeks. Subjects ≥12 years age at Day 1 received ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg as FDC tablets in the morning and IVA as mono tablet in the evening for 24 weeks. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
Subjects received placebo matched to ELX/TEZ/IVA FDC in the morning and placebo matched to IVA in the evening for 24 weeks. | ||
Reporting group title |
ELX/TEZ/IVA
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Reporting group description |
Subjects 6 to less than (<) 12 years of age and weighing <30 kilogram (kg) at Day 1 received ELX 100 milligram (mg)/TEZ 50 mg /IVA 75 mg as fixed dose combination (FDC) tablets in the morning and IVA as mono tablet in the evening and those weighing more than or equal to (≥) 30 kg at Day 1 received ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg as FDC tablets in the morning and IVA as mono tablet in the evening for 24 weeks. Subjects ≥12 years age at Day 1 received ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg as FDC tablets in the morning and IVA as mono tablet in the evening for 24 weeks. |
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End point title |
Absolute Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) | ||||||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. The Full Analysis Set (FAS) included all randomized subjects who carry the intended mutation and received at least 1 dose of study drug. Here “ Number of Subjects Analyzed” signifies those subjects who were evaluated for this specific end point.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
From Baseline Through Week 24
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Statistical analysis title |
Statistical Analysis 1 | ||||||||||||
Comparison groups |
Placebo v ELX/TEZ/IVA
|
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Number of subjects included in analysis |
307
|
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Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||
Method |
Mixed Models for Repeated Measures | ||||||||||||
Parameter type |
LS Mean difference | ||||||||||||
Point estimate |
9.2
|
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Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
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lower limit |
7.2 | ||||||||||||
upper limit |
11.3 |
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End point title |
Absolute Change in Sweat Chloride (SwCl) | ||||||||||||
End point description |
Sweat samples were collected using an approved collection device. FAS. Here “ Number of Subjects Analyzed” signifies those subjects who were evaluated for this specific end point.
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||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
From Baseline Through Week 24
|
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Statistical analysis title |
Statistical Analysis 1 | ||||||||||||
Comparison groups |
Placebo v ELX/TEZ/IVA
|
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Number of subjects included in analysis |
300
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||
Method |
Mixed Models for Repeated Measures | ||||||||||||
Parameter type |
LS Mean difference | ||||||||||||
Point estimate |
-28.3
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
-32.1 | ||||||||||||
upper limit |
-24.5 |
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End point title |
Absolute Change in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain (RD) Score | ||||||||||||
End point description |
The CFQ-R is a validated subject-reported outcome measuring health-related quality of life for subjects with cystic fibrosis. Respiratory domain assessed respiratory symptoms, score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life. FAS. Here “ Number of Subjects Analyzed” signifies those subjects who were evaluated for this specific end point.
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||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
From Baseline Through Week 24
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Statistical analysis title |
Statistical Analysis 1 | ||||||||||||
Comparison groups |
Placebo v ELX/TEZ/IVA
|
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Number of subjects included in analysis |
304
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measures | ||||||||||||
Parameter type |
LS Mean difference | ||||||||||||
Point estimate |
19.5
|
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Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
15.5 | ||||||||||||
upper limit |
23.5 |
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End point title |
Absolute Change in Body Mass Index (BMI) | ||||||||||||
End point description |
BMI was defined as weight in kilogram (kg) divided by height in square meter (m^2). FAS. Here “ Number of Subjects Analyzed” signifies those subjects who were evaluated for this specific end point.
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||||||||||||
End point type |
Secondary
|
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End point timeframe |
From Baseline at Week 24
|
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Statistical analysis title |
Statistical Analysis 1 | ||||||||||||
Comparison groups |
Placebo v ELX/TEZ/IVA
|
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Number of subjects included in analysis |
298
|
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Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||
Method |
Mixed Models for Repeated Measures | ||||||||||||
Parameter type |
LS Mean difference | ||||||||||||
Point estimate |
0.47
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.24 | ||||||||||||
upper limit |
0.69 |
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End point title |
Absolute Change in Weight | ||||||||||||
End point description |
FAS. Here “Number of Subjects Analyzed” signifies those subjects who were evaluated for this specific end point.
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||||||||||||
End point type |
Secondary
|
||||||||||||
End point timeframe |
From Baseline at Week 24
|
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Statistical analysis title |
Statistical Analysis 1 | ||||||||||||
Comparison groups |
Placebo v ELX/TEZ/IVA
|
||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
298
|
||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
< 0.0001 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model for Repeated Measures | ||||||||||||
Parameter type |
LS Mean difference | ||||||||||||
Point estimate |
1.3
|
||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||
lower limit |
0.6 | ||||||||||||
upper limit |
1.9 |
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End point title |
Number of Pulmonary Exacerbations (PEx) | ||||||||||||
End point description |
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms. FAS. Here “Number of Subjects Analyzed” signifies those subjects who were evaluated for this specific end point.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
From Baseline Through Week 24
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Safety and Tolerability as Assessed by Number of Subjects With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) | |||||||||||||||
End point description |
Safety Set was defined as all subjects who received at least 1 dose of study drug.
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End point type |
Secondary
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|||||||||||||||
End point timeframe |
Day 1 up to Week 28
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||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Day 1 up to Week 28
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Adverse event reporting additional description |
Safety Set was defined as all subjects who received at least 1 dose of study drug.
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Assessment type |
Systematic | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
26.0
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Reporting groups
|
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Reporting group title |
Placebo
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
Subjects received placebo matched to ELX/TEZ/IVA FDC in the morning and placebo matched to IVA in the evening for 24 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
ELX/TEZ/IVA
|
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Reporting group description |
Subjects 6 to <12 years of age and weighing <30 kg at Day 1 received ELX 100mg/TEZ 50 mg /IVA 75 mg as FDC tablets in the morning and IVA as mono tablet in the evening and those weighing ≥30 kg at Day 1 received ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg as FDC tablets in the morning and IVA as mono tablet in the evening for 24 weeks. Subjects ≥12 years age at Day 1 received ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg as FDC tablets in the morning and IVA as mono tablet in the evening for 24 weeks. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
|||
Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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24 Jan 2022 |
Amended to add ELX/TEZ/IVA-responsive mutations to the list of qualifying CFTR mutations and adjust for the increased number of qualifying CFTR mutations, the maximum number of subjects with a given CFTR mutation that can be enrolled was decreased. |
||
21 Apr 2022 |
Amended to maximum qualifying ppFEV1 value was expanded from 90% to 100%, specified that up to 10% of subjects may be enrolled with a screening ppFEV1 value >90% and ≤100% (approximately 27 subjects) and including history of hypersensitivity exclusion criterion and appendix to specify blood volumes.
|
||
Interruptions (globally) |
|||
Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
|||
Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |