E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Servikaalinen dystonia, jossa poikkeavaa lihasaktiivisuutta esiintyy kaulan alueen lihaksissa aiheuttaen tyypillisiä virheasentoja kuten pään kiertymistä, kallistumista ja vapinaa. Servikaalista dystoniaa hoidetaan ensisijaisesti paikallisesti botuliinitoksiinipistoksilla, jossa poikkeavaa lihasaktiivisuutta pyritään vähentämään lamaamalla kohdelihasten toimintaa. |
Servikaalinen dystonia, jossa poikkeavaa lihasaktiivisuutta esiintyy kaulan alueen lihaksissa aiheuttaen tyypillisiä virheasentoja kuten pään kiertymistä, kallistumista ja vapinaa. Servikaalista dystoniaa hoidetaan ensisijaisesti paikallisesti botuliinitoksiinipistoksilla, jossa poikkeavaa lihasaktiivisuutta pyritään vähentämään lamaamalla kohdelihasten toimintaa. |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Servikaalinen dystonia, jossa poikkeavaa lihasaktiivisuutta esiintyy kaulan alueen lihaksissa aiheuttaen tyypillisiä virheasentoja kuten pään kiertymistä, kallistumista ja vapinaa |
Servikaalinen dystonia, jossa poikkeavaa lihasaktiivisuutta esiintyy kaulan alueen lihaksissa aiheuttaen tyypillisiä virheasentoja kuten pään kiertymistä, kallistumista ja vapinaa |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10] |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Tavoitteena on selvittää poikkeavan lihasaktiivisuuden esiintymistä rinta- ja lannerangan alueen lihaksissa servikaalista dystoniaa sairastavilla potilailla sekä kaksoissokkoutetusti tutkia botuliinitoksiinihoidon tehoa selkälihaspistoksista niillä potilailla, joilla on poikkeava selän alueen aktiivisuus. |
Tavoitteena on selvittää poikkeavan lihasaktiivisuuden esiintymistä rinta- ja lannerangan alueen lihaksissa servikaalista dystoniaa sairastavilla potilailla sekä kaksoissokkoutetusti tutkia botuliinitoksiinihoidon tehoa selkälihaspistoksista niillä potilailla, joilla on poikkeava selän alueen aktiivisuus. |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
-yli 18-vuoden ikä -servikaalinen dystonia diagnoosi -säännöllinen botuliinitoksiinihoito. |
-yli 18-vuoden ikä -servikaalinen dystonia diagnoosi -säännöllinen botuliinitoksiinihoito |
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
-merkittävä kaularangan alueen toimenpide -neurologinen sairaus, kuten Parkinsonin tauti, MS-tauti tai aivovamman jälkitila. Migreeniä tai essentiaalista vapinaa ei katsota poissulkukriteeriksi -raskaus Poissulkukriteerinä tutkimuksen toiseen vaiheeseen osallistumiseen ovat edellä mainittujen lisäksi aiemmat selän alueen toimenpiteet.
|
-merkittävä kaularangan alueen toimenpide -neurologinen sairaus, kuten Parkinsonin tauti, MS-tauti tai aivovamman jälkitila. Migreeniä tai essentiaalista vapinaa ei katsota poissulkukriteeriksi -raskaus Poissulkukriteerinä tutkimuksen toiseen vaiheeseen osallistumiseen ovat edellä mainittujen lisäksi aiemmat selän alueen toimenpiteet.
|
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Dystonian vaikeusasteen muutosta Unified dystonia rating scale (UDRS, Liite I) -asteikon avulla.
|
Dystonian vaikeusasteen muutosta Unified dystonia rating scale (UDRS, Liite I) -asteikon avulla.
|
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
1,5 kk, 3kk, 4,5kk, 6kk, 7,5kk ja 9kk sekä 10,5kk viimeinen vastearviokäynti |
1,5 kk, 3kk, 4,5kk, 6kk, 7,5kk ja 9kk sekä 10,5kk viimeinen vastearviokäynti |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
Toissijaiset päätemuuttujat: o Muutosta servikaalidystonian oireissa arvioidaan tarkemmin Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS, Liite II) -asteikon avulle. o Muutos liikuntakyvyssä arvioidaan timed up and go (TUG) -testillä. o Muutos mielialassa arvioidaan seuraavilla asteikoilla: Beckin depressioasteikko (BDI, Liite III), ahdistuneisuuskysely (GAD-7, Liite IV). o Muutos elämänlaadussa arvioidaan elämänlaatukyselyn (RAND-36, Liite V) avulla. o Muutos koetussa kivussa arvioidaan VAS (Visual analoque scale) avulla seuraavilla alueilla: pää, niska, selkä, yläraajat, alaraajat.
|
Toissijaiset päätemuuttujat: o Muutosta servikaalidystonian oireissa arvioidaan tarkemmin Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS, Liite II) -asteikon avulle. o Muutos liikuntakyvyssä arvioidaan timed up and go (TUG) -testillä. o Muutos mielialassa arvioidaan seuraavilla asteikoilla: Beckin depressioasteikko (BDI, Liite III), ahdistuneisuuskysely (GAD-7, Liite IV). o Muutos elämänlaadussa arvioidaan elämänlaatukyselyn (RAND-36, Liite V) avulla. o Muutos koetussa kivussa arvioidaan VAS (Visual analoque scale) avulla seuraavilla alueilla: pää, niska, selkä, yläraajat, alaraajat.
|
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
1,5 kk, 3kk, 4,5kk, 6kk, 7,5kk ja 9kk sekä 10,5kk viimeinen vastearviokäynti |
1,5 kk, 3kk, 4,5kk, 6kk, 7,5kk ja 9kk sekä 10,5kk viimeinen vastearviokäynti |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 4 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |