Clinical Trial Results:
An Open-Label, Safety Study for Previously Treated Vatiquinone (PTC743) Subjects With Inherited Mitochondrial Disease
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Summary
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EudraCT number |
2022-000375-39 |
Trial protocol |
IT ES FR SE PL |
Global end of trial date |
15 Apr 2025
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
05 Nov 2025
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First version publication date |
05 Nov 2025
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
PTC743-CNS-005-LSEP
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT05218655 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
PTC Therapeutics, Inc.
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Sponsor organisation address |
500 Warren Corp Centre Dr, Warren, United States, NJ 07059
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Public contact |
Medical Information, PTC Therapeutics, Inc., +011 44 1-866-562-4620, medinfo@ptcbio.com
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Scientific contact |
Medical Information, PTC Therapeutics International Limited, +353 19068700, medinfo@ptcbio.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
09 Jun 2025
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
15 Apr 2025
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
15 Apr 2025
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The primary objective of the study was to assess the safety of vatiquinone in participants with inherited mitochondrial disease who participated in a previous vatiquinone clinical study or treatment plan.
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Protection of trial subjects |
This study was designed and monitored in accordance with PTC Therapeutics (PTC) procedures, which comply with the ethical principles of Good Clinical Practice as required by the major regulatory authorities, and in accordance with the Declaration of Helsinki.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
22 Jun 2022
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 70
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 8
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Country: Number of subjects enrolled |
Poland: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Japan: 7
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Worldwide total number of subjects |
101
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EEA total number of subjects |
21
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
39
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Adolescents (12-17 years) |
30
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Adults (18-64 years) |
32
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
A total of 103 participants were screened, of which 101 participants were enrolled in the study and received at least 1 dose of vatiquinone. | ||||||||||||||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||
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Arms
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Arm title
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Vatiquinone | ||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants received vatiquinone oral solution (100 milligrams [mg]/milliliter [mL]), up to 400 mg, administered orally or via feeding tube 3 times daily (TID). | ||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Vatiquinone
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Investigational medicinal product code |
PTC743
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Oral solution
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Vatiquinone was administered per dose and schedule specified in the arm description.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Vatiquinone
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Reporting group description |
Participants received vatiquinone oral solution (100 milligrams [mg]/milliliter [mL]), up to 400 mg, administered orally or via feeding tube 3 times daily (TID). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Vatiquinone
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Reporting group description |
Participants received vatiquinone oral solution (100 milligrams [mg]/milliliter [mL]), up to 400 mg, administered orally or via feeding tube 3 times daily (TID). | ||
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End point title |
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) [1] | ||||||
End point description |
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant who received study drug without regard to possibility of causal relationship. AEs included both serious adverse events (SAEs) and non-serious AEs. A TEAE was defined as an AE that had an onset date or date of worsening on or after the first dose of study drug and within 30 days of the date of the last dose of treatment. A summary of other non-serious AEs and all SAEs, regardless of causality is located in the 'Reported AE section'. Safety population included all participants who received at least 1 dose of vatiquinone in the study.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline (Day 1) up to 30 days after last dose of study drug (956 days)
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The analysis was descriptive in nature. |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Baseline (Day 1) up to 30 days after last dose of study drug (956 days)
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Adverse event reporting additional description |
Safety population included all participants who received at least 1 dose of vatiquinone in the study.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
26.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Vatiquinone
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Reporting group description |
Participants received vatiquinone oral solution (100 mg/mL), up to 400 mg, administered orally or via feeding tube TID. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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11 Apr 2022 |
Overall reason for this amendment: All participants rolling over to this study followed the same visit scheme from Screening/Baseline Visit. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| The study was terminated early as PTC discontinued clinical development of vatiquinone for this indication based on prior clinical study results. | |||
